财务状况 - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和可交易债务证券总额为1.07亿美元[12] - 预计公司现金、现金等价物和投资总额可支持运营至2024年下半年[84] 临床试验与产品研发 - TARA-002在高危非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者中的临床试验显示，治疗组的复发率为34.5%，对照组为73%[38] - 在150名NMIBC患者中，OK-432的治疗效果显示治疗组复发率为5例，对照组为12例，具有统计学意义（p<0.05）[38] - TARA-002已获得FDA的稀有儿科疾病认定，并计划在2023年启动第二阶段研究[11] - TARA-002的制造过程基于OK-432的40年生产历史，符合美国cGMP标准[35] - 在NMIBC的1期研究中，计划招募9至18名患者进行剂量递增，评估TARA-002的安全性和初步抗肿瘤活性[46] - TARA-002的机制与当前标准治疗（BCG）相似，能够诱导多种细胞因子产生抗肿瘤效应[33] - IV胆碱在与肠道相关的肝病（IFALD）中，已完成对依赖肠外营养患者的回顾性研究[12] - IV胆碱的临床研究显示，治疗后ALP水平的改善在统计上显著，p值为0.0016至0.6500[78] - FDA已授予IV胆碱孤儿药和快速通道认证，支持其临床开发[71] - 目前，IV胆碱的专利已获得批准，专利有效期至2041年[71] 市场与用户数据 - 每年约有80,000名患者被诊断为膀胱癌，其中65,000名为NMIBC患者[41] - NMIBC占所有膀胱癌的约80%，每年在美国诊断出约65,000例[87] - 膀胱癌在美国是第六大最常见癌症，男性被诊断的可能性是女性的4倍[87] - NMIBC患者的3年复发率估计高达80%[87] - 在接受BCG治疗的患者中，8到10例在3年内复发[89] 行业动态与挑战 - BCG短缺导致美国泌尿科医生继续配给BCG剂量并调整治疗决策[91] - Merck计划建设新设施以扩大BCG生产，预计需要5-6年时间[91] - Merck成为美国唯一的BCG供应商，因Sanofi停止TheraCys BCG的生产[92] - 由于BCG短缺，主要泌尿科协会发布了患者管理指导方针[93] - BCG短缺影响了膀胱癌患者的治疗决策，导致医生推荐更快进行膀胱切除术[93] - 泌尿科联合声明对BCG短缺及其对膀胱癌患者护理的影响表示极大关注[93]