临床试验进展 - TARA-002在非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LMs）方面的临床试验进展，预计2023年第二季度将公布第一阶段临床试验结果[3] - TARA-002已获得FDA的稀有儿童疾病认定，针对LMs的第二阶段临床试验预计将在2023年下半年启动[10] - TARA-002在NMIBC的临床研究中，约150名患者接受了OK-432治疗，显示出良好的耐受性和治疗效果[37] - 在OK-432的研究中，治疗组的肿瘤复发率为34.5%，而对照组的复发率显著更高[38] - TARA-002的推荐二期剂量（RP2D）将在第一阶段的试验中确定，目标是评估其安全性和初步抗肿瘤活性[42] - TARA-002在淋巴管畸形（LMs）患者中的临床试验计划招募29名患者，旨在评估其安全性和有效性[60] - TARA-002在高危NMIBC患者中的初步安全性和耐受性结果将为后续的二期研究提供依据[42] 财务状况 - 截至2022年12月31日，公司拥有充足的现金储备，预计可持续到2025年[28] - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资总额为1.02亿美元，预计可支持运营和数据里程碑至2025年[85] - 截至2022年12月31日，公司共有19.3百万普通股等值，其中11.3百万为普通股，8.0百万为优先股[96] 市场潜力与需求 - 每年约有80,000名患者被诊断为膀胱癌，其中65,000名为高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，适合免疫治疗[49] - 当前治疗选项包括外科切除，合并高达33%的并发症率和55%的复发率[47] - NMIBC患者在3年内复发率高达80%，其中高达8/10的患者需要重复进行膀胱肿瘤切除术（TURBT）[100] - 目前BCG短缺为替代治疗方案提供了机会，强调了患者的高未满足需求[89] - 56%的医生仍然偏好使用BCG治疗高风险NMIBC患者，而非化疗[103] - 92%的医生认为开发BCG替代疗法是高风险NMIBC的首选治疗优先事项[102] 研发与战略 - TARA-002的制造符合美国cGMP标准，基于已在日本多个肿瘤指征和LMs中获批的原始疗法OK-432[4] - 公司在肝脏疾病（IFALD）方面已与FDA完成第二阶段结束对话，并就第三阶段临床试验设计达成一致[10] - 公司团队约有25名成员，致力于创造性和多样化的视角，以推动公司战略目标的实现[11] - TARA-002的全球权利除日本和台湾外均归公司所有，具有广泛的市场潜力[16] 其他信息 - 在使用前驱疗法OK-432的临床试验中，69%的患者在立即治疗组中实现了临床成功[67] - 在延迟治疗组中，7.5%的患者在同一期间经历了淋巴管畸形的自发性回归[67] - 约31%的患者在6到36个月内，ALP水平超过正常上限的1.5倍[104] - 在基线时，约23%的患者ALP水平超过正常上限的1.5倍，76%的患者在6到36个月内曾出现过此情况[104] - 约28%的患者在36个月内持续ALP升高超过正常上限的1.5倍[104] - 膀胱癌在美国男性中被诊断的可能性是女性的4倍，且90%的患者年龄在55岁以上[98] - FDA批准BCG用于NMIBC的高风险患者，强调诱导治疗优先于维持治疗[103]