财务状况 - 截至2023年3月31日，公司现金和投资总额为1.855亿美元，预计可支持公司在2025年前推进关键战略优先事项[50] 研发进展 - SGT-003项目的IND提交预计在2023年第四季度完成[50] - 预计2023年将启动AVB-202的IND启用研究[4] - SGT-003项目的患者给药预计在2023年晚些时候开始[50] - 公司计划在2023年宣布额外的项目[5] - 公司正在开发下一代AAV载体库，以增强心脏和骨骼肌的靶向性[61] 产品表现 - SGT-003的微肌营养蛋白表达在小鼠模型中相比SGT-001（HSV）提高了超过2倍[70] - AAV-SLB101在骨骼和心脏肌肉中的转导和表达能力超过AAV9，且肝脏表达减少了一半[21] - 所有组织在第29天的所有剂量下均达到100%的表达水平[87] - 在mdx小鼠中，骨骼和心脏肌肉的生物分布增加，肝脏转导减少，表明组织去靶向和改善的安全性[110] - SGT-003与SLB101载体相比，显示出对AAV9的优越嗜性[108] - 在第29天，SGT-003的微肌营养素表达相较于AAV9提高了3倍[109] - AVB-202*在心脏FA小鼠中恢复了心脏功能并延长了生存期[115] 市场潜力 - Friedreich's Ataxia的发病率为每40,000至50,000人中有1人，携带者比例为1:60至1:100[93] - BAG3介导的扩张型心肌病在美国约有29,000名活跃患者，主要表现为呼吸困难[101] 未来展望 - 预计2023年至2024年将有多个关键里程碑[18] - AVB-202-TT的双重给药途径允许在较低剂量下优化表达[98] - 在6个月的非人灵长类动物研究中，使用IV/IT给药的低、中、高剂量组分别为6.0E+12、1.5E+13和3.0E+13 vg/kg[97]