临床试验结果 - SGT-001在IGNITE DMD临床试验中，采用的高剂量为2e14 vg/kg，低剂量为5e13 vg/kg[28] - 在接受高剂量治疗的患者中，微肌营养蛋白阳性纤维的比例在最后时间点达到了85%[32] - 经过18个月的治疗，患者5的正常肌营养蛋白水平为69.8%[34] - 在1.5年后，六分钟步行测试（6MWT）的平均变化为+15.3米，相较于自然历史的差异为+78.8米[44] - 目前有3名患者在延迟治疗组中，作为对照组进行分析[28] - SGT-001的临床试验主要针对4至17岁的行走能力儿童，体重上限为18千克[29] - 主要终点包括不良事件发生率和肌肉活检中微肌营养蛋白水平的变化[30] - 在高剂量组中，所有患者在12-24个月后均显示出肌肉广泛的微肌营养蛋白表达[31] - 患者4在最后时间点显示出32%的微肌营养蛋白阳性纤维[34] - SGT-001的临床数据表明其具有潜在的长期益处和持久的蛋白表达[10] - 在治疗后1.5年，NSAA评分的平均变化为-1.7±1.5单位，相较于自然历史的变化多出2.8单位[47] - 在治疗后1.5年，%预测FVC的平均变化为+8.5±12.1%，相比自然历史提高了16.0%[49] - 在治疗后1年，PEF和FEV1的%预测值显示出稳定[52] - 在治疗后1.5年，6MWT距离保持稳定[64] - 在治疗后1.5年，SGT-001治疗的患者在PODCI评分中显示出持续的显著改善[64] 未来展望 - 预计在1.5年内，DMD自然历史中，全球评分的预期下降为-7.6分[63] - 预计在1.5年内，运动评分的预期下降为-4.7分[63] - 预计在1.5年内，转移评分的预期下降为-14.9分[63] 技术研发 - 1st Gen AAV工艺与2nd Gen AAV工艺相比，TVL平均减少47%[74] - 2nd Gen工艺在最终药物产品中，从50%满囊泡提高到90%满囊泡[75]