财务数据和关键指标变化 - 本季度R&D费用为430万美元,同比下降144万美元,主要是由于MB-106和MB-107临床试验活动减少 [12] - 本季度管理费用为240万美元,同比减少20万美元 [12] - 公司现金余额约1700万美元,市值约1300万美元,平均每日交易量3万股 [12] - 公司将一些原定2024年的支出推迟到2025年,现金可持续到2024年第四季度 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在继续招募首线患者进行MB-106试验,以获取更多数据和了解 [42][43] - 首线患者的反应略好于二线患者,但样本量较小,需要更多数据支持 [42][43] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司已获得Annamycin的组成物专利保护,可至少到2040年保持市场独占地位 [6] - Annamycin在安全性和疗效方面均优于目前批准的其他蒽环类药物 [6][7] - 公司计划与FDA进行末期2期会议,申请开展100-150例二线患者的单臂注册性试验 [8][39][40] - 公司认为Annamycin的疗效数据足以支持获批,并有望成为AML治疗的新标准 [9][10][43][44] - 公司认为自身目前估值严重偏低,与同类竞争品种的估值存在巨大差距 [9][10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Annamycin的临床数据足以支持获批,并有望成为AML治疗的新标准 [6][7][8][9][10][43][44] - 公司有信心在注册性试验中重复之前的良好结果,并有望在2025年初启动该试验 [22][23][24] - 公司认为自身目前估值严重偏低,与同类竞争品种的估值存在巨大差距,未来有望得到修复 [9][10] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jonathan Aschoff 提问 除之前报告的1例过敏反应外,是否还有其他类似情况发生 [16] Paul Waymack 回答 除1例过敏反应外,未发现其他类似情况。该患者未能完全接受治疗,但在意图治疗分析中仍计入了未反应组 [18][21] 问题2 Jonathan Aschoff 提问 关于预计2025年上半年启动注册性试验,是否过于保守,是否可能提前 [22] Walter Klemp 回答 公司一贯保守,希望留有余地应对意外情况。技术上来说,可能在今年年底前就启动试验,但为谨慎起见,将时间定在2025年上半年 [23][24] 问题3 Chad Yahn 提问 请对比一下公司计划的注册性试验设计与已批准的5个二线药物的注册试验情况 [38] Paul Waymack 回答 已批准的5个二线药物注册试验病例数在100-300例之间,但由于反应率较低,95%置信区间不太理想。而公司计划的100例试验,由于反应率高达60%,置信区间应该足以支持批准 [39][40]