药物研发计划 - 公司计划在2020年第四季度向FDA提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请，预计该申请将聚焦于EXPLORER和PATHFINDER试验中起始剂量为每日一次200mg的患者数据[159] - 公司于2020年第三季度启动PIONEER试验的注册启用部分2，目前正在招募患者，计划在2021年第一季度更新该部分试验完成招募的预期时间[160] - 公司计划在2021年上半年启动BLU - 945的全球1期剂量递增试验，用于治疗耐药性EGFR突变型非小细胞肺癌[172] - 公司目前正在对菲索加替尼进行晚期肝细胞癌的1期临床试验，并与基石药业合作在中国大陆多个临床地点进行菲索加替尼联合CS1001治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的1b/2期试验[173] - 公司计划到2020年底提名多达两个额外的开发候选药物[174] 药物获批情况 - 普拉替尼已在美国以商品名GAVRETO获得加速批准，用于治疗经FDA批准检测方法检测为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者，EMA正在审查其用于RET融合阳性非小细胞肺癌的上市许可申请[165] - 公司于2020年第二季度向FDA提交普拉替尼用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的新药申请，FDA设定的处方药用户付费法案行动日期为2021年2月28日[165] - 阿伐替尼已在美国以商品名AYVAKIT获批用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，在欧盟以商品名AYVAKYT有条件获批用于治疗携带PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者[171] - 2020年1月，FDA批准avapritinib（商品名AYVAKIT）用于治疗特定GIST患者；9月，FDA加速批准pralsetinib（商品名GAVRETO）用于治疗特定NSCLC患者，欧盟委员会有条件批准avapritinib（商品名AYVAKYT）用于治疗特定GIST患者[191] 合作与许可 - 公司授予罗氏在全球（不包括基石药业区域和美国）开发和商业化普拉替尼的独家许可，以及在美国的共同独家许可[177] - 公司于2016年3月与罗氏合作，发现、开发和商业化多达四种靶向癌症免疫治疗中重要激酶的小分子疗法，2020年7月又与罗氏合作开发和商业化普拉替尼用于治疗RET改变的癌症[179][180] 资金获取情况 - 截至2020年9月30日，公司通过各类交易共获得26亿美元资金，其中首次公开募股等出售普通股获17亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作及许可协议获8.558亿美元，债务融资获1000万美元[186] - 2020年9月，公司因GAVRETO在美国首次获批上市达成4000万美元监管和商业化里程碑，并于10月收到款项[186] - 截至2020年9月30日，公司通过各类交易共获得26亿美元资金，其中IPO等出售普通股获17亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，合作等获8.558亿美元，债务融资获1000万美元[261] 财务关键指标（年度及累计） - 2020年前九个月公司净收入为3.996亿美元，主要因与罗氏合作的pralsetinib产生的合作收入；2019 - 2017年净亏损分别为3.477亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元；截至2020年9月30日，累计亏损5.457亿美元[187] 各业务线外部费用 - 2020年第三季度和前九个月，avapritinib外部费用分别为1.7477亿美元和5.6412亿美元，2019年分别为1.829亿美元和6.9953亿美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，pralsetinib外部费用分别为1.0199亿美元和5.9231亿美元，2019年分别为2.1963亿美元和5.985亿美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，fisogatinib外部费用分别为513万美元和3284万美元，2019年分别为2446万美元和4694万美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，BLU - 263外部费用分别为4318万美元和1.0382亿美元，2019年分别为1654万美元和2019万美元[204] 研发及相关费用 - 2020年第三季度和前九个月，内部研发费用分别为2.441亿美元和7.1833亿美元，2019年分别为1.955亿美元和5.4396亿美元[204] - 2020年第三季度和前九个月，总研发费用分别为7.423亿美元和24.9456亿美元，2019年分别为8.1453亿美元和24.2804亿美元[204] - 研发费用从2019年第三季度的8150万美元降至2020年第三季度的7420万美元，减少720万美元，降幅9%[231][238] - 2020年前三季度研发费用从2019年同期的2.428亿美元增至2.495亿美元，增幅3%[246][254] 第三季度财务指标 - 2020年第三季度产品净收入为630万美元，其中AYVAKIT为610万美元，GAVRETO为20万美元[231][232][233] - 合作收入从2019年第三季度的910万美元增至2020年第三季度的7.388亿美元，增长7.297亿美元，增幅7984%[231][234] - 2020年第三季度产品销售成本为10万美元，与产品销售的制造成本相关[231][237] - 销售、一般和行政费用从2019年第三季度的2560万美元增至2020年第三季度的3740万美元，增加1170万美元，增幅46%[231][239] - 净利息收入从2019年第三季度的380万美元降至2020年第三季度的120万美元，减少260万美元，降幅69%[231][240] - 其他净费用从2019年第三季度的7.2万美元增至2020年第三季度的19.2万美元，增加12万美元，增幅167%[231][241] - 所得税费用为37万美元，与合作和产品销售产生的应税收入相关[231][242] - 2020年第三季度总收入为7.45118亿美元，较2019年第三季度的913.9万美元增加7.35979亿美元，增幅8053%[231] - 2020年第三季度净利润为633.978万美元，较2019年第三季度的亏损94.275万美元增加728.253万美元，增幅772%[231] 前三季度财务指标 - 2020年前三季度产品净收入为1544.6万美元，合作收入从2019年同期的1500万美元增至7.442亿美元，增幅4868%，总收入达7.59629亿美元，增幅4971%[246][249] - 2020年前三季度产品销售成本为30万美元[246][253] - 2020年前三季度销售、一般和行政费用从6410万美元增至1.152亿美元，增幅80%[246][255] - 2020年前三季度净利息收入从2019年同期的1074.2万美元降至566.3万美元，降幅47%，其他收入（支出）净额从15.7万美元增至41.6万美元，增幅165%[246] - 