财务数据和关键指标变化 - 2023年12月31日止年度，基于股份的薪酬费用为40万美元，与2022年持平 [16] - 2023年12月31日止年度，研发费用从2022年的1170万美元增至1430万美元，增幅22%，主要因VCN - 01的VIRAGE 2期临床试验费用增加，部分被SYN - 004的1b/2a期临床试验等费用降低抵消 [16] - 2023年12月31日止年度，研发费用中的非现金股份薪酬费用为16.5万美元，2022年为11.2万美元 [17] - 截至2023年12月31日，现金及现金等价物为2320万美元，2022年为4180万美元 [18] - 2023年12月31日止年度，一般及行政费用从2022年的990万美元降至710万美元，降幅28%，主要因或有对价公允价值减少280万美元等 [37] - 2023年12月31日止年度，其他收入为144.2万美元，2022年为47.1万美元 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 VCN - 01项目 - 已在多种适应症中给超100名患者使用，包括胰腺癌、视网膜母细胞瘤等，在美国和欧洲获胰腺癌孤儿药认定，在美国获视网膜母细胞瘤孤儿药认定 [29] - VIRAGE 2b期试验与标准化疗联合，作为胰腺癌一线疗法评估，美国6个地点和西班牙9个地点开放，预计2024年上半年完成入组 [30] - 与FDA会面获晚期临床试验潜在终点和患者群体指导，鼓励提交正式协议 [32] SYN - 004项目 - 1b/2a期研究评估其可行性，分三个连续队列，每个队列8名患者接受SYN - 004，4名接受安慰剂，数据仍盲态，中期分析显示耐受性良好 [35] - 第二个队列评估与哌拉西林和他唑巴坦联用，预计2024年第二季度完成入组，将提供重要安全信息 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 主要精力和资源聚焦于为领先临床候选药物VCN - 01寻求多种治疗机会，还在探索新的溶瘤病毒候选药物以利用新型白蛋白屏蔽技术 [27][28] - 与美国、欧洲、中南美关键意见领袖及监管机构密切合作，完善视网膜母细胞瘤临床策略 [10] - 评估战略选择，寻找为股东创造额外价值的方法，为整个产品线寻找潜在合作伙伴 [66][70] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对整个产品线进展和不断增长的临床数据感到鼓舞，相信公司即将到来的催化剂将为执行和创造价值奠定坚实基础 [36] - 认为生物技术和小微型生物技术公司的熊市阻碍了合作讨论，但情况有所改善，对合作环境更乐观 [67] 其他重要信息 - 公司预计随着VIRAGE 2期临床试验入组、视网膜母细胞瘤1期临床试验进行、VCN - 01的GMP生产活动扩大等，研发费用将增加 [38] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 多个研究者发起的试验（IST）中最有前景的是哪个 - 公司提到视网膜母细胞瘤项目已结束治疗进入随访阶段，宾夕法尼亚大学的研究在确定合适剂量，预计今年有更多数据 [21] - 头颈部癌症试验中，VCN - 01与检查点抑制剂联用在难治性患者中显示出可接受的安全性，部分患者对化疗反应增加、生存期延长，且生存与CPS评分有相关性 [43][60] - 视网膜母细胞瘤试验中，部分患者玻璃体种子减少，临床前研究显示VCN - 01与托泊替康有协同作用 [61] 问题2: 视网膜母细胞瘤IST预计何时提交IND并启动2/3期试验，VIRAGE 2b期试验预计何时出最终顶线数据 - 视网膜母细胞瘤试验预计2024年年中完成数据库整理，之后撰写报告并与FDA讨论IND最终设计，预计2024 - 2025年提交IND [47] - VIRAGE试验预计2024年上半年完成入组，主要终点生存数据预计明年读出，可能在下半年 [49][64] 问题3: SYN - 004的最终目标和数据得出时间，以及化合物的合作和授权环境 - SYN - 004试验将很快完成，该队列重要，因要确保其不干扰脆弱患者群体中的抗生素，之后会有相关披露 [50] - 正在为SYN - 020项目寻找合作方，讨论在进行中，合作环境有所改善 [51][67] - 为SYN - 004和VCN - 01平台聘请外部顾问寻找合作伙伴，有多次接触和兴趣，数据是关键 [66]