公司战略与团队建设 - 公司计划招聘有15 - 20年相关制药经验的高管管理战略扩张[101] - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%[109] 市场覆盖目标 - 公司目标是覆盖约9000名可能治疗成年LEMS患者的神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[109] 产品费用政策 - 符合条件的商业保险LEMS患者使用Firdapse®的自付费用每月不超过10美元[111] 法律诉讼进展 - 2020年7月30日，地方法官建议驳回公司对FDA的诉讼，9月29日地区法官采纳建议驳回案件[115] - 2020年10月，公司就'893专利侵权对Jacobus和PantherRx提起诉讼，两案合并至新泽西美国地方法院[126] - 2020年8月10日，加拿大卫生部向Medunik颁发Ruzurgi®治疗LEMS的合规通知，公司在加拿大发起法律诉讼，质疑该决定的正确性和合理性[123] 研发进展 - 2020年第四季度完成对三种最有前景的氨吡啶磷酸盐长效制剂的药代动力学研究[117] - 2020年8月10日，Firdapse®治疗成人MuSK - MG的3期临床试验未达到主要和次要终点[118] 研发计划 - 公司计划在2021年上半年向FDA提交MuSK - MG适应症的假设和修订方案[119] - 公司计划开展Firdapse®治疗遗传性压力易感性周围神经病的概念验证研究[120] 产品获批与合作 - 2020年7月31日，Firdapse®治疗LEMS的NDS申请获加拿大卫生部批准，8月与KYE签订加拿大地区许可协议[122] - 2019年5月，公司扩大Firdapse®商业版图至日本，有机会进一步拓展至亚洲大部分地区以及中南美[124] - 公司已与日本监管机构就Firdapse®临床试验范围达成协议，并申请孤儿药指定[125] - 2018年12月，公司与Endo达成协议，开发和商业化通用Sabril®片剂，已收到50万美元预付款，产品商业发布可获200万美元里程碑付款[130] 财务资金状况 - 截至2021年3月31日，公司现金及投资约为1.433亿美元，预计资金至少可支持未来12个月运营[132] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和投资总计约1.433亿美元，营运资金约1.471亿美元 [158] 产品销售净收入 - 2021年和2020年第一季度，Firdapse®产品销售净收入分别为3020万美元和2910万美元，增长约110万美元，主要因净价格上涨[146] 销售成本 - 2021年和2020年第一季度，销售成本分别约为470万美元和420万美元，主要为特许权使用费[147] 研发费用 - 2021年和2020年第一季度，研发费用分别约为300万美元和420万美元，分别占总运营成本和费用的14.7%和22.9% [148] - 公司预计2021年及以后研发费用仍将很高，可能因多项研发活动而增加[150] 销售、一般和行政费用 - 2021年和2020年第一季度销售、一般和行政费用分别约为1270万美元和1010万美元，占总运营成本和费用的比例分别为62.3%和54.6%，同比增长26.4% [151] 基于股票的总薪酬 - 2021年和2020年第一季度基于股票的总薪酬分别为160万美元和150万美元 [153] 有效所得税税率 - 2021年和2020年第一季度有效所得税税率分别为22.5%和5.4% [155] 净收入 - 2021年和2020年第一季度净收入分别为770万美元（每股基本和摊薄收益0.07美元）和1040万美元（每股基本和摊薄收益0.10美元） [157] 现金流量 - 2021年和2020年第一季度经营活动提供的净现金分别为380万美元和720万美元 [167] - 2021年第一季度投资活动使用的净现金为690万美元，2020年第一季度投资活动提供的净现金为500万美元 [168] - 2021年和2020年第一季度融资活动提供的净现金分别为18.8万美元和2.6万美元 [169] 特许权使用费与费用支出 - 2021年第一季度公司确认的特许权使用费总计约410万美元 [170] - 公司与首席执行官的雇佣协议要求2021年支付基本工资约63万美元，与合同制造组织的采购承诺约为每年50万美元，预计办公室年租金约50万美元 [170] 公司经营假设 - 公司当前计划和目标基于Firdapse®持续商业化及开发更多适应症的假设[176] 市场风险 - 市场风险指利率、外汇汇率和商品价格波动导致市场风险敏感工具价值变化的风险，会影响公司经营业绩和现金流[177] 利率风险敞口 - 公司目前的利率风险敞口仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金，投资旨在保存资本和最大化收益且不使用衍生金融工具[178] 内部控制情况 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序有效，能确保按规定时间记录、处理、汇总和报告信息[180] - 2021年第一季度，公司内部控制或其他因素无重大变化，不会对财务报告内部控制产生重大影响[180]

财务数据和关键指标变化 - 2020年实现总营收1.191亿美元，较2019年的1.023亿美元增长16% [47] - 2020年GAAP净收入为7500万美元，即基本每股0.72美元，摊薄后每股0.71美元；2019年GAAP净收入为3190万美元，即基本每股0.31美元，摊薄后每股0.30美元 [47] - 2020年非GAAP净收入为8120万美元，即基本每股0.78美元，摊薄后每股0.76美元；2019年非GAAP净收入为3570万美元，即基本每股0.35美元，摊薄后每股0.34美元 [49] - 2020年销售成本为1700万美元，2019年为1480万美元，均占比14% [50] - 2020年研发费用为1650万美元，较2019年的1880万美元下降约4% [51] - 2020年SG&A费用总计4420万美元，较2019年的3690万美元增长20% [53] - 2020年底公司现金及投资为1.403亿美元，无有息债务 [54] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 2020年美国净销售额为1.187亿美元，同比增长16%；Q4美国净销售额为3080万美元，是自2019年Q3以来最佳净收入季度 [20] - 2020年新患者注册在Q3和Q4恢复增长，10月新使用3,4 - DAP患者注册数高于2019年5月以来任何一个月，Q4新注册数比Q3高出30% [21][22] - 90天停药率低于15%，自2020年Q1以来停用Firdapse改用RESURG的情况极少且相对稳定 [22] - 处方批准率在所有支付方（政府或私人商业保险公司）中保持在90%以上，98%的重新授权已获批，参与Catalyst Pathways的患者平均每月自付费用低于2美元 [25][26] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 成人LEMS患者市场方面，除已诊断但未使用Firdapse的患者外，还有大量误诊或未诊断患者；约50%的LEMS患者为肿瘤LEMS患者，但目前Catalyst Pathways中已知的肿瘤LEMS患者不到20% [27][28] 日本市场 - 规模约为美国市场的40%，约有1200 - 1300名患者，目前尚无针对MuSK - MG和HNPP的疗法；公司已与日本PMDA就Firdapse在日本的监管途径达成协议，若获批将获得10年市场独占权 [38] 加拿大市场 - 公司认为该市场规模约为美国市场的10%；Health Canada在公司获批10天后批准了RESURG，目前该案件正在诉讼中，公司希望尽快得到判决结果，其结果将对加拿大市场产生重大影响 [79] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点扩展至收购或引进神经肌肉疾病以外其他治疗领域的创新技术平台和早期项目，为此将加大研发投入，包括获取早期机会和创新技术，并正在全国范围内寻找资深高管领导该战略 [11][13] - 继续专注于现有产品线开发，包括开发磷酸氨吡啶长效制剂、开展Firdapse治疗遗传性压力易感性周围神经病（HNPP）的概念验证研究、与FDA讨论MuSK - 重症肌无力（MuSK - MG）项目的潜在前进路径 [14] - 积极保护Firdapse在孤儿药法案下的独占权，对美国地区法院关于FDA对Firdapse孤儿药独占权解释的判决提出上诉，相关上诉文件已提交，第11巡回上诉法院已批准口头辩论请求，预计今年第二季度作出判决；对Jacobus Pharmaceuticals和PANTHERx的专利诉讼正在按预期进行 [15][16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年是充满挑战的一年，尤其是商业部门，但公司对财务结果感到满意，认为公司在未来增长方面处于有利地位 [5][9] - 随着疫情缓解和COVID - 