研发进展 - Rusfertide的Phase 3 VERIFY研究正在进行中，预计招募约250名受试者，已在全球激活35个研究中心[11] - Rusfertide在Phase 2 REVIVE研究中已完成60多名患者的入组，最近的数据表明，重新入组率超过85%[17] - PN-943的Phase 2研究已在159名患者中进行，初步数据显示150 mg双次给药的疗效信号[11] - Rusfertide的Phase 2 PACIFIC研究已完成高血红细胞比容（HcT >48%）的16周研究，正在进行开放标签扩展研究[17] - 预计2023年将启动PN-235的IBD适应症的II期临床试验[80] - 公司计划设计II期临床试验，以展示Rusfertide在治疗铁负荷和减少HH关节病患者关节疼痛方面的潜在效用[74] 财务状况 - 目前公司现金储备充足，预计可持续到2024年底[9] - 预计2024年现金和证券总额为2.919亿美元，足以支持公司运营至2024年[93] - Co-Development合作伙伴关系迄今为止已获得1.125亿美元的里程碑付款，未来潜在里程碑付款可达8.5亿美元[9] 治疗效果 - Rusfertide治疗在REVIVE研究中，患者的红细胞比容（HCT）控制在45%以下，且无需进行抽血[47] - 在REVIVE研究中，患者的总症状评分（MPN-TSS）在第28周显著改善，基线为20，改善至14.8[37] - Rusfertide治疗后，TSAT（转铁蛋白饱和度）从基线的1.4014%降低至1.0957%，显示出显著改善[71] - 在PACIFIC研究中，Rusfertide治疗后，HCT水平从高于48%降至46%[39] - 研究显示，Rusfertide的治疗在所有患者类别中均表现出强大的疗效，无论患者的风险类别或是否同时接受其他治疗[47] 不良事件 - 在REVIVE和PACIFIC研究中，Rusfertide的治疗相关不良事件（AE）主要为1级或2级，注射部位反应发生率为82.2%[42][44] - 在REVIVE研究中，患者的抽血频率显著降低，参与者中85%的患者在治疗中断后重新回到Rusfertide治疗[47] - 在REVIVE研究中，Rusfertide的治疗中断导致抽血率增加，HCT和红细胞计数（RBC）上升[47] 市场机会 - 目前在美国约有10万名确诊的多血症患者，主要集中在50至70岁之间[13] - 通过与Janssen Biotech的合作，获得了全球独占许可以研究、开发和商业化口服IL-23受体拮抗剂[9] - 公司的专有肽技术平台用于开发首创和最佳药物，针对细胞因子、细胞因子受体等难以靶向的目标[9]