公司概况 - 专注开发和商业化罕见内分泌疾病的新型疗法[1] 市场机会 - CAH全球市场机会超30亿美元，美国和欧盟患者多达8万人，近50年无新治疗方案[7][119] - PCOS在美国每年造成约25亿美元损失，有效治疗或可降低医疗成本[122][123] 产品管线 - Tildacerfont是第二代CRF - 1受体拮抗剂，可减少肾上腺雄激素产生[7][36] - 两项成人CAH研究CAHmelia - 203和CAHmelia - 204分别预计2023年下半年和2024年下半年出结果[7] - 启动儿科CAH和PCOS的2期项目，预计2023年上半年出数据[7] 临床数据 - 两项2a期研究显示生物标志物减少约80%，八项研究共235名受试者给药[7] - SPR001 - 202研究中，疾病控制不佳组第10周ACTH和A4最大降幅分别为84%和79%[61] 财务情况 - 截至2022年3月31日，现金、现金等价物和投资为1.08949亿美元，债务为500万美元[125] - 2022年第一季度末现金和投资余额约1.09亿美元，现金可维持到2024年初[17] 里程碑预期 - 2022年完成PCOS 2期概念验证临床试验入组 - 2023年上半年出PCOS 2期概念验证临床试验和儿科经典CAH 2期开放标签临床试验队列1的顶线结果 - 2023年下半年和2024年下半年分别出成人经典CAH的CAHmelia - 203和CAHmelia - 204研究顶线结果[128] 知识产权 - 拥有全面的知识产权组合，独家权益至2038年，在美国和欧盟获孤儿药认定[7][119]