公司收购与协议 - 公司于2021年8月4日收购HBS - 102，支付350万美元预付款[82] - 2021年8月公司以350万美元收购HBS - 102全球开发和商业化权利（大中华区除外），还有不同阶段里程碑付款，总计17480万美元[138] - 公司与Paragon的管理服务协议在IPO完成时终止，2022年第一季度根据与Paragon的使用权协议支付了10万美元[120] WAKIX业务数据 - 截至2022年3月31日，WAKIX平均患者数量约为3900人[87] - 截至2022年3月31日，公司已为美国超80%的参保人群争取到WAKIX的医保目录准入[87] - 2019年8月，WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡（EDS）[76] - 2020年10月，WAKIX获FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[76] - 2022年第一季度净产品收入为8531.3万美元，较2021年同期的5967.4万美元增加2560万美元，增幅43.0%，增长原因是使用WAKIX的患者平均数量增加[122][123] - 2022年第一季度产品销售成本为1471.6万美元，较2021年同期的1040.9万美元增加430.7万美元，增幅41.4%，增长原因是WAKIX销量增加[122][124] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早预计在2023年4月到期，公司会定期审查库存水平并预计会有核销情况[104] - 公司目前预计WAKIX的供应能满足到2023年第二季度，额外的活性药物成分（API）库存至少能支持36个月[94] 临床试验进展 - 公司预计2022年下半年获得PWS患者使用pitolisant治疗的2期临床试验顶线结果[81] - 公司预计2023年获得DM1成年患者使用pitolisant治疗的2期临床试验顶线结果[81] - 2020年12月，公司启动了一项2期概念验证临床试验，评估pitolisant治疗PWS患者的EDS和其他关键症状[81] - 2021年6月，公司启动了一项2期临床试验，评估pitolisant治疗DM1成年患者的EDS、疲劳和认知功能障碍[81] 费用变化 - 2022年第一季度研发费用为757.8万美元，较2021年同期的467.9万美元增加289.9万美元，增幅62.0%，增长原因是与PWS、DM和IH相关的临床开发工作以及新奖励带来的股票薪酬增加[122][125] - 2022年第一季度销售和营销费用为1758.3万美元，较2021年同期的1550.6万美元增加207.7万美元，增幅13.4%，增长原因是WAKIX商业化带来的患者参与和营销活动以及新奖励带来的股票薪酬费用增加[122][126] - 2022年第一季度一般和行政费用为1788万美元，较2021年同期的1454.7万美元增加333.3万美元，增幅22.9%，增长原因是新奖励带来的股票薪酬增加以及无形资产摊销增加[122][127] - 公司预计未来研发费用将显著增加，以推进当前临床开发项目并为匹多利斯汀寻求更多适应症的监管批准等[109] - 公司预计销售和营销费用在近期和中期将增加，以支持成人发作性睡病患者的EDS或猝倒症治疗适应症，并随着潜在额外适应症的增长扩大产品组合[114] - 公司预计未来一般和行政费用将增加，以支持持续的商业化努力、研发活动以及作为上市公司运营成本的增加[119] - 利息费用在2022年第一季度减少300万美元，降幅41.5%[129] 税务与税率 - 2022年和2021年第一季度的有效所得税税率分别为8.1%和0.0%[130] 融资与收益 - 公司从成立到首次公开募股，通过出售可转换优先股获得3.45亿美元收益，2020年首次公开募股出售6151162股普通股，净收益约1.354亿美元[131] 财务状况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为2.252亿美元，累计亏损4.321亿美元，未偿还债务为1.99亿美元[131] - 2021年8月公司与黑石集团达成信贷协议，初始定期贷款本金为2亿美元，延迟提取定期贷款额度最高为1亿美元[134] - 2021年1月公司向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款，2022年3月支付4000万美元里程碑付款，因WAKIX在美国累计净销售额达5亿美元[139] - 2022年和2021年第一季度经营活动提供的净现金分别为2885.2万美元和1253万美元，投资活动使用的净现金分别为4004.5万美元和1亿美元，融资活动提供的净现金分别为138.3万美元和1.2万美元[140] - 截至2022年3月31日，公司有1.99亿美元未偿还借款，利率为LIBOR加6.5%（LIBOR下限为1%），LIBOR即时变动10%对公司无重大影响[150] 风险因素 - 公司目前不受外币汇率波动重大影响，但未来运营可能受影响，且认为2022年和2021年第一季度通胀对业务无重大影响[151][152]

