公司概况 - 专注开发和商业化针对罕见内分泌疾病的新疗法，有显著未满足医疗需求[1] 市场机会 - CAH全球市场机会超30亿美元，美国和欧盟患者多达8万，需求高、竞争低且50年无新疗法[7][123] - PCOS美国年市场规模25亿美元，有效治疗或降低医疗成本[126][127] 产品管线 - Tildacerfont是二代CRF - 1受体拮抗剂，可减少肾上腺雄激素产生[7][40] - 两项成人CAH 2a期研究显示生物标志物减少约80%，八项研究共235人给药[7] 临床研究 - CAHmelia - 203预计2023年下半年出成人CAH数据，CAHmelia - 204预计2024年下半年出数据[7][132] - 儿科CAH和PCOS已启动2期项目，预计2023年上半年出数据[7][132] 财务情况 - 截至2022年9月30日，现金、等价物和投资9.04亿美元，债务5000万美元[129] - 2022年第三季度末现金及投资约9000万美元，资金可维持到2024年第二季度初[16] 知识产权 - 拥有全面IP组合，独占权至2038年，在美国和欧盟获孤儿药指定[7][123]