2020年前三季度所得税费用为40万美元，净利润从2019年同期的亏损2813.63万美元转为盈利3995.5万美元，增幅242%[246][258] 现金及投资情况 - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为13.559亿美元[262][269] - 2020年前三季度经营活动提供的净现金为4.11834亿美元，较2019年同期增加6.45亿美元，主要因与罗氏合作的7.366亿美元合作收入带动净收入增加6.809亿美元[263] - 2020年前三季度投资活动使用的净现金为3.58717亿美元，较2019年同期增加2.745亿美元，主要因可供出售投资净购买增加[264] - 2020年前三季度融资活动提供的净现金为3.97666亿美元，较2019年同期增加5890万美元，主要因与罗氏合作发行普通股获7930万美元，抵消了2020年1月后续公开发行净收益较2019年4月减少的1870万美元[265] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为13.559亿美元和5.48亿美元[281] 未来资金需求及风险 - 公司预计未来费用将增加，可能需不时寻求额外资金，未来资本需求取决于产品商业化、研发、合作等多方面因素[266][270] - 公司预计主要通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求[274] - 若通过出售普通股等方式筹集额外资本，股东权益将被稀释[274] - 债务融资若可行，会增加公司固定支付义务[274] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，公司可能需放弃知识产权等有价值权利[275] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止药物开发等工作[275] 合同义务与承诺 - 2020年前9个月，除约2550万美元的最低采购义务外，公司合同义务和承诺无其他重大变化[278] 市场风险 - 公司主要市场风险是利率敏感性，认为利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[282] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，截至2020年9月30日和2019年12月31日，以外币计价的负债极少或无[285] 通胀影响 - 公司认为2020年和2019年截至9月30日的3个月和9个月内，通胀未对业务等产生重大影响[286]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度公司实现总收入7.45亿美元，其中产品净收入630万美元，主要来自AVYAKIT的销售；合作收入约7.39亿美元，包括与罗氏就普拉替尼合作的预付款、股权购买溢价和里程碑付款 [22] - 与上一季度相比，公司总运营费用有所下降，这得益于与罗氏的全球研发成本分摊和美国利润分享；预计未来季度运营费用将有适度增长，同时非现金股票薪酬费用将显著增加 [23] - 公司目前持有现金约14亿美元，处于历史最强财务状况；预计未来几年现有合作的里程碑和版税支付平均每年约8000万美元 [23][24] 各条业务线数据和关键指标变化 AVYAKIT业务线 - 第三季度美国AVYAKIT销售额为610万美元，产品收入主要由其驱动；在PDGFRA alpha GIST患者中持续有稳定的使用率，在晚期GIST中也有一些未推广的使用情况，且现实世界中的用药持续时间呈积极趋势，超过了临床研究中的数据 [14][17] - 9月获得欧盟委员会批准，用于治疗携带PDGFRA alpha D842突变的不可切除或转移性GIST成年患者；公司在欧洲的商业化将采取罕见病模式，以卓越中心为目标，为未来在系统性肥大细胞增多症（SM）领域的商业努力奠定基础 [17] GAVRETO业务线 - 9月获得FDA批准，用于治疗成人转移性RET融合阳性非小细胞肺癌；季度末开始向患者供货，早期收入主要来自独立专业药房的初始订单 [9][14] - 上市后收到了来自各方的积极反馈，其差异化的临床特征，如深度持久的反应、可预测和可控的安全性以及每日一次的给药方式，得到了医疗保健提供者的认可；在首次使用选择性RET抑制剂的患者以及在使用塞尔帕替尼时存在安全性或耐受性问题的患者中都有早期使用情况 [15] - 与基因泰克密切合作，其现场团队已完成培训并积极参与推广，共同推动生物标志物检测、识别RET患者、向处方医生介绍GAVRETO并支持科学交流；预计FDA将在2021年第一季度对GAVRETO用于RET改变的甲状腺癌做出决定 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 在主要市场中，约7.5万名SM患者中，约三分之一已被诊断，另外三分之一可被识别但被误诊；SM疾病的反应持续时间和慢性治疗模式使其成为公司重要的商业机会 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点有三个方面：推进系统性肥大细胞增多症的注册项目、随着多款新产品的推出建立商业专业知识、通过研究平台不断加强新药研发管线 [6] - 在系统性肥大细胞增多症方面，基于EXPLORER和PATHFINDER临床试验的积极数据，公司正在迅速整理补充新药申请（sNDA），并计划本季度提交；非晚期SM仍是公司的首要任务，患者入组加速，现有研究人员和意见领袖的积极性不断提高 [7][8] - 在商业进展方面，公司正在加大GAVRETO的商业推广力度，并与罗氏合作，期待其在甲状腺癌领域的潜在扩展；同时，公司在欧洲启动了AVYAKIT的商业化，并计划将其推广到更多国家 [9][20] - 在研发管线方面，公司计划在2021年上半年将BLU - 945推进临床试验，并在年底前选定一个互补的双突变EGFR开发候选药物；此外，公司还通过与罗氏的癌症免疫疗法研究合作，在其他EGFR项目上取得进展 [10][11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第三季度取得的进展显著加强了其在三个战略重点领域的产品组合；作为一家完全整合的公司，公司拥有一系列商业、开发和研究项目，能够利用效率、平衡风险并专注于真正具有变革性的机会 [12] - 公司强大的财务状况使其有能力投资于自主研究平台和外部创新，以实现长期的持续增长和多元化 [12] - 随着GAVRETO的持续推出、商业版图向新地区的扩展以及将阿伐替尼带给SM患者的努力，公司在2021年将迎来巨大的增长机会 [13] 其他重要信息 - 公司在电话会议中的陈述包含前瞻性声明，实际事件或结果可能与声明中表达或暗示的内容存在重大差异，相关风险因素在公司向美国证券交易委员会提交的最新10 - Q季度报告及其他文件中有所阐述 [5] - 公司欢迎Fouad Namouni博士加入，担任研发总裁，负责监督从发现到全球注册的产品开发各个阶段 [11] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：Indolan和FM的入组情况及预计完成时间 - 公司将在2021年初提供更详细的入组更新；受COVID影响，项目启动放缓，目前正在增加更多试验点，虽然一些地区病例有所增加，但患者参与意愿的各项指标良好，对入组情况持乐观态度 [26][27] 问题2：SM产品线其他数据公布的节奏，特别是PATHFINDER试验的后续数据 - 公司尚未确定下一次更新的时间；目前正在整理sNDA申请，也打算在医学会议上更全面地更新数据，但未给出具体时间 [30] 