19疫苗接种率上升，预计2021年各季度收入将比去年同期持续增长，新患者注册将创新高 [23] - 对Firdapse在2021年及以后的增长潜力持乐观态度，团队在罕见病领域经验丰富且致力于服务LEMS社区 [29] - 认为2021年将是公司变革性的一年，多个开发项目正在进行，临床和商业组合建设战略将使公司在2021年及以后取得成功 [61] 其他重要信息 - 公司美国3,4 - 二氨基吡啶专利已获批，该专利及另外四项待批专利预计至少保护到2034年，此外Firdapse还有七年孤儿药独占权 [10] - 公司已开发出首批长效Firdapse候选配方，并完成了药代动力学（PK）研究，还就产品设计采访了众多医生和LEMS患者 [39][40] - 公司在开发保护Firdapse系列产品的知识产权方面取得重大进展，去年10月美国专利号10 - 793 - 893获批，有效期至2034年4月7日；已对Jacobus Pharmaceuticals和PANTHERx提起专利侵权诉讼；另有四项与Firdapse使用相关的待批专利已公布，正在美国专利商标局按优先审查程序处理，预计2021年获批，获批后公司将采取法律行动保护这些专利 [41][42][43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：10月和11月新患者注册趋势及2021年是否发布业绩指引 - 公司表示需再观察一两个季度，待国家重新开放、医生与患者面对面就诊后再提供指引；Q3和Q4新注册情况良好，虽11月和12月疫情反弹使趋势放缓，但Q1新患者注册有望达到2019年Q2以来最佳，且销售团队扩张潜力尚未完全释放，预计2021年新注册将显著增长 [63][64] 问题2：90天停药率是否受疫情影响及后续趋势 - 目前90天停药率低于15%，较为稳定且可能下降，Q1停药情况有望是自产品推出后第二季度以来最佳 [66] 问题3：针对肿瘤LEMS患者的举措及未来用药情况 - 公司正在进行广告宣传、成立工作组、开展市场研究，购买索赔数据以识别患者；将重点向治疗小细胞肺癌等肿瘤的肿瘤专家提供教育材料，引导他们转诊或自行诊断和开药，并在今年第三、四季度及2022年扩展到其他与LEMS相关的肿瘤类型 [71] 问题4：MuSK - MG与FDA会议安排、症状变异性原因及应对措施 - 会议将按计划在上半年进行；试验随机化阶段暴露期短，仅收集两个数据点，解决变异性的方法是通过远程医疗收集更多数据并平均患者内变异影响 [73] 问题5：HNPP概念验证试验设计及启动时间 - 预计在第三季度启动，目前试验设计正在与HNPP专家共同完成，暂无法提供细节 [75] 问题6：现有现金是否足以支持商业活动及两项额外试验 - 公司去年底现金为1.4亿美元，目前每季度产生1000 - 1500万美元现金流且预计会增加，认为现有资金足以开展相关研究，还有能力考虑其他机会，必要时会为合适资产承担债务 [76] 问题7：日本合作搜索及加拿大商业化进展和近期收入贡献预期 - 公司正在与日本合作伙伴进行谈判，希望在Q2有合作消息，签署最终协议后合作伙伴将迅速推进药物在日本注册；加拿大市场规模约为美国市场的10%，Health Canada批准RESURG的案件正在诉讼中，结果将对该市场产生重大影响 [79] 问题8：日本和加拿大市场与美国市场的定价策略 - 公司目前不准备讨论加拿大和日本市场的定价，预计加拿大价格低于美国，日本价格更低，两国定价通常基于国际价格篮子 [80] 问题9：国际上3,4 - DAP治疗性功能障碍专利的申请动机 - Firdapse上市后，药物警戒计划发现少数女性患者性功能障碍问题改善的意外案例，基于此公司申请了该专利，目前正在咨询专家评估其临床和商业成功的潜力及开发途径，如有进一步探索将向投资界更新信息 [83] 问题10：从建模角度看，患者人均收入价格是否稳定 - 价格稳定，价格涨幅与销售罕见病药物的同行及通货膨胀水平相符 [84] 问题11：是否考虑用部分现金进行股票回购 - 公司认为一切投资和收购潜在疗法或公司的方式都在考虑范围内，鉴于公司财务结果和未来机会，目前不会排除股票回购的可能性 [85] 问题12：第三、四季度合作收入情况及未来预期 - 第三、四季度合作收入与加拿大业务相关，该数字未来受法院案件判决结果影响较大 [86][88]

公司战略规划 - 公司是生物制药公司，专注神经肌肉和神经系统疾病治疗产品，近期决定扩大战略重点至其他罕见病治疗领域[20] - 董事会批准扩大战略重点，将加大研发投资，正在全国范围内寻找有15 - 20年制药经验的关键高管[25][26] 疫情影响 - 2020年3月公司实施员工安全举措，包括旅行禁令和居家办公政策，疫情导致新LEMS患者诊断和治疗延迟[22] - 公司Firdapse®供应链稳健，美国制造合作伙伴已实施应急计划，预计供应不受疫情影响[23] - 疫情可能影响公司正在进行和计划中的临床试验时间表并增加成本[24] Firdapse®产品情况 - 2012年10月公司获得Firdapse®北美权利，该产品获FDA孤儿药和突破性疗法认定[27] - 2018年11月Firdapse® 10 mg片剂获FDA批准用于治疗成人LEMS患者，2019年1月在美国推出[28] - 公司通过“Catalyst Pathways”™支持Firdapse®分销，通过少数独家专业药房配送药物[30] - 公司开展LEMS电压门控钙通道（VGCC）抗体免费检测项目，继续扩大数字和社交媒体活动[29] - 为成年LEMS患者提供共付援助计划，使自付费用每月不超10美元，还向慈善基金会捐款[31] - 2020年7月31日加拿大卫生部批准Firdapse®用于LEMS症状治疗，8月与KYE制药达成许可协议[42] - 公司进行了两项成功的Firdapse®治疗LEMS的3期双盲安慰剂对照临床试验，结果分别于2016年和2019年发表[75] - 2018年3月公司提交Firdapse®治疗LEMS的新药申请（NDA），同年5月被受理，11月28日获FDA批准用于成人LEMS治疗[76] - FDA要求公司开展评估肝功能损害对Firdapse®口服后氨吡啶暴露影响的临床试验，建立为期至少10年的妊娠监测计划，以及进行氨吡啶磷酸盐在小鼠中的第二项致癌性研究[77] - 2019年1月公司在美国推出Firdapse®，销售团队约20人，目标医生约1250名[80] - 公司继续运营扩大使用计划（EAP），为某些诊断为CMS或DN的患者提供Firdapse®，此前EAP中的成人LEMS患者已转移至Catalyst Pathways™和商业Firdapse® [78][79] - 符合条件的商业保险覆盖患者使用Firdapse®的自付费用可降至每月10美元或更低[85] - 2016年2月开展的Firdapse®治疗MuSK - MG概念验证试验有7名患者参与，两项共同主要疗效终点p值分别为0.0003和0.0006 [93] - 2020年开展的Firdapse®治疗成人MuSK - MG的3期临床试验（MSK - 002），入组超60名MuSK抗体阳性患者和超10名全身性重症肌无力患者，但未达到主要和次要终点的统计学显著性[95][96] - Firdapse®治疗SMA 3型的探索性研究SMA - 001达到主要终点，但临床效果一般，次要终点无统计学意义，公司决定不再推进该适应症[99] - 公司计划开展Firdapse®治疗HNPP的概念验证研究，美国约有6000名HNPP患者[100][101] - 2020年第四季度完成的药代动力学研究评估了三种最有前景的长效氨吡啶磷酸盐候选制剂，结果将用于2021年产品配方设计和优化[103] - 2020年8月美国专利商标局批准一项专利（'893专利），有效期至2034年4月7日，公司已对侵权方提起诉讼[105][106] - 公司于2018年11月获批Firdapse®后获FDA五年“新化学实体”独家经营权和七年治疗LEMS孤儿药独家经营权[110] - 公司通过“Catalyst Pathways”™支持Firdapse®的分销，该计划还为患者提供免费过渡药物和患者援助计划[82][83] Ruzurgi®相关诉讼 - 2019年5月FDA批准Ruzurgi®用于治疗6至17岁儿科LEMS患者，公司认为其存在超说明书用于成年患者情况，会对业务有不利影响[32] - 2019年6月公司起诉FDA和相关方，质疑Ruzurgi®获批及药品标签，要求撤销批准[33] - 2020年7月30日治安法官建议驳回公司诉讼，9月29日地区法官采纳建议并驳回案件，公司已上诉[34][35] - 2019年5月FDA批准Ruzurgi®用于治疗6至17岁儿科LEMS患者，公司认为该批准侵犯其法定权利并提起诉讼，2020年9月地方法院驳回公司诉讼，公司已上诉[87][88][89][90] - 2019年5月FDA批准Jacobus Pharmaceuticals的Ruzurgi®用于治疗6至17岁儿科LEMS患者，公司已起诉FDA撤销该批准[124] 其他产品及合作 - 2015年9月公司宣布开发仿制药Sabril®（CPP - 109），Lundbeck的Sabril®独家经营权于2018年4月26日到期[114] - 2018年12月18日公司与Endo达成合作开发和商业化仿制药Sabril®片剂的协议，当月获50万美元预付款，产品商业发布时将获200万美元里程碑付款[115] - Lundbeck的Sabril®（片剂和药囊）2018年销售额约1.95亿美元，2019年约1.23亿美元[130] - 