RNA療法 - RNA療法展現強大力量，市場關注度增加[7] - STP705及STP707取得出色临床数据，市场潜力巨大[7] - Sirnaomics是首家擁有重要市場地位的臨床階段RNA療法生物製藥公司[10] - Sirnaomics是RNA疗法生物制药公司，已取得STP705和STP707的临床研究成功数据[11] - 公司专注于RNA疗法和新型递送平台技术，已建立丰富的临床管线，涵盖多个领域包括腫瘤、心血管代谢疾病、抗凝疗法等[33] - 公司的主要候选药物STP705和STP707已取得积极临床数据，证实了PNP递送平台的潜力，STP705进入治疗NMSC的后期临床开发阶段[34] - 公司计划通过扩大专有递送平台的产能来释放治疗潜力，克服RNAi触发器和mRNA递送的障碍[35] - 公司已建立国际化的专业团队，专注于RNAi疗法、mRNA疫苗和疗法的探索和开发，致力于在全球市场推广[36] - 公司正在推进多个候选产品进入临床试验阶段，包括针对腫瘤、医学美容、抗病毒等领域的产品，展示了丰富的产品管线[37] 产品管线 - 公司的产品管线涵盖多个领域，包括腫瘤学、医学美容、抗病毒等，展示了公司在生物制药领域的广泛布局和发展前景[39] - 公司正在评估多种创新siRNA分子作为候选药物，涵盖多种治疗适应症，包括多类癌症、膀胱癌、HBV等[42] - 公司正在研发多种使用PDoV-GalNAc™平台连接的潜在siRNA结构，用于治疗高胆固醇血症、乙型肝炎、高血压等[49] - 公司的三个RNA治疗给药的传递平台分别是PNP传递平台、基于GalNAc的RNAi传递平台和与RNAimmune公司共同开发的PLNP传递平台[51] 财务状况 - 截至2022年12月31日止年度，本公司的虧損为97.4百万美元，较上一年的215.9百万美元有所减少[106] - 公司的流动比率为824.1%，较2021年有所下降[136] - 公司按公平值计入損益的金融资产为15.0百万美元，占总资产逾5%[138] - 经营活动所用现金净额增至88.7百万美元，主要由研发活动和企业扩张所致[127] - 投资活动所用现金净额增至32.6百万美元，主要由购买金融资产和物业设备所致[128] - 融资活动所得现金净额减至15.9百万美元，主要由股本集资减少所致[129]

财务数据和关键指标变化 - 公司现金储备充足,可支持公司发展到2024年底无需进一步融资 [8][9] - 公司在资本运作方面取得进展,于2022年8月底进入恒生指数 [7] - 公司在优化团队和资源配置方面进行了重组,使得费用有所下降 [74][75] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司在核酸干扰药物领域取得长足进展,已建立双平台技术并有多个品种进入临床 [6][7][10] - 公司的领先产品STP705在治疗皮肤鳞癌和基底细胞癌方面取得积极进展,即将进入III期临床 [6][26][27] - 公司在医美领域的减脂应用也取得积极进展,展示出优于现有产品的疗效 [28][29][30] - 公司的STP707产品在治疗肝癌、胰腺癌等实体瘤方面也取得积极进展,即将进入II期临床 [32][33][34][35][36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和中国市场均有布局,为未来产品商业化奠定基础 [8] - 公司在皮肤癌治疗方面在中国市场也有较大需求,正在与专家进行沟通 [67][68] 公司战略和发展方向 - 公司将继续加强自身技术平台能力,优化双平台技术,推进临床管线 [41][42] - 公司将加快领先产品的临床推进,同时拓展产品在更多适应症的应用 [40][41] - 公司将继续推进与大型制药公司的合作,实现产品的商业化 [65][66][77][78] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司经历了疫情等挑战,但整体进展良好,团队和战略更加清晰 [76] - 公司未来2-3年发展将会加速,有望成为亚洲核酸干扰药物领域的领军企业 [77][78] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Ellie Jiang 提问** 询问公司在中国市场的发展情况 [67][68] **Jiazhen Zhao 回答** 公司在中国皮肤癌市场也有较大需求,正在与专家进行沟通 [67][68] 问题2 **Yang Bai 提问** 询问公司在肝外靶向方面的安全性考虑 [71][72][73] **Jiazhen Zhao 回答** 公司在肝外靶向方面也有探索,但需要通过安全性实验来验证 [72][73] 问题3 **Joyce Ju 提问** 询问公司未来2-3年的整体预算情况 [74][75][76] **Lei Chen 回答** 公司已进行团队和资源优化,未来2-3年预算将保持在4-5千万美元左右 [74][75][76]