问题3：与罗氏就GAVRETO的合作，如何考虑探索额外适应症或联合用药，以及何时推进相关项目 - 公司与罗氏密切合作，正在制定加速开发计划；已经在探索RET驱动实体瘤的泛肿瘤适应症，重点是将普拉替尼推进到更早期的治疗阶段，包括单药治疗和与罗氏产品的联合用药，后续会更新进展 [32] 问题4：GAVRETO的商业化进展与其他药物相比如何，以及欧洲其他国家的情况 - 公司对GAVRETO的推出进展感到兴奋，市场机会有吸引力且有望随着更多患者被识别而增长；与其他药物相比，现在市场上有多种选择，不能简单推断其增长情况；在欧洲，德国的推出已经开始，其他国家将陆续上线，最大的障碍是定价和报销，公司正在积极参与相关讨论 [35][36] 问题5：阿伐替尼在晚期SM的监管流程，FDA会如何看待公司的提交 - 公司对阿伐替尼在晚期SM的数据有信心，认为其对患者具有变革性影响，与FDA的讨论一致；预计在第四季度提交sNDA申请，并相信会得到良好反馈 [40] 问题6：BLU - 945和双突变EGFR药物的试验设计和初始数据时间 - BLU - 945计划在2021年上半年进入临床试验，双突变抑制剂预计在年底选定；这两种药物具有野生型激酶选择性，有机会在一线治疗中联合使用，以提供高反应率和延长疾病控制时间，防止耐药性的出现 [42][43] 问题7：GAVRETO的商业化努力是否已达到稳定状态，以及医生如何处理其他适应症中RET阳性患者 - 罗氏团队已完成培训并积极参与，商业化努力已经展开，但在推出过程中会保持灵活和适应性；目前公司的重点是推动非小细胞肺癌的教育和准备甲状腺癌的批准，其他适应症的RET改变不是商业重点，但预计会有一定的使用情况 [46][48] 问题8：公司未来的运营支出水平应如何看待 - 第三季度运营费用的下降是由于与罗氏的全球研发成本分摊和美国利润分享；未来预计季度运营费用会有适度增长，从较低水平开始，类似于过去一年的季度增长趋势 [50] 问题9：能否透露EGFR双突变候选药物和潜在第三个开发候选药物的相关信息 - 对于双突变项目的临床前数据，预计会在2021年公布；关于第三个开发候选药物，公司将在第一季度初宣布相关信息 [53] 问题10：阿伐替尼在SM市场的机会，以及BLU - 263的增量机会，还有BLU - 945的研究设计和启动条件 - BLU - 263可巩固和扩大公司在肥大细胞疾病领域的业务，首先考虑用于非晚期SM，也在研究其他肥大细胞疾病；BLU - 945进入临床试验的准备工作正在进行，预计在2021年上半年开始；奥希替尼向辅助治疗的转变为BLU - 945提供了研究机会 [57][58] 问题11：阿伐替尼在晚期SM的申报情况，BLU - 263的试验计划和设计特点 - 阿伐替尼晚期SM的申报正在进行最后的文件整理，预计今年提交；BLU - 263的健康志愿者研究按计划在上半年启动，预计年底提供关键剂量数据；该药物特意设计为不穿过血脑屏障，在其他酶上有一定的选择性 [64][65] 问题12：AVYAKIT第三季度销售对应的患者数量，以及非推广使用情况和晚期SM患者的使用情况 - 公司未透露具体治疗患者数量，因为情况复杂，包括患者持续开始治疗、不同类型患者的用药持续时间不同等；难以量化非推广使用的具体比例，主要依靠医生和患者的反馈，已知该药物在晚期有指南推荐，患者的未满足需求仍然很高 [66][67] 问题13：GAVRETO上市初期肺癌医生的反馈，以及与其他TKI药物的差异 - 反馈非常积极，医疗界对有有效治疗方法感到兴奋；预计两种药物都会被使用，GAVRETO疗效高，安全性方面可能与其他药物有差异，如无QTC延长等；每日一次的给药方式和公司的推广方式受到好评 [68][69] 问题14：GAVRETO在医保目录和支付方中的偏好情况 - 支付方层面，大多数药物都能获得广泛覆盖；在实践层面，公司的定价策略和推广方式受到好评，可能会推动GAVRETO的优先使用 [71][72]

药物临床试验与申报计划 - 公司计划在2020年第三季度公布avapritinib的EXPLORER和PATHFINDER试验的顶线数据，年底前完成PIONEER试验第二部分的患者入组[151] - 公司计划在2020年第四季度向FDA提交avapritinib用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请[152] - 2020年第一季度公司完成向FDA滚动提交pralsetinib用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的新药申请，FDA于5月接受该申请并设定PDUFA行动日期为11月23日[158] - 2020年5月欧洲药品管理局验证了公司pralsetinib用于RET融合阳性非小细胞肺癌的上市许可申请[158] - 2020年第二季度公司向FDA提交pralsetinib用于治疗晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的新药申请[158] - 2020年7月欧洲药品管理局人用药品委员会对avapritinib用于治疗成人PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤的上市许可申请发表积极意见，预计欧盟委员会9月底做出最终决定[163] 开发候选药物提名 - 2020年第一季度公司宣布提名BLU - 945作为治疗EGFR Exon 19/L858R+T790M+C797S耐药EGFR阳性三重突变非小细胞肺癌的开发候选药物[166] - 公司计划在2020年底前再提名多达两个开发候选药物[168] 合作项目 - 2020年7月公司与罗氏达成合作，共同在美国商业化pralsetinib，罗氏拥有美国以外（不包括基石药业区域）的独家商业化权利[172] - 公司与罗氏合作探索开发下一代RET抑制剂[172] - 公司与CStone合作开发和商业化阿伐替尼、普拉替尼和菲索加替尼等药物，与Clementia达成许可协议授权其开发和商业化BLU - 782[173][174] 资金获取情况 - 截至2020年6月30日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金，其中2015年5月首次公开募股及后续公开发行普通股获得15亿美元，发行可转换优先股获得1.151亿美元，与Alexion、罗氏、CStone的合作及与Clementia的许可协议获得1.358亿美元，债务融资获得1000万美元[178] - 2020年7月，公司因与罗氏的普拉替尼合作获得7.69亿美元现金付款，因与Clementia的许可协议获得2000万美元里程碑付款[178] - 截至2020年6月30日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金，其中2015年5月首次公开募股及后续公开发行普通股获得15亿美元[245] - 2020年7月，公司收到与罗氏合作的7.69亿美元现金付款和与克莱门蒂亚许可协议的2000万美元里程碑付款[247] 财务亏损情况 - 2020年上半年净亏损2.344亿美元，2019年、2018年和2017年全年净亏损分别为3.477亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元，截至2020年6月30日累计亏损11.797亿美元[179] - 2020年第二季度净亏损为12347.4万美元，较2019年的9968.1万美元增加2379.3万美元，增幅24%；2020年上半年净亏损为23442.8万美元，较2019年的18708.8万美元增加4734万美元，增幅25%[224][235] 产品销售情况 - 