文章核心观点 公司将发布2023年第四季度和全年财务结果，并举行电话会议和网络直播讨论财务结果及业务情况 [1][2] 财务结果发布 - 公司将于2024年2月28日美股收盘后发布2023年第四季度和全年财务结果 [1] 会议安排 - 公司管理团队将于2024年2月29日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新 [2] - 电话会议美国/加拿大拨入号码为(877) 407 - 8912，国际拨入号码为(201) 689 - 8059 [3] - 网络直播及相关材料可在公司网站投资者板块获取，直播回放将在活动结束后30天内可查看 [3] 公司业务 - 公司专注为罕见病患者引进、开发和商业化新型优质药物，致力于开发和商业化治疗罕见神经和癫痫疾病的创新药物 [1][4] - 公司旗舰美国商业产品FIRDAPSE®获批用于治疗成人及6至17岁儿童的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征（LEMS），且在加拿大获批用于治疗成人LEMS患者 [4] - 2023年1月，公司获得FYCOMPA®美国商业权利，该药获批用于4岁及以上癫痫患者 [4] - 2023年7月，公司获得AGAMREE®北美独家许可，该药是治疗杜氏肌营养不良的新型皮质类固醇疗法，于2023年10月26日获美国批准商业化 [4] 信息获取 - 更多公司信息可访问公司网站www.catalystpharma.com [5] - FIRDAPSE®完整处方和安全信息可访问www.firdapse.com [5] - FYCOMPA®完整处方信息可访问www.fycompa.com [5] - AGAMREE®完整处方信息可访问www.agamree.com [5]

文章核心观点 公司宣布将于2024年2月28日收盘后发布2023年第四季度和全年财务结果，管理层将于次日上午举行电话会议和网络直播讨论财务结果并提供业务更新 [1][2] 财务结果发布 - 公司将于2024年2月28日收盘后发布2023年第四季度和全年财务结果 [1] 会议安排 - 公司管理层将于2024年2月29日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新 [2] - 电话会议美国/加拿大拨入号码为(877) 407 - 8912，国际拨入号码为(201) 689 - 8059 [3] - 网络直播及相关材料可在公司网站投资者板块获取，直播回放将在活动结束后30天内可查看 [3] 公司业务 - 公司专注为罕见病患者引进、开发和商业化新型优质药物，致力于开发和商业化治疗罕见神经和癫痫疾病的创新药物 [1][4] - 公司旗舰美国商业产品FIRDAPSE®获批用于治疗成人及6至17岁儿童的兰伯特 - 伊顿肌无力综合征（LEMS），且已获加拿大卫生部批准用于治疗加拿大成人LEMS患者 [4] - 2023年1月，公司获得FYCOMPA®美国商业权利，该药物获批用于治疗4岁及以上癫痫患者 [4] - 2023年7月，公司获得AGAMREE®北美独家许可，该药物是治疗杜氏肌营养不良症的新型皮质类固醇疗法，已获FDA孤儿药和快速通道认定，并于2023年10月26日在美国获批商业化 [4] 信息获取 - 更多公司信息可访问公司网站www.catalystpharma.com [5] - FIRDAPSE®完整处方和安全信息可访问www.firdapse.com [5] - FYCOMPA®完整处方信息可访问www.fycompa.com [5] - AGAMREE®完整处方信息可访问www.agamree.com [5]

财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总收入为1.027亿美元,同比增长79.4% [29][30] - FIRDAPSE产品净收入为6,620万美元,同比增长15.8% [6][29] - FYCOMPA产品净收入为3,640万美元,环比增长5.2% [6][15] - 非GAAP净利润为5,590万美元,同比增长95.2% [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE业务持续强劲增长,第三季度净收入创历史新高,同比增长15.8% [6][13] - FYCOMPA业务表现超预期,第三季度净收入环比增长5.2% [15] - 公司收购AGAMREE后,将其纳入神经肌肉疾病业务线,计划于2024年第一季度推出 [8][9][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在评估在亚太和拉丁美洲等地区拓展FIRDAPSE业务的机会 [38][39][69] - 公司合作伙伴DyDo Pharma计划于今年年底向日本PMDA提交FIRDAPSE新药申请 [19] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻求符合战略的并购机会,重点关注神经肌肉和癫痫领域的创新疗法 [46][47][69] - 公司计划通过战略合作拓展全球足迹,目前正与亚太和拉丁美洲地区的潜在合作伙伴进行洽谈 [38][39][70] - 公司正在采取措施加强FIRDAPSE的知识产权保护,包括新获批的两项专利 [20][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年全年总收入指引区间395-400百万美元表示乐观 [7] - 管理层对AGAMREE在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力表示看好 [8][9][21] - 管理层认为FYCOMPA作为一种独特的抗癫痫药物,未来仍有较大增长空间 [23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Les Sulewski 提问** 公司是否正在寻求在亚太和拉丁美洲等地区拓展FIRDAPSE业务的合作伙伴? [37][38] **Patrick McEnany 回答** 公司认为中国、韩国等亚太地区以及巴西等拉丁美洲市场存在较大机会,正在积极探索合作伙伴关系 [38][39][40] 问题2 **Charles Duncan 提问** 公司如何看待AGAMREE与当前标准治疗方案EMFLAZA之间的市场竞争和患者转换情况? [51][52][55][56] **Jeffrey Del Carmen 回答** 公司预计AGAMREE的定价将略低于EMFLAZA,这可能有助于促进患者从EMFLAZA转换到AGAMREE,同时也有利于获得支付方的认可 [55][56][57][58] 问题3 **Scott Henry 提问** 公司在为AGAMREE建立患者准入计划时,与FIRDAPSE的经验有何不同之处? [72][73][74] **Jeffrey Del Carmen 回答** LEMS患者群体中Medicare和商业保险患者占比较高,而DMD患者群体中Medicaid患者占比较高,这是两个治疗领域的主要区别。但公司的目标都是确保所有符合条件的患者都能获得平均每月2美元的自付费用 [73][74]

