财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日，现金及现金等价物为1100万美元，与2023年6月30日的余额一致 [16] - 2023年第三季度净亏损320万美元，合每股1美元，而去年同期净亏损520万美元，合每股2.85美元 [18] - 2023年第三季度总运营费用降至450万美元，较去年同期减少70万美元，主要因2022年完成CGMP药物开发 [36] - 2023年第三季度确认了120万美元的赠款收入，2023年年初至今为360万美元；预计2023年第四季度赠款收入在100 - 150万美元之间，2024年日历年在600 - 700万美元之间 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 复发性胶质母细胞瘤（rGBM）项目 - ReSPECT - GBM试验中，铼 - 186 Obisbemeda单次给药总体耐受性良好，34名GBM患者无剂量限制性毒性，全身辐射暴露极小 [5] - 在SNO/ASCO会议上展示的数据集中，肿瘤的中位吸收辐射剂量为308戈瑞 [6] - 应用Cox比例风险统计模型发现，总吸收剂量每增加100戈瑞，死亡风险降低45.6%；治疗与总肿瘤体积比每增加10%，死亡风险降低66.9% [7] - 一期试验中，吸收剂量小于100戈瑞的患者中位总生存期为22周（约5个月），大于100戈瑞的患者为70周（近18个月） [25] 软脑膜转移瘤（LM）项目 - ReSPECT - LM一期/二期a剂量递增试验中，队列4是目前所有队列中入组最快的，各站点参与入组患者的热情高涨 [9] - 前三个队列数据显示安全性良好，未达到剂量限制性毒性；药代动力学分析表明，药物在脑脊液空间中迅速循环，并在单次给药后至少停留7天；治疗后28天肿瘤细胞计数平均减少53% [10] - 该试验患者的中位总生存期为10个月，10名患者中有5名仍存活 [29] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 2024年公司针对BAM的目标将根据FDA监管决定提供具体的开发指导 [15] - 持续扩大和巩固现有供应协议，建立全面的供应链冗余，包括同位素供应方面 [15] - 计划在2024年底前完成ReSPECT - GBM二期试验的入组，并与FDA确定关键试验设计 [19] - 计划完成ReSPECT - LM一期试验的入组并启动二期试验，完成CNSide脑脊液肿瘤细胞计数检测法的内部实施 [38] - 完成公司下一代放射性栓塞装置188RNL - BAM的关键开发里程碑，确定一个关键的二级GMP供应链合作伙伴，支持后期临床试验和商业供应，并在同行评审期刊上发表ReSPECT - GBM一期数据 [39] - 行业方面，放射制药领域并购活动和关键数据发布带来了新的关注，公司的中枢神经系统放射治疗资产因处于中期阶段、针对未满足的医疗需求且数据良好而受到关注 [62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基于手头现金和承诺的赠款资金，当前资产负债表可支撑公司运营至2025年 [17] - 公司将继续积极争取额外的NIH和其他赠款，以支持现有和未来计划的项目 [17] - 随着赠款支持，未来18个月的持续运营支出接近50万美元 [18] 其他重要信息 - 9月公司收到190万美元的赠款合同预付款 [11] - Biocept公司开发的CNSide检测法在LM试验中具有重要价值，但该公司在2023年陷入财务困境并于本月宣布破产；公司此前已成功将所有专有材料和设备从Biocept转移过来，可开始对ReSPECT - LM试验患者进行脑脊液肿瘤细胞计数检测 [12][13] - 公司的儿科脑癌试验启动进度落后于原计划，因FDA要求提供更多支持数据；第三季度有一次积极的跟进会议，所有FDA要求在接下来的季度内均可合理且令人满意地解决 [14] - BAM放射性栓塞产品将主要由CDRH作为设备进行监管，公司认为这是好消息，因为临床要求和审批时间将减少，且已有现有的报销途径 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SNO会议的展示内容及上次展示的患者数据量 - 上次展示时有34名患者接受治疗；此次有五篇摘要被接受，除了从安全性和有效性角度展示二期数据集外，还将展示大量更新的成像数据 [41] 问题2: LM试验队列4入组速度快是否会持续及是否会加快试验时间表 - 队列6预计明年6月完成全剂量递增，之后将与FDA进行一期剂量递增结束和二期前会议；鉴于当前的安全性、耐受性和初步有效性趋势，有机会与FDA讨论二期试验以实现加速批准 [48] 问题3: Biocept破产后CNSide检测法在LM研究中的实施计划 - 公司已获得非独家使用权，可在试验中使用该检测法作为研究工具；公司将考虑是否行使排他性选择权，并密切关注破产程序；CPRIT可能会支付相关费用 [71] 问题4: FDA对现有研究和即将开展的儿科研究的具体要求 - FDA认可公司在儿科肿瘤剂量递增的方法，但对儿科剂量测定和放射治疗较为保守；公司向FDA展示了成人剂量测定试验和安全数据，FDA对此满意，双方已就协议设计达成一致，正在完成一些细微的澄清工作，预计明年年初启动儿科试验 [65] 问题5: CPRIT和NIH的资金是否能覆盖明年二期研究的大部分费用 - 可以；CPRIT资金覆盖约三分之二的研究成本，未来15个月预计获得超过1020万美元，将覆盖近70%的总成本 [66] 问题6: 剂量递增研究是否会提高剂量以及再治疗方案的计划 - 目前在高辐射剂量和体积下，可能不会达到最大耐受剂量，但很可能达到最大可行剂量，将主要分析数据的安全性和分布；正在所有GBM站点设置再治疗臂，希望通过展示的成像数据为将中枢神经系统癌症转变为慢性病的目标提供路线图；如果二期单给药数据持续向好，可能会与FDA进行二期前结束会议讨论相关选项 [67] 问题7: Cohorts 5 - 7的入组情况 - 预计以相同速度入组，如果没有剂量限制性毒性或其他安全问题，将继续进行 [69]