业绩总结 - 公司现金余额为1.809亿美元，足以支持运营至少到2023年下半年[73] - 启动了1000L的cGMP基因药物制造中心的运营[73] 用户数据 - 美国心脏病患者超过3000万成年人，每年约有4万名儿童出生时患有先天性心脏病[10] - HFpEF在美国的患者人数约为300万，全球约为1300万[27] - MYBPC3突变在美国的患者估计超过115,000例[50] 新产品和新技术研发 - TN-301是针对心力衰竭（HFpEF）的小分子HDAC6抑制剂，预计在2023年提供临床数据[22] - TN-201针对MYBPC3+遗传性肥厚型心肌病，预计在2022年下半年提交IND申请[22] - TN-401针对PKP2+遗传性心律失常性右心肌病，预计在2023年提交IND申请[22] - TN-301已启动第一阶段SAD/MAD临床研究[73] - TN-201 AAV基因疗法计划向美国FDA提交IND申请[73] - TN-401的制造规模将扩大，以支持临床研究的预期[73] - 计划推进早期项目至IND启用阶段[73] 临床研究结果 - TN-301在高剂量组中，E/e'比率改善显著，P=0.0078[40] - TN-301在低剂量组中，左心室舒张压(LVEDP)为15 mmHg，较对照组改善[40] - TN-301在高剂量组中，左心室质量(LV Mass)显著降低，P=0.0039[40] - TN-201在治疗后6周内，心脏功能改善超过20%，最终达到超过30%[53] - TN-201在AAV:MYBPC3组中，观察到100%的生存率，而对照组则为100%的死亡率[55] - TN-201在8个月后，心脏收缩功能的改善显著，P<0.0001[57] - TN-201在8个月后，心室质量与体重比(LV Mass/Body Weight)的改善显著，P<0.0001[60] - TN-201的QT间期改善显著，P<0.0001[61] - TN-201的有效剂量范围可能在3×10^13 vg/kg到1×10^14 vg/kg之间[62] 市场扩张和并购 - 公司专注于心脏病的研究，拥有三种不同的产品平台，致力于解决罕见和常见的心脏病[13] - 支持建立全球自然历史研究/登记[73] 负面信息 - HFpEF患者中，约24%属于NYHA III或IV级别，5年内首次住院后的死亡率为75%[26]