业绩总结 - Apitegromab在TOPAZ试验中显示出对非行走型2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的转变潜力，12个月内HFMSE评分平均提高4.4分[38] - 目前，全球已有超过11,000名患者接受了SMA治疗，相关收入超过20亿美元[18] - 24个月时，非步态型患者的HFMSE评分平均变化为4.6（95%置信区间为1.8至7.4）[54] - 42.9%的患者在24个月内实现了HFMSE评分≥1分的提高[88] 用户数据 - 全球范围内，脊髓性肌萎缩症患者约有30,000-35,000人[14] - 在TOPAZ试验中，81%的非行走型患者HFMSE评分至少提高1分，56%的患者提高3分[38] - Apitegromab在背景nusinersen治疗下，年龄小于5岁的患者HFMSE评分平均提高7.1分，88%的患者至少提高1分[33] - 在非行动型2型患者中，69%的患者在HFMSE评分上实现了至少1分的提高，31%的患者实现了至少3分的提高[188] 未来展望 - Apitegromab的Phase 3 SAPPHIRE试验正在进行中，旨在评估其作为肌肉导向疗法的潜力[10] - 目前正在进行的SAPPHIRE三期试验将评估apitegromab在非步态型2/3型脊髓性肌萎缩症患者中的疗效和安全性[98] - 预计2022年将发布SRK-181的临床数据，作为Phase 1 DRAGON试验的部分结果[160] 新产品和新技术研发 - Apitegromab的Phase 1 DRAGON试验正在进行中，旨在评估其对癌症患者的潜在转变疗法[11] - SRK-181在DRAGON I期临床试验中被评估，尚未确定其疗效和安全性[117] - SRK-181与抗PD-1联合治疗在MBT-2膀胱肿瘤模型中显著降低了循环中的MDSC水平[149] 市场扩张和并购 - 20 mg/kg剂量的目标参与度较2 mg/kg剂量高出100倍以上，且高剂量提供了相对更高的目标参与度[196] - 在TOPAZ研究中，非行动型患者的平均年龄为11.7岁，HFMSE评分为22.7（范围13-39）[188] 负面信息 - 90%的接受2 mg/kg Apitegromab的患者报告了治疗相关不良事件[41] - 94.8%的患者在24个月内经历了治疗相关的不良事件（TEAEs），其中30%的患者出现了严重TEAEs[90] - 目前，apitegromab尚未获得FDA或其他监管机构的批准，其安全性和有效性尚未确定[49] 其他新策略和有价值的信息 - 低剂量患者在扩展期切换到高剂量后，观察到进一步的运动功能改善[47] - 观察到低剂量患者在延长期内转为高剂量（2 mg/kg转为20 mg/kg）后，运动功能进一步改善[91] - 修订上肢模块（RULM）在24个月时也观察到持续增加，平均变化为1.9（95%置信区间为0.8至3.0）[77]