业绩总结 - Harmony Biosciences的WAKIX®在2021年第四季度的净收入为9120万美元，较2021年第三季度增长13%，较2020年第四季度增长62%[21] - 2021财年的WAKIX净收入为3.054亿美元，较2020年增长91%[22] - Pitolisant在2021年第四季度的净产品收入为9120万美元，同比增长62.0%[78] - 2021年全年净产品收入为3.054亿美元，较2020年的1.597亿美元增长91.3%[78] - 2021年第四季度的净收入为3460万美元，2020年则为亏损3690万美元[78] - 截至2021年12月31日，公司的现金及现金等价物为2.343亿美元，较2020年12月31日的2.286亿美元略有增长[78] 用户数据 - 目前美国有约165,000名患者正在接受WAKIX治疗，未来市场增长潜力巨大[12] - WAKIX的患者满意度高达90%，并且84%的医疗保健专业人员预计将继续或增加对WAKIX的处方[18][19] - Pitolisant在美国的特应性嗜睡症患者估计人数为3万到4万人[60] - Prader-Willi综合症患者中，约有50%存在日间过度嗜睡的未满足医疗需求[61] 未来展望 - Harmony预计2022年将是公司迄今为止表现最佳的一年[80] - WAKIX在嗜睡症领域的持续增长是公司战略的核心[80] - Harmony正在推进IH、PWS和DM的临床试验[80] 新产品和新技术研发 - Harmony Biosciences的HBS-102是2021年收购的第一个新产品，旨在扩展其产品组合[8] - Harmony致力于寻求额外资产，以扩展WAKIX和HBS-102之外的产品组合[80] - Harmony专注于罕见或孤儿神经疾病及神经学资产的开发[80] 市场扩张和并购 - Harmony Biosciences的三大增长策略包括优化WAKIX的表现、扩展WAKIX的临床适用性以及收购新资产[5] 负面信息 - 94%的患者表示对现有的嗜睡症药物感到不满，认为需要新的治疗选择[14] - WAKIX的常见不良反应包括失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%），均高于安慰剂组[31] - 在与安慰剂直接比较的试验中，接受WAKIX的患者中有3.9%因不良事件停药，而安慰剂组为3.5%[31]

财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度WAKIX净收入为9120万美元，环比增长13%，同比增长62% [8][14] - 2021年全年WAKIX净收入为3054亿美元，同比增长91% [14] - 2021年第四季度运营收入为2860万美元，同比增长267% [41] - 2021年全年运营收入为8750万美元，同比增长超过7000万美元 [42] - 2021年第四季度非GAAP调整后净收入为3780万美元，稀释每股收益为063美元 [42] - 2021年全年稀释每股收益为207美元 [43] - 2021年第四季度现金及现金等价物为2343亿美元 [44] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在2021年第四季度的平均患者数量约为3800人，环比增长9% [8][15] - WAKIX在2021年第四季度的净收入为9120万美元，环比增长13%，同比增长62% [8][14] - WAKIX在2021年全年的净收入为3054亿美元，同比增长91% [14] - WAKIX的处方量在2021年第四季度继续增长，新处方者中有多数成为重复处方者 [20] - WAKIX被用作单一疗法或与其他嗜睡症治疗药物联合使用，显示出其广泛的临床效用 [21] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国80%以上的覆盖人群对WAKIX有有利的保险政策 [19] - WAKIX在2021年第四季度的市场准入继续保持强劲，大多数管理式医疗计划对1型患者做出了积极的处方决策 [19] - WAKIX的临床采用率在2021年第四季度继续扩大，新处方者中有多数成为重复处方者 [20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司的增长战略基于三大支柱：优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途、通过业务发展获取新资产 [7][9][10] - 公司计划在2022年上半年启动针对特发性嗜睡症的III期临床试验 [29] - 公司正在扩大其销售团队，预计在2022年第二季度完成新成员的培训 [23][24] - 公司计划通过业务发展获取新资产，以扩展其产品组合 [10][12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对WAKIX的未来增长充满信心，预计其将成为潜在超过10亿美元的资产 [12][45] - 管理层认为WAKIX的专利和监管独占性将有助于优化其长期潜力 [12] - 管理层预计2022年将继续增长，并计划在研发和SG&A方面增加投资 [44] 其他重要信息 - 公司在2021年第四季度完成了对HBS-102的收购，这是其业务发展战略的一部分 [10] - 公司在2021年第四季度发布了WAKIX的两项事后分析结果，进一步支持其疗效 [28] - 公司在2021年第四季度继续应对COVID-19对临床试验的影响，采取了多项措施以保持试验的进展 [31][32][33] 问答环节所有的提问和回答 问题: 第一季度季节性影响及财务指导 - 公司预计第一季度将受到季节性影响，特别是由于免赔额重置，预计第一季度净收入可能会有所下降 [49][52] - 公司未提供具体的财务指导，但预计2022年将继续实现季度环比增长 [50][55] 问题: 临床试验进展及患者招募 - 公司正在应对COVID-19对临床试验的影响，特别是Omicron变种的影响，采取了多项措施以保持试验的进展 [63][64] - 公司预计将在2022年下半年公布PWS II期试验的顶线数据，DM1 II期试验的顶线数据预计将在2023年公布 [35] 问题: 销售团队扩展及DTC策略 - 公司计划将销售团队扩展约10%，以覆盖更多的医疗专业人员 [23][96] - 公司目前不计划进行大规模的DTC广告活动，而是通过互联网和直接面向患者的方式进行推广 [99][101] 问题: 业务发展及资产收购 - 公司计划通过业务发展获取新资产，以扩展其产品组合，目标是在WAKIX生命周期内及之后推出新产品 [10][103] - 公司对神经科学领域的业务发展机会持乐观态度，认为当前市场环境有利于交易 [110] 问题: 儿科嗜睡症及专利情况 - 公司正在等待Bioprojet的III期儿科嗜睡症试验数据，以确定是否申请儿科独占性 [115] - 公司的核心专利将持续到2029年，预计将获得一年的专利期限延长，延长至2030年 [117]

业绩总结 - 2021年第四季度WAKIX®的收入为9120万美元，较2020年第四季度增长62%[4] - 2021年全年WAKIX®的收入为3.054亿美元，较2020年增长91%[4] - 2021年第四季度的净收入为2270万美元，较2020年同期的亏损3690万美元实现扭亏为盈[17] - 2021年全年GAAP报告的净收入为3460万美元，而2020年为-3690万美元[18] - 2021年第四季度的EBITDA为3340万美元，较2020年的1210万美元显著增长[18] - 2021年全年EBITDA为8020万美元，2020年仅为150万美元[18] 用户数据 - 2021年第四季度的每股稀释GAAP净收入为0.38美元，2020年为-0.00美元[18] - 2021年全年每股稀释GAAP净收入为0.58美元，2020年为-24.07美元[18] - 非GAAP调整后的每股净收入为0.63美元，2020年为0.25美元[18] - 2021年全年非GAAP调整后的净收入为1.225亿美元，2020年为3250万美元[18] 成本与费用 - 2021年第四季度的产品销售成本为1780万美元，较2020年同期的990万美元增加[17] - 2021年第四季度的总运营费用为4480万美元，较2020年同期的未披露数据有所增加[17] - 2021年第四季度的研发费用为750万美元，较2020年同期的760万美元基本持平[17] - 2021年第四季度的销售和营销费用为1910万美元，较2020年同期的1750万美元有所上升[17] - 2021年第四季度的管理和行政费用为1820万美元，较2020年同期的1350万美元显著增加[17] 现金流与财务状况 - 截至2021年12月31日，公司的现金及现金等价物为2.343亿美元，较2020年12月31日的2.286亿美元略有增加[17]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.34309亿美元，2020年为2.28631亿美元；贸易应收款净额为3484.3万美元，2020年为2217.6万美元[480] - 截至2021年12月31日，公司存货净额为443.2万美元，2020年为382.3万美元；预付费用为763.7万美元，2020年为695.9万美元[480] - 截至2021年12月31日，公司总资产为4.33443亿美元，2020年为4.27074亿美元；总负债为2.46936亿美元，2020年为3.29894亿美元[480] - 截至2021年12月31日，公司股东权益为1.86507亿美元，2020年为9718万美元[480] - 2021年净产品收入为3.0544亿美元，2020年为1.59742亿美元，2019年为599.5万美元[481] - 2021年毛利润为2.49922亿美元，2020年为1.32004亿美元，2019年为441.8万美元[481] - 