业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和可交易债务证券共计1.31亿美元[10] - 预计截至2021年12月31日，公司的现金、现金等价物和投资总额为1.31亿美元，预计可支持运营至2024年中[76] 用户数据 - NMIBC（非肌层浸润性膀胱癌）占所有膀胱癌的约80%，每年在美国诊断约65,000例[79] - 每年约有1,400至1,800例淋巴畸形（LM）病例[47] - NMIBC患者在3年内复发率高达80%[79] - 当前治疗选项的并发症率为33%，复发率为55%[47] 新产品和新技术研发 - TARA-002在非肌肉侵袭性膀胱癌（NMIBC）患者中，已有约150名患者接受了OK-432治疗，显示出良好的临床结果[33] - 在OK-432治疗组中，36个月内复发率为35%，而手术单独治疗组的复发率约为73%[34] - TARA-002已获得FDA授予的罕见儿科疾病认定，针对淋巴管畸形（LMs）[10] - TARA-002的机制与当前标准治疗（BCG）相似，能够诱导多种细胞因子产生抗肿瘤效应[29] - TARA-002的生产过程得到了OK-432 40年的生产历史的支持[31] - TARA-002在美国的临床试验正在进行中，针对高危NMIBC患者的1期临床试验正在进行[9] - 在美国完成的OK-432二期研究中，立即治疗组的临床成功率为84%[54] - IV胆碱在肠道功能障碍相关肝病（IFALD）患者中的市场机会为每百万79名患者[63] - IV胆碱替代治疗在长期接受肠外营养的患者中显示出逆转肝脂肪变的潜力[89] - IV胆碱的多中心2A期研究显示，治疗持续24周，参与者为15名患者[89] 市场扩张和并购 - 公司在日本和台湾拥有TARA-002/OK-432的全球权利[18] - 计划进行前瞻性观察研究，以进一步了解胆碱缺乏、胆汁淤积和脂肪肝的流行率[65] - 预计在IV胆碱的开发路径上与FDA进行积极的沟通，以完成注册包的要求[63] 负面信息 - 由于BCG（卡介苗）短缺，美国泌尿科医生正在调整治疗决策并配给BCG剂量[83] - BCG短缺导致泌尿科医生不得不采取不太理想的治疗选择，影响患者护理[84] - 研究显示，BCG治疗后有高达8/10的患者在3年内复发[81] - 目前标准护理显示出对患者的高未满足需求，尤其是在复发和治疗选择方面[81] - 在一项回顾性研究中，约31%的患者在6至36个月内的碱性磷酸酶（ALP）水平超过正常上限的1.5倍[65] - 在OK-432治疗的患者中，最常见的不良事件为局部注射部位反应、发热和疲劳[58]