市场概况 - 全球脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场预计到2028年将达到114亿美元[5] - 当前市场渗透率的收入为17亿美元[48] - 全球已有超过7000名患者接受了治疗[46] - SMA患者在使用SMN导向疗法后仍然面临重大功能障碍[48] - 全球治疗患者超过11,000名[56] 业绩总结 - 2022年截至9月的收入约为793百万瑞士法郎[55] - 最近12个月的收入超过14亿美元[55] 临床试验与研发 - TOPAZ试验的12个月结果显示，非独立行走的类型2和类型3患者具有变革性潜力[9] - Apitegromab的临床试验设计受到TOPAZ数据的启发[20] - 预计SAPPHIRE研究的结果将在2024年公布[23] - 在TOPAZ试验中，非步态类型2/3 SMA患者的HFMSE平均改善为4.4分[68] - 81%的患者在HFMSE中至少有1分的提高[68] - 24个月的观察分析显示，所有剂量组的HFMSE均有显著提高[69] - 在24个月的治疗中，未发现严重安全风险[65] - 治疗相关不良事件（TEAE）报告大多为轻度至中度[190] - 预计2023年完成患者招募，主要疗效指标为12个月的HFMSE变化[196] 新产品与技术 - Apitegromab是一种针对潜在肌肉萎缩的治疗方法，旨在提高肌肉质量和功能[41] - SRK-181的早期疗效信号已被观察到，显示出避免非选择性TGFβ抑制方法的毒性和剂量限制性挑战的潜力[106][107] - HJV-35202是一种高亲和力抗体，特异性针对RGMc，具有明确的PK/PD关系[153] - LTBP-49247在阿尔波特模型的肾脏中减少纤维化，显示出在肾纤维化的预临床模型中有效[147] 财务状况 - 预计公司现金流将持续到2025年[24] - Scholar Rock在2022年6月融资2.05亿美元，预计现金余额为3.15亿美元，预计可持续到2025年[181] 未来展望 - SRK-181被视为癌症免疫治疗的新基础，具有潜在的变革性[200] - 目前正在进行的SAPPHIRE III期试验中，主要人群为156名2-12岁患者[192]