财务数据和关键指标变化 - 截至2022年9月30日 公司现金 现金等价物和短期投资总额约为4530万美元 预计现金储备将支持公司运营至2023年 [14] - 2022年第三季度研发费用为530万美元 较2021年同期的590万美元有所下降 主要反映ADPKD项目及其他研发管线的内部和外部成本 [14] - 2022年第三季度一般和行政费用为230万美元 较2021年同期的250万美元有所下降 主要反映人员相关和日常业务运营成本 [15] - 2022年第三季度净亏损为760万美元 较2021年同期的860万美元有所收窄 基本和稀释每股净亏损为050美元 较2021年同期的099美元有所改善 [15] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在ADPKD项目上取得进展 2022年9月公布了RGLS8429的I期单次递增剂量SAD临床试验的积极顶线安全性和药代动力学PK数据 该药物耐受性良好 未报告严重不良事件 [7] - 在32名接受RGLS8429或安慰剂治疗的受试者中 仅报告了9例不良事件 除1例中度鼻窦感染外 其余均为轻度 [8] - 初步结果显示 血浆暴露量在4个测试剂量水平上呈近似线性 且与第一代化合物RGLS4326的PK数据相似 [8] - 2022年10月 公司启动了RGLS8429的Ib期多次递增剂量MAD研究 并已入组2名患者 预计2023年年中将公布第一组患者的顶线数据 [9][10] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续推进ADPKD项目 RGLS8429在市场上获得关注 验证了团队在推进该疗法及其改善当前护理标准潜力方面的努力 [13] - 2022年11月 公司在美国肾脏病学会肾脏周会议上展示了RGLS8429的数据 强调了该药物在治疗常染色体显性多囊肾病ADPKD方面的潜力 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现金储备将支持当前计划的活动至2023年 [14] - 公司对RGLS8429的进展感到兴奋 并期待未来提供更多项目进展的更新 [13][33] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于2023年年中数据预期的动物研究结果 - 在1毫克千克剂量水平下 公司观察到Polysystem 1和Polysystem 2从基线分别增加约60和40 且PK数据与第一代化合物相似 预计新一代化合物将产生类似效果 [20] - 在动物模型中 大多数ADPKD模型较为激进 不允许长期治疗 但在7周治疗的第一代分子中 观察到更多虚拟扩张和生长的证据 [22] 问题: 关于不同队列的入组和数据时间表 - 公司更新了第一队列数据的预期时间 从2023年上半年调整为2023年年中 主要反映入组和研究启动的延迟 [25][26] - 第一队列的目标是12名患者 目前已有2名入组 预计2023年年中将公布数据 后续队列的数据预计将在2023年下半年公布 [27][30]