财务数据和关键指标变化 - 第三季度TRELEGY季度和年初至今净销售额分别达到6.75亿美元和20亿美元，同比增长22%和25%，但要在2023年实现首个5000万美元里程碑，TRELEGY全年净销售额需达到29亿美元，基于第三季度结果，公司认为不太可能实现 [1] - YUPELRI第三季度总净销售额达5830万美元，同比增长9%，为推出以来最高季度净销售额 [14] - 第三季度公司报告非GAAP亏损约70万美元，接近实现非GAAP盈利目标，这得益于YUPELRI增长和有效费用管理 [16] - 公司通过资本回报计划返还3100万美元，自计划启动以来累计返还2.95亿美元，预计第四季度返还最后3000万美元 [16] - 第三季度公司报告GAAP亏损900万美元，非GAAP亏损70万美元，不包括股票回购现金流出的现金消耗为260万美元 [58] - 第三季度公司回购约3100万美元股票，期末现金及等价物为1.34亿美元，资本回报计划还剩约3000万美元，预计年底完成，本季度回购使股份数量减少320万股，季末流通股约5100万股 [59] - SG&A费用（不包括股份薪酬）趋向于4500万 - 5500万美元指导范围上限，预计第四季度与第三季度持平 [60] - R&D费用（不包括股份薪酬）目前趋向于3500万 - 4500万美元指导范围下限，预计第四季度因CYPRESS研究预计更高的入组和站点启动，R&D费用将较第三季度实际情况略有增加 [87] - 总费用（不包括股份薪酬）目前低于9000万美元指导范围中点，预计第四季度实现非GAAP盈利，主要得益于YUPELRI净销售额增加；从GAAP角度看，预计将改善第三季度900万美元的亏损，得益于净销售额增加和预计的所得税收益 [88] 各条业务线数据和关键指标变化 YUPELRI业务线 - 过去12个月销售额约2.16亿美元，公司通过与Viatris合作有权获得YUPELRI利润的35% [28] - 2023年第三季度净销售额同比增长9%，环比增长6%，达到5830万美元，其35%的净销售额份额为2040万美元，为推出以来最高水平 [29] - 医院业务方面，在医院长效雾化吸入（NEB）市场的整体份额同比提高近3个百分点，达到16.1%，两个至三个医院剂量的销售量为推出以来最高季度销量，同比增长41% [30][54] - 零售渠道方面，代表约40%的整体社区销量，处方总量增长在零售端环比略有加速至9%，同比增长30% [31][82] - 社区市场份额方面，季度YUPELRI长效NEB市场份额达到30.2%，创历史新高，环比提高超过1个百分点 [55] - 新产品方面，销量环比下降4%，但同比增长40%，该数据因季节性因素波动较大 [56] 合作业务线 - 合作收入方面，通过与Viatris的合作确认了1.57亿美元，创历史新高 [34] 各个市场数据和关键指标变化 医院市场 - YUPELRI在医院长效NEB市场的份额同比提高近3个百分点，达到16.1% [30] 社区市场 - YUPELRI在社区长效NEB市场的季度份额达到30.2%，创历史新高，环比提高超过1个百分点 [55] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司成为精简组织，专注于最大化两大关键资产价值，即YUPELRI和ampreloxetine [40] - 公司致力于发展YUPELRI，完成并披露PIFR - 2研究结果，推进3期CYPRESS研究，在下半年实现非GAAP盈利 [37] - 鉴于全球MSA患者需求，公司致力于探索让ampreloxetine在全球上市的途径 [18][41] - 公司将继续关注费用控制，高效管理业务，以实现TRELEGY和YUPELRI的里程碑和特许权使用费 [89] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 基于第三季度表现，公司在实现目标方面取得良好进展，对YUPELRI和ampreloxetine的未来充满信心 [14] - 公司认为自身在生物技术领域具有独特地位，尽管资本市场具有挑战性，但公司无债务，无需进入资本市场即可实现资产潜力 [17] - 公司预计第四季度YUPELRI将继续取得强劲业绩，对2024年及以后的整体增长机会感到兴奋 [32] - 若CYPRESS研究成功，ampreloxetine有望为患者和护理人员带来巨大价值，且从公布顶线数据到提交潜在批准的时间可能会加快 [23][50] 其他重要信息 - Viatris对中国中重度COPD患者进行的YUPELRI 3期研究结果积极，数据与之前的疗效结果一致，Viatris计划于2024年年中在中国提交注册申请，公司有望获得高达4500万美元的里程碑付款以及低两位数的分层特许权使用费 [38][53] - ampreloxetine获得孤儿药指定，拥有7年市场独占权，豁免用户费用，且不受《降低通胀法案》中关于小分子药物9年商业销售后医保价格谈判的限制 [42] - 公司研发负责人Rick Graham即将离职，由Ãine Miller接任，Rick将留任至2024年初以确保顺利过渡 [26][43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 关于ampreloxetine CYPRESS研究，在2024年下半年最后一名患者进入开放标签部分后，后续流程是怎样的，何时能得到顶线疗效结果？ - 研究设计为随机撤药设计，与170研究类似但开放标签和随机撤药期时长有小差异。开放标签期为8周，结束后患者将随机分配继续使用ampreloxetine或改用安慰剂，之后开始清理数据并争取得出顶线结果。目前估计距离顶线数据约一年半时间 [65][93] 问题2: 请详细说明YUPELRI - XUS的经济机会和潜在时间？ - 中国市场机会方面，若中国监管部门批准产品，下一个里程碑为750万美元，除开发和销售里程碑外，在中国有低两位数的分层特许权使用费；中国以外市场机会相对较小，已有低两位数至中个位数的特许权使用费，但金额较小，建模时应主要关注中国市场机会 [96] 问题3: YUPELRI本季度医院市场份额创新高达到16.1%，但医院剂量销售与第一季度相比相对持平，能解释一下这种情况以及整体市场动态吗？ - 第一季度医院业务表现出色，部分原因是短期供应短缺挑战，而第三季度通常是季节性低谷，包括病情恶化减少、医院入院和医生预约减少。但本季度市场份额持续增长，得益于协议和处方集批准的持续接受和采用 [111] 问题4: 零售端季度环比增长9%，但新产品处方量略有下降，能解释一下这种趋势吗？ - 未在文档中明确提及该问题的回答内容 问题5: 能谈谈YUPELRI在DME细分市场与零售市场的增长趋势，以及公司和合作伙伴对该细分市场增长的看法吗？ - 公司没有最新的DME数据，但会继续关注并确保通过该渠道获得支持和配药的患者得到尽可能好的支持，以实现最高水平的配药，无论患者选择DME还是传统零售渠道 [106] 问题6: 假设PIFR - 2试验成功，由于这些患者已在标签范围内，数据发布是否会影响产品推广，以及发布的潜在时间线是怎样的？ - 数据发布非常重要，团队将尽快确保在最高标准的同行评审期刊上发表，以便能够基于这些数据进行教育推广。由于不同同行评审期刊的时间线存在差异，无法具体说明发布时间 [107][108]