财务数据和关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司现金及短期存款为530万美元，而2022年底为1260万美元，不包括2024年1月完成的定向增发融资产生的约1500万美元净收益 [19] - 2023年全年研发费用为1610万美元，2022年为2800万美元；2023年第四季度营销和业务开发费用为19.3万美元，上年同期为35万美元 [20] - 2023年第四季度研发费用为460万美元，2022年同期为470万美元；2023年第四季度一般及行政费用为120万美元，2022年同期为160万美元；2023年第四季度净亏损为640万美元，2022年第四季度为660万美元 [39][40] - 2023年全年净亏损为2390万美元，2022年全年亏损为3960万美元；2023年全年经营活动净现金使用量较2022年减少1700万美元，从3430万美元降至1730万美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - SHIELD II试验已招募超100名受试者，约40个中心已开放，计划在约400名患者完成30天随访后进行非盲中期分析，预计在2024年年中进行， topline结果预计在今年下半年公布 [14] - OncoPLEX已在6种不同模型和应用中进行测试，均取得高效结果 [16] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司有明确的D - PLEX100在美国潜在新药申请（NDA）提交的监管途径，FDA认可SHIELD I结果可作为D - PLEX100安全性和有效性的支持证据，若SHIELD II成功，足以支持潜在NDA提交 [35] - 公司继续并启动了围绕OncoPLEX平台的额外讨论，新数据为研发提供方向，助力内部开发 [24] - 公司成功完成1600万美元的定向增发融资，若非盲中期分析结果积极且所有认股权证均被行使，额外的1900万美元将为公司资助到D - PLEX100计划的新药申请提交开始 [37][38] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对长期前景充满信心，尤其看好后期产品候选药物D - PLEX100的潜力，感谢团队成员、新老股东和外部合作伙伴的支持，希望尽快将D - PLEX100推向医疗保健提供者和患者 [49] 其他重要信息 - 认股权证在发行日期起2年和公司宣布数据安全监测委员会对D - PLEX100的SHIELD II III期试验非盲中期分析给出积极建议导致试验因积极疗效而停止后的10个交易日中较早的日期到期 [9] - 公司自建制造设施，几个月前通过了以色列卫生部的GMP审查，该审查也适用于欧洲当局的商业阶段，预计D - PLEX100的销售成本（COGS）将低于5% [28][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: SHIELD II中期分析成功达到疗效结果的功效设定以及α消耗是多少 - 为了提前停止试验，α应为0.01；在SHIELD I中，中期分析的α非常小，功效设定为90% [21][22] 问题2: 关于潜在认股权证行使，中期成功是否被认为是建议试验不变地继续进行，是否需要提前因疗效停止试验才被认为是成功 - 只有在研究因积极数据停止时，10天期限才生效，在其他情况下，认股权证有效期约为一年多 [23] 问题3: PLEX技术在D - PLEX100之外的合作前景或进展以及今年计划的其他开发活动 - 公司继续并启动了围绕OncoPLEX平台的额外讨论，新数据为研发提供方向，助力内部开发 [24] 问题4: D - PLEX100的预期销售成本（COGS）与其他涉及聚合物或脂质与小分子结合的平台技术相比如何 - 公司自建制造设施，几个月前通过了以色列卫生部的GMP审查，适用于欧洲当局商业阶段，预计COGS将低于5% [28][47] 问题5: 能否提供目前已完成随访的患者数量更新 - 公司最近宣布招募了100名患者，目前已超过100名，此前因假期和冬季休息招募有放缓 [45] 问题6: 选择黑色素瘤和结肠癌动物模型的原理以及D - PLEX100相关的潜在商业机会 - 选择快速生长细胞的模型，采用局部、长时间局部治疗方法观察效果，结果与辅助治疗效果相似，目的是将临床前数据扩展到快速生长细胞模型的新辅助治疗方法 [50]