2021年运营收入为8752.8万美元，2020年为1698.6万美元，2019年亏损1.45904亿美元[481] - 2021年净收入为3459.7万美元，2020年亏损3694.4万美元，2019年亏损1.51977亿美元[481] - 2021年基本每股收益为0.60美元，2020年亏损2.48美元，2019年亏损24.07美元[481] - 2021年摊薄后每股收益为0.58美元，2020年亏损2.48美元，2019年亏损24.07美元[481] - 2018年末可转换优先股A、B、C系列股数为2.93亿股，金额为3.24201亿美元[482] - 2019年末可转换优先股A、B、C系列股数为3.18510205亿股，金额为4.11275亿美元[482] - 2020年末普通股股数为5689.0569万股，股东权益为9718万美元[482] - 2021年末普通股股数为5882.5769万股，股东权益为1.86507亿美元[483] - 2021年净收入为34597000美元，2020年净亏损为36944000美元，2019年净亏损为151977000美元[485] - 2021年经营活动提供的净现金为98557000美元，2020年使用的净现金为2985000美元，2019年使用的净现金为75436000美元[485] - 2021年投资活动使用的净现金为100298000美元，2020年为2002000美元，2019年为127149000美元[485] - 2021年融资活动提供的净现金为7419000美元，2020年为209161000美元，2019年为143769000美元[485] - 2021年现金、现金等价物和受限现金净增加5678000美元，2020年增加204174000美元，2019年减少58816000美元[485] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司累计亏损分别为453598000美元和488195000美元[489] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为234309000美元[489] - 2021 - 2019年无形资产摊销费用分别为18424美元、9843美元和2815美元，预计未来未摊销无形资产年摊销费用约18570美元，总计143919美元[535][536] - 截至2021年和2020年12月31日，无形资产账面价值分别为143919美元和162343美元[537] - 2021 - 2019年公司销售、商标和分层特许权使用费分别为50957美元、25580美元和938美元，截至2021年和2020年12月31日，应计费用分别为16396美元和9006美元[538] - 截至2021年和2020年12月31日，公司长期债务净额分别为189984美元和194250美元[547] - 2021 - 2019年公司长期债务利息费用分别为24193美元、28615美元和7361美元[549] - 2021年公司经营租赁成本为1197美元，2020年和2019年租金费用分别为686美元和1051美元[552] - 2021年公司报告净收入，2020和2019年报告净亏损，2021、2020和2019年归属于普通股股东的基本和摊薄后每股净收入（亏损）分别为0.60美元、 - 2.48美元、 - 24.07美元和0.58美元、 - 2.48美元、 - 24.07美元[589] - 2021、2020和2019年，所得税拨备分别为2831美元、0美元和0美元[590] - 2021、2020和2019年，法定联邦所得税税率为21.0%，公司有效所得税税率分别为7.6%、0%和0%[590] - 截至2021年12月31日和2020年12月31日，公司递延所得税资产分别为97462美元和104116美元，递延所得税负债分别为1096美元和1242美元[590] - 公司对递延所得税资产全额计提估值准备，2021年较2020年减少6508美元至96366美元[590] - 2021年末估值备抵为96,366美元，2020年末为102,874美元，2019年末为100,656美元[591] - 截至2021年和2020年12月31日，公司分别有98,069美元和159,395美元的联邦净经营亏损结转可用于抵消未来联邦应税收入[591] - 截至2021年和2020年12月31日，公司分别有120,074美元和157,743美元的州净经营亏损结转可用于抵消未来州应税收入[591] - 截至2021年和2020年12月31日，公司分别有168美元和1,603美元的联邦税收抵免，这些抵免从2037年开始到期[592] - 截至2021年和2020年12月31日，公司按公允价值计量的金融资产和负债（现金、现金等价物和受限现金）分别为235,059美元和229,381美元[593] - 2021、2020和2019年，公司向关联方支付的管理费用和其他费用分别为284美元、7,384美元和5,378美元[597] 市场利率和LIBOR变动影响 