资金状况 - 截至2021年12月31日，公司未审计的现金、受限现金和可交易证券总额为3.417亿美元，预计可支持公司运营至2023年及多个临床催化剂的推进[4] - 公司在2022年和2023年有多个关键价值创造里程碑的资金支持[104] 临床试验与研发进展 - RP-3500和RP-6306目前正在进行临床I期或I/II期单药和联合试验，预计在2022年将有多个数据发布[3] - 公司计划在2022年第一季度启动TRESR单药治疗的I/II期临床试验，并在2022年第二季度提供全面的TRESR单药治疗数据[24] - 公司预计在H1 2022年启动Polθ抑制剂项目的IND启用研究[24] - RP-3500作为一种潜在的最佳ATR抑制剂，旨在治疗具有DNA损伤反应缺陷和高复制压力的癌症[26] - RP-6306作为首个PKMYT1抑制剂，显示出在CCNE1扩增肿瘤中的强效抗肿瘤活性[58] 用户数据与临床结果 - 参与TRESR试验的患者中，101名患者的中位年龄为63岁，年龄范围为33至77岁[31] - 在101名患者中，62名患者有过铂类药物治疗史，占比61.4%[33] - 在69名可评估患者中，有34名（49%）观察到有意义的临床获益[40] - 在接受RP-3500治疗的94名患者中，100mg/天的剂量显示出广泛的反应[40] - RP-3500的最大耐受剂量（MTD）和推荐剂量（RP2D）为每日160毫克，3天用药，4天停药[36] 新产品与技术 - 公司通过SNIPRx平台发现的合成致死靶点，能够优化患者选择，提升临床试验的精准性[20][13] - RP-6306的酶效能（IC50）为3 nM，HCC1569细胞的CDK1 T14磷酸化效能（IC50）为20 nM[66] - RP-6306在CCNE1扩增的FT282细胞中表现出39倍的敏感性增加[71] - RP-6306与吉西他滨联合使用时，驱动肿瘤缩小且未观察到严重毒性[76] 市场扩张与合作 - 与百时美施贵宝的多靶点发现合作中，公司获得了约6500万美元的前期资金，包括5000万美元的非稀释现金和1500万美元的股权投资[23] - 公司预计每个项目的潜在总里程碑付款可达3亿美元，外加版税[22] - RP-6306的全球临床试验计划已于2021年第二季度开始入组[92] 负面信息与风险 - 在5/2给药方案中，76%的患者出现了任何治疗相关不良事件（TEAE）[36] - 在3/4给药方案中，58名患者中有40.0%出现了贫血[36] - RP-3500在早期数据中表现出良好的耐受性，主要为1-2级贫血，3级贫血发生率为14.5%[53]