公司产品 - 公司是一家专注于研发和商业化罕见病和难治疗疾病的高质量药物的生物制药公司[124] - 公司的主要产品是FIRDAPSE®和FYCOMPA®，分别用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征和癫痫[124] - 公司已经获得FDA批准并计划在2024年第一季度在美国推出AGAMREE®用于治疗Duchenne肌肉萎缩症[124] - FYCOMPA®是一种选择性非竞争性AMPA受体拮抗剂，用于治疗癫痫，公司已收购其美国权利[127] - 公司与Eisai签订了过渡服务协议和供应协议，以确保FYCOMPA®的顺利过渡和生产[129] - 公司已经建立了销售和市场团队来支持FYCOMPA®，并通过Instant Savings Card Program支持患者[129] - FYCOMPA®的专利保护主要来自两项专利，公司正积极探索延长专利期限的可能性[129] - AGAMREE®的独家北美许可协议于2023年6月19日签订，公司向Santhera支付了7500万美元[130] - AGAMREE®在2023年9月30日的净销售额约为6620万美元[139] - AGAMREE®的欧盟委员会药品人用委员会(CHMP)已对其作出有利于4岁及以上DMD患者的建议[131] - 公司计划在2024年第一季度在美国推出AGAMREE®[131] 财务状况 - 2023年9月30日，公司现金及现金等价物约为1.21亿美元[134] - 2023年9月30日，公司产品销售收入为1.02亿美元[138] - 公司预计有足够资金支持未来至少12个月的运营[134] - 2023年第三季度研发支出为约8,370万美元，较2022年同期的830万美元增长了约959.7%[140] - 2023年第三季度销售、一般和管理支出为约3,360万美元，较2022年同期的1,360万美元增长了约145.9%[141] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为1.21亿美元，工作资本为1.342亿美元[143] - 公司在2023年9月30日的运营活动中，净现金流为8800万美元，主要归因于净收入3660万美元，存货减少190万美元，应付账款增加60万美元，以及其他非现金费用3580万美元[146] - 公司在2023年9月30日的投资活动中，净现金流为-2.552亿美元，主要是与FYCOMPA®资产收购和购买vamorolone股权有关[146] - 公司在2023年9月30日的融资活动中，净现金流为-1020万美元，主要是支付与资产收购相关的负债，部分抵消了股票期权行权所得[146] 合作与协议 - 公司与Eisai签订了过渡服务协议和供应协议，以确保FYCOMPA®的顺利过渡和生产[129] - 公司与Jacobus达成的协议包括支付3000万美元现金，并按照销售额支付1.5%至2.5%的年度版税，以及在未来获得FIRDAPSE®或RUZURGI®优先审查凭证时支付50%的费用[150] - 公司与Eisai关于FYCOMPA®的资产购买协议包括首付1.6亿美元现金，以及在特定销售额阈值下支付12%至22%的净销售额作为版税[152] - 公司与Santhera关于vamorolone的许可协议包括首付7500万美元现金，以及在FDA批准NDA后支付3600万美元的监管里程碑费用[154] - 公司与Santhera的战略股权投资包括以9.477瑞士法郎的价格收购1414688股Santhera普通股，用于DMD的第四阶段研究和vamorolone的其他适应症开发[157] 风险与挑战 - FIRDAPSE®和FYCOMPA®的患者是否会以高于历史经验或高于公司预期的速率停止使用[163] - 我们的第三方供应商和合同制造商是否能够保持符合当前良好生产规范(cGMP)[163] - 我们的现有计划和目标是否基于对FIRDAPSE®和FYCOMPA®的持续商业化、AGAMREE®的商业化以及寻求收购或许可额外产品的假设[165]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度总收入为99.6百万美元,同比增长87.5% [65] - FIRDAPSE产品净收入为64.9百万美元,同比增长22.3% [65] - FYCOMPA产品净收入为34.6百万美元,为公司贡献了可观的收入 [65] - 非GAAP净收入为60.4百万美元,同比增长99.2% [67][68] - 公司第二季度GAAP净收入为37.8百万美元,同比增长74.7% [66] - 公司第二季度毛利率维持在较高水平 [73] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE业务保持强劲增长,新患者持续增加,患者留存率高 [28][29] - FYCOMPA业务整合顺利,商业化进展良好,符合公司预期 [34][35] - 公司正在积极推进Vamorolone在杜氏肌营养不良症治疗领域的商业化准备 [36][37] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本合作伙伴DyDo Pharma的FIRDAPSE III期临床试验取得积极进展,预计今年内提交NDA申请 [19][20] - 公司正在评估在中国、韩国等亚洲市场拓展FIRDAPSE业务的机会 [20] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司持续执行产品组合拓展战略,通过收购Vamorolone进一步丰富产品线 [14][15][21] - 公司将继续积极寻找稀有神经系统和癫痫治疗领域的新产品收购或授权机会 [21] - 公司正在积极准备Vamorolone的商业化发布,预计2024年第一季度上市 [37] - 公司将继续推动FIRDAPSE和FYCOMPA品牌的增长,维护知识产权,并寻求进一步的地理扩张机会 [24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FIRDAPSE的持续强劲增长和FYCOMPA的良好表现充满信心,预计全年收入将达380-390百万美元 [13] - 公司认为FIRDAPSE最大日剂量从80mg增加到100mg的申请有望获批,将满足更多LEMS患者的需求 [18][41][43] - 公司对Vamorolone获批并在2024年第一季度成功商业化充满信心 [15] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joe Catanzaro 提问** FIRDAPSE的潜在新患者来源和小细胞肺癌LEMS患者占比情况 [84][85] **Jeffrey Del Carmen 回答** 公司通过VGCC抗体检测等方式获得了450名潜在新患者,其中大部分为自身免疫性LEMS患者,小细胞肺癌LEMS患者占比正在增加 [87][88] 问题2 **Les Sulewski 提问** FYCOMPA业务的最新发展情况和销售团队整合进展 [96][97] **Jeffrey Del Carmen 回答** FYCOMPA业务整合顺利,销售团队过渡效果良好,最近销量趋于稳定并有所增长,公司对FYCOMPA未来发展充满信心 [98] 问题3 **Charles Duncan 提问** 公司在FIRDAPSE和FYCOMPA业务协同方面的具体举措 [116][117] **Jeffrey Del Carmen 回答** 公司正在积极发挥FIRDAPSE和FYCOMPA销售团队的协同效应,包括在客户拜访、学术活动等方面进行联合推广,取得了良好成效 [119][120]

产品收购与许可交易 - 公司于2023年1月24日完成对FYCOMPA®美国权利的收购，支付1.6亿美元现金预付款及160万美元某些预付款报销，若专利延期获批可能再支付2500万美元[116] - 公司于2023年7月18日完成两项交易，支付7500万美元获得vamorolone北美独家许可，获批后还需支付3600万美元里程碑付款[119] - 公司战略投资Santhera，以每股9.477瑞士法郎的价格收购1414688股，约占交易后已发行普通股的11.26%，投资额约1500万美元[119] - FYCOMPA®资产购买协议规定支付1.6亿美元前期现金和160万美元预付款报销，若达到特定专利里程碑，Eisai可获2500万美元或有付款；专利到期后，净销售额1000 - 1亿美元按12%支付特许权使用费，1 - 1.25亿美元按17%支付，超过1.25亿美元按22%支付；仿制药上市后，对应区间分别按6%、8.5%和11%支付[141] - vamorolone许可协议规定收购时支付7500万美元初始现金，FDA批准治疗DMD的新药申请支付3600万美元监管里程碑款项，后续每增加一个适应症获批分别支付5000万、4500万和4500万美元；公司还对Santhera进行约1500万美元战略股权投资，持有约11.26%股份[143][146] FIRDAPSE®业务线情况 - 公司FIRDAPSE®共付援助计划使有商业保险的患者自付费用每月不超过10美元，目前每月不到2美元[114] - 公司FIRDAPSE®销售团队约有29名现场人员，另有6名医学科学联络官[113] - 公司FIRDAPSE®通过内部销售机构可触及约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[114] - 公司FIRDAPSE®非个人推广可触及20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[114] - 公司于2023年3月1日对三家提交FIRDAPSE®仿制药申请的制造商提起专利侵权诉讼[114] - 公司于2023年8月4日向FDA提交申请，寻求将FIRDAPSE®最大指示剂量从每天80毫克提高到100毫克[114] - 2023年第二季度和上半年，FIRDAPSE®销售额分别约为6490万美元和1.224亿美元[126] - 2023年Q2和H1产品净收入较2022年同期分别增加约4640万美元和8870万美元，FIRDAPSE®销量分别增长约12%和16%[127] - FIRDAPSE®许可协议规定，北美地区净销售额前1亿美元按7%支付特许权使用费，超过1亿美元部分按10%支付；第三方许可权在监管排他期内按7%支付，无监管排他期按3.5%支付；2023年第二季度和上半年分别确认约920万美元和1680万美元特许权使用费[135][136] FYCOMPA®业务线情况 - 公司为FYCOMPA®招聘约34名销售和营销人员及7名医学科学联络官[117] - 公司FYCOMPA®即时储蓄卡计划使符合条件的商业保险患者共付费用低至10美元，每年最高节省1300美元[117] - 公司于2023年4月5日对提交FYCOMPA®两种剂型仿制药申请的制造商提起诉讼，触发30个月延期[117] - FYCOMPA®在2023年第二季度销售额约为3460万美元，1月24日至6月30日销售额约为6240万美元[126] 财务数据关键指标变化 - 2023年6月30日，公司现金及现金等价物约1.79亿美元，之后支付给Santhera约9000万美元，支付给Jacobus Pharmaceutical Company 1000万美元[121] - 2023年第二季度和上半年，公司产品销售净收入分别为9950万美元和1.848亿美元，2022年同期分别为5300万美元和9610万美元[126] - 2023年第二季度和上半年，公司与DyDo的合作协议分别产生收入30万美元和50万美元[123] - 2023年Q2和H1销售成本分别约为1200万美元和2200万美元，2022年同期分别为760万美元和1350万美元[127] - 2023年Q2和H1无形资产摊销分别约为850万美元和1500万美元，2022年同期无此项费用[127] - 2023年Q2和H1研发费用分别约为400万美元和750万美元，分别占总运营成本和费用的约7%和7%，2022年同期分别占约16%和15%[127] - 2023年Q2和H1销售、一般和行政费用分别约为2840万美元和5810万美元，较2022年同期分别增加约1550万美元和2880万美元[128] - 2023年Q2和H1基于股票的总薪酬分别为330万美元和620万美元，2022年同期分别为200万美元和390万美元[128] - 2023年Q2和H1其他收入（支出）净额分别为180万美元和350万美元，2022年同期分别为 - 30万美元和 - 20万美元[128] - 2023年和2022年H1有效所得税税率分别为21.5%和23.7%[128] - 2023年Q2和H1净收入分别为3780万美元和6730万美元，2022年同期分别为2160万美元和3490万美元[129] - 2023年6月30日公司现金及现金等价物总计1.788亿美元，营运资金为1.885亿美元；2022年12月31日分别为2.984亿美元和2.632亿美元[130] - 2023年上半年经营活动提供的净现金主要源于6730万美元净收入、库存减少20万美元、应付账款增加40万美元和2160万美元非现金费用等，部分被应收账款增加3240万美元等抵消；2022年上半年主要源于3490万美元净收入、270万美元递延税项和480万美元非现金费用等，部分被应收账款增加300万美元等抵消[134] - 2023年上半年投资活动使用的净现金为1.624亿美元，主要用于FYCOMPA®资产收购；2022年上半年投资活动提供的净现金为930万美元，主要来自可供出售证券的出售所得[134] - 2023年上半年融资活动使用的净现金为10万美元，主要用于资产收购产生的负债支付和与基于股票的薪酬相关的员工预扣税支付；2022年上半年为450万美元，主要用于普通股回购[134] 其他协议与费用 - 与Jacobus的和解协议规定支付3000万美元现金，已支付2000万美元，余额将在结算两周年支付；2022 - 2025年美国阿米吡啶产品净销售额按1.5%支付特许权使用费（每年最低300万美元），2026年至专利到期按2.5%支付（每年最低500万美元）；2023年第二季度和上半年分别确认约90万美元和170万美元特许权使用费[138][140] - 首席执行官2023年基本工资约70万美元，协议2024年11月到期，但他宣布2023年底退休[147] - 与合同制造组织签订每年约50万美元采购承诺，协议2023年12月到期[148] - 办公室租赁协议规定，自2021年3月起使用约10700平方英尺办公空间，年租金约50万美元[149] vamorolone相关情况 - 假设vamorolone在PDUFA日期获批，公司预计2024年第一季度推出该产品，需新增约10名商业团队成员[119] - DMD患病率估计为每3500名活产男婴中有1例[119] - 在关键的VISION - DMD研究中，vamorolone治疗24周时达到主要终点TTSTAND速度，p = 0.002，且安全性和耐受性良好[119] 公司风险与计划 - 公司面临多项不确定性，如与美国专利局的专利期限延长纠纷结果、反垄断监管机构对先前收购交易的审查结果等[152] - 公司当前计划基于FIRDAPSE®和FYCOMPA®的持续商业化、vamorolone的潜在商业化以及获取或授权其他产品的计划[153] - 公司不承担公开更新或修订前瞻性声明的义务[154] - 市场风险包括利率、外汇汇率和商品价格波动对市场风险敏感工具价值的影响[155] - 公司的利率风险仅限于现金及现金等价物投资于高流动性货币市场基金和美国国债[155] - 公司投资活动的主要目标是保存资本以支持运营并在不承担重大风险的情况下最大化投资收益[155] - 公司投资组合不使用衍生金融工具，现金和投资政策强调流动性和本金保全[155] - 公司需关注能否成功获取开发中的药品、完成研发并成功商业化[152] - 公司需关注FIRDAPSE®专利到期后能否防止仿制药竞争[152] - 公司需关注Santhera的vamorolone新药申请能否获批及获批后能否成功商业化[152] 公司资金状况 - 公司预计现有资金至少可支持未来12个月的运营[121]

财务数据和关键指标变化 - 公司在第一季度实现总收入854百万美元,同比增长98% [12][13] - Firdapse产品净收入为575百万美元,同比增长34% [13] - Fycompa产品净收入为278百万美元,这是公司在1月底收购Fycompa美国权益后的约2个月收入 [13] - 非GAAP净收入为468百万美元,同比增长141% [59] - GAAP净收入为296百万美元,同比增长123% [56][57] - 公司预计2023年总收入将达到375-385百万美元,同比增长75-80% [15] - 预计2023年营业费用为160-170百万美元,其中包括32百万美元的无形资产摊销费用 [16] - 预计2023年非GAAP净收入为195-205百万美元 [16] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse业务: - 新患者入组速度超出预期,第一季度新患者占比约25%为肿瘤相关LEMS患者 [100][101] - 目前Firdapse患者渗透率约为25% [110] - 80%以上的小细胞肺癌LEMS患者尚未被诊断,公司正在加大对肿瘤医生的教育力度 [111][112] - 40%的Firdapse患者正在使用80毫克或更高剂量,公司计划向FDA申请将最大剂量从80毫克提高到100毫克 [114][115] - Fycompa业务: - 第一季度Fycompa收入为278百万美元,这是公司在1月底收购Fycompa美国权益后的约2个月收入 [34] - 公司预计2023年Fycompa全年收入将达到130百万美元 [36] - Fycompa已获批用于治疗4岁及以上患有部分发作性癫痫发作的患者,以及12岁及以上患有原发性全身性强直-阵挛性发作的患者 [45] - 公司正在整合Fycompa的制造、质量和药物警戒功能,预计将在今年第四季度开始以Catalyst品牌分销Fycompa [43] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场: - 公司的日本合作伙伴DyDo Pharma已完成Firdapse III期临床试验的入组,正在进行安全随访阶段,预计于2023年底完成试验,并于2024年第二季度向日本监管机构提交新药申请 [42] - 日本估计有1200-1300名LEMS患者 [42] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻找收购机会,以拓展罕见疾病产品组合,优先考虑神经系统领域的商业化或临床后期资产 [22][23][50][51] - 公司计划通过全球合作伙伴关系、收购商业化阶段资产以及收购拥有此类资产的公司等方式来实现产品组合的多元化 [22][23] - 公司认为癫痫治疗正在向精准医疗方向发展,越来越多的罕见癫痫被识别并针对性治疗方法被开发,Fycompa的收购为公司进入这一不断扩展的治疗领域铺平了道路 