公司亮点 - 领先的microRNA公司，利用新技术开发一流疗法，在microRNA生物学和寡核苷酸化学方面有专长，平台可向肾脏输送寡核苷酸疗法[5] - 截至2022年6月30日，资产负债表上有4750万美元现金，现金可维持到2023年第四季度[6] 疾病背景 - 常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是孤儿病，50%患者60岁时发展为终末期肾病（ESRD），美国每年肾脏替代疗法估计成本超38亿美元[11] - 唯一FDA批准疗法Jynarque有盒装警告，2020年美国销售额6.94亿美元，2021年估计8.37亿美元[17] 药物研发 - RGLS8429针对ADPKD，2022年Q2启动1期研究，预计2022年下半年公布健康志愿者1期顶线数据，2022年下半年启动1b期，2023年上半年公布首批患者顶线数据[6] - RGLS8429无RGLS4326脱靶效应，保持其有益属性，已完成非GLP和GLP毒性研究，获FDA孤儿药认定[71][72] 药物效果 - RGLS4326治疗可降低Pcy/DBA小鼠模型中体重调整后的总肾体积（bwTKV），8、11和14周时分别降低25%、37%和50%[48] - RGLS8429与托伐普坦联用可增强Pcy/DBA模型的疗效[100] 临床计划 - RGLS8429针对健康志愿者的单剂量递增研究计划在四个剂量水平进行，2022年下半年完成[106] - 针对ADPKD患者的多剂量递增研究预计2023年上半年公布首批患者数据[113]