财务报表审核情况 - 公司截至2022年12月31日止年度综合财务报表已由审核委员会审阅，并经核数师审核[2] STP705临床试验进展 - 2022年12月公布治疗isSCC的STP705 Ⅱb期第一阶段中期临床数据，32名患者中78%实现较高组织学清除率，最低剂量治疗组达89% [3] - 2022年2月公布STP705治疗BCC的II期临床试验中期数据，具完全反应患者数量对剂量依赖增加，美容效果改善[4] - 2022年8月宣布STP705使用180 ug剂量治疗BCC实现100%完全反应且安全性卓越[4] - 2022年5月启动STP705成人腹部减脂整形医学美容I期概念验证式临床试验，首例受试者于2022年11月给药[4] - 2022年7月获TMHW对STP705用于治疗肝肿瘤晚期患者全球I期试验的IND申请监管许可[4] - STP705治疗isSCC的Ⅱb期第一阶段中期数据显示，32名使用该疗法患者组织学清除率78%，最低剂量治疗组达89%，高于安慰剂组58%[28] - 2022年8月，STP705治疗BCC使用180 ug剂量实现100%完全反应[29] - STP705成人腹部减脂整形医学美容I期概念验证式临床试验拟招募最多10名患者，比较三种不同浓度（120ug/mL、240ug/mL、320ug/mL）安全性和耐受性[30] - STP705治疗肝肿瘤晚期全球I期多中心研究预计2023年下半年扩展至台湾地区，首例患者将参与研究[31] - 公司于2021年5月在美国启动STP705治疗isSCC的IIb期临床试验，在多达100名成年患者中进行[28] - 公司于2022年2月公布STP705治疗BCC的II期临床试验中期数据，审查三剂量组合共15名受试者结果[29] - 公司于2022年5月启动STP705成人腹部减脂整形医学美容I期概念验证式临床试验，首例受试者2022年11月给药[30] - 公司于2022年7月获TMHW对STP705治疗肝肿瘤晚期IND申请监管许可，该研究2021年3月在美国启动[31] - 公司于2022年8月完成STP705治疗面部isSCC患者I/II期临床研究首例受试者给药[32] STP707临床试验进展 - 2022年2月在美国启动STP707用于治疗实体瘤临床试验，2022年12月公布前三剂量组受试者中期数据，展现出优异安全性和正面疗效信号[5] - 2022年4月在美国启动STP707治疗PSC的I期临床试验[5] - 2022年2月，公司在美国启动STP707用于治疗实体瘤I期临床试验，研究有五组患者，分别接受3mg、6mg、12mg、24mg、36mg及48mg的STP707剂量治疗[33] - 2022年4月，公司在美国启动STP707用于治疗PSC的I期临床试验[34] 其他产品IND备案计划 - 2023年3月就STP122G在美国提交IND备案，若获批有望于2023年第二季度提交临床研究申请[5] - 预计于2023年第一季度就RIM730在美国提交IND备案，2023年第四季度提交STP125G的IND备案，2024年提交STP144G的IND备案[5] - 2023年3月，公司就STP122G在美国提交IND备案，有望于2023年第二季度开始提交临床研究申请[35] - 预计2023年第一季度就RIM730在美国提交IND备案，2023年第四季度提交STP125G的IND备案，2024年提交STP144G的IND备案[36] 广州工厂生产情况 - 广州灌装及成品工厂2021年12月STP705冻干固体剂试运行成功，2022年支持多种冻干粉制剂生产，2023年一季度生产STP707完整GMP批次，年初扩充灌装线产能，预计年产能约为50,000瓶人体注射用冻干固体剂及150,000至200,000瓶液体剂量[6] - 2022年广州工厂生产11批药物，支持多项临床前毒性研究及早期临床研究[26] - 广州工厂预计年产能约为50,000瓶人体注射用冻干固体剂及150,000至200,000瓶液体剂量[37] 融资与股权相关情况 - 2022年3月，非全资附属公司RNAimmune在美国进行2700万美元的A轮融资[6] - 2022年9月，公司获纳入恒生综合指数等成份股，股票有资格在港股通交易[6] - 公司股份2021年12月30日上市筹得6370万美元，2022年1月行使超额配股权筹得830万美元，所得款项净额约5480万美元[72] - 2022年公司于香港联交所购回股份总数为1245150股，总代价（扣除开支前）为79525520港元，2022年12月31日已注销1072550股，公告日期余下172600股已注销[76] - 2022年3月，公司非全资附属公司RNAimmune在美国进行2700万美元的A轮融资[38] - 全球发售所得款项净额为5480万美元，截至2022年12月31日已动用3410万美元，未动用2070万美元，其中拨付发展及商业化STP705占比57.9%，金额3170万美元[74] 财务数据关键指标变化 - 2022年其他收入为2114千美元，2021年为350千美元[7] - 2022年按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损为6124千美元，较2021年的146,038千美元减少139,914千美元或96%[7] - 2022年行政开支为24,191千美元，较2021年的16,120千美元增加8071千美元或50%[7][8] - 2022年研发开支为67,641千美元，较2021年的40,673千美元增加26,968千美元或66%[7][8] - 2022年年内亏损为97,378千美元，较2021年的215,934千美元减少118,556千美元[7][9] - 2022年公司其他收入为2114千美元，2021年为350千美元，较2021年增加1764千美元或504%[47][50] - 