公司概况 - 公司是2019年成立的临床阶段基因治疗公司，专注创新疗法研发，有国际化业务布局[36] - 公司致力于自主开发rAAV基因疗法，有八款自主开发的rAAV基因治疗候选药物[36][37] 产品管线 - 公司有两款核心产品FT - 002和FT - 003，一款关键产品FT - 001，五款其他临床前及早期阶段候选药物[37] - FT - 019预计2027年第一季度前开始中国III期临床试验，FT - 017预计2026年第三季度前开始[39] 市场数据 - 2024年中国约62,000名XLRP患者，美国约14,800名[44] - 2024年中国约410万名nAMD患者及760万名DME患者，美国约160万名nAMD患者及200万名DME患者[46] 财务数据 - 截至2023、2024年12月31日及2025年9月30日，公司分别亏损3590万、2650万、2070万及1330万美元[84] - 截至2023、2024年12月31日及2025年9月30日，公司资产总值分别为9881.1万、7167.4万及5255万美元[90] - 2023、2024年及2024、2025年9月30日，公司研发成本总额分别为2212.2万、1707.5万、1468.8万及907.3万美元[98] 融资与股权 - 公司进行A轮、B - 1轮及B - 2轮融资，获上市前投资者总投资195.3百万美元[112] - 奥博资本实体及泓元为公司创始股东，上市完成后将分别拥有公司已发行股本总额一定比例权益[111] 未来展望 - 预计未来几年后期rAAV基因治疗候选药物将商业化[67] - 针对罕见疾病产品建立销售团队，重大市场疾病产品海外寻求商业化合作伙伴[69] 风险提示 - 公司面临候选药物开发、监管批准、商业化、财务状况等多方面风险[106] - 基因治疗产品在多司法权区受严格监管，法规或限制可能变更[109]

公司信息 - 公司为开曼群岛注册成立的有限公司[8] - 公告日期为2025年12月23日[11] - 公司董事及候任董事包括执行董事李新燕博士等[11] 上市相关 - 已委任UBS AG Hong Kong Branch和海通国际证券有限公司为整体协调人[9] - 公告所涉申请未获批准上市[3] 投资提示 - 公告不构成要约出售或邀请认购证券[3][6] - 投资者应依据在香港公司注册处注册的招股章程作出投资决定[4][6]

业绩总结 - 2023 - 2024年及2025年前九个月分别亏损3590万、2650万、2070万和1330万美元[97] - 截至2023 - 2025年9月30日，净资产分别为7710万、5100万和3690万美元[103] - 2023 - 2024年及2025年前九个月经营活动分别使用现金2680万、2310万和1040万美元[108] - 2023 - 2024年及2025年前九个月研发总成本分别为2212.2万、1707.5万、1468.8万和907.3万美元[110] - 2023 - 2025年9月30日流动比率分别为14.5、12.5和7.4[115] 用户数据 - 2024年中国约6.2万例XLRP患者，美国约1.48万例[49] - 2024年中国约410万例nAMD患者、760万例DME患者，美国约160万例nAMD患者、200万例DME患者，其他国家约1550万例nAMD患者、1650万例DME患者[53] - 2024年中国约6700例LCA2和RPE65介导的RP患者[58] 未来展望 - 董事认为有足够营运资金覆盖至少未来12个月成本的125%[112] - 假设未来平均每月现金消耗率为2025年前九个月的2倍，截至2025年9月30日现金余额可维持17个月财务可行性[113] 新产品和新技术研发 - 产品管线含8个内部研发的rAAV基因疗法候选药物，2个核心、1个关键和5个其他临床前和早期阶段候选药物[42] - FT - 002在2024年1月获FDA孤儿药认定，10月获快速通道认定，在中国进行II期临床试验，在美国获FDA II期试验许可[51] - FT - 003有望将治疗负担降至门诊单次注射，已在中国启动针对DME和nAMD的II期临床试验，在美国获FDA针对nAMD和DME的II期试验许可[56] - FT - 001在2025年6月获国家药监局药品审评中心突破性疗法认定，已在中国完成I/II期临床试验，III期临床试验计划于2025年9月获药审中心批准[60] - 截至2025年9月30日，内部研发团队由中美两地37名成员组成，从确定先导化合物到获得IND批准仅需11个月[70] - 已从国家药监局和FDA获得12个IND批准，自成立以来成功将3个候选药物推进到II期临床试验[71] - 苏州制造工厂占地约4000平方米，符合美国、欧盟和中国监管机构的cGMP标准[75] - 苏州制造工厂配备先进基础设施和自动化流程，支持rAAV基因疗法全流程生产[76] - 工艺上游滴度超10¹⁵vg/L，下游纯化产率达50%[77] - 通过创新纯化技术，空衣壳率低于1%[77] - 专利组合有21项专利申请，其中17项已公布，4项未公布[84] - FT - 002有4项专利申请，FT - 003有7项专利申请[85] 市场扩张和并购 - 进行A、B - 1和B - 2轮融资，从前期投资者处获得总计1.953亿美元投资[122] 其他新策略 - 短期内无派息计划[131]

上市情况 - 公司申请上市尚未获批，港交所和证监会可能接受、退回或拒绝申请[3] - 公司已任命瑞银集团香港分行和海通国际证券有限公司为整体协调人[9] 公告信息 - 公告发布是为向香港公众提供信息，不构成证券发售要约或认购邀请[3][5][7] - 公告由公司董事会发布，董事对公告准确性负责[8] - 公告日期为2025年12月23日[10]