公司概况 - 成都先导成立于2012年，总部位于中国成都，在英国剑桥、美国休斯顿设有子公司，业务遍布五大洲，与多家国际机构建立合作 [4] - 公司聚焦小分子及核酸新药发现与优化，依托四大核心技术平台及其他关键能力，打造新药研发体系，通过多元化商业模式输出新分子实体 [3] - 公司是DEL技术领域领先者之一，DEL库分子超1.2万亿，合成分子骨架超6000种，合成砌块接近40000种，有多个内部新药项目处于不同阶段 [4] DEL技术竞争力 - 公司是首家在中国进行DEL技术开发及工业应用的公司，是该领域领先者之一，起步早、库分子多样性高、筛选技术成熟、成功率高 [5] - 从公开信息统计看，公司是DEL技术领域研发服务公司中获合作项目最多的企业之一，合作对象多为国际制药巨头等高质量客户 [5] - 公司公开发表近20篇与DEL库化学相关学术论文，2次获美国化学会下设机构颁发证书，91个新颖化合物获独有编号 [6] - 截至2023年半年报，公司在超51类靶点类型、几百个靶点筛选积累丰富经验，近三年项目平均成功率近80%，高于工业界HTS平均水平 [6] - 公司推进DEL技术拓展应用，推出“DEL For”系列和“DEL Plus”，为合作伙伴提供无缝连接服务 [7][8] FBDD/SBDD技术 - 基于分子片段和三维结构信息的药物设计（FBDD/SBDD）技术是小分子药物发现领域重要技术，公司英国子公司是使用该技术第一梯队企业 [8][9] - FBDD能快速找到亲和力较弱分子片段，SBDD利用三维结构信息优化分子活性，二者与DEL技术互补 [9][10] - 公司将DEL技术应用到子公司FBDD技术平台，探索发现结合分子片段结构的新颖技术，具有筛选蛋白用量少、速度快、化学空间广等优势 [10][11] 小核酸药物研发平台进展 - 公司形成完善小核酸一站式研发、生产服务平台，管线孵化子公司先衍生物 [11] - STO平台具备一站式服务，已为国内外客户提供多种合成服务、生物评价测试服务，正在开发自主知识产权核酸药物递送系统 [12] - 2023年11月，子公司先东制药正式投产，其GMP生产车间投入使用，可提供全链路小核酸药物服务 [13] 先衍生物小核酸管线进展 - 先衍生物专注核酸新药项目，采用肝脏和肝外递送体系，形成一系列产品管线 [14] - ANGPTL4反义核酸产品预计2024Q1进入国内临床，靶向AGT的siRNA药物已进入临床前开发阶段，预期2024年进入临床 [14] - 后续管线计划向代谢、炎症、自免慢病领域延伸 [14] DEL筛选在PPI靶点的优势 - DEL筛选是PPI药物发现强大工具，公司DEL技术在PPI抑制剂发现领域应用超十年，大量化合物可抑制PPI过程 [15] - 公司在PPI筛选中采用“定制化筛选策略”，结合万亿级DEL库，鉴定出大量有良好选择性和活性的苗头化合物 [15] IL - 17A小分子口服药进展 - 公司是国内最早立项和申请化合物专利的IL - 17A小分子口服药公司之一，正在优化第二代产品管线，后续进展将依规披露 [17]