2022年公司按公平值计入损益的金融负债的公平值变动为 - 6124千美元，2021年为 - 146038千美元[47] - 2022年公司行政开支为 - 24191千美元，2021年为 - 16120千美元[47] - 2022年公司研发开支为 - 67641千美元，2021年为 - 40673千美元[47] - 2022年公司年度亏损为97378千美元，2021年为215934千美元[47] - 截至2022年12月31日止年度，公司无产品销售收入，录得亏损9740万美元，2021年为2.159亿美元[48] - 2022年其他收益及亏损增加至亏损30万美元，较2021年的20万美元增加10万美元或20%[51] - 2022年按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损减少至610万美元，较2021年的1.46亿美元减少1.399亿美元或96%[52] - 2022年行政开支由2021年的1610万美元增加810万美元或50%至2420万美元[53][54] - 2022年研发开支由2021年的4070万美元增加2690万美元或66%至6760万美元[55][56] - 2021年计入损益的上市开支为1220万美元[57] - 2022年财务成本由2021年的30万美元增加50万美元或135%至80万美元[59] - 2022年年内亏损由2021年的2.159亿美元减少至9740万美元[60] - 2022年经营活动所用现金净额由2021年的5700万美元增加3170万美元或56%至8870万美元[61] - 2022年投资活动所用现金净额由2021年的600万美元增加2660万美元或440%至3260万美元[62] - 2022年融资活动所得现金净额由2021年的1.71亿美元减少1.551亿美元或91%至1590万美元[63] - 2022年12月31日，公司现金及现金等价物从2021年的2.12亿美元降至1.052亿美元，主要因研发、企业及行政活动扩大[64] - 2022年12月31日，公司未动用银行融资为360万美元，无银行借款[64] - 2022年12月31日，公司流动资产为1.172亿美元，流动负债为1420万美元，流动比率为824.1%，2021年为1379.1%[64][65] - 2022年12月31日，公司资产净值从2021年的2.103亿美元降至1.116亿美元[64] - 截至2022年12月31日，公司以1500万美元认购投资基金，该投资占总资产超5%，确认公平值变动收益4000美元，产生认购费45万美元[66] - 2022年12月31日，公司无重大收购或出售、资产抵押及重大或然负债[67] - 2022年12月31日，公司共有225名雇员，2022年度薪酬成本为2160万美元，2021年为2470万美元[69] - 2022年其他收入为2114千美元，2021年为350千美元；2022年按公平值计入损益的金融负债的公平值变动为 - 6124千美元，2021年为 - 146038千美元[81] - 2022年除税前亏损为97378千美元，2021年为215934千美元；2022年年内亏损为97378千美元，2021年为215934千美元[81] - 2022年本公司拥有人应占年内亏损为88299千美元，2021年为213071千美元；非控股权益应占年内亏损2022年为9079千美元，2021年为2863千美元[82] - 2022年每股基本及摊薄亏损为1.16美元，2021年为14.30美元[82] - 2022年流动资净值为103022千美元，2021年为207577千美元；资产总值减流动负债2022年为149704千美元，2021年为224419千美元[83] - 2022年非流动资产中物业、厂房及设备为24076千美元，2021年为7862千美元；按公平值计入损益的金融资产2022年为15004千美元，2021年无此项[84] - 2022年非流动负债中按公平值计入损益的金融负债为29,139千美元，2021年为8,437千美元；租赁负债2022年为9,005千美元，2021年为5,694千美元[85] - 2022年资产净值为111,560千美元，2021年为210,288千美元[85] - 2022年经营活动所用现金净额为(88,708)千美元，2021年为(56,973)千美元；投资活动所用现金净额2022年为(32,611)千美元，2021年为(6,035)千美元；融资活动所得现金净额2022年为15,888千美元，2021年为170,964千美元[86] - 2022年现金及现金等价物（减少）增加净额为(105,431)千美元，2021年为107,956千美元；1月1日的现金及现金等价物2022年为211,994千美元，2021年为103,122千美元；12月31日的现金及现金等价物2022年为105,229千美元，2021年为211,994千美元[86] - 2022年其他收入为211.4万美元，2021年为35万美元，其中2022年政府补助包括公司股份完成于香港联交所上市之现金奖励62万美元[97] - 2022年其他收益及亏损为 - 29.2万美元，2021年为 - 24.4万美元；2022年其他开支为45万美元，2021年为67.8万美元[98] - 2022年财务成本为79.8万美元，2021年为33.9万美元[99] - 