临床试验结果 - DCCR在Prader-Willi综合症（PWS）患者中的Phase 3临床试验参与者平均年龄为13.5岁，44.4%为男性，55.6%为女性[40] - DCCR治疗组超食欲评分的基线平均变化为-5.94，安慰剂组为-4.27，LS均值差异为-1.67，p值为0.198[44] - DCCR治疗组体脂肪质量的基线平均变化为0.03，安慰剂组为0.004，显示出DCCR的潜在效果[44] - DCCR组中40.4%的患者报告改善，而安慰剂组仅有6.7%[50] - DCCR的临床试验中，超过330名受试者参与，其中120名为PWS患者，显示出良好的安全性和有效性[19] - DCCR治疗后，胰岛素水平显著下降，p值为0.0004；HOMA-IR显著下降，p值为0.0033[84] - DCCR治疗后，瘦素水平显著下降，p值小于0.0001；脂联素水平显著上升，p值小于0.0001[84] - DCCR在行为变化方面的结果显示，攻击性行为、焦虑、强迫症和抑郁等指标均有显著改善，p值均小于0.0001[79] - DCCR的安全性资料显示，约100名患者接受治疗超过一年，未报告4级或更高的事件[86] - DCCR的临床试验数据与PATH for PWS的自然历史数据进行了独立比较，显示出显著的统计学改善[68] 市场机会与专利保护 - DCCR的全球市场机会超过10亿美元，针对PWS的孤儿药和快速通道认证已在美国和欧盟获得[11] - DCCR的专利保护将持续到2030年代中期，涵盖多层次的已授予和待审专利[9] - DCCR的专利保护涵盖了与PWS相关的多项治疗方法，预计在2025年至2035年间到期[92] - PWS在美国的估计患病率为1万至2万人，DCCR专注于满足这一领域的未满足需求[97] 财务状况 - 截至2021年第二季度，公司现金余额为3360万美元[91] - 截至2021年第二季度，公司普通股总数为7980万股，完全稀释后股份为8710万股[91] 治疗效果 - DCCR的治疗效果包括显著减少超食欲、降低体脂肪、增加瘦体重和减少攻击性行为[34] - DCCR的机制通过减少NPY和AgRP分泌，改善饱腹感和降低食欲，从而减少脂肪质量[29] - DCCR在治疗PWS方面的长期疗效和安全性得到了支持，经过一年的治疗，超食欲和PWS行为显著改善[87]