财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度公司净亏损610万美元，即每股基本和摊薄亏损0.13美元，而去年同期净亏损190万美元，即每股基本和摊薄亏损0.06美元，亏损增加420万美元，主要因整体成本上升且当期无赠款收入 [26][27] - 截至2022年3月31日，公司现金头寸为2420万美元，2022年第一季度经营活动使用现金350万美元，上年同期为270万美元，反映出人员增加和临床试验地点扩大 [28] - 投资活动方面，第一季度为收购靶向蛋白降解技术支付现金150万美元 [29] - 研发成本同比增加约270万美元，主要因人员成本和临床试验支出增加，抵消了药物制造和开发成本的降低 [29] - 一般及行政成本同比增加约30万美元，源于人员成本增加，包括基于股票的非现金薪酬费用 [30] - 2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2420万美元，2021年同期为3660万美元，2021年3月金额包含当月2700万美元的融资所得 [31] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前有两个主要药物开发项目，seclidemstat和SP - 3164，seclidemstat是口服可逆LSD1抑制剂，处于两项I/II期临床试验中，患者招募工作正在进行，公司计划今年晚些时候提供中期临床数据更新 [11][14][15] - SP - 3164是口服小分子cereblon结合蛋白降解剂，公司已完成与FDA的临床前新药（pre - IND）会议流程，计划在2023年上半年提交IND申请，并在今年晚些时候提供临床前数据更新，有望在2023年启动首个临床试验 [23][24][25] 各个市场数据和关键指标变化 - 靶向蛋白降解（TPD）是快速发展的癌症药物研究领域，商业市场潜力达数十亿美元，如Revlimid和Pomalyst在2021年全球销售额超过600亿美元 [9] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购DeuteRx LLC的知识产权组合，进入蛋白降解领域，拓展内部药物开发管线，结合现有的seclidemstat临床开发项目，公司正围绕蛋白抑制和蛋白降解两种方法开展多个药物开发项目 [7][8][11] - 行业内一些大型制药公司，如百时美施贵宝、安进、辉瑞、诺华等，近期纷纷与专注于靶向蛋白降解的生物技术公司达成合作，表明该领域具有变革医疗保健行业的潜力 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司首席执行官对未来持乐观态度，认为公司有望实现多个里程碑，为股东带来价值拐点，公司有能力将自身打造成抗癌药物开发的强大企业 [12][66] - 公司认为有足够的财务资源将临床和运营项目推进到2023年 [31] 其他重要信息 - 公司将于2022年6月15日通过网络直播举行年度股东大会，截至2022年4月26日收盘时登记在册的股东有权对会议议程上的几个问题进行投票，相关投票信息可在公司向SEC提交的代理声明和代理材料中获取 [34] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: seclidemstat肉瘤研究的患者招募情况以及下次数据公布时间 - 公司计划在年中公布数据，目前招募工作进展顺利，两项研究（肉瘤研究和MD Anderson发起的血液癌症研究）的患者招募都在推进，预计在2022年下半年公布中期数据 [41][42] 问题2: seclidemstat数据发布是否会选择科学会议，有无目标会议 - 数据发布方式取决于数据可用性和会议提交时间，若结果积极，公司有义务通过新闻稿公布关键信息，详细信息将通过后续会议发布 [43][44] 问题3: SP - 3164项目FDA pre - IND会议讨论的关键亮点以及目前pre - IND工作所处阶段 - 公司认为SP - 3164因是avadomide的优选对映体，且有大量临床和临床前研究及专利信息，为临床开发提供了丰富依据，FDA的回复符合预期或积极，未影响开发计划时间表 [45][46][47] - 公司于1月收购知识产权组合后，立即开始了标准药物开发活动，包括GMP制造、毒理学研究等，目前已深入IND准备过程 [48][49] 问题4: 研发费用较上一季度显著增加的主要驱动因素 - 主要是SP - 3164项目，该项目的在研研发费用近200万美元，此外，为管理增加的临床试验地点，研发人员有所增加 [50][51] 问题5: 公司招聘蛋白降解专业人员和表观遗传学经验丰富的专业人员的情况，以及如何权衡与轻资产模式的关系 - 公司主要作为总承包商运营，高效开展业务，大部分临床前工作和制造外包，不进行基础发现研究，预计不会大幅增加员工数量，但会确保有足够资源管理和实施临床试验 [54][55][56] - 公司会支付有竞争力的薪酬，采取措施确保薪酬合理，吸引和留住人才，尽管行业人才竞争激烈，但公司认为有办法应对 [58][59][60]