2020年12月公司与Endo达成协议，获50万美元预付款，产品商业发布可获200万美元里程碑付款[50] 市场与患者数据 - 美国约有3000名LEMS患者，其中约1500名已确诊，约1500名未确诊或误诊[59] - 美国MG患病率约为20/100000，约有64000名患者，其中约15%的患者乙酰胆碱受体抗体检测呈阴性，这些患者中约40 - 50%的患者MuSK抗体检测呈阳性，美国MuSK - MG患者约有3000 - 4800名[62][64][65] - 美国HNPP患者约有2300 - 5200名[69] 销售团队情况 - 2020年初公司将现场销售团队扩大近100%，并与内部销售机构合作，目标是约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[29] - 2020年初公司将现场销售团队扩大近100%，目标是接触约9000名神经学和神经肌肉医疗保健提供者[81] 财务相关 - 截至2020年12月31日，公司现金和投资约1.403亿美元，认为资金可支持至少12个月运营[52] 专利与特许权使用 - 公司于2012年10月26日获得Firdapse®北美独家许可权，前七年，北美年净销售额达1亿美元及以下时，向许可方支付7%的特许权使用费，超过1亿美元部分支付10%；在有专利或监管独占权的地区，向第三方许可方支付7%的特许权使用费，无专利或监管独占权的地区支付3.5% [71] - 2019年5月29日，公司将Firdapse®的商业区域从北美扩展到日本，并可在日本达成特定里程碑后进一步扩展到亚洲大部分地区以及中美洲和南美洲，在日本的净销售额支付的特许权使用费率与北美类似[72] 公司运营风险 - 公司无内部制造能力，依赖合同制造商和包装商，且所选承包商需通过FDA检查[117] - 公司对Firdapse®的重大变更需通过补充新药申请（sNDA）获FDA批准，制造商需符合cGMP规定[120] - 制药行业竞争激烈，公司产品可能与现有和潜在新药及疗法竞争，许多竞争对手资源更丰富[122] - 公司药物需通过FDA的NDA流程批准才能在美国合法销售，该过程需大量时间、精力和资金[132][133] - 公司面临专利侵权风险，未来专利索赔对业务、财务状况等的影响不确定[109] FDA相关法规与费用 - 新药研发IND提交后30天自动生效，除非FDA在30天内提出问题[136] - 临床研究分4期，1 - 3期一般为NDA批准所必需，4期为获批后研究[139][140] - FDA收到NDA后有60天时间审查申请是否完整[144] - 2021财年FDA的NDA申请费为2875842美元，获批后每年处方药产品计划费为336432美元，用户费用通常每年增加[144] - NDA获批后变更需提交补充申请sNDA，新适应症通常需至少一项临床试验数据[146] - 新药NDA获批后，产品受上市后监管，FDA可能要求REMS策略[151] - 申请NDA需向FDA列出产品相关专利，获批后专利会公布在橙皮书[154] - ANDA申请人需对橙皮书所列专利进行认证，提供Paragraph IV认证后NDA和专利持有人可在45天内发起诉讼，诉讼会使FDA暂停批准ANDA最长30个月[155][156] - 新化学实体（NCE）获批NDA后有5年市场独占期，特定条件获批有3年独占期[158] - 若提交Paragraph IV认证，可在NCE独占期到期前1年提交ANDA [159] - 首个提交含Paragraph IV认证的ANDA申请人获批后可获180天仿制药市场独占期，特定情况下需与其他有Paragraph IV认证的申请人共享[166] - 2021财年，ANDA申请费为每个申请196,868美元，国内成品剂型设施费为每个184,022美元，国外成品剂型设施费为每个199,022美元，国内活性药物成分设施费为每个41,671美元，国外活性药物成分设施费为每个56,671美元[168] - 美国FDA可授予治疗影响少于200,000人罕见病的药物孤儿药认定，首个获批产品有7年孤儿药独占期[177] - 美国儿科独占权获批后，可在现有监管独占期基础上增加6个月营销保护[180] - 欧盟孤儿药认定针对每10,000人中受影响5人或更少的疾病，获批药物有8年数据独占期、2年营销独占期及可能的1年延长期[181] - 欧盟针对儿科用药的PUMA可提供8年数据独占期和10年营销独占期[181] - 突破性疗法认定需初步临床证据证明药物在至少一个临床显著终点上比现有疗法有实质性改善[182] - 快速通道认定申请，FDA需在收到申请60天内确定药物候选者是否符合条件[183] - 505(b)(2) NDA申请人依赖已获批产品研究时，需向FDA证明获批产品在橙皮书中列出的专利情况，获批后可能有3年营销独占期[163] - 仿制药ANDA开发通常无需新的临床前或临床研究，但需一项或多项生物等效性研究[165] 公司人员与信息披露 - 截至2021年3月11日，公司有74名员工，约35人在商业部门，约25人在研发部门[195] - 自2022年起，适用的制造商需报告与医师助理等人员关系的相关信息[191] - 公司在包装和同质箱级别对产品进行序列化，并传递序列化和交易信息，认为符合相关要求[194] - 公司将年度报告、季度报告等文件在网站免费提供，网址为www.catalystpharma.com [197] 市场风险 - 公司市场风险源于利率、外汇和商品价格波动，会影响经营业绩和现金流[440] - 公司利率风险仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币基金等，不使用衍生品[441]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第三季度GAAP净收入为4330万美元，即每股基本收益0.42美元，摊薄后每股收益0.41美元；2019年同期GAAP净收入为1360万美元，即每股基本和摊薄收益0.13美元 [53] - 2020年第三季度非GAAP净收入（不包括150万美元与非现金股票薪酬相关的费用）为4480万美元，即每股基本收益0.43美元，摊薄后每股收益0.42美元；2019年第三季度非GAAP净收入（不包括81.7万美元与非现金股票薪酬相关的费用）为1440万美元，即每股基本收益0.14美元，摊薄后每股收益0.13美元 [53][54] - 2020年第三季度Firdapse净产品收入为2920万美元，相关销售成本为390万美元；2019年第三季度Firdapse净产品收入为3090万美元，相关销售成本为440万美元 [54] - 2020年第三季度研发费用为380万美元，2019年第三季度为460万美元，主要因医疗和监管事务、Firdapse临床试验和研究费用减少 [55][56] - 2020年第三季度SG&A费用总计1000万美元，2019年第三季度为810万美元，主要因2020年第一季度扩大销售团队等 [58] - 截至2020年9月30日，公司现金和投资为1.271亿美元，无有息债务 [60] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 2020年第三季度净销售额2920万美元，新患者注册人数显著高于第二季度，90天停药率稳定在15%左右，转向Ruzurgi的情况极少 [29][30][31] - 10月新患者注册人数高于2019年7月以来的任何一个月，现有患者的依从性和持续性很高，停药率低 [32] - 处方批准率在所有支付方（政府或私人商业保险公司）中保持在90%以上，参与Catalyst Pathways的患者平均每月自付费用低于2美元 [34] 临床试验业务 - MuSK - MG试验未在主要或次要终点上达到统计学显著性，公司正在分析数据，预计年底更新结果 [16][38][41] - 针对SMA 3型的概念验证研究已完成所有受试者的最后一次访问，正在分析数据，本季度将公布主要结果 [42] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - 成人LEMS市场中，除已诊断但未使用Firdapse的患者外，还有大量误诊或未诊断的患者 [33] 加拿大市场 - 估计有300 - 400名LEMS患者，约为美国市场的10%，目前正在与政府和私人支付方协商定价 [65] 日本市场 - 估计有1200名LEMS患者，约为美国市场的40%，定价将采用综合多个国家的篮子方法，目前尚未确定 [66] 公司战略和发展方向及行业竞争 公司战略和发展方向 - 继续评估加速增长和提升股东价值的战略选择，包括收购上市产品或后期资产公司以及其他战略组合 [18] - 加强知识产权组合，为Firdapse开发新用途和改进产品 [16][49][50] - 推进Firdapse在其他神经肌肉疾病适应症的临床开发，如SMA 3型、HMPP等 [42][47] - 开发Firdapse的长效配方，以满足患者需求 [46] - 扩大Firdapse的全球市场覆盖，与Kai Pharmaceuticals合作进入加拿大市场，继续推进日本市场的合作和审批 [19][20][45] 