业绩总结 - 截至2022年9月30日，Theriva Biologics的现金储备约为5050万美元，预计可支持运营至2024年[6] - 截至2022年6月30日，公司当前现金为5050万美元[77] 临床试验进展 - VCN-01正在进行转移性胰腺导管腺癌的第二阶段临床试验，预计于2022年第四季度启动[5][11] - VCN-01在77名患者中完成了第一阶段临床试验，涉及多种肿瘤类型[23] - VCN-01的临床试验状态包括部分数据可用，初步数据预计在2022年下半年发布[23] - VCN-01的主要终点是随机化后至死亡的时间（总体生存期），并评估其安全性和耐受性[53] - VCN-01的二级终点包括无进展生存期（PFS）和客观反应率（ORR）[55] - VCN-01在临床试验中已对77名癌症患者进行过给药，其中61名为静脉给药[114] 生存率与疗效 - VCN-01在单独使用和与标准治疗联合使用的临床试验中，观察到83.3%的患者中位生存期为20.8个月[40] - VCN-01的联合治疗组中，50.0%的患者中位生存期为13.5个月，且75%的患者生存超过12个月[40] - VCN-01在治疗胰腺导管腺癌患者时，与标准化疗相比，显示出更好的生存率[114] - 与已发布的标准治疗（23%）相比，VCN-01的治疗组在生存率上表现出显著改善，生存中位数为8.5个月[40] 不良事件与安全性 - VCN-01的常见不良事件包括血小板减少（33.3%）和发热性中性粒细胞减少（16.7%）[45] - 在Arm I（同时治疗组）中，发热的发生率为33.0%[123] - 在Arm I中，肝酶AST升高的发生率为66.7%[123] - VCN-01在视网膜母细胞瘤的临床试验中，显示出良好的安全性和耐受性[114] 新技术与市场扩张 - Albumin Shield™技术旨在增强肿瘤的系统性给药，可能使VCN-11能够进行多次静脉给药[59] - VCN-01获得美国FDA的孤儿药资格，预计在2023年底启动相关临床试验[106] - 公司在美国和欧盟获得了孤儿药设计（ODD），分别提供7年和10年的市场独占权[75] 未来展望 - VIRAGE II期临床试验计划招募92名患者，随机分为两组，评估VCN-01与标准治疗的疗效[52] - 研究显示，胰腺导管腺癌的5年生存率在真实世界数据中有所提高，具体为10.8%[154] - 2021年，NCCN临床实践指南对胰腺腺癌的管理进行了更新，强调了新疗法的应用[155]