财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净亏损710万美元，2022年同期净亏损810万美元 [50] - 2023年第二季度研发费用为580万美元，2022年同期为510万美元，增长主要因三项慢性咳嗽试验启动活动的咨询和专业费用增加，以及人员相关费用增加 [50] - 2023年第二季度一般及行政费用为250万美元，2022年同期为270万美元，减少因市场研究成本降低 [31] - 2023年第二季度其他收入净额为120万美元，2022年同期其他费用净额为20万美元，变化主要因现金余额增加和利率上升导致利息收入增加 [31] - 截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总计9420万美元，截至2022年12月31日为1.205亿美元，期间还清650万美元定期贷款 [51] - 公司现金跑道指引不变，预计现金、现金等价物和有价证券可维持到2026年，足以支持所有试验并在最后一次数据读出后仍有良好现金储备 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性咳嗽和IPF项目 - 已完成剂量范围研究协议，正在向监管机构提交申请，完成国家选择并确定试验地点，预计今年下半年启动试验，具体取决于与监管机构的最终沟通结果 [19][26] - 计划进行两项平行研究，一项是2b期剂量范围试验，研究三种活性剂量的Haduvio和安慰剂，计划招募约160名受试者，给药六周，将在多个国家和地点进行；另一项是1b期呼吸生理研究，以确定Haduvio对IPF患者呼吸抑制的影响 [45][46] 难治性慢性咳嗽（RCC）项目 - 已完成2期研究协议，预计试验设计与CANAL试验相似，计划招募约60名受试者 [20] 人类滥用潜力研究 - 第一部分已完成，选定了纳布啡和布托啡诺的剂量并提交给FDA，第二部分因全国性布托啡诺短缺而延迟，需等待供应商解决问题后恢复供应谈判，获得布托啡诺并得到FDA对推荐剂量的意见后将开始最后部分研究 [48] 结节性痒疹（PN）项目 - 正在完成与PRISM相关的一年开放标签扩展研究的数据分析，计划在即将召开的皮肤科会议上展示数据，并在今年晚些时候寻求与FDA进行2期结束会议，之后确定项目下一步计划 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进三项慢性咳嗽研究，开放优质试验点以支持患者招募，将在试验启动时公布相关信息并提供更多研究设计和预期时间表细节 [29][49] - 公司认为在咳嗽治疗领域具有竞争优势，是唯一进行咳嗽试验的公司之一，且研究为期六周，相比其他抗纤维化试验一年的周期更具吸引力，同时公司正在增加试验点以快速完成研究 [8] - 公司计划先进行开发工作，了解资产价值并创造更多选择，之后再确定最佳商业化方式，若能在严重咳嗽患者群体中取得良好数据，该资产有望成为同类最佳 [9] - 行业竞争方面，IPF慢性咳嗽领域只有一个NERI药物的2期项目，但该药物在RCC试验中未成功，且整体研究预计招募约80名患者，公司不认为其是强大竞争对手，更具挑战性的是与抗纤维化药物争夺IPF患者 [67] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为IPF慢性咳嗽患者存在未满足的医疗需求，公司项目受到医学界关注，特别是在严重咳嗽患者（每小时咳嗽10 - 19次）中，公司将在试验中对患者进行分层，以满足这一需求 [53][54] - 对于人类滥用潜力研究，管理层预计高剂量纳布啡不会出现明显的成瘾性增加情况，但如果出现，将影响药品标签和DEA限制 [63] 其他重要信息 - 公司将参加多个即将召开的会议，包括下周的Stifel会议，相关细节在今天发布的收益报告中公布 [88] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 从RCC其他试验中获得的经验，以及该人群与IPF人群的差异 - 回答: 主要经验在于确定终点，即客观咳嗽监测器的使用和计数验证，内部最大的讨论是患者富集程度，Bellus研究采用了三比一的富集策略，但相关数据仅对高咳嗽计数患者有效，并非市场的主要部分，公司IPF咳嗽数据显示不同咳嗽水平无差异，因此计划在试验中对患者进行分层，一半受试者来自每小时咳嗽10 - 19次和超过20次的人群 [35][53][54] 问题2: 公司在慢性健康IPF方面的竞争策略 - 回答: 公司计划在IPF慢性咳嗽项目的下一阶段同时进行两项研究，一项是2b期剂量范围试验，另一项是1b期呼吸生理研究，以确定Haduvio对呼吸抑制的影响，公司认为目前IPF慢性咳嗽领域的竞争对手不强，更具挑战性的是与抗纤维化药物争夺IPF患者 [45][46][67] 问题3: 2b期剂量筛选试验的目标试验点数量，以及招募时间是否仍为12个月 - 回答: 2b期试验的试验点数量仍在确定中，预计约为60 - 70个，招募人数从最初预计的200人调整为160人，招募时间仍预计为12个月 [59] 问题4: 人类滥用潜力研究中，高剂量试验结果对标签或DEA限制的影响 - 回答: 目前高剂量试验未发现成瘾性增加情况，药物耐受性良好，但高剂量会导致一些不良副作用，若出现成瘾性增加情况，将影响药品标签和DEA限制，这也是布托啡诺被列为IV类管制药物的原因之一 [63] 问题5: 布托啡诺短缺情况下的应对方案 - 回答: 希望避免重新进行第一部分试验，若必须如此，可能会与监管机构讨论选择另一种合适的对照药物，如喷他佐辛，同时可能需要对小部分患者进行不同剂量的试验以生成相关数据 [71][85] 问题6: 三项慢性咳嗽试验启动的关键因素，以及哪个试验可能最先启动 - 回答: 关键因素主要是获得监管机构的批准，目前协议已完成，试验点正在签约和准备中，预计RCC试验可能最先启动 [81] 问题7: 默克提交RCC药物NDA对公司RCC计划的影响，以及是否仍计划寻找合作伙伴推进RCC项目 - 回答: 文档未明确提及该问题的回答内容 问题8: ERS会议上低剂量吗啡研究数据对纳布啡ER的影响 - 回答: 低剂量吗啡研究数据验证了阿片类药物在咳嗽治疗中的作用机制，但低剂量吗啡作为II类管制药物且为仿制药，难以获得知识产权保护，因此不会与公司的纳布啡ER产品形成商业竞争 [86]