财务数据和关键指标变化 - 2023年第四季度和全年JELMYTO销售额分别为2350万美元和8270万美元，虽实现目标单位销量，但单位价值低于预期，主要因340B回扣和预估的医疗保险退款导致毛净侵蚀，不过有非患者销售抵消部分影响 [3][34] - 2023年第四季度和全年SG&A费用分别为2460万美元和9330万美元，相比2022年同期的2160万美元和8280万美元有所增加，主要因品牌营销、商业费用、薪酬费用等增加，部分被较低的商业后台服务和支持费用抵消 [7] - 2023年第四季度和全年研发费用分别为1130万美元和4560万美元，相比2022年同期的1450万美元和5290万美元有所下降，主要因ATLAS试验结束、ENVISION试验成本降低等，部分被UGN - 301一期研究等费用增加抵消 [65][91] - 2023年第四季度和全年利息费用分别为360万美元和1470万美元，相比2022年同期的320万美元和840万美元有所增加，主要因Pharmakon贷款全年计息及利率上升 [50][92] - 2023年第四季度和全年净亏损分别为2600万美元（每股0.72美元）和1.022亿美元（每股3.55美元），相比2022年同期的2890万美元（每股1.25美元）和1.098亿美元（每股4.81美元）有所收窄 [66] - 预计2024年JELMYTO全年净收入在9500万美元至1.02亿美元之间，全年运营费用在1.75亿美元至1.85亿美元之间，包括600万美元至1100万美元的非现金股份薪酬费用，具体取决于市场条件 [8] - 预计2024年与RTW投资的预付远期义务相关的融资费用在2100万美元至2600万美元之间，其中约1240万美元至1330万美元为现金形式，此外还有对Pharmakon Advisors管理资金的1亿美元定期贷款安排的仅付息还款 [93] 各条业务线数据和关键指标变化 - JELMYTO业务2023年需求保持强劲，患者注册表格、新患者启动和剂量全年均实现约25%的增长，但因340B回扣等因素，单位价值低于预期 [3][51] - UGN - 102业务正在执行预商业化计划，为2025年初的潜在上市做准备，预计若获批，将成为公司主要增长驱动力，市场规模约为JELMYTO当前所涉尿路上皮癌市场的10倍 [4][31][33] - UGN - 301业务正在进行一期临床研究，评估其作为单药疗法以及与其他药物联合使用的安全性、耐受性，并确定推荐的二期剂量，单药疗法的安全性和耐受性数据预计在2024年年中公布 [87] 各个市场数据和关键指标变化 - 低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌市场，估计美国每年约有8.2万名符合条件的患者，整体市场规模超过30亿美元，UGN - 102保守估计有超过10亿美元的收入机会 [33][41] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 推进UGN - 103和UGN - 104的下一代配方研发，计划于2024年直接进入这两款产品的三期试验，以治疗低级别尿路上皮癌 [2][34] - 与medac达成战略许可和供应协议，开发基于丝裂霉素的下一代新型RTGel配方，有望在生产、制造效率、供应和产品便利性方面提供优势，并为尿路上皮癌产品线提供额外专利保护 [41][42] - 扩大与Pharmakon Advisors的合作，获得高达1亿美元的额外资金，首笔2500万美元需在9月30日前提取，若需要，在UGN - 102获批后可再提取最多7500万美元 [52] - 针对UGN - 102，计划扩大销售区域，将区域业务经理（TBM）从45名增加到60名，以提高市场覆盖和销售效率，利用与JELMYTO约95%的处方医生重叠优势，开展商业化活动 [95] - 考虑到340B折扣计划对行业的挑战，公司密切监测其对JELMYTO的影响，预计UGN - 102主要在私人诊所社区使用，受该计划影响较小 [72][88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2023年是公司成功的一年，为未来发展奠定基础，UGN - 102的三期ATLAS和ENVISION试验均达到主要终点，若获批，将改变低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的治疗标准，成为公司主要增长动力 [30][31] - 现有商业产品JELMYTO持续实现两位数增长和积极的市场接受趋势，公司将继续提高其市场渗透率 [38] - 公司认为当前现金状况、资源和预计收入能够支持商业团队运营至2025年初UGN - 102可能的上市，并为潜在的新临床研究提供资金 [66] 其他重要信息 - UGN - 102在ENVISION试验的患者访谈中，患者压倒性地表示更喜欢该产品，并愿意推荐给其他患者，因其对日常生活干扰小、侵入性小、疼痛轻且耗时短 [1] - JELMYTO的真实世界证据结果的三个方面已被即将召开的美国泌尿协会（AUA）会议接受，其注册研究将为该产品在现实世界中的使用结果提供更多见解 [4] - UGN - 102在ATLAS、ENVISION和OPTIMA II三项研究中的3个月完全缓解率分别为65%、79%和65%，显示出一致性，且ATLAS数据表明，达到完全缓解后，UGN - 102似乎优于手术治疗 [56][57] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 340B相关折扣对JELMYTO的影响，以及该业务对340B的暴露程度，未来是否会增加影响 - 公司认为340B折扣是行业面临的宏观挑战，会密切监测其影响，预计2024年有轻微侵蚀但较过去影响较小，UGN - 102预计主要在私人诊所社区使用，受340B计划影响较小 [72][98] 问题2: 低级别膀胱癌进展为高级别甚至肌肉浸润性膀胱癌的风险，以及对泌尿科医生治疗复发性患者的影响 - 公司表示在其临床经验中，该人群进展为肌肉浸润性疾病的可能性极低，几乎为0，且该人群会受到密切随访 [74] 问题3: ENVISION试验的总随访期时长 - 总随访期为15个月，即初始评估后的12个月，从研究开始算为15个月 [77][101] 问题4: 根据收入和运营费用指引中点计算出的2024年与2023年相比约4000万至4500万美元的增量现金消耗，与销售团队建设和UGN - 103、UGN - 104研发支出的关系及现金消耗加速时间 - 约25% - 30%的增量运营费用用于产品库存建设，50%用于销售团队建设和品牌营销，研发方面因UGN - 103和104试验启动有少量增量，现金消耗主要集中在2024年下半年 [102][103] 问题5: UGN - 102早期上市的情况，以及与JELMYTO的商业协同效应预期 - 公司计划扩大一个区域，将TBM从45名增加到60名，利用与JELMYTO处方医生的重叠优势，提高运营效率，增加对膀胱癌症专科医生的覆盖和拜访频率 [95][68] 问题6: UGN - 102获得FDA优先审评的预期概率 - 公司认为有很多有利因素，如JELMYTO曾获得优先审评、当前数据有说服力、FDA了解未满足的医疗需求等，虽不能保证，但预计有很高概率获得优先审评 [81][115] 问题7: UGN - 102获批后，支付方覆盖的预期增长情况 - 公司预计UGN - 102的支付方覆盖情况与JELMYTO相似，超过99%，将在未来几个月与支付方沟通，提供预批准信息，J - Code申请取决于FDA批准，会尽快推进 [106][107][117] 问题8: UGN - 103和UGN - 104的监管路径，是否每个产品只需一项研究，以及预计获批时间 - 与FDA沟通后，认为这两款产品需要进行临床研究，预计在2027年左右获批，公司认为这对其他试图进入该领域的公司也是同样要求，是公司的竞争策略之一 [118][119]