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年的财务表现和未来发展前景保持乐观 [12][25][68] - 公司认为Firdapse和Fycompa的协同效应将有利于推动未来增长 [35] - 公司预计Fycompa在2024年将实现增长 [92] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Les Sulewski 提问** 询问Firdapse销售在第一季度环比下滑的原因 [74] **Patrick McEnany 和 Jeff Del Carmen 回答** - 第一季度存在一些季节性因素,如患者在12月提前获取药品以应对假期,以及1月重新授权导致的免费发放等,这些都会影响第一季度的销售 [77][78][79][80] - 但公司仍然确认了2023年Firdapse的收入指引 [83] 问题2 **Joe Catanzaro 提问** 询问Firdapse新患者入组情况以及公司在肿瘤相关LEMS方面的拓展计划 [97] **Jeff Del Carmen 回答** - 第一季度Firdapse新患者入组超出预期,约25%为肿瘤相关LEMS患者 [100][101] - 公司正在加大对肿瘤医生的教育力度,希望未来肿瘤LEMS患者占比能达到30% [112] 问题3 **Pete Stavropoulos 提问** 询问Firdapse患者中有意提高剂量至100毫克的情况 [113] **Jeff Del Carmen 回答** - 目前40%的Firdapse患者使用80毫克或更高剂量,公司计划向FDA申请将最大剂量提高至100毫克 [114][115]

业务收购 - 公司于2023年1月24日完成对FYCOMPA®美国权利的收购，总收购对价为1.642亿美元现金及某些负债，若满足监管里程碑，Eisai还可获2500万美元或有付款[158][161] - 公司为收购FYCOMPA®支付1.6亿美元现金预付款，另支付160万美元用于偿还某些预付款[158] - 2022年第三季度，公司从Jacobus购买约410万美元的RUZURGI®库存，记录为研发费用[160] 股票相关数据 - 2023年和2022年第一季度，公司基于股票的总薪酬分别为289.2万美元和190.3万美元，其中研发分别为33.9万美元和43.2万美元，销售、一般和行政分别为255.3万美元和147.1万美元[165] - 截至2023年3月31日，有12082183份购买普通股的股票期权未行使，其中8442955份可行使[165] - 2023年和2022年第一季度，分别有547957份和363772份购买公司普通股的期权被行使，公司分别获得130万美元和110万美元收益[166] - 2023年和2022年第一季度，公司分别授予0份和474500份受限股票单位，分别记录非现金基于股票的薪酬费用70万美元和30万美元[168] 专利诉讼 - 2023年1月，公司收到三家仿制药制造商的通知，称已向FDA提交FIRDAPSE®仿制药的简略新药申请，公司于3月1日提起专利侵权诉讼触发禁令，FDA在2026年5月前或判决前不得批准仿制药申请[174] - 2023年2月20日公司收到针对FYCOMPA®口服混悬剂配方的首份ANDA的IV段认证通知信，同月晚些时候收到针对片剂配方的类似信件，公司于4月5日提起诉讼触发30个月延期[202] 业务团队建设 - 公司为支持FYCOMPA®营销，已聘请约34名销售和营销人员，还计划招聘多达6名医学科学联络官[177] - 公司FIRDAPSE®销售团队约29人，另有6名医学科学联络官，合作的内部销售机构可触达约9000名神经和神经肌肉医疗保健提供者，非个人推广可触达20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[197] 税务状况 - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司无不确定的税务状况[164] 产品销售净收入 - 2023年第一季度公司产品销售净收入8530万美元，2022年同期为4300万美元，其中2023年FIRDAPSE®销售额约5750万美元，FYCOMPA®在1月24日至3月31日销售额约2780万美元，2022年第一季度净收入均来自FIRDAPSE®销售[190] 无形资产摊销 - 2023年第一季度无形资产摊销约650万美元，2022年同期为0，包括FYCOMPA®权利（按直线法在5年估计使用寿命内摊销）和RUZURGI®权利（按直线法在14.5年估计使用寿命内摊销）[192] 研发费用 - 2023年第一季度研发费用356.2万美元，2022年同期为340.3万美元，同比增长4.7%，其中研发费用322.3万美元，同比增长8.5%，员工股票薪酬33.9万美元，同比下降21.5%[193] - 2023年和2022年第一季度研发费用分别约为360万美元和340万美元，分别占总运营成本和费用的7%和13%[217] 产品援助计划 - FIRDAPSE®共付援助计划使商业保险患者自付费用每月不超过10美元（目前低于2美元），不适用于州或联邦医疗计划患者，公司向慈善基金会捐款帮助有经济需求患者[198] - FYCOMPA®即时储蓄卡计划使符合条件商业保险患者共付低至10美元（每年最高节省1300美元），现金支付患者每张处方最高获60美元（每年最高720美元），不适用于州或联邦医疗计划患者[201] 产品申请计划 - 公司计划2023年第三季度初提交sNDA申请，将FIRDAPSE®最大剂量从每天80毫克提高到100毫克[199] 现金及资金状况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物约1.48亿美元，认为有足够资金支持至少未来12个月运营[204] 合作协议收入 - 2023年第一季度公司与Endo的合作协议未产生收入，未来收入将随合作方达成监管里程碑情况波动[206] 许可及其他收入 - 2023年和2022年第一季度许可及其他收入均为10万美元[216] 销售、一般和行政费用 - 2023年第一季度销售、一般和行政费用较2022年同期增加约1330万美元[219] 总基于股票的薪酬 - 2023年和2022年第一季度总基于股票的薪酬分别为290万美元和190万美元[220] 其他收入净额 - 2023年和2022年第一季度其他收入净额分别为170万美元和10万美元，2023年较2022年增加约160万美元[221] 有效所得税税率 - 2023年和2022年第一季度有效所得税税率分别为20.8%和24.2%[222] 投资活动现金流 - 2023年第一季度投资活动使用的净现金为1.624亿美元，2022年同期无投资活动现金流[228] 特许权使用费 - 2023年第一季度公司确认应付给Jacobus的特许权使用费约80万美元[230] - FIRDAPSE®北美年净销售额达1亿美元以内，向许可方支付7%特许权使用费，超过1亿美元部分支付10% [252] - 2023年第一季度公司确认约760万美元特许权使用费应付账款[252] - 2022 - 2025年美国阿米吡啶产品净销售额向Jacobus支付1.5%特许权使用费，最低每年300万美元[252] - 2026年至美国FIRDAPSE®专利到期，美国阿米吡啶产品净销售额向Jacobus支付2.5%特许权使用费，最低每年500万美元[252] 净收入 - 2023年第一季度净收入较2022年增加约4230万美元，销量增长约21%[238] - 2023年和2022年第一季度净收入分别为2960万美元（每股基本收益0.28美元，摊薄后每股收益0.26美元）和1320万美元（每股基本收益0.13美元，摊薄后每股收益0.12美元）[245] 证券发售 - 2020年7月23日公司向美国证券交易委员会提交最高2亿美元证券的暂搁注册声明，7月31日生效，截至报告日期未完成发售[249] 经营活动现金流 - 2023年和2022年第一季度经营活动提供的净现金分别为1210万美元和850万美元[250] - 2023年第一季度经营活动净现金主要源于2960万美元净收入、60万美元库存减少和970万美元非现金费用等[250] - 2022年第一季度经营活动净现金主要源于1320万美元净收入、240万美元应付账款增加和190万美元递延税项等[250] 融资活动现金流 - 2023年第一季度融资活动提供的净现金为10万美元，2022年第一季度融资活动使用的净现金为160万美元[251] 和解款项支付 - 2022年7月与Jacobus和解，需支付3000万美元现金，已支付1000万美元，余额未来两年支付[252]

财务数据和关键指标变化 - 2022年全年总收入为2.142亿美元,同比增长52% [10][13] - 2022年第四季度总收入为6100万美元,同比增长59% [13] - 2022年全年GAAP净收益为8310万美元,同比增长110% [10][13] - 2022年全年非GAAP净收益为1.131亿美元,同比增长93% [10][42] - 2022年末现金及等价物余额为2.98亿美元 [45] 各条业务线数据和关键指标变化 - FIRDAPSE 2022年全年销售收入为2.142亿美元,同比增长52% [9][20] - FIRDAPSE 2022年第四季度销售收入为6100万美元,环比增长6% [20] - FIRDAPSE 2022年新增患者较2021年增长25% [21] - FIRDAPSE 2022年患者流失率为15%,第四季度仅为2.8% [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 日本市场方面,公司合作伙伴DyDo Pharma已完成FIRDAPSE III期临床试验入组,预计2024年提交日本新药申请 [30] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司通过收购FYCOMPA拓展了神经科学领域的产品组合,FYCOMPA是首个获批的非竞争性AMPA受体拮抗剂 [15][31][32] - 公司计划增加FIRDAPSE最大剂量至100mg,以满足部分患者的需求 [27][28] - 公司正在积极寻找收购机会,以进一步拓展和多元化产品组合 [16] - 公司对FIRDAPSE知识产权的保护和维权工作正在进行中 [17][36][37] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2023年总收入将达到3.75亿美元至3.85亿美元,同比增长75%-80% [14] - 预计FIRDAPSE 2023年销售收入将达到2.45亿美元至2.55亿美元 [14] - 预计FYCOMPA 2023年销售收入将达到约1.3亿美元 [14] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Joseph Catanzaro 提问** FIRDAPSE自上市以来已有1000多名独特患者获得治疗,这一数字意味着公司在LEMS患者群体中的渗透率大约是多少? [50] **Jeff Del Carmen 回答** 公司估计FIRDAPSE在LEMS患者群体中的渗透率约为25%,仍有很大的增长空间 [52] 问题2 **Pete Stavropoulos 提问** 公司对FYCOMPA品牌的重振策略是什么?公司如何利用现有基础设施来推动FYCOMPA业务? [57] **Jeff Del Carmen 回答** 公司首要任务是完成FYCOMPA业务的全面整合,并将销售和营销团队集中于目前FYCOMPA处方医生的服务上。公司还将增加医学销售代表,对医生群体进行FYCOMPA的教育培训 [59][62] **Patrick J. McEnany 补充** FIRDAPSE和FYCOMPA的处方医生群体有45%的重叠,公司将在下半年让FIRDAPSE和FYCOMPA的销售代表共同推广两个产品 [60] 问题3 **Unidentified Analyst 提问** 公司计划提高FIRDAPSE最大剂量至100mg,除了安全性数据,还将提供什么其他数据给监管机构?这一剂量提升会如何影响定价策略? [72] **Steven R. Miller 回答** 公司将利用RUZURGI获批100mg剂量的数据,以及公司自身部分患者使用100mg剂量的安全性数据,作为提高FIRDAPSE最大剂量的依据 [73] **Patrick J. McEnany 补充** 目前FIRDAPSE的典型成人患者每日用量约60mg,对应的净价约37.5万美元。如果最大剂量提高至100mg,定价将相应调整 [74]

