财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物为1270万美元，而2022年12月31日为1810万美元 [45] - 2023年第一季度公司确认了50.6万美元的赠款收入，代表CPRIT为资助部分LM临床项目所承担的成本份额 [46] - 2023年第一季度总运营费用为520万美元，而去年同期为390万美元，增加主要是由于向nano TX Corp支付75万美元许可费及相关临床费用增加 [46][47] - 利息费用从2022年第一季度的99.8万美元降至2023年第一季度的13.4万美元 [48] - 2023年第一季度净亏损为480万美元，即每股0.14美元，去年同期净亏损为410万美元，即每股0.19美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 GBM项目 - Phase 2b试验：积极招募小至中等大小GBM肿瘤患者，单剂剂量为22.3毫居里和8.8毫升，主要终点是总生存期，目标是在2024年底前完成31名患者的招募，目前按计划进行，试验由美国国家癌症研究所资助，正在与NIH谈判扩大试验地点 [29][30] - Phase 1剂量递增试验：已招募队列8的3名所需剂量递增患者，剂量为41.5毫居里和16.3毫升，自试验开始以来，Phase 1剂量递增部分共招募27名患者，尚未达到最大耐受剂量，正在分析队列7和8的数据以确定下一步计划 [32][33] LM项目 - 已完成Phase 1 ReSPECT LM试验的A部分，目前共治疗10名患者，其中1名患者根据同情使用协议接受了再次治疗，队列3的最大给药剂量为26.4毫居里，计算得出的脑脊液最大吸收剂量约为200戈瑞辐射，未观察到剂量限制性毒性，安全性良好，9名患者仍存活 [35][36] - 计划进行队列3的DSMB会议，随后与FDA进行C类会议以确定Phase 1 B部分的给药方案，预计继续剂量递增直至达到最大耐受剂量，然后采用多剂量给药，正在进行针对黑色素瘤原发灶的单机构试验，计划用队列3剂量治疗患者以获取更多数据，考虑在90天随访期后选择性再次治疗患者，目前有20个试验点正在评估中 [36][37][38] 儿科脑癌项目 - 预计很快提交更新的研究性新药申请，开展ReSPECT PBC Phase 1安全性剂量探索和疗效研究，针对室管膜瘤和高级别胶质瘤两种儿科脑肿瘤，FDA已基本批准临床试验计划，但要求提供更多人体试验的安全性数据 [39][40] 新型许可放射性栓塞微粒技术RNL BAM项目 - 2022年完成技术许可、产品制造和可行性研究，年底向FDA征求监管指定意见，目前正在与FDA进行积极对话，结果将决定临床前开发计划的下一步和进入临床的时间表 [43][44] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于扩大GBM和LM项目的试验点，计划在2023年下半年启动ReSPECT LM试验的Phase 1 B部分，完成ReSPECT GBM Phase 2b试验的关键招募和站点扩展活动，以在2024年底前完成全部试验招募 [50][51][52] - 计划确定RNL BAM技术的FDA监管指定，完成铼奥比斯贝美达与全身疗法的临床前协同药物组合研究，提交多个赠款申请以获取非稀释性资本支持药物开发管线 [55][56] - 与传统的全身性放射性药物相比，公司的优势在于其直接递送平台，能够将同位素有效递送至所需部位并使其停留，避免了血脑屏障等挑战 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在2023年开局良好，GBM和LM项目的招募势头增强，对未来的临床进展和商业成功充满信心 [29] - 随着数据的不断公布，越来越多的试验点对公司的项目表示兴趣，包括精英站点和大型商业医院，这些站点将成为未来商业发布的平台 [15][16] - 公司拥有充足的资金来源，包括现金、赠款和可自由支配的资本，能够支持目前计划和预期的活动直至2025年 [45][46] 其他重要信息 - 公司正在努力维护铼奥比斯贝美达的强大冗余供应链，以满足临床试验和潜在的Phase 3试验或加速批准途径的需求 [41][42] - 商业上市规划正在进行中，包括相关的医疗经济研究、计费和编码考虑以及最终的药品定价和商业发布规划决策 [42] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：放射性药物在脑癌领域的发展前景如何？公司方法与分子靶向和/或全身疗法相比有何潜在优势？ - 目前前列腺癌领域的放射性药物取得了商业成功，但经典的全身性放射性药物需要额外的临床前和临床试验来确认和优化靶向技术，存在时间和风险成本，公司的优势在于其直接递送平台，能够将同位素有效递送至所需部位并使其停留，避免了血脑屏障等挑战 [58][59][10] 问题2：GBM治疗较大肿瘤的研究是否会纳入未来的Phase 3试验？ - 这取决于数据，公司正在分析队列7和8的数据，考虑增加体积和辐射的影响，不会排除任何可能性，计划继续进行患者试验并调整递送参数，这也是FDA和NCI的期望 [68][69] 问题3：LM研究中为何选择黑色素瘤患者进行试验？ - 黑色素瘤是导致LM的常见病因之一，且具有一些系统性治疗效果，特别是免疫疗法和检查点抑制剂，公司认为有机会将产品与这些疗法结合使用，以提供更好的治疗方案 [70][72] 问题4：即将开展的儿科研究在递送方法上是否需要进行特殊调整？ - 基本方法与成人相同，儿科神经科医生对导管和CD方法很熟悉，唯一可能不同的是对于室管膜瘤等较大体积肿瘤，在后期剂量递增时可能需要评估不同的给药方式，预计给药时间可能会减少 [74][75] 问题5：CPRIT赠款在临床试验站点选择上是否有任何限制？ - 没有限制 [78]