行业竞争 - 公司对FDA批准RESURG用于治疗小儿LEMS的决定提起诉讼，已上诉至第11巡回上诉法院，并对Jacobus Pharmaceuticals和PantherRx提起专利侵权诉讼 [23][25][26] - 与KAI Pharmaceuticals一起对加拿大卫生部和Medunik提起诉讼，指控Medunik在Ruzurgi提交文件中使用了Firdapse的受保护数据 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID - 19带来挑战，但公司第三季度财务表现良好，产品收入2920万美元，运营净收入1160万美元，运营现金流约1300万美元 [7] - 随着COVID - 19疫苗试验结果积极，有望缓解疫情影响，公司已为未来增长做好准备 [12][13] - 对商业团队在疫情期间的表现满意，新患者注册情况在9月和10月有所改善，对第四季度及以后的增长有信心 [10][32][35] 其他重要信息 - 公司美国Firdapse专利（编号10 - 793 - 893）已发布并列入FDA橙皮书，将于2034年4月7日到期，为产品提供约九年的竞争壁垒 [14][15] 问答环节所有提问和回答 问题1: 加拿大和日本市场的机会大小、Firdapse定价以及运营的排他性类型和程度 - 加拿大市场约为美国市场的10%，估计有300 - 400名LEMS患者，定价将低于美国，目前正在与支付方协商 [65] - 日本市场约为美国市场的40%，估计有1200名LEMS患者，定价采用篮子方法，尚未确定，可能低于美国 [66] 问题2: MuSK MG试验中患者在不同阶段表现不同的原因 - 目前不确定原因，可能与试验设计有关，但不能确定 [68][69] 问题3: 新患者增加情况，与2019年7月对比及后续趋势 - 10月是自2019年7月以来新患者注册最强劲的月份，有大量被压抑的需求，随着疫情缓解患者能面诊医生，新患者增加趋势有望持续 [73] 问题4: Firdapse在日本上市的时间和要求 - 需要在日本患者中进行一项小型研究，并在随机化阶段后收集约一年的安全数据，整体时间约三年 [75] 问题5: MuSK - MG分析关注的患者特征 - 关注年龄、性别、伴随用药等，不涉及基因型，会与过去的概念验证试验数据进行比较 [76] 问题6: 公司发展的最佳战略 - 从今年1月开始，专注于利用销售团队拓展其他神经肌肉机会，也关注其他CNS或神经学类型的后期产品，以及内分泌学等其他治疗领域的罕见病产品 [79][80] 问题7: 公司未来的税率预期 - 目前估计税率在22% - 25%之间 [83] 问题8: 2021年研发费用是否会下降 - 取决于MuSK MG分析结果，如果决定进行新试验成本类似，预计与2020年大致相当 [84] 问题9: 是否考虑削减销售费用或冻结招聘 - 过去几个季度已实施招聘冻结，不会削减费用，公司已为加速增长做好准备，增加销售团队的效果已开始显现 [86][89] 问题10: Firdapse在LEMS市场的定价是否有变化 - 定价相对稳定 [91]

销售团队与市场推广 - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%，并与一家有罕见病销售经验的内部销售机构签约[99] - 2019年1月公司在美国推出Firdapse®，当时现场人员约20人[98] 患者援助计划 - 公司为符合条件的商业保险覆盖的LEMS患者提供共付援助计划，使患者自付费用每月不超过10美元[102] 产品定价 - Ruzurgi®为6至17岁以下儿科LEMS患者用药，每日剂量60mg的患者年费用约17.52万美元，每日剂量100mg的患者年费用约29.2万美元[103] 临床试验结果 - 公司MSK - 002试验的主要终点八条目重症肌无力日常生活活动（MG - ADL）总分从基线到第10天的变化未达到统计学显著性（p = 0.2196），次要终点定量重症肌无力（QMG）量表也未达到统计学显著性（p = 0.3736）[110] 产品供应情况 - 公司Firdapse®供应充足，至少到2021年6月能满足患者需求[95] 临床试验招募情况 - 公司MSK - 002试验招募了60多名MuSK抗体阳性患者和10多名全身性重症肌无力患者[109] 产品审批与授权 - 2020年7月31日，加拿大卫生部批准Firdapse®用于LEMS症状治疗的NDS申请[115] - 2020年8月，公司与KYE Pharmaceuticals签订许可协议，将Firdapse®在加拿大治疗LEMS的权利授予KYE [115] 疫情对研究的影响 - 新冠疫情导致公司MuSK - MG研究的试验点关闭和数据收集延迟，SMA 3型概念验证研究完成也被推迟[95] 公司资金状况 - 2020年9月30日，公司现金及投资约为1.271亿美元，预计至少未来12个月有足够资金支持运营[125] 递延税项与估值备抵 - 2020年第三季度，公司确定约3130万美元的额外递延税项很可能可实现，相应减少了估值备抵[135] 合作协议收入 - 2020年9月30日和2019年9月30日，公司未从与Endo的合作协议中获得收入，2020年9月30日从与KYE的合作协议中获得15万美元前期费用收入[127] Firdapse®产品销售净收入 - 2020年9月30日止的三个月和九个月，公司在美国Firdapse®产品销售净收入分别约为2920万美元和8790万美元，2019年同期分别约为3090万美元和7220万美元[142] 销售成本 - 2020年9月30日止的三个月和九个月，公司销售成本分别约为390万美元和1220万美元，2019年同期分别约为440万美元和1040万美元[143] 法律程序 - 2020年8月10日，Health Canada向Medunik颁发Ruzurgi®治疗LEMS的合规通知，公司在加拿大发起法律程序对该决定进行司法审查[117] - 2020年10月19日，公司在美国新泽西州地方法院对Jacobus、在宾夕法尼亚州西区地方法院对PantherRx提起诉讼，指控其销售和营销Ruzurgi®侵犯第10,793,893号专利[121] 许可协议拓展 - 2019年5月，公司对Firdapse®许可协议进行修订，将商业版图从北美扩展至日本，并可在日本达成特定里程碑后进一步扩展至亚洲大部分地区以及中美洲和南美洲[118] 专利情况 - 2020年8月，美国专利商标局向公司许可方颁发第10,793,893号美国专利，该专利于2034年4月7日到期[120] 合作开发协议 - 2018年12月，公司与Endo达成协议，开发和商业化通用Sabril®片剂，公司已收到50万美元前期付款，产品商业推出时将获得200万美元里程碑付款[123] 研发费用 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月研发费用分别约为370万美元和460万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为21%和27%；九个月研发费用分别约为1230万美元和1250万美元，占比分别约为22%和26%[144] 销售、一般和行政费用 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月销售、一般和行政费用分别约为1000万美元和810万美元，占总运营成本和费用的比例分别为57%和47%；九个月费用分别约为3090万美元和2550万美元，占比分别为56%和53%[146] 基于股票的薪酬 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月的总基于股票的薪酬分别为150万美元和480万美元、80万美元和270万美元[148] 有效所得税税率 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月有效所得税税率分别为2.79%和4.18%[150] 净估值释放 - 2020年截至9月30日的季度公司记录了3130万美元的净估值释放[152] 净收入 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月净收入分别约为4330万美元和6350万美元、1360万美元和2390万美元[153] 非GAAP净收入 - 2020年和2019年截至9月30日的三个月和九个月非GAAP净收入分别约为4480万美元和6830万美元、1440万美元和2660万美元[154] 现金及等价物、营运资金 - 2020年9月30日公司现金及现金等价物和投资总计约1.271亿美元，营运资金约1.251亿美元；2019年12月31日分别约为9450万美元和8730万美元[155] 经营活动净现金 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月经营活动提供的净现金分别为3192.93万美元和2232.00万美元[164] 投资活动净现金 - 2020年和2019年截至9月30日的九个月投资活动使用的净现金分别为501.14万美元和提供556.58万美元[165] 融资活动净现金 - 2020年和2019年前三季度，融资活动提供的净现金分别为676,364美元和537,962美元[166] 