2022年公司年内亏损88,299千美元，较2021年的213,071千美元有所收窄，收窄幅度约为58.56%[103] - 2022年核数师薪酬674千美元，较2021年的488千美元增长约38.11%；计入研发开支的外包服务费37,095千美元，较2021年的17,020千美元增长约117.95%[101] - 2022年董事薪酬1,910千美元，较2021年的6,661千美元下降约71.33%；其他员工成本21,583千美元，较2021年的24,681千美元下降约12.55%[101] - 2022年贸易应付款项4,892千美元，较2021年的1,484千美元增长约229.65%；应计外包研发费3,395千美元，较2021年的1,765千美元增长约92.35%[104] - 2022年用于计算每股基本及摊薄亏损的普通股加权平均数为76,008,30

公司基本信息 - 公司于2007年创立，目标是成为全面整合的国际生物制药公司[6] - 公司最初专注肿瘤学及纤维化，后拓展至抗凝疗法、心血管代谢疾病等领域[6] - 公司目标市场为全球，目前特别专注美国及中国市场[6] - 公司股份代号为2257[1][5] - 公司美国主要营业地点及总部位于401 Professional Drive, Suite 280 Gaithersburg, MD 20879, U.S.[3] - 公司中国主要营业地点及总部位于中国苏州苏州工业园区星湖街218 A4楼415室[3] - 公司香港主要营业地点位于香港湾仔皇后大道东183号合和中心46楼[3] - 公司注册办事处位于PO Box 309, Ugland House Grand Cayman, KY1 - 1104 Cayman Islands[3] - 公司网站为www.sirnaomics.com[5] - 公司于2020年10月15日註冊成立，法定股本為150,000美元，分為150,000,000股每股面值0.001美元的股份[91] - 2021年1月21日，公司法定股本分為100,000,000股每股面值0.001美元的普通股以及50,000,000股每股面值0.001美元的優先股[91] - 2021年1月21日，美国Sirnaomics股東將股份轉讓給公司，公司發行相應股份作為交換，完成集團重組[92] - 公司于2021年12月30日在香港联交所上市，筹得所得款项总额6370万美元，2022年1月26日部分行使超额配股权筹得830万美元，全球发售所得款项净额约为5480万美元，共发行8513450股新股份[75] - 公司期内无收益，仅单一经营分部[96] - RNAimmune于2016年5月5日根据美国特拉华州法律注册成立，为公司的控股附属公司[175] - 苏州Sirnaomics于2008年3月10日根据中国法律注册成立，为公司的间接全资附属公司[175] - 美国Sirnaomics于2007年2月12日根据美国特拉华州法律注册成立，为公司的全资附属公司[176] - 沃森指云南沃森生物技术股份有限公司，是公司合作方且为独立第三方，于深圳证券交易所上市，股份代号为300142[176] - 上海君实指上海君实生物医药科技股份有限公司，是公司合作方且为独立第三方[175] 临床研究进展 - 公司正在美国就两种主要临床候选药物STP705及STP707进行七项临床试验[7] - 公司于2021年6月在中国提交isSCC的IIb期临床试验IND，正等待国家药监局批准中国研究点[8] - STP705治疗BCC的II期临床研究中，2022年8月使用180ug剂量实现100%的完全反应且安全性卓越[28] - STP705成人腹部减脂整形I期临床试验于2022年5月启动，将招募最多10名患者[28] - STP705用于治疗肝肿瘤晚期患者的I期试验预计2022年第四季度在台湾地区开始招募患者[29] - STP705用以治疗isSCC的IIb期研究分两个阶段，分别为40名患者及60名患者[29] - STP707治疗实体瘤I期临床试验于2022年2月在美国启动，30位受试者参与剂量递增研究，确定剂量后最多再招募10名患者[30] - STP707治疗PSC的I期临床试验于2022年4月在美国启动[31] - 公司预计2022年底提交STP122G和RIM730在美国的IND备案申请[32] - 公司有望2023年在美国进行STP355、STP125G及STP144G的IND备案[32] - 公司预计2022年下半年公布STP705治疗isSCC的IIb期中期数据，并在全球推广试验[37] - 公司预计2022年下半年获得isSCC及实体肿瘤研究的中期数据及BCC的中期数据[37] - 公司附属公司RNAimmune预计在2022年下半年提前向FDA提交RIM730的IND[38] - STP355预计将于2023年向FDA提交IND[38] - 公司一组早期候选药物STP145G、STP146G、STP247G及STP251G将在未来两年提交IND申请[38] 药物产品信息 - STP705是无菌药品，含靶向TGF - ß1及COX - 2的小分子干扰核糖核酸，用于治疗NMSC、瘢痕瘤等[10] - STP707含与STP705相同siRNA，用不同纳米颗粒载体配制，用于治疗实体瘤、PSC及潜在肺纤维化[11] - 公司目标是开发STP707与免疫检查点抑制剂及其他肿瘤药物的联合疗法，用于肝癌、转移性cSCC及NSCLC[11] - STP355含靶向TGF - ß1及VEGFR2的siRNA，采用PNP递送平台配制，治疗潜力包括乳腺癌、黑色素瘤和结直肠癌[12] - STP369含靶向BCL - xL及MCL - 1的siRNA，有潜力治疗头颈癌及膀胱癌[13] - STP779含靶向TGF - β1及Sulf - 2的siRNA，在人肝癌小鼠异种移植模型中显肿瘤生长抑制活性[14] - STP122G使用非人灵长类动物模型展示持久目标沉默活性，一次给药长达28周[15] - STP125G含靶向载脂蛋白C3的mxRNA RNAi触发器，用于潜在治疗高甘油三酯血症，已推至ESC状态并启动GLP毒性IND准备研究[16] - STP144G含以补体因子B为靶点的RNAi触发器，用于潜在治疗补体介导免疫疾病，已推至ESC状态并启动IND准备研究[17] - RIM730由应用LNP递送技术配制的编码Delta变体SARS - CoV - 2全长刺突蛋白的mRNA组成，用于肌肉注射给药[22] 递送平台相关 - 公司拥有PNP、GalAhead™、PDoV - GalNAc™、PLNP等递送平台相关全球权利[23][24] - PDoV-GalNAc引入PDoV时，将目标基因最大限度敲低所需时间由约三周转至约一周[24] - 双靶点PDoVGalNAc siRNA设计较单一siRNA能将递送效率提高3至5倍[24] 工厂生产情况 - 2022年首六个月，广州工厂已生产八批药物支持临床前毒物及早期临床研究[26] - 广州工厂预计年产能约为50,000瓶人体注射用冻干剂[33] 融资情况 - 2022年3月，RNAimmune公布2700万美元的A系列融资[34] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日止六个月，公司亏损4610万美元，2021年同期亏损3350万美元[41][42] - 截至2022年6月30日止六个月，公司其他收入由2021年同期的11.3万美元增加85.8万美元或659%至97.1万美元[41][43] - 截至2022年6月30日止六个月，公司行政开支为1110.7万美元，2021年同期为515.4万美元[41] - 截至2022年6月30日止六个月，公司研发开支为3210.9万美元，2021年同期为1233.7万美元[41] - 截至2022年6月30日止六个月，集团其他收益及亏损由亏损0.1百万美元增加0.4百万美元或228%至亏损0.5百万美元[44] - 截至2022年6月30日止六个月，集团按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损由12.3百万美元减少9.4百万美元或77%至2.9百万美元[45] - 截至2022年6月30日止六个月，集团行政开支由5.2百万美元增加5.9百万美元或116%至11.1百万美元[46][47] - 截至2022年6月30日止六个月，集团研发开支由12.3百万美元增加19.8百万美元或160%至32.1百万美元[48][49] - 截至2021年6月30日止六个月，集团计入损益的上市开支为3.5百万美元[50] - 截至2022年6月30日止六个月，集团财务成本由0.1百万美元增加0.3百万美元或194%至0.4百万美元[51] - 集团期内亏损由截至2021年6月30日止六个月的33.5百万美元增加至截至2022年6月30日止六个月的46.1百万美元[52] - 经营活动所用现金净额由截至2021年6月30日止六个月的19.4百万美元增加26.0百万美元或134%至截至2022年6月30日止六个月的45.4百万美元[53] - 投资活动所用现金净额由截至2021年6月30日止六个月的1.2百万美元增加7.9百万美元或634%至截至2022年6月30日止六个月的9.1百万美元[54] - 融资活动所得现金净额由截至2021年6月30日止六个月的35.2百万美元减少22.3百万美元或63%至截至2022年6月30日止六个月的12.9百万美元[54] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物从2021年12月31日的2.12亿美元降至1.697亿美元，主要因研发业务扩张及一般公司与行政活动[55] - 2022年6月30日，公司未动用银行融资为370万美元，并无银行借款[55] - 2022年6月30日，公司流动资产为1.833亿美元，流动负债为1500万美元，流动比率为1222.7%，较2021年12月31日的1379.1%有所下降[55][56] - 2022年6月30日，公司资产净值从2021年12月31日的2.103亿美元降至1.714亿美元，主要因银行结余及现金减少和金融负债增加[55] - 截至2022年6月30日止六个月，公司无重大投资、收购或出售事项[57] - 2022年6月30日，公司已质押6万美元受限银行存款获取银行融资，并无重大或然负债[57] - 2022年6月30日，公司共有225名雇员，截至该日止六个月薪酬成本总额为1020万美元，较2021年同期的520万美元有所增加[59] - 2022年上半年公司期内亏损46100千美元，较2021年同期的33526千美元有所增加[85] - 2022年上半年公司全面开支总额为47161千美元，2021年同期为33514千美元[85] - 2022年6月30日每股亏损为0.55美元，2021年同期为2.26美元[85] - 2022年6月30日非流动资产为27489千美元，较2021年12月31日的16842千美元有所增加[86] - 