业绩总结 - Rusfertide（PTG-300）为每周一次的注射性hepcidin模仿物，具有数十亿美元的市场潜力，针对罕见的血液疾病[6] - 公司现金状况良好，预计现金流可持续到2024年底[6] - 截至2022年9月30日，公司现金和证券总额为2.674亿美元[50] - 公司预计2024年全年将提供49.2百万美元的财务资源[50] 用户数据 - 目前仅22%的多发性红细胞增多症（PV）患者在现有标准治疗下得到充分控制，导致不良结果[11] - 78%的PV患者在现实世界数据中显示HCT未得到控制，测试结果超过45%[11] - 85%的患者在治疗中断2-3个月后恢复了Rusfertide的附加治疗[27] - 在美国，PV患者中约有150,000名需要HCT控制，预计rusfertide能够为约100,000名已确诊并接受治疗的患者提供新的治疗标准[37] - 约78,000名患者在HCT控制不佳（>45%）的情况下，存在较高的未满足医疗需求[37] 未来展望 - 预计2023年将有多个临床数据读出，包括Rusfertide的REVIVE和VERIFY研究[8] - 2023年将是一个变革性的一年，围绕两个晚期临床资产将有多个数据发布[51] - 预计在2023年下半年完成约250名患者的随机、安慰剂对照的三期VERIFY研究的入组[28] - PN-235在银屑病的二期b阶段预计将在2023年第二季度完成[51] - VERIFY试验的三期入组预计将在2023年第三季度完成[51] 新产品和新技术研发 - Rusfertide在PV的临床试验中获得孤儿药和快速通道认证[6] - PN-235为口服IL-23R拮抗剂，正在进行多项临床研究，旨在扩展Stelara®和Tremfya®的市场[6] - REVIVE研究中，患者在28周内的中位血液放血次数为34次[24] - 在REVIVE研究中，rusfertide治疗后症状评分显著改善[31] - PACIFIC研究显示，rusfertide治疗能够在高HCT（>48%）患者中快速控制HCT（<45%）[28] 市场扩张和并购 - Rusfertide作为单药或与其他治疗联合使用，具有广泛的患者适应性和灵活的给药方案[39] - 预计未来将实现高达855百万美元的开发和销售里程碑[46] 负面信息 - 56%的医生认为放血治疗对患者造成负担，55%的患者报告放血对生活质量产生高负面影响[12] - 25%的患者对现有治疗产生耐药或不耐受[13] - 研究显示，频繁进行放血的患者血栓风险是接受不频繁放血患者的4倍[15] - 低HCT（<45%）组与高HCT（45%-50%）组相比，死亡风险约高出4倍[16] - 高HCT组（45%-50%）在31个月内的心血管或血栓性事件导致的死亡率为9.8%，而低HCT组（<45%）为2.7%[16]