特许权使用费 - 许可协议规定，北美地区Firdapse®净销售额达1亿美元以内，需向许可方支付7%的特许权使用费；超过1亿美元部分，需支付10%的特许权使用费；还需向第三方许可方支付7%的特许权使用费；2020年前三季度分别确认约390万美元和特许权使用费[167] 采购承诺 - 公司与合同制造组织签订的采购承诺约为每年95万美元，协议有效期至2024年[167] 雇佣协议 - 公司与首席执行官签订的雇佣协议规定，2020年基本工资约为60万美元，协议于2022年11月到期[167] 办公空间租赁 - 公司目前租赁约7,800平方英尺办公空间，年租金约33万美元；2020年5月修订租赁协议，租赁面积将从约7,800平方英尺增至约10,700平方英尺，预计2021年初开始租赁[168] 债务与表外安排 - 公司目前无债务或融资租赁，有办公设施的经营租赁，无美国证券交易委员会规定的表外安排[169] 利率风险敞口 - 公司对利率风险的敞口仅限于现金和短期投资，投资于高流动性货币市场基金、美国国债和短期债券基金，不使用衍生金融工具[175]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第二季度净收入为980万美元，摊薄前每股收益0.09美元，2019年同期净收入为1100万美元，摊薄前每股收益0.11美元，摊薄后每股收益0.10美元 [52] - 2020年第二季度非GAAP净收入为1160万美元，摊薄前每股收益0.11美元，2019年同期非GAAP净收入为1190万美元，摊薄前每股收益0.12美元，摊薄后每股收益0.11美元 [52][53] - 2020年第二季度Firdapse净产品收入为2960万美元，销售成本为410万美元，2019年同期净产品收入为2880万美元，销售成本为430万美元 [53] - 2020年第二季度研发费用为430万美元，2019年同期为460万美元 [54] - 2020年第二季度SG&A费用总计1080万美元，2019年同期为900万美元 [57] - 截至2020年6月30日，公司现金和投资为1.151亿美元，无有息债务 [59] 各条业务线数据和关键指标变化 - Firdapse业务2020年第二季度净销售额为2960万美元，较2019年第二季度增长3% [23] - 自推出以来，已有超过600名患者获得Firdapse处方，第二季度新患者注册人数略低于预期，但药物依从性和持续性保持良好，90天停药率从上一季度持续改善至约15%，6月停药人数为2019年4月以来最低 [24][25] - 第三季度早期观察显示，业务表现强劲，7月新患者注册人数接近疫情前水平，现有患者的依从性和持续性仍然很高，停药率较低 [26][27] - 各保险公司的处方批准率保持在90%左右，参与Catalyst pathways的患者平均每月自付费用低于2美元，疫情未显著增加需要转为医疗补助或患者援助计划的成年LEMS患者数量 [28] 各个市场数据和关键指标变化 - 加拿大LEMS患者的商业机会约为美国LEMS患者患病率的10% [16] - 日本人口约为美国的40%，预计可使用美国患者数量的40%来模拟日本市场 [85] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划继续研究Firdapse用于其他罕见神经肌肉疾病的治疗，并推进更方便患者使用的长效制剂的研发 [60] - 公司将继续扩大全球市场，已获得加拿大Firdapse治疗LEMS的营销授权，正在与加拿大营销和分销合作伙伴进行最终讨论，并继续推进在日本的市场拓展活动 [16][39][41] - 公司将支持研究者发起的概念验证研究，评估Firdapse用于其他神经肌肉疾病的治疗，如肯尼迪病、遗传性压力易感性周围神经病等 [45] - 公司将继续努力加强知识产权组合，以保护Firdapse产品系列 [11][46][47] - 公司对FDA批准Ruzurgi的授权提出诉讼，目前正在对治安法官的报告和建议提出异议，预计今年晚些时候会有最终决定 [18][19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管在COVID - 19环境下运营困难，但公司团队表现出了坚韧和适应能力，第二季度取得了不错的财务和商业成果 [8][9][23] - 疫情对患者诊断和销售代表拜访医生办公室造成了影响，但成年LEMS患者基础仍然稳固，随着疫情影响的消退，公司有望实现未来增长 [9][10] - 公司对MSK - 002三期研究未取得积极疗效结果感到失望，但Firdapse在LEMS患者中显示出显著的治疗益处，将继续努力将其带给其他罕见神经肌肉疾病患者 [12][13] - 公司对未来商业运营充满信心，相信更新的商业策略、销售团队扩张等举措将使团队在2020年下半年实现增长 [29] - 尽管面临疫情挑战，公司仍致力于研究Firdapse用于其他神经肌肉疾病的治疗，目前Firdapse的供应未受疫情影响 [50] 其他重要信息 - 公司收到美国专利商标局关于待决专利14128672的授权通知，该专利涉及3 - 4二氨基吡啶的给药方法，预计支付专利发行费后6 - 8周内颁发，有效期至2032年6月29日，可能会因专利审查延迟而延长 [11] - 公司将该专利列入FDA橙皮书后，除非仿制药申请人能证明不侵犯所列专利或成功质疑专利有效性，否则FDA不会批准Firdapse的仿制药 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 请分析净收入中新增患者、药物持续性的影响以及本季度是否有定价行动，并询问销售团队规模情况 - 第二季度新患者注册人数略低于预期，公司专注于已诊断但未使用Firdapse的患者，通过分析团队提供线索，销售团队与医生沟通，帮助患者注册；90天停药率稳定在15%左右；今年Firdapse价格没有变化 [65][66][67] - 销售团队扩张的影响尚未完全显现，目前团队规模合适，有经验的销售代表和区域账户经理通过多种方式寻找潜在患者，随着疫情好转，团队将发挥更大作用 [69][70] 问题2: 如何看待MuSK MG研究结果，是否分析了患者层面数据，是否存在异常值或患者异质性导致结果偏差，以及潜在的下一步计划 - 目前收到的是 topline数据，尚未详细分析患者数据，正在进行分析并将与关键意见领袖讨论，以明确试验情况和决定该项目的未来方向 [72] 问题3: 新专利的关键主张是什么，是否具有抗挑战能力，是否改变对Firdapse产品线的投资观点 - 专利主张围绕药物用于治疗对3,4 - 二氨基吡啶敏感疾病的慢乙酰化患者的使用方法；公司认为专利强大，可有效抵御潜在仿制药竞争，但目前无法推测对特定公司或项目的影响 [74] 问题4: 是否计划重新发布2020年业绩指引 - 由于疫情情况不稳定，目前无法确定何时能提供业绩指引，需等对今年剩余时间的情况更有把握时再做决定 [75] 问题5: 能否提供第二季度末Firdapse治疗的总报销患者数量 - 公司过去两个季度减少了部分指标的披露，认为季度间指标波动可能会过度强调某一指标，目前仅能说明使用报销药物的患者数量在增加 [76] 问题6: 能否详细说明MuSK MG试验在随机分组部分失败的原因，以及潜在的前进方向 - 目前仍在分析数据，尚不能提供试验两组治疗反应的具体细节，分析完成后会有更多信息公布 [77] 问题7: 请详细解释涵盖NAT2慢乙酰化表型的专利如何转化为在LEMS及潜在其他适应症中使用3,4 - DAP的广泛专利排他性 - 公司无法对专利执行的法律问题进行评论 [78] 问题8: 90天停药率15%是否包括转用Ruzurgi的患者，转用Ruzurgi的患者是之前用过Ruzurgi又转回的，还是新患者 - 90天停药率15%包括转用Ruzurgi的患者；目前新注册患者均为未使用过3,4 - DAP的患者 [81][83] 问题9: 请说明日本可使用Firdapse治疗的LEMS患者潜在数量和获批时间 - 预计日本患者数量约为美国的40%；目前无法确定获批时间，但预计会获得孤儿药指定和优先审评，日本厚生劳动省希望尽快批准该药物 [85][86]