财务数据关键指标变化 - 2022年和2021年研发费用分别为1.9789亿美元和1.6936亿美元，同比增长16.8%；员工股票薪酬分别为1729万美元和1611万美元，同比增长7.3%[30] - 2022年和2021年销售、一般和行政费用分别约为5820万美元和4960万美元，分别占总运营成本和费用的52%和56%，2022年较2021年增加约860万美元[31] - 2022年和2021年公司分别确认FIRDAPSE®产品销售净收入2.139亿美元和1.38亿美元，增长约7590万美元，销量增长约49%[46] - 2022年和2021年公司许可及其他收入分别为30万美元和280万美元，减少主要因2021年与DyDo Pharma的许可协议[46] - 2022年和2021年销售成本分别约为3440万美元和2190万美元，主要为特许权使用费，净销售额超1亿美元时特许权使用费增加3%[47] - 2022年和2021年研发费用分别约为1980万美元和1690万美元，分别占总运营成本和费用的18%和19%，2022年较2021年增加约290万美元[48] - 2022年和2021年其他收入净额分别为290万美元和30万美元，2022年较2021年增加约260万美元[50] - 2022年销售费用为2946.9万美元，2021年为2615.1万美元，增长12.7%；一般及行政费用2022年为2253.6万美元，2021年为1901.5万美元，增长18.5%；员工股票薪酬2022年为617.8万美元，2021年为446.2万美元，增长38.5%；总销售、一般及行政费用2022年为5818.3万美元，2021年为4962.8万美元，增长17.2%[58] - 2022年和2021年总股票薪酬分别为790万美元和610万美元[59] - 截至2022年6月30日，非关联方持有的所有有表决权和无表决权普通股的总市值为6.65590948亿美元[75] - 截至2023年3月13日，公司有1.05654395亿股面值为每股0.001美元的普通股流通在外[75] FYCOMPA®收购相关 - 2022年12月31日公司现金和投资约为2.98亿美元，2023年1月24日使用1.62亿美元现金及现金等价物收购FYCOMPA®并报销预付款项[23] - 2022年12月17日公司与卫材达成协议，以1.6亿美元现金收购FYCOMPA®美国权利，若专利延期获批将额外支付2500万美元[34] - 公司预计2023年5月接管FYCOMPA®营销计划，预计招聘约34名销售和营销人员及最多6名医学科学联络官[34] - 2023年1月24日公司以1.6亿美元现金收购Eisai公司的FYCOMPA®美国权利，若专利延期获批还需额外支付2500万美元[89] - 公司预计在2023年5月接管FYCOMPA®营销计划，将招聘约34名销售和营销人员及最多6名医学科学联络官[89] - 截至2022年12月31日，公司拥有约2.98亿美元现金和投资，2023年1月24日使用1.62亿美元现金及现金等价物收购FYCOMPA®[92] - 2022年12月17日，公司与卫材达成资产购买协议，以1.6亿美元现金预付款收购FYCOMPA®美国权利；若专利延期获批，将额外支付2500万美元[124] FIRDAPSE®专利侵权诉讼相关 - 2023年1月公司收到三家仿制药制造商的Paragraph IV认证通知信，3月1日对其提起专利侵权诉讼[33] - 2023年1月公司收到三家仿制药制造商的第IV段认证通知信，称已向FDA提交仿制药ANDA申请，并宣称公司FIRDAPSE®的六项专利无效、不可执行或不构成侵权[88] - 公司于2023年3月1日在美国新泽西州地方法院对三家仿制药制造商提起专利侵权诉讼，以触发FDA暂停批准ANDA至2026年5月[88] - 2023年1月，公司收到三家仿制药制造商的IV段认证通知信，称其已向FDA提交FIRDAPSE®仿制药的ANDA申请，并声称公司在FDA橙皮书中列出的六项专利无效、不可执行或不会被侵权[128] - 公司于2023年3月1日对三家仿制药制造商提起专利侵权诉讼[128] FYCOMPA®专利相关 - FYCOMPA®相关专利中，美国专利No. 8,772,497于2026年7月1日到期，美国专利No. 8,304,548于2027年10月24日到期等[61] - FYCOMPA®专利排他期至少到2025年5月23日，若专利延期获批将延至2026年6月8日[62] - FYCOMPA®专利保护最早于2025年5月23日到期，若专利延期申请成功，将延长至2026年6月8日[90] 产品合作与协议相关 - 公司于2018年12月与Endo就开发和商业化通用Sabril®片剂达成协议，收到50万美元预付款，产品商业发布时将获200万美元里程碑付款[61] - 公司与FIRDAPSE®活性药物成分供应商达成未来供应协议，并与第三方制造商签约生产片剂[63] - 公司与卫材的供应协议中，卫材将为公司制造和供应成品散装FYCOMPA®片剂至2029年底[64] - 2021年9月30日，第11巡回上诉法院推翻地方法院判决，支持公司关于FDA批准RUZURGI®侵犯孤儿药排他权的主张[96] - 2022年7月11日，公司与Jacobus达成和解，获得RUZURGI®在美国和墨西哥的开发和商业化权利[96] - 公司与Jacobus和解，支付3000万美元现金，其中1000万已付，余额分两年支付[111] - 2022 - 2025年，公司需按美国氨吡啶产品净销售额的1.5%支付给Jacobus特许权使用费，最低每年300万美元[111] - 2026年至美国FIRDAPSE®专利到期，公司需按美国氨吡啶产品净销售额的2.5%支付给Jacobus特许权使用费，最低每年500万美元[111] - 2020年7月31日，FIRDAPSE®用于LEMS症状治疗的新药申请获加拿大卫生部批准；8月与KYE Pharmaceuticals达成许可协议，授予其FIRDAPSE®在加拿大治疗LEMS的权利[117] 产品销售与市场相关 - 公司旗舰美国商业产品是FIRDAPSE®片剂，2022年12月17日与卫材达成协议收购FYCOMPA®美国权利，2023年1月24日完成收购并在美国销售[80] - 公司销售团队约有27名现场人员，另有6名医学科学联络官，合作的内部销售机构可触达约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者，非个人推广可触达20000名神经科医生和16000名肿瘤学家[82] - FIRDAPSE®的共付援助计划使商业保险患者自付费用每月不超过10美元，目前每月不到2美元，该计划不适用于参加州或联邦医疗保健计划的患者[88] - 公司目前在美国和加拿大商业化FIRDAPSE®，支持子被许可人DyDo Pharma在日本寻求FIRDAPSE®的上市批准[93] - 美国约有3000名LEMS患者，其中约1500名已确诊，约1500名未确诊或误诊[100] - 公司需向BioMarin支付FIRDAPSE®北美净销售额的特许权使用费，前7年销售额达1亿美元以内为7%，超过部分为10%[101] - 