2022年6月30日流动资产为183279千美元，较2021年12月31日的223805千美元有所减少[86] - 2022年6月30日流动负债为14990千美元，较2021年12月31日的16228千美元有所减少[86] - 2022年6月30日资产净值为171394千美元，较2021年12月31日的210288千美元有所减少[86] - 2022年上半年换算海外业务产生的汇兑差额为 - 1061千美元，2021年同期为12千美元[85] - 2022年上半年行政开支为11107千美元，2021年同期为5154千美元[85] - 2022年上半年研发开支为32109千美元，2021年同期为12337千美元[85] - 2022年1月26日，公司按每股65.9港元配發及發行973,450股普通股，所得款項總額約64,150,000港元（相當於8,239,000美元）[88] - 截至2022年6月30日止六個月，經營活動所用現金淨額為45,382,000美元，2021年同期為19,372,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六個月，投資活動所用現金淨額為9,128,000美元，2021年同期為1,243,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六個月，融資活動所得現金淨額為12,944,000美元，2021年同期為35,248,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六個月，現金及現金等價物減少淨額為41,566,000美元，2021年同期增加淨額為14,633,000美元[89] - 2022年1月1日現金及現金等價物為211,994,000美元，6月30日為169,699,000美元；2021年1月1日為103,122,000美元，6月30日為119,174,000美元[89] - 截至2022年6月30日止六个月其他收入为858千美元，2021年同期为113千美元，其中政府补助2022年为697千美元，2021年为17千美元[99] - 截至2022年6月30日止六个月汇兑亏损净额及出售物业设备收益为 - 511千美元，2021年同期为 - 464千美元；结构性存款公平值变动2022年为22千美元，2021年为312千美元[101] - 截至2022年6月30日止六个月财务成本为376千美元，2021年同期为128千美元[102] - 截至2022年6月30日止六个月计入研发开支的外包服务费为18164千美元，2021年同期为6040千美元[104] - 截至2022年6月30日止六个月员工成本为10150千美元，2021年同期为5191千美元[104] - 截至2022年6月30日止六个月公司

公司上市与融资 - 公司于2021年12月30日成功于联交所主板上市，作为第18A章项下的生物科技公司[9] - 公司2021年在香港资本市场首发集资逾4.6亿港元，全年合共集资约14亿港元，截至2021年12月底现金储备约为17亿港元[9] - 公司2021年12月30日上市，筹得所得款项总额6370万美元，2022年1月行使超额配股权筹得830万美元，全球发售所得款项净额约5480万美元，共发行8513450股新股份[137] - 2022年1月行使超额配股权后，公司按每股65.9港元配發及發行973450股普通股，所得款项总额约6415万港元（相当于823.4万美元）[141] - 2022年3月，公司全资附属公司美国Sirnaomics等同意认购RNAimmune 8802589股A系列优先股，总代价约2700万美元[141] - 2021年完成E轮融资，筹集约1.067亿美元[193] - 2021年4月RNAimmune获1000万美元种子系列融资，2022年3月签署约2700万美元A系列融资最终协议[40] 药物研发与临床试验 - 公司推进用于体外用及体内siRNA药物有效载荷递送的PNP，两种药物产品配方已分别就局部治疗及全身治疗作出评估[9] - 公司基于33周非人灵长类动物研究的阳性读数，将GaLAheadTM技术推进到IND准备研究中[9] - 公司使用鼠疾病模型对比PDoV - GalNAc平台与行业标准GalNAc结构，显示PDoV - GalNAc平台有早期启动的内体逃逸活性[9] - 公司预计扩大STP705候选产品对面部isSCC的临床开发，2022年第二季度启动新的脂肪塑性治疗临床试验[10] - 公司STP705的临床试验治疗isSCC、BCC、瘢痕瘤、HTS及肝癌或为肿瘤及纤维化领域成功提供多种途径[10] - 2022年2月公司开始评估STP707安全性、耐受性及抗肿瘤活性的I期临床试验[10] - 公司收到FDA就STP707于PSC的IND申请发出的「安全进行」函件，2022年3月开始为健康受试者进行剂量给药[10] - 公司STP707试验预期验证专有PNP递送系统的静脉给药配方，扩大肿瘤及纤维化领域适应症范围[10] - 公司预计2022年下半年推进领先的GalNAc治疗候选药物STP122G进入IND阶段，另外几种药物将于2023年相继进入该阶段[11] - 公司非全资附属公司RNAimmune开发的新冠病毒候选疫苗RIM730预计2022年在美国进行IND备案[11] - 