销售团队与市场拓展 - 2020年初公司将现场销售团队规模扩大近100%，并与一家有罕见病销售经验的内部销售机构签约，希望将销售范围扩大至约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[89] - 2018年11月28日，公司Firdapse® 10mg片剂获FDA批准用于治疗17岁及以上成人LEMS，2019年1月在美国推出，当时现场团队约有20名人员[88] - 2019年5月，公司扩大Firdapse®商业版图至日本，达成特定里程碑后可进一步拓展至亚洲大部分地区以及中南美[107] 患者援助与产品定价 - 公司为符合条件的商业保险覆盖的LEMS患者提供共付援助计划，使患者每月自付费用不超过10美元[93] - 据公开信息，Ruzurgi®为6 - 17岁儿科LEMS患者提供每日60mg剂量的年费用约为175,200美元，每日100mg剂量的年费用约为292,000美元，均低于同等剂量Firdapse®的标价[94] 临床试验进展 - 公司MSK - 002试验在主要终点（从基线到第10天的八项重症肌无力日常生活活动总分变化）上未达到统计学显著性（p = 0.2196），次要终点定量重症肌无力量表也未达到统计学显著性（p = 0.3736）[99] - 公司正在进行的脊髓性肌萎缩症3型概念验证临床研究已招募了预期的12名受试者，预计在2020年底前报告该研究的topline结果[101] - 疫情导致公司MuSK - MG研究的试验点关闭和数据收集延迟，直至2020年8月才报告该试验的topline结果，也延迟了脊髓性肌萎缩症3型概念验证研究的完成[85] 疫情影响 - 2020年3月，因疫情公司实施多项安全举措，包括旅行禁令和全员在家办公政策，这延缓了新LEMS患者的诊断和治疗启动，限制了寻找新患者的能力并减缓销售增长[82][90] 产品供应 - 公司Firdapse®供应链保持稳健，预计至少到2021年6月有足够供应满足患者需求，美国制造合作伙伴已实施应急计划[83] 法律诉讼 - 2020年7月30日，地方法官建议驳回公司对FDA批准Ruzurgi®的诉讼请求，公司认为该决定有误，将继续向地区法官上诉[97] 产品获批 - 2020年8月4日，公司提交的Firdapse®用于治疗肌无力综合征（LEMS）的加拿大新药申请获批[105] 合作协议收入 - 2018年12月，公司与Endo达成协议，获50万美元预付款，产品商业发布时将获200万美元里程碑付款[112] 财务关键指标 - 资金状况 - 截至2020年6月30日，公司现金及投资约1.151亿美元，预计资金可支持至少未来12个月运营[114] - 2020年6月30日，公司现金及现金等价物和投资总计约1.151亿美元，营运资金约1.11亿美元；2019年12月31日，分别约为9450万美元和8730万美元[146] 财务关键指标 - 产品销售净收入 - 2020年和2019年6月30日止的三个月，Firdapse®产品销售净收入分别约为2960万美元和2880万美元；六个月分别约为5870万美元和4130万美元[130] 财务关键指标 - 销售成本 - 2020年和2019年6月30日止的三个月，销售成本分别约为410万美元和430万美元；六个月分别约为830万美元和600万美元[131] 财务关键指标 - 研发费用 - 2020年和2019年6月30日止的三个月，研发费用分别约为430万美元和460万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为22.5%和25.9%[133] - 2020年和2019年6月30日止的六个月，研发费用分别约为860万美元和790万美元，占总运营成本和费用的比例分别约为22.7%和25.3%[133] - 2020年6月30日止的三个月，研发费用较2019年同期减少约30万美元；六个月较2019年同期增加约60万美元[133] 财务关键指标 - 员工股份支付费用 - 员工股份支付费用在2020年6月30日止的三个月较2019年同期增加14.8万美元，增幅54.2%；六个月增加27.8万美元，增幅49.6%[133] 财务关键指标 - 销售、一般和行政费用 - 2020年和2019年截至6月30日的三个月销售、一般和行政费用分别约为1080万美元和900万美元，占总运营成本和费用的比例分别为56.1%和50.3%[135] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月销售、一般和行政费用分别约为2090万美元和1740万美元，占总运营成本和费用的比例分别为55.3%和55.6%[137] 财务关键指标 - 总股票薪酬 - 2020年截至6月30日的三个月和六个月的总股票薪酬分别为180万美元和330万美元，2019年同期分别为92.5万美元和190万美元[139] 财务关键指标 - 有效所得税税率 - 2020年和2019年截至6月30日的六个月有效所得税税率分别为5.70%和4.21%[141] 财务关键指标 - 净收入 - 2020年截至6月30日的三个月和六个月净收入分别约为980万美元和2020万美元，2019年同期分别约为1100万美元和1030万美元[143] 财务关键指标 - 经营、投资、融资活动净现金 - 2020年和2019年截至6月30日的六个月经营活动提供的净现金分别为2047.8188万美元和605.7415万美元[155] - 2020年和2019年截至6月30日的六个月投资活动提供的净现金分别为500万美元和51.8797万美元[156] - 2020年和2019年截至6月的六个月融资活动提供的净现金分别为6.235万美元和28.19万美元[157] 财务关键指标 - 特许权使用费 - 根据许可协议，公司需向许可方支付特许权使用费，2020年截至6月30日的三个月和六个月分别确认约390万美元和780万美元的特许权使用费[158] 风险提示 - 公司财报包含前瞻性声明，其实际结果可能与声明有重大差异，差异因素可参考2019年10 - K表年报中“项目1A - 风险因素”部分[160] - Firdapse®的成功商业化和新适应症开发存在高度不确定性，受新冠疫情、市场规模估计准确性等多种因素影响[161] - 公司面临诸多不确定性，如临床试验是否成功、Firdapse®能否获批新适应症、能否在加拿大和日本成功商业化等[162] - 公司当前计划和目标基于Firdapse®商业化及新适应症开发的假设，这些假设可能不准确[163] 市场风险 - 市场风险指利率、外汇汇率和商品价格波动导致市场风险敏感工具价值变化的风险，会影响公司经营结果和现金流[164] - 公司目前的利率风险仅限于现金和短期投资，投资主要投向高流动性货币市场基金和美国国债，不使用衍生金融工具[165]

财务数据和关键指标变化 - 2020年第一季度净收入为1040万美元，摊薄后每股收益0.10美元，而2019年同期净亏损64.5万美元，摊薄后每股亏损0.01美元 [61] - 2020年第一季度非GAAP净收入为1190万美元，摊薄后每股收益0.11 - 0.12美元，2019年同期为28.9万美元，摊薄后每股收益0.00美元 [61] - 2020年第一季度Firdapse净产品收入为2910万美元，销售成本为420万美元；2019年同期净产品收入为1240万美元，销售成本为170万美元 [62] - 2020年第一季度研发费用为420万美元，2019年同期为330万美元 [63] - 2020年第一季度SG&A费用为1010万美元，2019年同期为840万美元 [64] - 截至2020年3月31日，公司现金及投资为1.018亿美元，无有息债务 [66] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 第一季度有46名新患者使用Firdapse，从产品推出到2020年第一季度末，超过575名患者接受了Firdapse处方 [28] - 处方批准率在所有政府或私人商业保险公司中保持在90%左右，第一季度患者平均自付费用为每月1.09美元 [35] - 90天停药率持续改善，目前低于20%，为实现增长，每月需要新增15 - 20名患者 [72] 临床试验业务 - MuSK MG的3期试验临床部分已完成，预计在2020年第三季度公布顶线数据，若试验成功，预计在今年年底或2021年第一季度提交补充新药申请 [20][44] - SMA 3型的概念验证研究因塞尔维亚政府应对疫情的措施而延迟，预计年底前公布顶线数据 [21][50] 各个市场数据和关键指标变化 加拿大市场 - 公司已提交Firdapse治疗LEMS的新药申请并获优先审评，预计2020年下半年获批，尚未开展商业化活动 [23][52] 日本市场 - 原计划在2020年第二季度与日本药品和医疗器械管理局（PMDA）就Firdapse的监管途径进行会面，因疫情推迟至下半年 [53] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司优先确保团队成员安全、保障Firdapse供应、支持医疗服务提供者和患者社区，同时努力完成Firdapse用于其他罕见神经肌肉疾病的临床研究 [6] - 持续推进Firdapse在日本和加拿大的地理扩张，寻求潜在营销合作伙伴 [22] - 评估潜在交易，寻求与产品或公司合作或收购，以实现产品多元化和管线扩张 [24] - 积极开发Firdapse长效版本，未来将根据产品特性提供更新 [55] - 未来将开展针对其他神经肌肉疾病的概念验证研究，如肯尼迪病和遗传性压力易感性周围神经病 [57] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第一季度公司各职能领域执行良好，收入受疫情影响较小，但预计第二季度Firdapse新患者启动会面临一些阻力，主要因患者就诊减少和销售团队无法进行面对面交流 [9][11] - 由于疫情对业务和财务结果的影响存在不确定性，公司决定撤回2020年净收入指引，影响程度主要取决于疫情的严重程度和持续时间 [13] - 尽管经营环境充满挑战，但公司认为Firdapse业务强大且有韧性，患者会继续寻求和接受LEMS治疗 [15] - 公司对MuSK MG 3期试验结果持谨慎乐观态度，若成功，有望为患者提供FDA批准的治疗选择 [46] 其他重要信息 - 公司Firdapse安全库存可维持至2021年年中，活性药物成分（API）库存及新增采购可支持到2023年，供应链均在美国 [16] - 公司与第一响应者儿童基金会/新冠疫情应急基金成为合作伙伴，为抗疫一线医护人员家庭提供经济援助 [27] - 公司对FDA未经授权批准研究药物的诉讼因疫情有所延迟，目前案件正在进行最终简报，预计今年晚些时候有最终决定 [25] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：第一季度末有多少患者正在接受保险报销的Firdapse，以及每个季度需要多少新患者启动才能超过现有患者停药率 - 第一季度末约有335 - 340名患者获得报销，但公司后续将主要依靠销售水平来体现业绩 [70] - 90天停药率目前低于20%，为实现增长，每月需要新增15 - 20名患者 [72] 问题2：第一季度末长期处方增加的情况及对第二季度收入的影响 - 3月中旬和月底出现了一些额外处方，部分原本4月的处方提前到3月底，少数患者处方延长至60或90天，但总体影响在100 - 150万美元之间，且会在全年内得到解决 [74][75] 问题3：公司撤回而非扩大收入指引的原因 - 公司认为在当前环境下，对原指引范围（1.35 - 1.55亿美元）进行调整不合适，为谨慎起见，决定撤回指引，待对情况有更清晰了解后再做决策 [78][79] 问题4：公司在与潜在处方医生沟通时使用的虚拟化平台策略 - 公司主要通过保持与医生的联系，提醒他们罕见病患者的问题，快速批准可通过电子邮件发送的材料，增加数字宣传，举办虚拟发布会等方式进行沟通 [81] 问题5：4月和5月与处方医生的讨论情况以及6月的预期 - 情况因医生和所在医院系统而异，部分学术中心忙于抗疫的医生不愿交流，而有些医生愿意讨论公司项目，目前仍有患者在接受诊断 [83][84] 问题6：对MuSK MG研究的质量、异质性和结果的看法 - 患者群体相对同质，疾病由单一抗体针对神经肌肉接头的单一蛋白引起，预期治疗反应相似，基于概念验证试验的良好结果，对当前试验结果持谨慎乐观态度 [85][88] 问题7：业务发展活动受疫情和财务不确定性的影响，以及近期关注的项目或资产 - 公司寻求后期阶段、非早期概念验证的项目，理想情况是与现有销售团队契合的神经肌肉或神经学领域项目，目前市场上机会较多，疫情使一些公司因融资问题降低了估值 [91][92] 问题8：Firdapse业务是否存在季节性 - 目前尚未观察到季节性，但预计夏季由于高温对神经肌肉接头有负面影响，症状会加重，处方量可能增加 [94] 问题9：考虑到流失率，目前是否有新患者，以及第二季度收入是否会下降 - 报销患者数量相对稳定，尽管4月新患者数量较1 - 3月有所下降，但仍在招募新患者，业务不会大幅下滑 [97][98] 问题10：每位患者的收入是否稳定，未来是否会增加 - 目前未看到每位患者收入趋势有显著变化 [100] 问题11：Jacobus产品推出的情况以及对公司的影响 - 影响相对较小，年初因保险变更和重新授权有小幅上升，目前已回落，公司重点是恢复疫情前的新患者招募趋势 [101] 问题12：第一季度的46名新患者是否为首次使用药物 - 除一两名患者外，其余均为首次使用3,4 - DAP的患者，即新诊断或之前未获得该药物治疗的患者 [102]

产品供应与销售策略 - 公司预计Firdapse®供应至少到2021年6月能满足患者需求，供应链保持稳固[113] - 2020年初公司将现场销售团队扩大近100%，并与内部销售机构合作，目标覆盖约9000名神经科和神经肌肉科医疗保健提供者[118] - 符合条件的商业保险LEMS患者使用Firdapse®的自付费用每月不超过10美元[122] - Ruzurgi® 10mg片剂标价80美元，每日60mg剂量年成本175,200美元，每日100mg剂量年成本292,000美元，均低于Firdapse®[123] 临床试验进展 - 公司MuSK - MG试验因疫情可能延迟到2020年第三季度公布顶线结果，SMA Type 3研究预计2020年底完成并公布结果[114,127,130] - 公司评估Firdapse®治疗成人MuSK - MG的3期临床试验招募了60多名MuSK抗体阳性患者和10多名全身性重症肌无力患者[126] - 公司评估Firdapse®治疗SMA Type 3的概念验证临床研究计划评估约12名受试者[129] 法律诉讼与申请 - 公司起诉FDA批准Ruzurgi®，预计今年晚些时候有判决结果[124,125] - 公司2019年10月在加拿大提交Firdapse®治疗LEMS的申请，已获优先审查[134] 产品研发计划 - 公司预计2020年确定长效氨吡啶制剂的初始候选配方及其药物释放和吸收特性[133] 合作协议与资金 - 2018年12月公司与Endo达成协议，获50万美元预付款，产品商业推出时将获200万美元里程碑付款[140] - 2020年3月31日公司现金及投资约1.018亿美元，预计资金可支持至少未来12个月运营[142] 财务指标对比（按季度） - 2020年和2019年3月31日止三个月，Firdapse®产品销售净收入分别为2913.6472万美元和1244.8438万美元[158] - 2020年和2019年3月31日止三个月，销售成本分别约为420万美元和170万美元[159] - 2020年和2019年3月31日止三个月，研发费用分别约为420万美元和330万美元，分别占总运营成本和费用的22.9%和24.6% [161] - 2020年3月31日止三个月研发费用较2019年同期增加约90万美元，增幅27.7% [161] - 2020年和2019年3月31日止三个月，销售、一般及行政费用分别约为1010万美元和840万美元，分别占总运营成本和费用的54.6%和62.6% [162] - 2020年3月31日止三个月销售、一般及行政费用较2019年同期增加约160万美元，增幅19.6% [162] - 2020年和2019年3月31日止三个月，总基于股票的薪酬分别为151.9351万美元和93.3411万美元[163] - 2020年3月31日结束的三个月净收入为1042.6015万美元，而2019年同期净亏损为64.4503万美元[168] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月有效所得税税率分别为5.4%和0.0%，法定联邦所得税税率为21%[166] - 2020年3月31日结束的三个月非GAAP净收入为1194.5366万美元，2019年同期为28.8908万美元[169] - 2020年3月31日现金及现金等价物和投资总计约1.018亿美元，营运资金约9930万美元；2019年12月31日分别约为9450万美元和8730万美元[170] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月经营活动提供（使用）的净现金分别为721.3078万美元和 - 801.6429万美元[179] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月投资活动提供的净现金分别为500万美元和1044.9393万美元[181] - 2020年和2019年3月31日结束的三个月融资活动提供的净现金分别为2.6149万美元和8.935万美元[182] 财务指标相关说明 - 公司使用非GAAP财务指标补充GAAP基础财务结果，非GAAP净收入计算排除基于股票的薪酬非现金费用[154][155] 证券发行与特许权使用 - 2017年货架注册声明可出售高达1.5亿美元证券，已完成一次发行，净收益约5380万美元，剩余9250万美元可用于未来销售[177][178] - 根据许可协议，北美地区Firdapse®净销售额前1亿美元按7%支付特许权使用费，超过部分按10%支付；第三方许可权按7%支付；2020年3月31日结束的三个月确认约390万美元特许权使用费[185] 采购承诺 - 公司与合同制造组织的采购承诺约为每年95万美元，协议至2024年到期[185] 公司关注事项 - 公司关注新冠疫情是否会影响正在进行的临床试验时间[194] - 公司关注评估Firdapse®治疗相关疾病的试验是否成功[194] - 公司关注MuSK - MG 3期临床试验成功后，FDA是否允许提交补充新药申请及申请能否获批[194] - 公司关注Firdapse®能否获批用于治疗相关神经肌肉疾病[194] - 公司关注加拿大Firdapse®商业化申请能否获批及能否盈利[194] - 公司关注加拿大购买的氨吡啶产品用于美国对Firdapse®美国销售的影响[194] - 公司关注Firdapse®在日本获批商业化及所需临床试验情况[194] - 公司关注Firdapse®缓释版能否成功开发、获批和营销[194] - 公司关注通过收购或引进产品机会拓展业务是否成功及资金是否充足[194] 内部控制情况 - 截至2020年3月31日，公司披露控制和程序有效，该季度内内部控制无重大变化[196]