公司需向第三方许可方支付FIRDAPSE®净销售额的特许权使用费，有专利或监管独占权地区为7%，无则为3.5%[101] - 2019年1月，公司通过约20人的销售团队在美国推出FIRDAPSE®，目标约1250名医生[114] - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%，目标覆盖约9000名神经科和神经肌肉科医疗服务提供者、20000名潜在LEMS治疗神经科医生和16000名可能治疗LEMS患者的肿瘤科医生[115] - 符合条件的商业保险LEMS患者使用FIRDAPSE®的自付费用每月可降至10美元或更少，目前每月不到2美元[116] - 全球超5000万癫痫患者，其中80%生活在发展中国家；美国约1.7%的成年人被诊断患有癫痫[121] - 符合条件的商业保险FYCOMPA®患者自付费用低至10美元，每年最高节省1300美元；符合条件的现金支付患者每张处方最多可获60美元优惠，每年最高720美元[123] - 美国约有340万人患有癫痫，其中成人300万，儿童47万，每年新增15万例；全球约有6500万人患有癫痫[129] - 仅约49%的患者使用第一种适当选择的抗癫痫药物（AED）可实现无癫痫发作，62% - 66%的患者分别使用第二种或第三种适当选择的AED可实现无癫痫发作，最多三分之一的患者癫痫控制不足[129] 产品临床试验相关 - FYCOMPA®作为辅助疗法治疗12岁及以上特发性全身性癫痫伴原发性全面强直阵挛发作患者，与安慰剂相比，8mg剂量组癫痫发作频率中位数降低76%，安慰剂组降低38%，p值<0.0001 [69] - 安慰剂、4mg、8mg和12mg剂量下，癫痫发作频率降低50%或更多的患者比例分别为19%、29%、35%、35%[126] - FYCOMPA®治疗部分发作性癫痫的三项临床试验中，患者癫痫平均病程约21年，基线癫痫发作频率中位数为每28天9 - 14次[132] - 三项临床试验中，超过85%的患者同时服用2 - 3种AED，约50%的患者至少服用一种已知可诱导CYP3A4的AED[132] - 三项临床试验合并分析显示，服用2mg/天、4mg/天、8mg/天、12mg/天FYCOMPA®且无酶诱导性AED的患者，癫痫发作频率中位数降低分别为23%、22%、45%、54%；服用有酶诱导性AED的患者，癫痫发作频率中位数降低分别为16%、33%、24%、22%[136] - 不同剂量下，Without Placebo、Enzyme - Inducing AEDs FYCOMPA®、With Enzyme - Inducing Placebo、AEDs FYCOMPA®的占比不同，如2mg/day时分别为19%、26%、18%、20% [145] 药品监管法规相关 - 公司产品制造的重大变更需FDA在补充新药申请（sNDA）中批准，制造商需符合cGMP法规[65] - 新药化学实体（NCE）获NDA批准后有5年营销独占期，特定条件下药物可获3年独占期[143] - IND提交后30天若无FDA异议则自动生效，否则需解决问题后才能开始临床试验[151] - FDA收到NDA后有60天时间审查其完整性，不完整需补充信息重新提交[152] - 2023财年FDA的NDA申请费为3242026美元，获批后每年每个处方药产品需缴纳393333美元的计划费用[153] - FYCOMPA®是DEA管制物质代码为2261的III类药物，有特定的进口量限制和州法规要求[155] - 2023财年，ANDA申请费为每个申请240,582美元，国内成品剂型设施费为每个213,134美元，国外成品剂型设施费为每个228,134美元，国内活性药物成分设施费为每个37,544美元，国外活性药物成分设施费为每个52,544美元[158] - 获得Paragraph IV认证的ANDA申请人在FDA受理申请后需通知NDA和专利持有人，NDA和专利持有人可发起专利侵权诉讼，若在收到认证通知45天内起诉，FDA将自动暂停批准ANDA，直至30个月期满、专利到期、诉讼和解或侵权案判决对申请人有利[156] - 孤儿药指在欧盟每10,000人中受影响人数不超过5人的疾病适用药物，孤儿药有市场独占期，但该独占期受媒体、国会和医学界关注，未来可能被修改[161] - 突破性疗法认定旨在加速严重或危及生命疾病药物的开发和审查，需初步临床证据证明药物在至少一个临床显著终点上比现有疗法有实质性改善[162] - 快速通道认定要求FDA促进和加速治疗严重或危及生命且无有效治疗方法疾病的药物开发和审查，申请人可在提交IND时或之后申请，FDA需在60天内确定是否符合认定[162] - 加速批准下，FDA可基于替代终点或早期可测量的临床终点批准药物，但获批药物需满足严格的上市后合规要求，包括完成4期或批准后临床试验[162] - FDORA授权FDA要求在批准前或批准后特定时间内开展批准后研究，规定研究条件，要求申办者提交进度报告，对未尽职开展研究的行为可采取执法行动[162][163] - 快速通道药物的NDA可进行滚动审查，但FDA的审查时间目标从最后一部分提交开始计算，若数据不支持，FDA可撤销快速通道认定[163] - 药品获批后，相关专利会公布在FDA的橙皮书中，潜在仿制药竞争对手可引用橙皮书中的药物支持简略新药申请（ANDA）[156] - ANDA申请人需向FDA证明橙皮书中所列专利情况，若不挑战所列专利，ANDA申请需等所有相关专利到期才会获批[156] - 2011 - 2018年，所有品牌处方药制造商和进口商的年度总费用在25亿美元到41亿美元之间，2019年及以后保持在28亿美元[175] - FSS对四个联邦机构的药品定价不得高于联邦最高限价，该价格至少比上一年非联邦平均制造商价格低24%[174] - 若制造商故意报告虚假价格，法律规定每一项错误将处以10万美元的民事罚款[174] - 孤儿药指定可带来8年数据独占期、2年营销独占期，并有1年延长的可能性[170] - 若505(b)(2)申请人提交IV段认证，需在申请被FDA受理后20天内通知相关方[169] - 若相关专利持有人在45天内未提起专利侵权诉讼，FDA可随时批准505(b)(2)申请[169] - 若ANDA申请人是首个提交含IV段认证的申请，获批后可能获得24个月的仿制药营销独占期[169] - 若产品专为儿科人群开发，儿科使用营销授权可提供8年数据独占期和10年营销独占期[170] - 创新药基本回扣为季度平均制造商价格（AMP）的23.1%或AMP与最佳价格之差中的较高者，非创新药为AMP的13%[183] -