市场机会 - CAH市场机会超30亿美元，需求未满足，竞争小，近50年无新疗法[3][158] - PCOS在美国每年市场规模达25亿美元，有效治疗或降低医疗成本[143] 产品特性 - Tildacerfont是二代CRF - 1受体拮抗剂，可减少疾病和类固醇负担[3][158] 临床数据 - 两项成人CAH 2a期研究显示生物标志物降低约80%，八项研究共235人给药[3][158] - 高度雄激素升高患者中，ACTH和A4最大降幅分别为84%和79%[73] 研究进展 - 成人CAH两项研究数据预计2023年下半年（CAHmelia - 203）和2024年下半年（CAHmelia - 204）公布[3][158] - P2 P.O.W.E.R.研究PCOS 2023年三季度出 topline结果，P2 CAHptain研究儿科CAH青少年数据2023年下半年公布[3][158] 知识产权 - 拥有综合IP组合，独家权益至2038年，获美国和欧盟孤儿药指定[3][158] 财务状况 - 截至2023年3月31日，现金、现金等价物和投资为1.18585亿美元，债务为459.5万美元[164] - 2023年第一季度现金和投资余额约1.19亿美元[190]