研发进展 - PTI-125是一种专有的口服药物，旨在治疗阿尔茨海默病患者[8] - PTI-125在动物模型中，慢性治疗显著降低了TNFα和IL-1β的水平，分别减少了80%和86%[16] - 预计在2019年下半年公布PTI-125的Phase 2a安全性研究结果，主要关注安全性、耐受性和药代动力学[14][68] - Phase 2a研究涉及13名轻度至中度阿尔茨海默病患者，采用100 mg的PTI-125口服药物，每日两次，治疗28天[64] - PTI-125的目标是稳定一种关键蛋白（Filamin A），而不依赖于清除脑内的淀粉样蛋白[20] - PTI-125在动物模型中改善了学习和记忆能力，增强了胰岛素受体信号传导[18] - 预计在2019年中期启动Phase 2b研究，参与者为60名患者，采用随机、安慰剂对照设计[61] - PTI-125的研究基础已在多个权威期刊上发表，支持其在神经退行性疾病领域的开发[22] - 阿尔茨海默病的生物标志物包括Aβ42、tau、P-tau-181等，预计PTI-125将对这些生物标志物产生积极影响[70] 财务状况 - 2019年3月31日，公司现金及现金等价物为1910万美元，预计2019年净现金使用为500-600万美元[104] - 公司目前没有债务，拥有7870万美元的税前净经营损失[104] - 公司目前有1720万股流通股，910万份认股权证[104] 新产品与技术 - PTI-125Dx在232个样本中检测到阿尔茨海默病患者与年龄匹配的健康对照组之间超过10倍的分离[95] - PTI-125Dx的开发得到了国家老龄研究所(NIA)的强有力科学和财务支持[92] - 在四项临床测试中，PTI-125Dx均显示出阿尔茨海默病患者与正常健康对照组之间超过10倍的分离[101] - PTI-125Dx的开发旨在提供一种快速、准确和定量的方法来检测血浆中的阿尔茨海默病[100] - 公司正在开发一种专有抗体，以确保在2019-2020年期间的良好亲和力和特异性[102] - PTI-125Dx的敏感性和特异性将有助于提高阿尔茨海默病的早期诊断能力[97] 未来展望 - 公司计划在2019年下半年公布PTI-125在阿尔茨海默病患者中的二期临床试验结果[114]