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物由现金和货币市场账户组成，投资组合中工具为短期性质，市场利率即时变动10%不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[462] - 截至2021年12月31日，公司有1.995亿美元未偿还借款，初始贷款年利率为伦敦银行同业拆借利率（LIBOR）加6.50%，下限为1.00%，LIBOR即时变动10%不会对债务相关义务、财务状况和经营成果产生重大影响[463] 财务准则变更 - 自2021年1月1日起，公司采用财务会计准则委员会会计准则更新2016 - 02《租赁（主题842）》，采用修改后的追溯调整法，无需重述以前期间[471] 审计意见 - 公司审计机构对公司2021年和2020年合并财务报表发表无保留意见，认为财务报表在所有重大方面公允反映了公司财务状况、经营成果和现金流量[469] - 公司审计机构对公司截至2021年12月31日的财务报告内部控制发表无保留意见[470] 重大假设和判断 - 公司对美国医疗补助政府计划的毛转净回扣应计涉及重大假设和判断，审计这些估计涉及特别主观的判断[475][476][477] 股权变动 - 2020年8月公司完成首次公开募股，出售6151162股，每股发行价24美元，净收益约135435000美元[487] - 2020年8月公司实施1比8.215的反向股票分割[488] - IPO完成后，公司向可转换优先股前持有人发行42926630股普通股[557] - 2020年8月公司完成普通股IPO，出售6151162股，每股发行价24美元，净收益约135435美元[563] - 2021年8月，公司出售1048951股普通股，获得现金30000美元，每股28.6美元[565] - 截至2021年12月31日，2020计划下预留4113432股普通股用于发行[568] - 2021年股票期权、股票增值权和受限股票单位的相关数据有变动，如股票期权年末数量为5716597份，加权平均行使价格为22.53美元[572][573][574] - 2021年和2020年，公司分别冲回278美元和3美元的基于股票的薪酬[575] - 2021、2020和2019年，计划下授予奖励的加权平均每股公允价值分别为12.82美元、10.06美元和3.45美元[579] - 2021、2020和2019年，基于股票的薪酬费用分别为16105美元、5190美元和9909美元[580] - 截至2021年12月31日，与期权和受限股票单位相关的未确认基于股票的薪酬费用为56531美元，将在3.4年的加权平均期间内确认[581] - 2021年员工股票购买计划允许符合条件的员工以较发行期首日或购买日公司普通股公平市场价值较低者15%的折扣购买股票，初始预留发行股份数为629805股，2021年发行了11010股，折扣为173美元[582] - 2020年1月9日，公司向OrbiMed发行认股权证，可购买最多410239股公司普通股，初始行权价格为16.10美元，2021年9月3日，OrbiMed行使期权，净结算221511股[583] 业务线客户数据 - 截至2021年12月31日，三家客户占总应收账款的100%，其中Accredo占40%，Pantherx占31%，CVS Caremark占29%；截至2020年12月31日，三家客户占总应收账款的100%，其中CVS Caremark占44%，Pantherx占23%，Accredo占33%[503] - 2021年，三家客户占总产品收入的100%，其中CVS Caremark占36%，Pantherx占35%，Accredo占29%；2020年，三家客户占总产品收入的100%，其中CVS Caremark占40%，Pantherx占33%，Accredo占27%；2019年，两家客户占总产品收入的88%，其中CVS Caremark占59%，Pantherx占29%[504][505] 其他业务费用及交易 - 2020年销售的部分库存是在FDA批准前生产的，2019年有1323美元作为研发费用支出[514] - 2021年、2020年和2019年的广告费用分别为19558美元、13301美元和7072美元[517] - 2019年11月15日，公司修改奖励以消除绩效条件，产生8400美元非现金费用[520] - 2021年8月，公司以3500美元收购HBS - 102的全球开发和商业化权利（大中华区除外），还有多项里程碑付款，包括临床前里程碑1750美元、开发里程碑19000美元、监管里程碑44000美元和销售里程碑110000美元[525] - 公司在2020年和2019年为新兴成长型公司，自2021年12月31日起不再是新兴成长型公司[526][527] - 公司采用直线法对固定资产计提折旧，折旧年限一般为3 - 10年，租赁改良在资产预计使用寿命或租赁期限较短者内折旧[508] - 公司对有限使用寿命的无形资产采用直线法摊销，会在资产账面价值可能无法收回时进行减值测试[509] - 公司根据ASC 