财务数据和关键指标变化 - 2019年GAAP净收入为3200万美元，即每股基本收益0.31美元，摊薄后每股收益0.30美元，而2018年GAAP净亏损为3400万美元，即每股基本和摊薄亏损0.33美元 [58] - 2019年非GAAP净收入为3570万美元，即每股基本收益0.35美元，摊薄后每股收益0.34美元，2018年非GAAP净亏损为3050万美元，即每股摊薄和基本亏损0.30美元 [59] - 2019年第四季度GAAP净收入为790万美元，即每股基本收益0.08美元，摊薄后每股收益0.07美元，2018年同期GAAP净亏损为1450万美元，即每股基本和摊薄亏损0.14美元 [60] - 2019财年Firdapse净产品收入为1.023亿美元，相关销售成本为1480万美元；第四季度Firdapse净产品收入为3010万美元，相关销售成本为440万美元 [60][61] - 2019年第四季度和财年研发费用分别为630万美元和1880万美元，2018年同期分别为840万美元和1990万美元 [62] - 2019年第四季度和财年销售、一般和行政费用分别为1140万美元和3690万美元，2018年同期分别为690万美元和1590万美元 [65] - 2019年全年所得税拨备为150万美元；2019年12月31日，公司现金及投资为9450万美元，无有息债务 [66] 各条业务线数据和关键指标变化 Firdapse业务 - 2019年第四季度Firdapse净收入为3000万美元，全年净收入为1.02亿美元；预计2020年全年Firdapse净产品收入在1.35亿 - 1.55亿美元之间 [9] - 截至2019年底，约35%的确诊成年LEMS患者群体已获得Firdapse处方 [24] - 第四季度末，有532名患者被开具Firdapse处方，第三季度末略超490名；其中超190名是成年LEMS患者且未曾使用过任何形式的3,4 - DAP [25] - 第四季度末，有320位独特的开方医生开具Firdapse；有345名患者处于活跃状态并接受保险公司报销治疗 [26] - 2019年底完成345份客户满意度调查，平均评分为4.8星（满分5星） [26] - 2019年第四季度，利用援助计划的患者平均每月自付费用降至1.08美元，94%的时间Firdapse患者每月自付费用为零 [27] - 新患者90天停药率在前三季度超35%，第四季度降至25%以下 [28] 临床项目业务 - 针对MuSK - MG的III期研究已完成患者招募，预计今年第二季度公布 topline 结果 [7][14] - 针对SMA 3型患者的概念验证试验正在意大利和东欧进行，预计今年第二季度公布 topline 结果 [15] - 针对先天性肌无力综合征（CMS）的III期试验未达到主要和次要终点，公司于2019年底停止Firdapse用于CMS症状治疗的开发 [46][49] 各个市场数据和关键指标变化 美国市场 - Firdapse在美国市场持续获得患者、医生和支付方的支持，医生将其视为成年LEMS患者的标准治疗药物 [8][24] 加拿大市场 - 已提交Firdapse用于LEMS症状治疗的新药申请（NDS），并获得优先审评资格，预计今年下半年获得批准 [18][50] 日本市场 - 已开始与日本厚生劳动省就Firdapse在日本的监管途径进行讨论，约两年前日本政府将氨吡啶的批准指定为优先药物 [51] 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 进一步确立Firdapse作为成年LEMS患者标准治疗药物的地位 [69] - 扩大Firdapse的适应症标签，包括针对MuSK - MG、SMA 3型等其他适应症的研究 [14][15] - 进行Firdapse的全球扩张，如在加拿大和日本的市场拓展 [18][19] - 开展Firdapse的生命周期管理，包括开发长效制剂 [69] - 寻找机会使业务多元化，超出Firdapse的范畴，专注于罕见病领域，理想情况下是超罕见病领域，优先考虑神经肌肉或神经领域，寻找已超越概念验证阶段的资产 [17][100] 行业竞争 - 市场上存在竞争对手的药物，如Jacobus的Ruzurgi，部分患者曾从Firdapse转向Ruzurgi，但近期有患者转回Firdapse [29][30] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2019年是公司转型的一年，从研发公司转变为美国商业阶段制药公司，Firdapse的推出超出预期 [6] - 公司对Firdapse的供应链有信心，能够确保在各种情况下为患者提供不间断的药物供应，包括应对新冠疫情 [11][12] - 目前评估新冠疫情对新患者招募、收入增长和临床数据延迟的影响还为时过早，公司维持当前的指导方针 [13] - 对MuSK - MG的III期试验结果持谨慎乐观态度，若试验成功，有望为该罕见病患者提供FDA批准的治疗选择 [39][40] 其他重要信息 - 公司聘请了经验丰富的业务发展主管David Ailinger担任业务发展副总裁，负责寻找潜在收购、许可、合作等机会 [17] - 公司针对FDA批准Ruzurgi的诉讼进展基本符合预期，预计今年第二或第三季度做出决定 [21][22] - 公司正在积极开发Firdapse的长效版本，以满足患者需求 [52] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 2020年Firdapse收入指导范围（1.35亿 - 1.55亿美元）的关键驱动因素是什么，以及在新冠疫情持续挑战下未来几周或几个月现场团队的部署情况 - 收入指导不包括全球扩张；关键驱动因素是新患者开始使用药物和维持现有患者，目前新患者开始使用药物数量是关键指标，同时要控制新患者90天停药率 [75][77][78] - 公司发布了30天的员工旅行禁令，包括现场团队，采用远程工作、虚拟会议等方式保持与医生、患者和支付方的沟通 [73][74] 问题2: 目前约25%的停药率是否主要适用于新患者 - 是的，该指标是针对新患者在90天内的停药情况 [80] 问题3: 在加拿大市场为何需要合作伙伴 - 在加拿大市场自行开展销售和营销需要大量投资，公司希望找到已经在营销罕见病药物，尤其是针对神经肌肉领域的加拿大合作伙伴 [81] 问题4: 对MuSK - MG试验持谨慎态度的原因，以及能否提供盲态下患者响应与招募数量的信息 - 持谨慎态度是因为试验仍处于盲态，不能确定一定会成功；但由于概念验证试验结果良好，且患者群体同质，对当前III期试验结果持乐观态度 [82][84] 问题5: MuSK - MG试验的II期和I期招募患者年龄是否相似 - 患者群体非常相似，因为该疾病同质，主要影响相同年龄和性别的人群 [85] 问题6: 新冠疫情对LEMS患者随访、处方续期的影响，以及目前直接邮寄给患者的处方比例 - 所有处方均通过专业药房系统直接邮寄给患者，公司已向患者传达药物供应充足的信息；新患者开始使用药物和门诊就诊情况仍不确定，公司已加强非个人推广 [87][89] 问题7: 2019年第四季度与第三季度相比，获得保险报销处方的患者减少约25人，原因是什么 - 主要是因为部分患者转向Ruzurgi，以及新患者停药率在第四季度初仍较高，同时新患者开始使用药物数量减少；但第一季度情况有所改善，停药率下降，新患者招募增加 [92][93][94] 问题8: MuSK - MG试验中在开放标签导入期接受治疗并最终进入双盲随机部分的患者比例是多少 - 公司未提供具体数字，只表示大部分患者继续完成了随机化和试验 [95] 问题9: 如果MuSK - MG获得批准，是否需要重新加倍营销努力，是否需要大幅扩充现场销售团队 - MuSK - MG与现有销售团队和目标市场契合度高，不需要重新加倍营销努力；目前预计不需要大幅扩充销售团队，但需要创建相关材料和信息，会有一定成本 [97][98] 问题10: 业务发展举措的重点范围，是否仅限于神经肌肉罕见病 - 公司希望留在罕见病领域，理想情况下是超罕见病领域，优先考虑神经肌肉或神经领域，寻找已超越概念验证阶段的资产，但具体标准可能会根据实际情况调整 [100][101] 问题11: Jacobus目前的市场份额情况，以及短期内份额是趋于稳定、上升还是下降 - 从Firdapse停药转向Jacobus的情况已趋于稳定，每月可能只有1 - 3名患者；公司不清楚新患者情况，估计Jacobus总患者约50 - 55名，大部分来自其初始研究药物项目 [103][104] 问题12: 2019年第四季度获得保险报销的患者数量下降，2020年第一季度2.5个月后该数字是否会上升 - 公司希望该数字上升，第一季度停药率下降，新患者招募增加，公司重申收入指导，认为新计划和新销售团队将有助于该数字增长 [105][106] 问题13: 2020年产品销售成本（COGS）是否会上升，有何细微差别 - 2019年使用了FDA批准前生产并已在以前年度费用化的产品，2020年这种情况不会以相同速度持续，预计销售成本会增加，但增幅不大；成本中包含14%的特许权使用费 [107][108] 问题14: 2020年公司在会计上是否会成为全额纳税实体 - 公司预计在2019年和2020年使用净运营亏损（NOL）抵税；会计上递延税项资产的处理需根据ASC 740进行分析，考虑正负证据，公司将按季度监测情况 [110][111][112] 问题15: 2020年的费用支出水平是否与2019年第四季度相似 - 不相似，2019年第四季度有慈善捐款应计、诉讼费用和州税等特殊情况，预计2020年不会有这些情况 [114]