2020年1月，FDA批准阿伐替尼以商品名AYVAKIT用于治疗特定成人胃肠道间质瘤，公司已在美国开始销售[182] - 2020年6月30日止三个月和六个月，AYVAKIT销售毛利率因使用前期研发费用化的活性药物成分和组件而提高[187] - 2020年第二季度产品净收入为568万美元，较2019年增长100%；2020年上半年产品净收入为913.8万美元，较2019年增长100%[224][235] - 产品收入来自美国AYVAKIT销售，收入在客户取得产品控制权时按净销售价格确认[207][208] - 2020年上半年产品销售成本为10万美元，与AYVAKIT销售的制造成本相关[238] 费用情况 - 2020年第二季度和上半年，公司外部研发费用分别为9.1079亿美元和1.75225亿美元，2019年同期分别为8.7101亿美元和1.61351亿美元[197] - 公司预计未来研发费用将显著增加，包括临床试验、监管申报、合作项目及伴随诊断测试等相关成本[194][198][200] - 公司预计销售、一般和行政费用未来将继续增加，以支持研发和商业化活动，包括扩大销售和运营规模[202] - 2020年第二季度销售成本为12.7万美元，较2019年增长100%；2020年上半年销售成本为15万美元，较2019年增长100%[224][235] - 2020年第二季度研发费用为9107.9万美元，较2019年的8710.1万美元增加397.8万美元，增幅5%；2020年上半年研发费用为17522.5万美元，较2019年的16135.1万美元增加1387.4万美元，增幅9%[224][235] - 2020年第二季度销售、一般和行政费用为4217.4万美元，较2019年的2192.3万美元增加2025.1万美元，增幅92%；2020年上半年该费用为7782.9万美元，较2019年的3847.6万美元增加3935.3万美元，增幅102%[224][235] - 研发费用从2019年上半年的1.614亿美元增至2020年上半年的1.752亿美元，增加了1390万美元[239] - 销售、一般和行政费用从2019年上半年的3850万美元增至2020年上半年的7780万美元，增加了3940万美元[240] 合作收入情况 - 2020年第二季度合作收入为266.3万美元，较2019年的511万美元减少244.7万美元，降幅48%；2020年上半年合作收入为537.2万美元，较2019年的584万美元减少46.8万美元，降幅8%[224][235] 净利息收入情况 - 2020年第二季度净利息收入为158.6万美元，较2019年的427.5万美元减少268.9万美元，降幅63%；2020年上半年净利息收入为449万美元，较2019年的698.5万美元减少249.5万美元，降幅36%[224][235] - 公司预计未来净利息收入将因普拉替尼与罗氏合作预付款到账后平均投资余额增加而增长[203] - 净利息收入从2019年上半年的700万美元降至2020年上半年的450万美元，减少了250万美元[241] 关键会计政策 - 公司关键会计政策涉及收入确认、应计研发费用、可供出售投资、股份支付和租赁[205] 现金及经营活动情况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为6.503亿美元[248] - 2020年上半年经营活动净现金使用量比2019年同期增加4910万美元，主要因净亏损增加4730万美元[249] 合同义务情况 - 截至2020年6月30日，除约2550万美元的商业制造协议最低采购义务外，公司合同义务和承诺无重大变化[263] 披露控制程序评估 - 管理层评估认为，截至2020年6月30日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上有效[272] 疫情影响 - 受COVID - 19疫情影响，公司临床研究可能出现临时延误或中断，供应链也可能受到不利影响，但公司有足够供应计划至2021年[177]

财务数据和关键指标变化 - 第二季度AYVAKIT净产品销售额为570万美元，自推出以来达910万美元 [20][27] - 总运营费用较上一季度略有增加，部分原因是基于股票的薪酬费用增加 [28] - 预计2020年下半年季度间费用增长将稳定，与罗氏的成本和利润分享安排节省的资金将抵消系统性肥大细胞增多症和发现组合研发投资的计划增加 [28] - 预计可预见的未来非现金基于股票的薪酬费用将继续增加 [29] - 包括与罗氏合作的预付款后，公司现金超过14亿美元，处于有史以来最强的财务状况 [29] - 不包括罗氏的预付款，预计2020年下半年通过多项合作的里程碑和产品销售，可能获得高达8000万美元的额外收入 [29] - 7月从与Clementia的合作中获得额外2000万美元现金，该款项在2019年第四季度已确认为收入 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 AYVAKIT业务 - 第二季度AYVAKIT净销售额达570万美元，自推出以来达910万美元，执行推出策略效果良好 [20] - 迅速与关键肿瘤和血液学卓越中心及其他利益相关者建立联系，实现广泛患者准入，患者续药率高 [20][21] - 第二季度新增处方医生，约一半来自社区环境 [22] 系统性肥大细胞增多症项目 - PIONEER试验第二部分已启动，计划招募200名患者 [13][33] - 本季度晚些时候计划公布EXPLORER和PATHFINDER试验的顶线数据，支持第四季度向FDA提交补充新药申请 [14] 发现平台项目 - 提名了针对三重突变EGFR阳性非小细胞肺癌的一流开发候选药物BLU - 945 [15] - 计划在9月的虚拟ESMO大会上展示BLU - 945的新临床前数据，并分享明年初将该疗法引入临床的计划 [17] - 希望在年底前提名另外两个开发候选药物 [17] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场：AYVAKIT成功推出，建立了关键合作关系，患者准入良好，续药率高，新增处方医生来自社区环境 [20][21][22] - 欧洲市场：近日收到阿伐替尼治疗PDGFRA alpha D842V突变GIST的积极CHMP意见，预计本季度末对营销授权申请做出最终决定，若获批将在德国首次商业推出，随后扩展到其他欧洲国家 [10][11] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略方向 - 建立AYVAKIT的商业基础，为未来发展做准备 [8] - 优先发展系统性肥大细胞增多症项目，满足重大医疗需求 [8] - 利用发现平台推进未来管线机会 [8] 行业竞争 - 公司认为pralsetinib具有深度和持久的反应、可预测和可管理的安全概况以及每日一次给药等差异化临床特征，在RET领域有良好前景 [39] - 与Genentech和罗氏合作，整合双方能力，增强市场竞争力 [9][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年上半年公司取得了显著成就，为下半年发展奠定了基础，有望成为全球领先的精准医学公司 [7][17] - 对AYVAKIT的推出和商业进展感到满意，认为为未来产品推出提供了基础 [9][19] - 看好系统性肥大细胞增多症项目的前景，认为是临床阶段投资组合中最大的机会 [12] - 发现平台持续提供未来增长机会，对新开发候选药物的进展充满信心 [15][17] 其他重要信息 - 会议中提到的声明包含前瞻性陈述，实际事件或结果可能与陈述有重大差异，公司不承担更新或修订前瞻性陈述的义务 [5][6] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：PIONEER研究第二部分患者筛选和入组时间及数据公布时间 - 公司已启动该研究，有很多参与第一部分的站点和新站点表现出热情并正在进行筛选，但由于COVID影响和站点开放的一致性问题，暂不提供具体时间指导，计划招募200名患者 [33] 问题2：AYVAKIT在美国和欧盟推出的招聘节奏以及与罗氏团队为pralsetinib做准备的整合进展 - 美国AYVAKIT团队自推出以来已就位，目前主要专注于pralsetinib的推出准备；欧洲在预计近期推出的国家有小型灵活团队，负责AYVAKIT的初始推出，并为未来SM批准做准备 [34][35] - 罗氏团队已深度参与，Blueprint将主导推出工作，已确定Genentech在美国可在患者识别、数据利用和检测推动等方面增强公司的工作，双方仍在确定具体角色和职责 [37] 问题3：医生对RET领域pralsetinib更好的CR率和延长反应时间的看法 - 公司对最近在ASCO公布的数据感到鼓舞，医生对深度和持久的反应、显著的CR率以及可预测的安全概况感兴趣，社区医生更倾向于副作用可管理的疗法 [39] 问题4：RET/Raf - 1或ERK推出动态的最佳代理及与其他推出的比较 - 历史上其他肺癌靶向疗法推出时，有效疗法的可用性推动了检测实践的增加，预计RET领域也会有类似动态，市场上可能有两种药物有助于推动检测实践，但每个阶段在突变频率、参与者数量等方面略有不同 [42] 问题5：IFM试验激活站点后是否有大量患者涌入以及患者是否有顾虑 - 目前判断还为时过早，每个站点情况不同，有需求存在，但不同地区患者进入医疗中心的意愿不同，尽管有疫情，医疗需求足够高，患者仍会入组，但具体情况会有差异 [45][46] 问题6：AYVAKIT在VOYAGER试验结果后新患者开始轨迹是否有变化 - 难以准确确定PDGFRA alpha和其他GIST患者的比例，目前仍在增加处方医生和新患者，预计未来PDGFRA alpha和其他患者都会有新需求，下半年团队主要关注pralsetinib的需求生成 [48][49][50] 问题7：拥有200mg QD剂量的关键数据对阿伐替尼标签更新的看法以及标签中是否会有血小板计数和症状管理的指导 - 预计在新适应症添加时，标签会有该剂量的安全描述，也会有针对晚期SM患者血小板计数的指导 [53][54] 问题8：BLU - 263的状态更新以及何时有进展或初步人体结果的时间线 - 第一项人体健康志愿者研究已开始并按预期入组，目前没有具体信息提供，也未给出具体时间指导 [55][56] 问题9：正在进行的阿伐替尼商业化和即将推出的产品在社区环境中的潜在协同作用、公司在社区的现状以及罗氏合作的影响 - 社区一直是公司关注重点，约70%的患者在社区接受治疗，公司团队已与社区中心建立联系并积极推广AYVAKIT和pralsetinib，Genentech可在数据、患者识别和团队广度方面增强公司在社区的工作，公司采用支持处方医生、肿瘤药房和患者管理的360度方法 [58][59][60] 问题10：阿伐替尼和BLU - 263在SM方面，当前或长期安全信号对BLU - 263未来努力和数据收集的影响以及患者继续治疗的潜在差异 - 健康志愿者研究是短期研究，主要评估PK安全性和确定最佳起始剂量，BLU - 263理论上可解决阿伐替尼高剂量可能出现的认知影响问题，公司将其用于不太晚期的系统性肥大细胞增多症，目前对阿伐替尼25毫克和200毫克剂量的数据感到鼓舞，将继续大力投资 [62][63][64] 问题11：高级SM数据与之前的比较以及增量信息 - 目前高级SM数据在高反应率或疾病控制率方面非常一致，将两项试验数据合并，聚焦200mg剂量，该剂量有相似反应率且不良事件较少，排除了血小板减少症作为风险因素，目标是约50名患者在200mg起始剂量的数据用于提交，之前显示约77%的反应率，现在更注重监管机构可关注的起始剂量数据集 [66][68][69] 问题12：接受AYVAKIT的患者是前线治疗、准确诊断测试还是主要在最后一线治疗中获得 - 公司对患者情况的了解并不完美，推出时PDGFRA alpha患者中有部分之前接受过其他治疗，现在新患者中有些是确诊后立即接受治疗，美国PDGFRA alpha患者大多在诊断时未被准确识别，仍常先接受其他治疗 [75][76] 问题13：pralsetinib开发计划是否有全面审查以及目前的状态和何时有更清晰的发展计划 - 双方对数据和未来计划进行了全面审查，临床团队已开始共享信息，正在制定长期临床开发计划，双方前瞻性计划相似，合作将缩短时间，具体披露情况将通过合作确定 [78][79] 问题14：公司正在进行的关键项目 - 公司将两个EGFR耐药项目合并关注，BLU - 945是其中之一，目标是年底前有三个开发候选药物，还有与罗氏的癌症免疫疗法合作项目以及其他未披露的临床前开发项目 [81][82][83] 问题15：高级SM设置中最终提交数据时的随访数据量、EXPLORER试验第一部分患者是否都进入长期扩展以及确保两个适应症批准所需的数据 - 预计有六到九个月的额外随访数据，包括已入组患者的时间推移和新患者的随访，PIONEER试验患者进入第三部分长期随访且情况良好 [87][89] 问题16：如何将与罗氏合作的预付款计入模型 - 公司正在与审计师确定会计处理，预计第三季度将6.75亿美元预付款的大部分确认为收入，1亿美元股权投资额的大部分将记录在资产负债表的股东权益中，下季度会提供进一步更新 [90] 问题17：pralsetinib申请批准或提交时是否有里程碑 - 公司未提供具体细节，但宣布交易时提到有高达9000万美元的近期营销和批准相关里程碑 [91] 问题18：高级SM商业化情况、是否主要在学术环境治疗、是否需要扩大销售团队 - 高级SM主要在肿瘤、血液学卓越学术中心治疗，与其他疾病的利益相关者不同，公司尚未确定商业结构，但采用了投资组合方法，已有团队为高级SM推出做准备，预计能够灵活应对该市场 [94] 问题19：对AYVAKIT续药率的看法以及美国患者未在首次诊断时使用阿伐替尼的情况下的依据，以及剩余时间提名候选药物的标准和优先级 - 患者续药情况良好，未受COVID负面影响，反映了AYVAKIT的实际效益、风险和耐受性，处方医生会根据患者情况调整剂量，提高了患者的持续用药率 [98][99] - 选择新靶点的基础是有单基因驱动且能基于公司库中的化学物质快速获得临床概念验证，体现为靶向类型项目、血液学机会和靶向罕见遗传疾病等组合 [100]

Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) Q1 2020 Earnings Conference Call May 6, 2020 8:30 AM ET Company Participants Kristin Hodous - Senior Manager, IR Jeff Albers - CEO Christy Rossi - Chief Commercial Officer Mike Landsittel - CFO Andy Boral - Chief Medical Officer Conference Call Participants Dane Leone - Raymond James Joseph Thome - Cowen and Company Konstantinos Aprilakis - Deutsche Bank Reni Benjamin - JMP Securities Eun Yang - Jefferies Peter Lawson - Barclays Operator Ladies and gentlemen, th ...

