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Protara Therapeutics (TARA) Investor Presentation - Slideshow

临床开发与市场潜力 - TARA-002在非肌肉侵袭性膀胱癌(NMIBC)和淋巴管畸形(LMs)中的临床开发计划已与FDA达成一致,支持其治疗效果和安全性[5] - IV胆碱在与肠道功能障碍相关的肝病(IFALD)中已完成与FDA的阶段2对话,并就阶段3设计达成一致[5] - 每年约有80,000名膀胱癌患者被诊断,其中65,000名为NMIBC患者[36] - 每年约有1,400-1,800例淋巴管畸形(LM)病例,65-75%的病例在出生时或3岁时出现[42] - IV胆碱在肠道衰竭相关肝病(IFALD)患者中的市场潜力为每百万79名患者,估计有约5,000名IFALD患者[62] 治疗效果与安全性 - TARA-002在150名NMIBC患者中的研究显示,治疗效果显著,且安全性良好[20] - 在立即治疗组中,6个月后临床成功率为69%,而延迟治疗组中仅有7.5%的患者出现自发性退化[50] - 对于大囊性淋巴管瘤患者,临床成功率高达84%[51] - 治疗相关的不良事件发生率为4.1%,最严重的事件包括气道阻塞和面部麻痹[54] 研发与资金支持 - TARA-002的制造过程基于OK-432的40年生产历史,符合美国cGMP标准[10] - TARA-002已获得FDA的稀有儿童疾病指定,适用于LMs的治疗[6] - 公司预计在2023年初之前通过关键里程碑获得充足资金支持[5] - 截至2020年9月30日,公司预计资金可持续到2023年初,资金总额为1.66亿美元[82] 未来展望与策略 - TARA-002的机制与BCG相似,能够诱导Th1型细胞因子反应[16] - TARA-002在非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)的开发时间表预计在2023年进行CIS患者的无效性分析[38] - 公司计划在2021年下半年提交生物制剂许可申请(BLA)[56] - 公司计划在2021年下半年完成流行病学的普查研究,以更好地了解IFALD患者群体[82] - 由于BCG短缺,许多泌尿科医生正在调整治疗决策,影响患者护理[21]