临床试验结果 - DCCR药物在Prader-Willi综合症（PWS）患者中进行的临床试验显示，8周后，接受最高剂量（≥4.2 mg/kg）的患者在食欲亢进方面的平均变化为-5.94[50] - DCCR药物的主要终点是基线到第7次访视的食欲亢进变化，DCCR组的变化为-5.94，安慰剂组为-4.27，p值为0.1983[50] - DCCR组在CGI-I评估中，有40.4%的患者改善，而安慰剂组仅有6.7%[63] - DCCR组在体重管理方面的变化显示出-30.2%的改善，而安慰剂组为-15.7%[79] - DCCR组在焦虑方面的p值为0.018，显示出显著改善[72] - DCCR组在胰岛素水平的变化中，活性形式的酰化胃饥饿素减少，p值为0.009[74] - DCCR药物在PWS患者中显示出显著的临床改善，尤其是在体脂肪和瘦体重方面，体脂肪的变化为0.025[50] - DCCR组在体脂肪质量的基线变化为0.03，而安慰剂组为0.004[56] 市场潜力与需求 - PWS的出生发生率约为1:15,000，且该病症的患者平均寿命约为30年，显示出高未满足的医疗需求[15] - PWS在美国的估计患者人数为10,000至20,000人[91] - DCCR专注于治疗PWS的高未满足需求，目前没有批准的治疗方案[91] - DCCR的商业潜力显著，尤其是针对高未满足需求的孤儿适应症[94] 研发与知识产权 - DCCR的药物开发受多项已授予和待授予专利保护，预计可持续到2030年代中期[8] - DCCR的多层专利保护包括物质组成、配方和使用方法[96] - DCCR获得了美国和欧盟的孤儿药和快速通道认证[97] 财务状况 - 截至2021年第一季度末，Soleno Therapeutics的现金余额为4160万美元[85] - 截至2021年第一季度末，普通股总数为7970万股，完全稀释后股份为8680万股[85] 投资与支持 - DCCR的开发得到了领先医疗投资者的融资，包括Abingworth和Oracle Partners[11] - 主要由领先的医疗保健投资者资助，包括Abingworth、Oracle Partners和Jack Schuler[98] 安全性与耐受性 - DCCR的安全性与已知的二氟噻噁唑（diazoxide）特征一致，最常见的不良事件为多毛症、外周水肿和高血糖[81] - DCCR的临床试验涉及超过330名受试者，其中包括120名PWS患者，显示出良好的安全性和耐受性[17]