药物临床试验及申报计划 - 公司计划在2020年6月呈现EXPLORER试验的更新数据，第三季度公布EXPLORER和PATHFINDER试验的顶线数据，还计划在2020年下半年提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请[149][150] - 公司计划2020年6月启动BLU - 263在健康志愿者中的1期试验[154] - 2020年1月公司公布了ARROW试验中普拉替尼400mg每日一次治疗RET融合阳性非小细胞肺癌患者的顶线数据，4月公布了RET突变型甲状腺髓样癌患者的顶线数据，还计划在2020年6月和下半年分别呈现RET融合阳性非小细胞肺癌和其他RET改变实体瘤、RET突变型甲状腺髓样癌的更新数据[156] - 2020年第一季度公司完成了普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请提交，近期向欧洲药品管理局提交了营销授权申请，还计划通过FDA的Project Orbis计划提交更多营销申请，并在2020年第二季度根据FDA的RTOR计划提交普拉替尼用于治疗曾接受过批准的多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样癌患者的新药申请[157] 药物审批进展 - 2020年1月FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，欧洲委员会预计在2020年第三季度对阿伐替尼用于治疗PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤成人患者的申请作出决定[162] - 公司预计FDA在2020年5月14日对阿伐替尼用于治疗四线胃肠道间质瘤的新药申请作出决定[164] 药物试验结果及开发调整 - 公司近期公布了VOYAGER试验的顶线数据，该试验未达到阿伐替尼相对于瑞戈非尼改善无进展生存期的主要终点，公司计划停止阿伐替尼除PDGFRA外显子18突变胃肠道间质瘤之外所有胃肠道间质瘤适应症的进一步开发[163] 其他药物试验评估 - 公司正在评估菲索加替尼用于治疗晚期肝细胞癌的1期临床试验，以及与CS1001联合治疗局部晚期或转移性肝细胞癌的1b/2期试验[166] 开发候选药物提名 - 2020年第一季度公司宣布提名BLU - 945作为治疗EGFR外显子19/L858R + T790M + C797S（耐药性EGFR阳性三重突变非小细胞肺癌）的开发候选药物，还计划在2020年底前提名多达两个额外的开发候选药物[167][169] 药物权利情况 - 公司目前拥有阿伐替尼、普拉替尼和菲索加替尼的全球开发和商业化权利（除授权给基石药业的中国大陆、香港、澳门和台湾地区），以及所有发现项目的全球开发和商业化权利（除与罗氏合作的发现阶段癌症免疫治疗项目和授权给Clementia的BLU - 782）[170] - 公司与Clementia签订许可协议，授予其BLU - 782及相关化合物全球独家、含特许权使用费的开发和商业化许可[173] 资金获取情况 - 截至2020年3月31日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金，其中首次公开募股及后续公开发行普通股获15亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，与Alexion、Roche、CStone等合作获1.338亿美元，与Clementia许可协议获2500万美元，债务融资获1000万美元[178] - 截至2020年3月31日，公司通过各类交易共获得18亿美元资金[230] 净亏损情况 - 2020年第一季度、2019年、2018年和2017年公司净亏损分别为1.11亿美元、3.477亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元，截至2020年3月31日累计亏损10.562亿美元[179] 收入情况 - 2020年1月FDA批准avapritinib以商品名AYVAKIT用于治疗特定GIST成人患者，公司于2020年第一季度开始从AYVAKIT销售中获得收入[182] - 2020年第一季度开始销售AYVAKIT产生净产品收入350万美元[219] - 2020年第一季度合作收入从2019年同期的70万美元增至270万美元，增长200万美元[220] 费用情况 - 2020年和2019年第一季度公司研发总费用分别为8.4146亿美元和7.425亿美元，其中avapritinib外部费用分别为2.1053亿美元和2.4677亿美元，pralsetinib外部费用分别为2.2698亿美元和1.6059亿美元，fisogatinib外部费用分别为2156万美元和1262万美元，BLU - 263外部费用2020年为2565万美元[195] - 公司预计未来研发费用将显著增加，包括临床试验、监管申报、合作研发及伴随诊断测试开发等相关成本[196] - 公司预计销售、一般和行政费用未来将继续增加，以支持研发和商业化活动，包括扩大销售和运营规模等[198] - 2020年第一季度研发费用从2019年同期的7430万美元增至8410万美元，增长990万美元[223] - 2020年第一季度销售、一般和行政费用从2019年同期的1660万美元增至3570万美元，增长1910万美元[225] 净利息收入情况 - 由于COVID - 19疫情，2020年3月资本市场流动性危机影响投资组合证券定价，预计未来净利息收入将减少[199] - 2020年第一季度净利息收入从2019年同期的270万美元增至290万美元，增长20万美元[226] 其他收入（支出）净额情况 - 2020年第一季度其他收入（支出）净额较2019年同期减少20万美元[227] 产品销售成本情况 - 2020年第一季度产品销售成本不到10万美元[222] 现金及投资情况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为7.504亿美元[233] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为7.504亿美元和5.48亿美元，主要包括货币市场基金和美国政府机构及国债投资[251] 经营活动净现金使用量情况 - 2020年第一季度经营活动净现金使用量较2019年同期增加2910万美元[234] 合同义务和承诺情况 - 截至2020年3月31日，除约1620万美元的特定商业制造协议最低采购义务外，公司合同义务和承诺较2019年12月31日年度报告无重大变化[248] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性，认为利率立即变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[252] - 公司面临外汇汇率变动的市场风险，截至2020年3月31日和2019年12月31日，以外币计价的负债极少或无[253] 通胀影响情况 - 公司认为2020年3月31日和2019年12月31日止三个月内，通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[254] 业务风险及资金需求情况 - 识别潜在药物候选者、开展临床前开发测试和临床试验，以及建立和维护商业基础设施耗时、昂贵且不确定，公司可能无法获得额外营销批准和可观收入[241] - 公司预计在产生大量药物收入前，主要通过公开发行和私募股权、债务融资、合作、战略联盟和许可安排来满足现金需求[242] - 若通过出售普通股或可转换为普通股的证券筹集额外资本，股东会权益将被稀释，证券条款可能对普通股股东权利产生不利影响[242] - 债务融资会增加公司固定支付义务，相关协议可能限制公司采取特定行动的能力[244] - 若通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，公司可能需放弃知识产权、未来收入流等有价值权利[245] 疫情应对情况 - 公司为应对COVID - 19疫情，实施员工居家办公政策，调整商业活动为虚拟形式，确保临床试验连续性，目前部分药物供应可满足至2021年需求，但疫情可能影响供应链[175] 关键会计政策情况 - 公司关键会计政策包括收入确认、应计研发费用、可供出售投资、股份支付和租赁[202]

