财务数据和关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券总计约4750万美元，预计现金可维持到2023年第四季度 [13] - 2022年第二季度研发费用为470万美元，2021年同期为420万美元 [13] - 2021年和2022年第二季度的一般及行政费用均为250万美元 [14] - 2022年第二季度净亏损730万美元，2021年同期净亏损600万美元 [14] - 2022年第二季度基本和摊薄后每股净亏损为0.50美元，2021年同期为0.78美元 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 - ADPKD项目方面，美国食品药品监督管理局（FDA）接受了用于治疗常染色体显性多囊肾病的RGLS8429的研究性新药申请（IND），并已对健康志愿者进行了RGLS8429的1期单剂量递增研究的首例受试者给药 [7] - 计划在成人ADPKD患者中启动1B期多剂量递增研究，评估RGLS8429治疗的安全性、耐受性和药代动力学，以及其对ADPKD生物标志物的剂量反应 [8] - 预计今年晚些时候获得健康志愿者部分的顶线数据，2023年上半年获得首批接受RGLS8429治疗的ADPKD患者的顶线生物标志物数据 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司目标是在第一代化合物显示出强大临床生物标志物效应的剂量水平附近建立剂量反应 [9] - 公司积极开展多个中枢神经系统疾病的临床前候选药物研究，预计明年初提供进展更新 [22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司各项目均按时间表推进，期待随着项目推进和达到关键里程碑时提供更新 [24] 问答环节所有的提问和回答 问题：Sanofi未在综合征试验中取得成功后，RG - 012有何计划，该化合物目前归属情况 - Sanofi通知公司正在为该化合物寻找其他机会，但未提供具体信息，根据协议条款公司尚未获得相关数据，已知这是一项计划中的预先指定的中期分析，基于24名受试者（16名接受活性药物治疗，8名接受安慰剂治疗）完成一年盲法治疗的数据进行无效性分析 [17][18] 问题：Sanofi是否会在今年年底前决定是否继续对另一适应症进行研究 - 公司不清楚具体时间，协议中有标准的尽职调查条款，Sanofi需尽商业上合理的努力推进该项目 [20] 问题：RGLS8429的单剂量递增（SAD）试验是否会在今年第一季度获得一些初始数据 - 公司计划在启动多剂量递增（MAD）试验时进行更新，启动MAD试验需审查SAD试验的所有安全数据，完成审查并宣布进入MAD试验后会向投资者提供更新 [21] 问题：公司是否在考虑其他临床前阶段的候选药物 - 公司正在积极开展多个中枢神经系统疾病的早期研究工作，期待随着这些项目通过多个体内概念验证研究后提供更新，可能在明年年初 [22]