公司设有基于PNP的RNAi治疗计划STP355、STP369、STP908，以及基于GaLAhead™的计划STP125G、STP144G，管理团队对推进多个临床项目进入临床研究充满信心[12] - 公司正在美国就STP705及STP707两种主要产品进行七项临床试验，另有至少16种产品处于临床前研究阶段，其中七种预计不久后进入临床阶段[17] - STP705是双重TGF - B1/COX - 2抑制剂，用于瘤内、皮内及皮下给药，治疗非黑色素瘤皮肤癌、瘢痕瘤等[18] - STP707是双重TGF - B1/COX - 2抑制剂，可静脉内给药进行全身治疗，正开发其与免疫检查点抑制剂等的联合疗法[19] - 公司正在评估IND准备临床前研究的有七种创新候选产品，评估早期研究的逾七种候选产品[20] - STP355包含靶向TGF - B1及VEGFR2的siRNA，用于治疗乳腺癌、黑色素瘤及结直肠癌[21] - STP908由靶向SARS - CoV - 2 ORF1Ab及N蛋白基因的siRNA组成，用于静脉注射及吸入给药治疗新冠病毒及相关疾病[22] - STP369包含靶向BCL - xL及MCL - 1的siRNA，用于治疗头颈癌及膀胱癌，正探索与顺铂的联合疗法[23] - STP122G包含靶向因子XI的RNAi触发器，用于皮下给药，开发为抗凝治疗剂[24] - STP125G包含靶向的RNAi触发器，用于皮下给药，治疗血高甘油三酯升高[25] - 公司在美拓展众多临床试验，STP705治疗BCC的II期试验中期数据显示良好安全性和有效性[30][32] - STP705治疗isSCC的IIa期试验中，76%（25名）受试者实现完全组织学清除率，30 - 60微克给药剂组达90%（9/10）[33] - STP707用于PSC治疗的IND于2022年2月获FDA安全放行，3月为首位患者给药[34] - STP707治疗实体瘤I期试验已开始，30位晚期实体瘤患者参与剂量递增测试[34] - STP355、STP908、STP369预计2023年上半年提交美国IND[35] - STP122G、RIM730预计2022年下半年提交美国IND，STP125G、STP144G预计2023年上半年提交[37] - 2022年公司首要任务是将治疗isSCC的STP705商业化，预计下半年公布其IIb期中期数据并全球推广试验[42] - 公司扩展STP705治疗其他适应症，预计2022年下半年获isSCC、肝癌中期数据及BCC最终数据，下半年在中国提交HTS的IND[42] - 2022年第一季度启动治疗多种实体瘤的STP707患者剂量给药，预计下半年发布中期数据[43] - 3月开始进行以STP707治疗PSC的临床试验，预计2023年上半年发布中期数据[44] - 公司评估IND准备临床前研究的七种创新候选产品及早期研究的逾七种候选产品，预计2022年下半年将STP122G及RIM730推向美国IND阶段[45] - RNAimmune因A系列融资可提前在2022年下半年向FDA提交RIM730的IND，并加速开发新型PLNP递送平台[45] - 获得STP705有关治疗isSCC的IIa期临床试验出色读数[190] - 于美国提交STP707用于PSC的IND[190] - 2021年在美国启动多项STP705临床试验，获NMPA对isSCC的STP705审查接受[193] 公司财务状况 - 2021年公司其他收入为350千美元，2020年为771千美元[14] - 2021年公司年内亏损215,934千美元，2020年亏损46,428千美元[14] - 2021年公司非流动资产总值为16,842千美元，流动资产总值为223,805千美元[14] - 2021年公司流动负债总额为16,228千美元，非流动负债总额为14,131千美元[14] - 2021年公司资产净值为210,288千美元，2020年负债净额为94,180千美元[14] - 2021年公司亏损2.159亿美元，2020年亏损4640万美元[50][51] - 2021年公司无产品销售收入，也未从与沃森的共同开发许可协议中确认收入[53] - 2021年其他收入为40万美元，较2020年减少40万美元或55%[53] - 2021年其他收益及亏损为亏损20万美元，较2020年减少50万美元或196%[54] - 2021年按公平值计入损益的金融负债的公平值变动亏损为1.46亿美元，较2020年增加1.284亿美元或731%[57] - 2021年行政开支为1610万美元，较2020年增加1090万美元或213%[58][59] - 2021年研发开支为4067.3万美元，较2020年增加2577.9万美元[61] - 公司大部分净亏损来自按公平值计入损益的金融负债的公平值变动、研发开支、行政开支及上市开支[52] - 2021年研发开支从2020年的1490万美元增加2580万美元或173%至4070万美元[62] - 2021年和2020年计入损益的上市开支分别为1220万美元和90万美元，上市后资本化410万美元[63] - 2021年其他开支从2020年的890万美元减少820万美元或92%至70万美元[65] - 2021年财务成本从2020年的20万美元增加10万美元或40%至30万美元[66] - 2021年年内亏损从2020年的4640万美元增加至2.159亿美元[67] - 2021年经营活动所用现金净额从2020年的1900万美元增加3800万美元或200%至5700万美元[68] - 