财务数据关键指标变化（历年数据） - 2019 - 2015年协作收入分别为66,512千美元、44,521千美元、21,426千美元、27,772千美元、11,400千美元[639] - 2019 - 2015年研发费用分别为331,450千美元、243,621千美元、144,687千美元、81,131千美元、48,588千美元[639] - 2019 - 2015年净亏损分别为347,694千美元、236,642千美元、148,119千美元、72,495千美元、52,769千美元[639] - 公司2019年、2018年和2017年净亏损分别为3.476亿美元、2.366亿美元和1.481亿美元，截至2019年12月31日累计亏损9.452亿美元[670] - 2019年、2018年、2017年研发总费用分别为331450千美元、243621千美元、144687千美元[684] - 2019年合作收入为6651.2万美元，较2018年的4452.1万美元增加2199.1万美元，增幅49%[725] - 2019年研发费用为3.315亿美元，较2018年的2.436亿美元增加8780万美元，增幅36%[725] - 2019年一般及行政费用为9638.8万美元，较2018年的4792.8万美元增加4846万美元，增幅101%[725] - 2019年净利息收入为1373.2万美元，较2018年的1056.6万美元增加316.6万美元，增幅30%[725] - 2019年其他收入（支出）净额为 - 10万美元，较2018年的 - 18万美元增加8万美元，增幅 - 44%[725] - 2019年净亏损为3.477亿美元，较2018年的2.366亿美元增加1.111亿美元，增幅47%[725] - 2018年合作收入较2017年的2142.6万美元增加2309.5万美元至4452.1万美元，增幅108%[733] - 2018年研发费用较2017年的1.447亿美元增加9893.4万美元至2.436亿美元，增幅68%[733] - 2018年一般及行政费用较2017年的2798.6万美元增加1994.2万美元至4792.8万美元，增幅71%[733] - 2017年Alexion协议收入为1620万美元，2018年无该协议收入[736] - 研发费用从2017年的1.447亿美元增至2018年的2.436亿美元，增加9890万美元[737] - 一般及行政费用从2017年的2800万美元增至2018年的4790万美元，增加1990万美元[738] - 2019年与2018年相比，经营活动净现金使用量增加1.03亿美元，主要因净亏损增加1.1亿美元[745] - 2019年与2018年相比，投资活动净现金使用量减少1.446亿美元，主要因可供出售投资净购买减少[747] - 2019年与2018年相比，融资活动提供的净现金增加3.362亿美元，主要因2019年4月后续公开发行净收益增加3.275亿美元[752] - 截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司现金、现金等价物和投资分别为5.48亿美元和4.94亿美元[769] 财务数据关键指标变化（资金相关） - 公司截至2019年12月31日通过各类交易共获得15亿美元资金，其中IPO及后续公开发行普通股获12亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，与Alexion、Roche、CStone合作及Clementia许可协议获1.318亿美元，债务融资获1000万美元，2020年1月后续公开发行获3.082亿美元净收益[669] - 截至2019年12月31日，公司通过各类交易共获得15亿美元资金[743] - 2019年12月31日，公司现金、现金等价物和投资为5.48亿美元，2020年1月后续公开发行估计净收益3.082亿美元[744] - 基于当前计划，公司现有资金预计可支持运营至2022年下半年[757] 财务数据关键指标变化（其他） - 利息收入（费用）净额主要来自现金等价物和投资收益[687] - 其他收入（费用）净额主要是外汇交易损益[688] - 2018年1月1日起采用ASC 606准则进行收入确认[692] - 许可协议收入包括多种费用，确认收入需多步骤并运用重大判断[693][694] - 收到未确认收入记为递延收入，按预计确认时间分类[697] - 研发服务收入按服务执行情况确认，合作关系收支调整研发费用[699] - 准备财务报表时需估计研发应计费用，目前估计与实际无重大差异[705][707] - 2019年1月1日采用ASC 842，对经营租赁使用权资产和相关租赁负债分别调整5420万美元和7410万美元[716] - 截至2019年12月31日，公司经营租赁义务总计137,616千美元，其中1年内支付11,916千美元，1 - 3年支付29,483千美元，3 - 5年支付25,867千美元，超过5年支付70,350千美元[771] - 公司主要市场风险为利率敏感性，认为利率即时变动10%不会对投资组合的公允市值产生重大影响[770] - 公司面临外汇汇率变动带来的市场风险，截至2019年12月31日和2018年12月31日，以外币计价的负债极少或无[771][773] - 公司认为2019年和2018年通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[773] 各条业务线数据关键指标变化（业务计划） - 公司计划2020年下半年提交阿伐替尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症的补充新药申请[647] - 公司计划2020年上半年提交BLU - 263用于惰性系统性肥大细胞增多症的研究性新药申请并启动健康志愿者1期试验[649] - 公司计划2020年第二季度报告ARROW试验中RET突变型甲状腺髓样癌患者的顶线数据[651] - 公司计划2020年第一季度完成向FDA提交普拉替尼用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌的滚动新药申请[652] - 公司计划2020年第二季度向FDA提交普拉替尼用于治疗曾接受过批准的多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样癌患者的新药申请[652] - 公司计划在2020年下半年向FDA提交阿伐替尼用于三线GIST治疗的补充新药申请[658] - 公司预计2020年第二季度初向FDA提供VOYAGER试验的顶线数据，以便FDA在PDUFA行动日期（2020年5月14日）前采取行动，并在该季度公布数据[657] - 公司预计欧盟委员会将在2020年第三季度对阿伐替尼治疗成人PDGFRA D842V突变GIST的MAA作出决定[658] - 公司目前有5个全资发现项目，计划到2020年底再提名多达2个开发候选药物[661] 各条业务线数据关键指标变化（业务成果） - 2015年5月公司首次公开募股完成后，所有流通的可转换优先股转换为15,467,479股普通股[641] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者[655] - 2020年1月FDA批准阿伐替尼（商品名AYVAKIT）用于治疗特定GIST患者，公司已在美国开始销售，预计2020年将产生销售收入[674] - 公司与Roche、CStone和Clementia有合作和许可协议，分别涉及癌症免疫疗法小分子药物、阿伐替尼等药物以及BLU - 782的开发和商业化[665][666][667] - 截至2019年12月31日，公司收入包括与Roche和CStone的合作收入以及与Clementia的许可收入[673] 各条业务线数据关键指标变化（业务成本与收入预测） - 公司预计未来研发成本将显著增加，但无法准确预测特定项目到商业化的总费用[681] - 预计未来研发费用会因业务扩张、临床试验及监管申报等成本增加而上升[684] - 预计未来一般及行政费用会因支持研发和商业化活动而继续增加[686] 其他（历史借款信息） - 2013年5月和2014年11月，公司分别借款500万美元，贷款年利率为优惠利率加2% [754]

Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) Q4 2019 Results Earnings Conference Call February 13, 2020 8:30 AM ET Company Participants Kristin Hodous - Senior Manager, Investor Relations Jeff Albers - Chief Executive Officer Dr. Andy Boral - Chief Medical Officer Christy Rossi - Chief Commercial Officer Mike Landsittel - Chief Financial Officer Conference Call Participants Salveen Richter - Goldman Sachs Dane Leone - Raymond James Joe Thome - Cowen and Company Michael Schmidt - Guggenheim Security Eun Yan ...

