药物研发与临床试验 - Simufilam是公司开发的专有口服药物，旨在治疗阿尔茨海默病及其他神经退行性疾病[11] - 目前正在进行的两项III期研究正在招募阿尔茨海默病患者，药物已发往美国和加拿大近100个临床试验地点[20] - 在IIb期研究中，Simufilam在安全性和耐受性方面表现良好，没有严重不良事件[47] - IIb期研究中，Simufilam对CSF生物标志物的影响显示，治疗组在基线到第28天的变化中，Tau/p-Tau生物标志物的响应率为95%[52] - 在IIb期研究中，Simufilam改善了多项验证的疾病病理、生物炎症和血脑屏障完整性的生物标志物[56] - 开展的开放标签研究已完全招募，约有200名来自美国和加拿大的研究对象参与[59] - 在开放标签研究的12个月中，Simufilam的安全性和耐受性良好，没有药物相关的严重不良事件[63] - 第一阶段的认知维护研究目标是比较约100名阿尔茨海默病患者在继续与停止使用Simufilam后的认知变化[74] - 第一阶段3研究的目标招募约750名受试者，治疗持续52周[85] - 第二阶段3研究的目标招募约1000名受试者，治疗持续76周[90] 财务状况 - 2021年12月31日的现金余额约为2.334亿美元[100] - 预计2022年上半年运营现金使用约为2500万至3000万美元[100] 科学支持与专利 - 公司的科学项目得到了国家卫生研究院（NIH）的科学和财务支持[11] - Simufilam的机制是通过结合改变的Filamin A（FLNA），减少神经退行性变和神经炎症[29] - simufilam的专利保护包括六项已颁发的专利，保护期至2033年[96] - 公司没有在美国为SavaDx获得已颁发的专利，认为其可能受到商业秘密和其他专有权利的保护[96] 未来展望 - 公司的目标是开发出能够改变阿尔茨海默病病程的治疗方案[11] - CSF Aβ42显著增加，增幅为84%[67] - FDA于2021年1月成功召开了阶段2结束会议，达成了对阶段3临床程序的总体一致意见[79]