2021年融资活动所得现金净额从2020年的1.004亿美元增加7060万美元或70%至1.71亿美元[69] - 2021年现金及现金等价物从2020年的1.031亿美元增加至2.12亿美元[71] - 2021年流动比率为1379.1%，2020年为111.7%[72] - 2021年集团已质押6.3万美元受限制银行存款以获银行融资[72] - 2021年公司无产品销售收益，向五大供应商采购额占总采购额44.3%，向最大供应商采购额占13.4%[139] - 拨付发展及商业化STP705所得款项净额使用百分比为57.9%，预计于2023年年底前动用3170万美元[138] - 拨付STP707的开发所得款项净额使用百分比为15.6%，预计于2022年年底前动用860万美元[138] - 拨付GalNAc计划产品等研发所得款项净额使用百分比为15.4%，预计于2022年年底前动用840万美元[138] - 拨付其他临床前候选药物的研发所得款项净额使用百分比为7.3%，预计于2022年年底前动用400万美元[138] - 用于一般企业及营运资金用途所得款项净额使用百分比为3.8%，预计于2022年年底前动用210万美元[138] 公司战略与业务发展 - 公司目标最初专注于肿瘤学及纤维化，其后拓展至抗凝疗法、心血管代谢疾病、补体介导的疾病及病毒感染[16] - 公司采取临床开发策略，最初在美国为候选产品进行临床试验，其后将试验扩展至全球[16] - 公司扩大外部能力，纳入美国及中国的CDMO，广州设施2021年12月底投入使用并开始生产[29] - 公司计划在中国建立商业规模的生产工厂，未来或采用混合生产模式[46] - 公司战略及业务发展团队探索与其他行业参与者针对主要产品及临床前资产的全球及本地合作机会[46] - 公司正在评估合作伙伴关系选择，拟通过设立全面甄选标准物色合伙人以扩大市场覆盖[48] - 公司密切关注新冠疫情态势，将因应疫情调整战略及预防措施[49] - 2021年中国广州PNP核酸药物生产工厂完成整体建设验收，进入试运行阶段[188] - 公司产品线有超12种候选产品，适用于多种疾病治疗适应症，覆盖多个领域[188] - 2021年与沃森建立合作关系，包括STP702的对外许可[193] - 2021年广州中试生产设施竣工[193] 公司管理团队 - 陆阳博士为公司创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官，拥有超50篇科学出版物和超70项专利[75] - Michael V. Molyneaux博士为公司执行董事兼首席医务官，在多个临床环境及行业拥有逾20年经验[76][77] - David Mark Evans博士为公司执行董事兼首席科学官，拥有超20篇科学出版物和超20项登记专利及专利申请[77][78] - 戴晓畅博士参与制定公司一般企业业务计划、策略及重大决策，自2000年任云南大学教授等多职[79] - 黄敏聪先生参与制定公司相关决策，有丰富投资管理经验，自2015年起担任多家公司职务[80] - 柳达先生参与制定公司相关决策，自2019年10月任华润正大生命科学基金董事总经理[81] - 赖嘉俊先生参与制定公司相关决策，自2021年2月起任广州越秀产业投资基金管理股份有限公司总经理等职[81] - 章建康先生参与制定公司相关决策，在生物技术行业及全球公共卫生领域有39年经验，还担任多家公司职位[81][83] - 于常海博士参与制定公司重大事宜决策，在科研及业务运营方面经验丰富，担任多个机构职务[84] - 于博士1999年5月成立海康生命科技有限公司并任董事会主席兼CEO，已发表超170篇科学文献，是超70项全球专利的发明人[85] - 华先生自2021年7月起任睿智医药科技股份有限公司CEO，在投资银行业有逾15年经验[85] - 黄女士自2019年11月起任德国Adluux AI Group Limited董事，2021年1月成立Mung7Art[87] - 盛慕嫻女士现任华润医药集团等多家公司独立非执行董事，自2008年1月起任江苏省政协委员[88] - 盛慕嫻女士2013年7月获委任为太平绅士，2017年6月获香港政府授予铜紫荆星章[89] - 于博士2009年9月创立香港生物科技协会，2017年12月创立粤港澳大湾区生物科技联盟并任主席[85] - 华先生2008年4月至2014年8月任交银国际控股有限公司直接投资部及投资银行部负责人[85] - 黄女士1994年5月取得新加坡出庭代讼人及事务律师资格，1997年5月取得香港事务律师资格[87] - 盛慕嫻女士1990年4月至2016年5月为德勤•关黄陈方会计师行/德勤中国合伙人[89] - 盛慕嫻女士1980年4月成为香港会计师公会会员，1984年12月成为英国特许公认会计师公会资深会员[89] - 龙志峰博士为首席开发官，拥有超33年行业经验[90] - 张蕴女士为中国区首席运营官及董事会秘书、联席公司秘书[91][94] - 叶永基先生为企业财务事务副总裁兼中国首席财务官，有逾12年企业财务经验[91] - 王永祥博士为首席制造官[93] - 梁庭彰先生为联席公司秘书，在会计及企业合规方面有逾15年经验[94] - 董事会包括12名董事，含三名执行董事、五名非执行董事及四名独立非执行董事[96] - 执行董事为陆阳博士、Michael V. Molyneaux博士、David Mark Evans博士[96] - 2022年