药物研发计划 - 公司预计2020年第二季度公布VOYAGER试验的顶线数据[150] - 公司预计2020年第一季度向FDA提交阿伐替尼治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的新药申请（NDA）[155] - 公司计划2019年第四季度启动普拉替尼一线RET融合非小细胞肺癌（NSCLC）的3期临床试验[157] - 公司计划2020年第一季度向FDA提交普拉替尼治疗经铂类化疗的RET融合NSCLC的NDA[157] - 公司计划2020年上半年向FDA提交普拉替尼治疗经批准的多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样癌（MTC）的NDA[157] - 公司和基石药业计划2019年第四季度启动菲索加替尼联合CS1001治疗肝细胞癌（HCC）的概念验证临床试验[161] - 公司计划2020年上半年提交BLU - 263治疗惰性SM的研究性新药申请[162] - 公司预计2020年上半年提名两个开发候选药物，分别针对EGFR Exon 19/L858R+T790M+C797S和MAP4K1[163] - 克莱门蒂亚计划2020年开展BLU - 782治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的潜在关键2期试验[168] 资金获取情况 - 截至2019年9月30日，公司通过各类交易共获得15亿美元资金，其中首次公开募股及后续公开发行普通股获12亿美元，发行可转换优先股获1.151亿美元，与Alexion、Roche、CStone合作获1.198亿美元，债务融资获1000万美元，2019年10月获Clementia许可协议预付款2500万美元[170] - 截至2019年9月30日，公司通过各类交易共获得15亿美元资金[221] 净亏损情况 - 2019年前九个月净亏损2.814亿美元，2018年、2017年和2016年全年净亏损分别为2.366亿美元、1.481亿美元和7250万美元，截至2019年9月30日累计亏损8.789亿美元[171] 收入情况 - 截至2019年9月30日，公司收入仅来自与Roche和CStone的合作，后续收入将包括2019年10月Clementia许可协议预付款2500万美元和2020年第三季度现金里程碑付款2000万美元，预计2020年获批后avapritinib才有销售收入[175] - 截至2019年9月30日的三个月，合作收入从110万美元增至910万美元，增长800万美元，增幅735%[205][206] - 截至2019年9月30日的九个月，合作收入从4350万美元降至1500万美元，减少2850万美元，降幅66%[213][215] 研发费用情况 - 2019年第三季度和前九个月研发总费用分别为8145.3万美元和2.42804亿美元，2018年同期分别为6456.2万美元和1.73089亿美元，预计未来研发费用将显著增加[186] - 截至2019年9月30日的三个月，研发费用从6460万美元增至8150万美元，增长1690万美元，增幅26%[205][207] - 截至2019年9月30日的九个月，研发费用从1.731亿美元增至2.428亿美元，增长6970万美元，增幅40%[213][216] 一般及行政费用情况 - 预计未来一般及行政费用将增加，以支持研发和商业化活动，包括建立销售、营销和分销基础设施以及拓展美国以外业务[188] - 截至2019年9月30日的三个月，行政费用从1200万美元增至2560万美元，增长1360万美元，增幅113%[205][210] - 截至2019年9月30日的九个月，行政费用从3430万美元增至6410万美元，增长2980万美元，增幅87%[213][217] 利息费用情况 - 2018年前九个月利息费用主要来自与硅谷银行的贷款，2018年11月还清贷款，2019年前九个月利息费用主要与一项不重要的融资租赁有关[191][192] 关键会计政策 - 公司关键会计政策包括收入确认、应计研发费用、可供出售投资、租赁和股份支付[193] 租赁准则影响 - 2019年1月1日公司采用ASC 842准则，对合并资产负债表有重大影响，对合并运营报表无影响，确认使用权资产调整5420万美元，租赁负债调整7410万美元[195] 租赁分类及计量 - 公司根据特定标准评估合同是否为租赁，租赁分为融资租赁和经营租赁，在租赁开始日确认使用权资产和租赁负债[196][197][198] - 使用权资产初始按成本计量，租赁负债按租赁付款现值计量，租赁付款包括固定不可撤销付款、合理确定行使的续租付款和提前终止付款[199][200] 现金流量情况 - 截至2019年9月30日的九个月，经营活动净现金使用量增加1.257亿美元[222] - 截至2019年9月30日的九个月，投资活动净现金使用量减少1.331亿美元[223] - 截至2019年9月30日的九个月，融资活动净现金提供量增加3.351亿美元[224] 现金及等价物情况 - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物和投资为5.945亿美元，2018年12月31日为4.94亿美元[232][241] 资金支持情况 - 公司认为现有资金加上Clementia的2500万美元前期现金付款和罗氏合作在2019年第四季度实现的800万美元研究里程碑付款，足以支持到2021年下半年的运营费用和资本支出需求[232] 未来资本需求 - 公司未来资本需求受药物研发、生产、监管审查等多因素影响[232] 资金筹集方式及影响 - 公司预计通过股权发行、债务融资、合作等方式满足现金需求，目前除与罗氏、CStone的合作及与Clementia的许可协议外无其他外部资金来源[235] - 若通过出售股权或可转换债务证券筹集资金，股东会权益将被稀释，债务融资可能有限制性条款[235] - 若通过合作等方式筹集资金，公司可能需放弃技术、未来收入流等权利[236] 合同义务和承诺情况 - 截至2019年9月30日，公司合同义务和承诺与2018年年报相比无重大变化[238] 资产负债表外安排情况 - 公司无适用SEC规则定义的资产负债表外安排[240] 市场风险情况 - 公司主要市场风险为利率敏感性和外汇汇率变化，10%的利率变化对投资组合公允价值无重大影响，目前无外币负债[242][243] 通胀影响情况 - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本，但在2019年和2018年9月30日止的三个月和九个月内对业务、财务状况和经营成果无重大影响[245] 合作激酶靶点 - 公司和罗氏在2019年第四季度宣布合作的激酶靶点之一为MAP4K1[165]

Blueprint Medicines Corp (NASDAQ:BPMC) Q2 2019 Earnings Conference Call August 1, 2019 8:30 AM ET Company Participants Kristin Hodous - Senior Manager, IR Jeffrey Albers - CEO, President & Director Christina Rossi - Chief Commercial Officer Michael Landsittel - CFO Anthony Boral - Chief Medical Officer Conference Call Participants Salveen Richter - Goldman Sachs Group Charles Zhu - Guggenheim Marc Frahm - Cowen and Company David Lebowitz - Morgan Stanley Andrew Berens - SVB Leerink Michael Ulz - Robert W. B ...