临床研究进展 - 250名患者参与的随机双盲安慰剂对照研究正在进行中[8] - REVIVE研究中，60名以上患者的入组已完成，最新数据将在2022年ASCO和EHA会议上更新[10] - PACIFIC研究中，16名患者完成了16周的研究，并继续进入开放标签扩展阶段[12] - 在REVIVE研究中，84%的患者在前28周内不需要进行放血[33] - 在REVIVE研究中，患者的中位剂量为每周40-60毫克[32] - 在REVIVE研究中，参与者中男性占70%，女性占30%[29] - 在PACIFIC研究中，基线高血细胞比容患者的快速控制显示出显著效果，P值小于0.01[37] - 参与REVIVE和PACIFIC研究的总受试者人数为90人，其中85.6%（77人）出现了一般性疾病和管理场所相关的不良事件[39] - 参与者在REVIVE和PACIFIC研究中接受rusfertide治疗超过18个月，基本上无需进行放血[41] - 在高红细胞比容的PACIFIC研究中，rusfertide的诱导治疗实现了快速的红细胞比容控制（<45%）[41] - 研究显示，rusfertide的治疗与或不与细胞减灭剂联合使用均表现出良好的耐受性[41] - 研究显示，rusfertide治疗后，血清铁水平显著降低，转铁蛋白饱和度（TSAT）也显著改善[50] 财务状况 - 截至2022年3月31日，公司的现金和证券总额为3.053亿美元，预计财务资源可持续到2024年[82] - 公司已获得112.5百万美元的前期和开发里程碑款项，未来有望获得额外875百万美元的里程碑款项[79] 新产品与研发 - 计划设计一项II期临床研究，以展示rusfertide在治疗铁负荷和减少关节疼痛方面的潜在效用[55] - PN-943 150 mg BID组的临床缓解率为27.5%，而安慰剂组为14.5%，差异为13%（名义p = 0.08）[77] - 在生物制剂非失败人群中，PN-943的临床缓解率差异为15%（名义p = 0.04）[77] - PN-943 450 mg BID组在内镜改善方面的改善率为43.1%，而安慰剂组为16.4%（名义p = 0.002）[69] - PN-943 450 mg BID组的组织学缓解率为38.6%，安慰剂组为18%（名义p = 0.022）[73] - PN-235的二期研究预计在2023年启动[79] - PN-943的IDEAL研究结果支持其在UC注册试验中的进一步开发[77] 未来展望 - 预计2023年将获得40周维持扩展研究的结果[77] - 公司在PV的临床研究中保持快速通道状态，所有研究按计划进行，没有进一步的变更[21] - 公司在2022年6月自愿撤回了突破性疗法认定，但仍保留了快速通道状态[21] 不良事件 - 21.1%（19人）出现疲劳，41.1%（37人）出现皮肤和皮下组织疾病[39] - 在神经系统疾病中，38.9%（35人）出现相关不良事件，20.0%（18人）出现头痛[39] - 在胃肠道疾病中，35.6%（32人）出现相关不良事件，14.4%（13人）出现恶心[39]