业务概况 - 公司目标是打造全球领先的罕见病生物制药公司，聚焦RUCONEST®市场和管线开发管理[6][8] - 2023财年RUCONEST®收入2.271亿美元，2024年第一季度收入4600万美元，同比增长8%[17] - Joenja®（leniolisib）于2023年4月在美国上市，2024年第一季度收入960万美元，较2023年第四季度增长21%[8][20] 市场与销售 - RUCONEST®是治疗遗传性血管性水肿（HAE）的重组疗法，97%患者只需1剂，93%患者急性发作至少停止3天，美国市场新入组人数在2023财年增长25%，2024年第一季度近70人[17] - Joenja®在美国上市后商业执行良好，2024年第一季度末有83名付费治疗患者，另有5名待授权，美国约有500名APDS患者，第一季度末确诊220多名，新增15名[20] 研发进展 - Joenja®已获以色列营销授权，欧洲、英国、加拿大、澳大利亚正在进行监管审查，日本临床研究患者入组完成，儿科研究也在推进[29][33][34] - 启动leniolisib治疗与PI3Kδ信号相关的原发性免疫缺陷病（PIDs）的II期临床试验，预计可治疗人群约为每百万人中有5人[44][49] 财务状况 - 2024年第一季度总收入5560万美元，其中RUCONEST®收入4600万美元，Joenja®收入960万美元[70] - 2024年第一季度运营亏损1630万美元，净亏损1240万美元，整体现金和有价证券为2.035亿美元[54][58][60] 未来展望 - 2024年总营收预计在2.8 - 2.95亿美元之间，增长14% - 20%，主要由Joenja®驱动[10][72] - 继续寻找APDS患者并转化为付费治疗，推进leniolisib在全球市场的临床试验和监管审批，开展PIDs相关临床试验，关注罕见病收购和授权引进机会[72]