临床试验结果 - Soleno Therapeutics的DCCR药物在Prader-Willi综合症（PWS）患者中进行的临床试验显示，DCCR在高达4.2 mg/kg的剂量下，平均从基线减少了5.94的高食欲评分[50] - 在开放标签治疗期间，DCCR对中度至重度高食欲患者的影响显著，最高剂量组的平均变化为-10%[36] - DCCR在临床试验中显示出对体脂和瘦体重的积极影响，体脂减少的平均变化为-3 kg，瘦体重与体脂比率提高了20%[41] - DCCR组在第7次访视时，超食欲的基线平均变化为-5.94，而安慰剂组为-4.27[56] - DCCR组中，40.4%的患者在CGI-I评分中显示改善，而安慰剂组仅为6.7%[69] - DCCR组在体脂肪质量的基线变化为0.03 kg，而安慰剂组为0.004 kg[56] - DCCR组在焦虑、强迫行为和易怒等行为指标上均显示出显著改善，p值分别为0.018、0.008和0.003[87] - DCCR组在基线到第7次访视期间，胰岛素水平显著下降，p值为0.009[89] - DCCR的安全性与已知的二氟噻嗪（diazoxide）和之前的DCCR研究一致，未报告4级或更高的事件[96] 研发与市场前景 - DCCR药物的专利保护将持续到2030年代中期，涵盖了多层次的已授予和待审专利[9] - 公司预计在2021年下半年提交新药申请（NDA）[97] - Soleno Therapeutics获得了美国和欧盟的孤儿药和快速通道认证，显示出其产品的潜在市场价值[12] - PWS的出生发生率约为每15,000名活产中有1例，且该病症的患者平均寿命约为30年[17] - 公司已获得领先医疗投资者的融资以支持第三阶段临床试验[112] - 主要投资者包括Abingworth、Vivo、Oracle Partners和Jack Schuler[113] 财务状况 - 截至2020年第三季度，公司的现金余额为5610万美元[103] - 2020年6月26日，公司完成了5750万美元的公开募股[103] - 截至2020年第三季度，普通股总数为7960万股，完全稀释后股数为8990万股[103] 其他信息 - 由于COVID-19疫情，DESTINY PWS研究的进展受到了一定影响[52]