业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金及可交易证券为3.419亿美元，预计可支持公司运营至2023年[9] - 在120名患者中，单药治疗显示出25%的客观反应率（OR）和75%的临床益处率（CBR）[50] 用户数据 - 患者特征中，120名患者中男性占41%（49人），女性占59%（71人），中位年龄为63岁（范围30-77岁）[21] - 67.5%的患者（81人）有过铂类药物治疗史，32.5%的患者（39人）曾接受PARP抑制剂治疗[21] - 67.5%的患者（81人）在治疗前接受过4个或更多的系统治疗线[21] 临床试验进展 - RP-3500和RP-6306目前处于临床1期或1/2期单药及联合试验中，预计在2022年将有多个数据发布[8] - TRESR研究的单药治疗阶段1中，120名患者已入组，正在进行剂量决定和扩展阶段[14] - 预计2022年第一季度开始TRESR的2期单药治疗，第二季度将发布全面的单药数据[12] - RP-3500与PARP抑制剂（如Talazoparib和Olaparib/Niraparib）的联合治疗正在进行安全性和初步疗效确认[14] - Polθ抑制剂项目预计在2022年上半年启动IND启用研究[12] 临床结果 - 在单药治疗中，肿瘤类型为卵巢癌的患者中，整体反应率为25%（5/20），其中完全反应（CR）为1例，部分反应（PR）为3例[25] - BRCA1/2突变患者的临床获益率（CBR）为48%，而在接受过PARP抑制剂治疗的BRCA1/2肿瘤患者中，CBR为43%[28][29] - 在ATM缺失功能（LOF）肿瘤患者中，整体反应率为12%（4/34），CBR为29%[30] - 在复发性卵巢癌患者中，CBR为75%，中位无进展生存期（PFS）为35周[35] - 具有双等位基因缺失功能的肿瘤患者的CBR显著高于非双等位基因患者，分别为47%和15%（p=0.02）[32] 不良事件 - 在治疗相关不良事件中，56%的患者（14人）出现了3级不良事件，88%的患者（22人）出现了任何不良事件[22] - RP-3500单药治疗耐受性良好，机制性贫血得到良好控制[35] 未来展望 - 预计2022年下半年将发布PARPi联合治疗的初步数据[12] 其他信息 - 74岁患者在治疗36周后，目标病灶的大小减少了29.8%[40] - 74岁患者在治疗19周后，CA-125水平下降82%[46] - 74岁患者在治疗12周后，RECIST反应为部分缓解（PR）[48] - 在接受PARPi和铂类药物预处理的卵巢癌患者中，PFS超过8个月[50]