交易概况 - 2022年9月19日，Rocket签署协议以全股票交易收购Renovacor，换股比例约0.1676，隐含每股价值2.60美元，Renovacor股东交易完成后将持有Rocket约4.6%股份，隐含总股权价值约5300万美元[5] - 交易预计2023年第一季度完成[6] 公司使命与业务 - Renovacor致力于为遗传性心血管疾病患者提供创新精准疗法，聚焦BAG3扩张型心肌病的AAV基因疗法[7] - 精准医学可解决心血管疾病根本原因，有望消除大型患者研究需求，关注对患者重要的终点[8] 产品线 - Renovacor有多元化的项目管线，涵盖BAG3相关DCM、未披露的心血管和中枢神经系统适应症以及多种致心律失常性心肌病适应症[11] 核心项目REN - 001 - REN - 001针对BAG3 DCM，利用AAV9衣壳，通过逆行冠状窦输注（RCSI）局部给药，可降低剂量和潜在毒性[19][20] - 在BAG3 DCM小鼠模型中，AAV9 BAG3可预防心脏功能受损；在试点猪研究中，REN - 001通过RCSI成功实现心脏转导[26][29] 临床研究计划 - 拟开展REN - 001的I/II期临床试验，为多中心、开放标签、单臂剂量递增研究，有明确的纳入标准、主要终点和次要终点[42][45] 新ACM项目 - 针对致心律失常性心肌病（ACM）开展精准基因疗法研发，针对PKP2、DSP、DSG2三个最大的遗传亚型，初始试点研究有积极数据[48][50] BAG3管线拓展 - BAG3蛋白水平在其他形式心力衰竭中也降低，增加BAG3表达可能影响更多心力衰竭患者群体，AAV9 BAG3可改善心肌梗死后小鼠的射血分数[61][62] 团队与支持 - Renovacor拥有经验丰富的领导团队和科学顾问委员会，获得强大的机构投资者联盟支持[67][71][76] 风险提示 - 前瞻性声明涉及已知和未知风险，可能导致实际结果与预期有重大差异，相关风险将包含在向SEC提交的文件中[2][3] 信息披露 - 与交易相关的重要信息将提交SEC，投资者应仔细阅读相关文件，Renovacor、Rocket及其部分人员可能参与代理征集[79][80]