交易概况 - 2022年9月19日，Rocket签署协议以全股票交易收购Renovacor，换股比例约0.1676，隐含每股价值2.60美元，Renovacor股东交易完成后将持有Rocket约4.6%股份，隐含总股权价值约5300万美元，预计2023年第一季度完成交易[5][6] 公司使命与业务 - Renovacor致力于为遗传性心血管疾病患者提供创新精准疗法，聚焦BAG3扩张型心肌病的AAV基因疗法，将罕见病研究成果应用于需求未满足的常见疾病群体[7] 疾病背景 - 心血管疾病是全球头号死因，2020年心肌病全球死亡37万人，较1990年增长43%，20 - 50%的扩张型心肌病患者为家族性，高达40%有可识别的遗传病因，BAG3 DCM在美国预计有3万患者，40岁以上外显率约80%，诊断时约68%有症状，约20%严重症状伴心力衰竭，12个月内约19%患者需机械心脏支持、心脏移植或因心力衰竭死亡[16][17][18] 核心产品REN - 001 - 针对BAG3 DCM，利用AAV9衣壳增加心脏中BAG3蛋白水平，逆转疾病根源，在BAG3相关DCM的遗传小鼠模型中，AAV9 - BAG3可预防心脏功能受损，在猪试验中，通过逆行冠状窦输注（RCSI）递送REN - 001，在低于1e13 vg/kg剂量下成功实现心脏转导，且无安全问题[19][21][26][32] 临床研究计划 - REN - 001拟开展多中心、开放标签、单臂剂量递增的I/II期临床研究，纳入18 - 75岁左心室功能障碍、BAG3基因变异患者，主要终点为安全性和心脏射血分数改善[42][45] 新ACM项目 - 针对致心律失常性心肌病（ACM）开展精准基因疗法，约50%患者有编码桥粒蛋白的基因突变，初始试点研究显示可恢复间隙连接蛋白运输，显著减少室性早搏，下一步将在PKP2、DSP和DSG2等主要基因亚型进行体内外开发[48][50] BAG3管线拓展 - BAG3蛋白水平在其他形式心力衰竭中也降低，增加BAG3表达可能影响更多心力衰竭患者群体，AAV9 - BAG3可显著改善心肌梗死后小鼠的射血分数[55][61][62] 团队与支持 - 公司拥有经验丰富的领导团队，科学顾问委员会成员包括心血管疾病和基因疗法研发领域的专家，公司使命明确，核心项目有临床前概念验证，获强大机构投资者支持[67][71][76] 风险提示 - 交易存在诸多风险，包括交易完成时间、股东批准、诉讼、业务中断、人员保留、整合困难、协同效应实现、市场竞争、疫情影响、临床试验结果不确定性等[3] 信息披露 - 与交易相关的重要信息将提交给美国证券交易委员会（SEC），投资者和证券持有人应仔细阅读相关文件，Renovacor、Rocket及其部分董事、高管等可能参与交易的代理权征集[79][80]