公司概况 - 公司愿景是寻求基因疗法治愈方案，专注心脏和骨髓治疗领域，拥有约10万平方英尺美国内部AAV cGMP制造设施，现金及现金等价物达4.01亿美元，资金充足可支撑运营至2024年[11][16] - 领导团队有20多个药物获批和推出的经验，与世界级科研专家和患者社区合作[18] 产品管线 - 有6个已披露项目，2个项目接近监管申报和推出，涵盖多种疾病治疗[23] - 提供体内和体外多平台基因疗法专业技术，所有疗法将完整编码序列转移到目标组织[26] 各产品进展 - RP - A501治疗丹农病：1期研究治疗完成，显示出良好安全性，LAMP2蛋白和DNA有持久表达，关键生物标志物改善或稳定，计划开展全球2期关键研究[36][41][47][83] - RP - L102治疗范可尼贫血：7名患者基因标记逐渐增加并持续，至少6名患者有表型纠正，计划进行BLA/MAA申报[87][92][93] - RP - L201治疗LAD - I：9名患者CD18表达稳定，住院率显著降低，生存率达100%，计划进行产品申报[104][106][110] - RP - L301治疗PKD：初步疗效显示血红蛋白改善至正常范围，无需输血，计划开展关键2期研究[115][119] 未来展望 - 2023年是催化剂丰富的一年，多个项目有重要进展，如丹农病2期研究启动、FA产品申报等[32] - 未来继续构建管线，聚焦BAG3扩张型心肌病、PKP2 - ACM等项目研发[121][122][134]