公司概况 - Rezolute是一家专注代谢与罕见病的公司，有三款在研疗法，分别为针对先天性高胰岛素血症（CHI）的RZ358、针对糖尿病黄斑水肿（DME）的RZ402和长效胰岛素AB101[7] 产品管线 - RZ358预计2019年下半年进行2b期给药，RZ402预计2020年年中提交研究性新药申请（IND），AB101预计2019年下半年公布顶线结果[9] CHI相关 - CHI是超罕见病，每2500至5000例活产中有1例，由11种已知突变之一引起，现有疗法欠佳[15] - 观察性研究显示，患者平均每天有~3小时（~180分钟）低血糖，2 - 6岁患者平均每天低血糖时间达207分钟[17][18] - RZ358是潜在的首款且最优CHI疗法，1期和2期研究显示概念验证，2b期准备就绪[21] DME相关 - DME是糖尿病主要视力并发症，美国患者超75万，全球超2100万，是工作年龄成年人失明的主要原因[42][43] - RZ402是潜在的首款且最优DME疗法，临床前研究显示可抑制血管渗漏90%以上，预计开展1期试验[45] 胰岛素相关 - AB101是潜在的首款且最优长效基础胰岛素，胰岛素市场规模超200亿美元，尚无超24 - 36小时的疗法[60] - 1期临床研究于2017年3季度开始给药，预计2019年下半年公布数据[60] 近期里程碑 - RZ358预计2019年下半年开始CHI 2期研究，2020年有中期数据读出，2021年公布顶线结果[71] - RZ402预计2020年完成GLP毒理学研究、提交IND并开始DME 1期研究，2021年公布顶线结果[71] - AB101预计2019年进行1期研究，2020年公布顶线结果并有合作机会[71]