财务数据和关键指标变化 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为1.05亿美元，债务约为2500万美元 [31] - 2020年第一季度净亏损1540万美元，合每股亏损0.27美元，而2019年同期净亏损1210万美元，合每股亏损0.34美元 [32] - 2020年第一季度研发费用为1320万美元，2019年同期为1000万美元，增加主要因收购Apulmiq开发和商业化许可权产生540万美元费用，部分被Molgradex和AeroVanc开发成本减少170万美元和50万美元所抵消 [32] - 2020年第一季度一般及行政费用为300万美元，2019年同期为280万美元，增加主要由于非现金股票薪酬费用、人员成本和企业保险成本 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 Molgradex治疗aPAP项目 - 与FDA就IMPALA 2研究设计达成一致，预计为48周双盲安慰剂对照研究，设Molgradex 200微克每日一次给药和安慰剂两个治疗组 [18] - 以一氧化碳弥散量（DLCO）作为主要终点，由圣乔治呼吸问卷（SGRQ）总分、SGRQ活动分量表和跑步机运动耐力测试三个次要终点支持 [19] Apulmiq治疗非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）项目 - 该项目此前两项3期临床研究ORBIT - 3和ORBIT - 4共纳入582例患者，药物组与安慰剂组随机比例为2:1 [24] - 主要终点首次病情加重时间方面，ORBIT - 3未显示与安慰剂有统计学差异，ORBIT - 4经重新评估和独立第三方评估显示有统计学差异 [25] - 次要终点病情加重频率在两项研究中药物组与安慰剂组均有分离，ORBIT - 4效果显著 [26] - 关键疗效指标铜绿假单胞菌细菌载量在两项研究中均显示药物有益，且Apulmiq在研究中被认为安全且耐受性良好 [27] AeroVanc治疗耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）肺部感染的AVAIL研究 - 成人人群完成55例患者入组，目标为50例；6 - 21岁主要分析人群入组133例，目标为150例 [12] Molgradex治疗非结核分枝杆菌（NTM）肺部感染的ENCORE研究 - 因疫情停止入组，已入组14例，目标为30例 [13] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为孤儿肺病公司，专注开发针对多种罕见呼吸道疾病的多元化药物管线 [34] - 2020年及未来将聚焦推进3期项目，确保有合适流程完美执行战略，实现运营卓越 [35] - NCFB领域超15万美国患者无获批药物治疗，Apulmiq有潜力成为重磅药物，为公司带来机会 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管受COVID - 19广泛深远影响，但公司新年开局良好，董事会、管理团队和员工专注使命，致力于为患者服务 [8] - 公司有信心应对COVID - 19带来的挑战，两项囊性纤维化临床研究虽受影响，但通过与研究中心合作和远程医疗等方式，多数患者得以继续留在研究中 [11] - 公司现金状况良好，资源充足，有能力执行战略并实现长期增长 [16] 其他重要信息 - 公司正与德国吉森大学就提供药物用于COVID - 19肺炎研究者发起的临床研究进行讨论，该研究将评估Molgradex预防COVID - 19肺炎进展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的潜在疗效 [14] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: NCFB项目与FDA讨论的时间安排 - 公司计划今年优先进行讨论，但因可能有多次互动，无法明确给出能报告明确结果的具体时间 [37] 问题2: IMPALA 2试验与第一次IMPALA试验相比有哪些变化 - IMPALA 2取消间歇性给药，设连续给药和安慰剂两个治疗组；IMPALA主要终点为梯度，IMPALA 2主要终点为DLCO；IMPALA安慰剂对照治疗期为6个月，IMPALA 2为48周 [38] 问题3: COVID - 19是否会影响IMPALA 2的启动或研究开展 - 目前尚不确定，若未来几个月情况恢复正常可能不受影响，但存在年底出现第二波疫情的可能性，公司会尽量使研究不受疫情影响，如设计减少患者就医频率的方案等，随着规划推进和对疫情发展的进一步了解会有更明确信息 [41] 问题4: IMPALA 2试验设计在欧盟是否会不同，是否与欧洲药品管理局（EMA）进行过讨论 - 从概念上讲试验设计不太可能不同，IMPALA在全球包括EMA地区设计相同，与其他监管机构的互动情况待确定协议后再回复 [45] 问题5: PAP研究的患者选择标准 - 患者需诊断为PAP，且为自身免疫性PAP，有相应抗体，同时因主要终点为DLCO，会选择DLCO受损有改善空间的患者 [49] 问题6: 公司是否有足够现金完成IMPALA 2研究 - 目前有多个因素影响研究规模和时间，包括疫情影响，公司正在确定研究方案和实际安排，6月确定相关因素后会有更准确估计 [51] 问题7: 公司提到的运营成熟度努力具体指什么 - 成功执行3期研究需要强大明确的内部流程和一流的外部供应商，以确保研究活动质量和有力的研究监督，公司正努力改进运营并加强资源，提高研究成功概率 [53] 问题8: 公司是否有足够资金完成Apulmiq 3期研究 - 公司首要任务是IMPALA 2研究，资源和资金优先分配给该项目，Apulmiq目前未完全获得资金支持，但有资源完成与FDA谈判和ORBIT - 5前期准备工作，启动研究前会确定所需资源和融资方式 [54]