606准则确认收入，交付产品构成单一履约义务，运输和处理活动为履行活动[510][512] - 公司于2021年12月31日采用新租赁标准，确认1958美元的使用权资产、991美元的短期租赁负债和1417美元的长期租赁负债[529] - 2021年12月31日和2020年12月31日，公司净库存分别为4432美元和3823美元，其中2021年原材料986美元、在产品1787美元、产成品2108美元[533] - 公司因产品获批产生两笔无形资产里程碑付款，分别为75000美元和100000美元，截至2021年12月31日剩余使用寿命均为7.8年[534][535] - 2021年8月公司与黑石签订信贷协议，初始定期贷款200000美元，延迟提取定期贷款最高100000美元，初始贷款扣除成本后净现金191849美元[540][541][543] - 2020年1月公司与OrbiMed签订200000美元信贷协议，2021年因与黑石协议终止该贷款，

业绩总结 - 2021年第三季度WAKIX净收入为8070万美元，较2021年第二季度增长9.4%，较2020年第三季度增长77%[4] - 2021年第三季度净产品收入为8070万美元，较2020年同期的4560万美元增长了77.5%[32] - 2021年第三季度净亏损为960万美元，而2020年同期为盈利190万美元[32] - GAAP报告的每股稀释亏损为0.17美元，2020年同期为0.14美元[34] - 非GAAP调整后的每股净收入为0.51美元，2020年同期为0.25美元[34] 用户数据 - 自WAKIX上市以来，约有8000名独特的医疗保健专业人士（HCPs）开处方[8] - WAKIX的患者平均数量约为3500名，覆盖的医疗保险人群中有40%获得了处方[6] - 大多数医疗保健专业人士（MDs和NP/PAs）表示预计将增加对WAKIX的处方使用，主要原因包括减少使用兴奋剂（61%）和改善白天过度嗜睡（58%）[9] 未来展望 - 预计未来对WAKIX的处方使用将增加，主要是由于其非管制药物的特性（51%）和新颖的作用机制（47%）[9] - 2021年第三季度WAKIX的收入增长趋势持续，显示出从上市以来的季度增长[5] - 2021年第三季度WAKIX的收入表现强劲，显示出公司在市场中的持续增长潜力[5] 研发与成本 - 研发费用为1170万美元，较2020年同期的420万美元增长了178.6%[32] - 产品销售成本为1460万美元，较2020年同期的790万美元增长了84.8%[32] - 总运营费用为4510万美元，较2020年同期的2730万美元增长了65.4%[32] - 销售与市场费用为1650万美元，较2020年同期的1260万美元增长了30.7%[32] - 管理费用为1690万美元，较2020年同期的1050万美元增长了60.0%[32] 临床研究 - 在HARMONY 1研究中，Pitolisant的基线平均ESS评分为17.8，而安慰剂组为18.9[27] - 在HARMONY CTP研究中，Pitolisant的基线平均WRC为11.7，而安慰剂组为9.6[27] - Pitolisant在治疗白天过度嗜睡方面的效果大小为0.86，显示出显著的临床改善[26]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净收入为8070万美元，同比增长77%，环比增长93% [18][44] - 第三季度毛利润为6610万美元，去年同期为3770万美元 [45] - 第三季度营业费用为4510万美元，去年同期为2730万美元 [45] - 第三季度营业利润为2110万美元，去年同期为1040万美元 [45] - 第三季度净亏损为960万美元，主要由于一次性债务清偿损失2610万美元 [46] - 非GAAP调整后净利润为3040万美元，去年同期为1370万美元 [47] - 第三季度经营活动产生的现金流为3040万美元，截至9月30日现金及等价物为1897亿美元 [48] 各条业务线数据和关键指标变化 - Wakix第三季度净销售额为8070万美元，创历史新高，同比增长77%，环比增长94% [8][18][44] - Wakix的平均患者数量从第二季度的约3500人增长约10% [19] - 超过8000名医疗专业人员中，约40%在第三季度末已开具Wakix处方 [23] - Wakix的处方量在9月底有所增加，预计第四季度将继续增长 [18] 各个市场数据和关键指标变化 - 超过80%的美国保险覆盖人群对Wakix有良好的访问权限 [22] - 在第三季度，针对1型患者的额外正面处方决策进一步增加 [22] - Wakix在成人发作性睡病患者中的广泛使用，约一半的新处方为1型患者，另一半为2型患者 [23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司三大增长战略支柱：优化Wakix的商业表现、扩展Wakix的临床用途、收购新资产以扩展产品组合 [8][11][12] - 公司计划通过收购HBS-102等资产，将产品线扩展到Wakix之外 [13][14] - 与Blackstone的战略融资合作提供了额外的资本访问，增强了执行未来增长战略的能力 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Wakix在发作性睡病市场的表现感到鼓舞，并对未来机会感到乐观 [29] - 预计第四季度将继续实现收入增长，并增加研发和SG&A投资 [50] - 公司预计将继续从强劲的资产负债表、额外的资本访问、收入增长和谨慎的费用控制中运营 [51] 其他重要信息 - 美国睡眠医学学会更新了临床实践指南，将Wakix列为成人发作性睡病的推荐治疗选项 [31][32] - 公司继续推进PWS和DM1的临床试验，预计将在明年上半年和下半年分别获得顶线数据 [39][40] 问答环节所有的提问和回答 问题: Wakix的覆盖范围和未来覆盖目标 - 大多数2型发作性睡病患者的计划有一到两个通用步骤编辑，而1型患者的计划大多为零或一个通用步骤编辑 [57] - 80%的美国保险覆盖人群对Wakix有良好的访问权限，其余20%的计划虽然没有公开政策，但仍有途径获得Wakix [58][59] 问题: 儿科发作性睡病试验的进展 - 合作伙伴Bioprojet正在进行儿科发作性睡病的3期试验，数据读出将决定未来的策略 [63] 问题: 新患者增加和处方增长来源 - 新患者增加来自新诊断患者、现有治疗转换患者以及新处方医生 [74][75] - 大多数处方医生在开具新处方后很快成为重复处方者 [75] 问题: 患者药物行为 - Wakix的停药率与其他口服发作性睡病治疗药物一致，但医生认为Wakix的停药率优于其他产品 [76][77] - Wakix的依从率接近90%，高于行业标准的80%-90% [78] 问题: 未来增长和毛利率改善 - 预计第四季度收入将继续增长，主要来自新患者增加 [83][88] - 毛利率在第四季度预计将保持稳定 [88] 问题: 特发性嗜睡症的进展 - 特发性嗜睡症是Wakix的潜在扩展适应症之一，公司正在考虑如何推进 [89] 问题: 季节性影响和新患者增加 - 预计第四季度和2022年新患者增加将更强劲，季节性影响将在第二和第四季度显现 [95][101] 问题: 其他增长驱动因素 - 剂量混合和时间填充保持稳定，增长主要由新患者增加驱动 [103][104] 问题: 患者援助计划的影响 - 患者援助计划的需求在疫情期间增加，但这不是毛利率的影响因素 [110][111]

财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日的九个月，公司净产品收入为2.14亿美元[119] - 2021年第三季度和前九个月净产品收入分别增长3510万美元（77.0%）和1.108亿美元（107.1%）[164] - 2021年第三季度和前九个月产品销售成本分别增长670万美元（85.1%）和1990万美元（111.6%）[165] - 2021年第三季度和前九个月研发费用分别增长750万美元（177.5%）和1110万美元（93.7%）[166] - 2021年第三季度和前九个月销售和营销费用分别增长390万美元（30.8%）和1070万美元（28.0%）[167] - 2021年第三季度和前九个月一般及行政费用分别增长630万美元（60.4%）和1940万美元（73.9%）[169] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和受限现金为1.905亿美元，累计亏损4.763亿美元，未偿还债务净额为1.921亿美元[176] - 2021年前九个月经营活动提供现金6102.4万美元，投资活动使用现金1.00298亿美元，融资活动提供现金34.7万美元[187] - 2020年前9个月经营活动净现金使用额中，净亏损3670万美元，非现金项目调整额为3130万美元（债务清偿损失2260万美元、无形资产摊销和认股权证公允价值870万美元），不包括现金的净营运资本减少1120万美元[189] - 2021年前9个月投资活动净现金使用额为1.003亿美元，主要归因于与Bioprojet许可协议相关的1亿美元里程碑付款[190] - 2021年前9个月融资活动提供的净现金为30万美元，主要包括与黑石信贷协议相关的1.909亿美元收益和向黑石发行普通股的2970万美元收益，部分被偿还OrbiMed信贷协议的2.22亿美元本金和退出费抵消[191] - 2020年前9个月融资活动提供的净现金为2.103亿美元，主要包括与OrbiMed信贷协议相关的1.942亿美元和首次公开募股净收益1.354亿美元，被偿还CRG贷款的1.206亿美元抵消[192] - 2021年第三季度GAAP净亏损962万美元，2020年同期净收入190.9万美元；2021年前9个月GAAP净亏损1188.3万美元，2020年前9个月净亏损3673.6万美元[205] - 2021年第三季度非GAAP调整后净收入3038.9万美元，2020年同期为1367.7万美元；2021年前9个月非GAAP调整后净收入8468.4万美元，2020年前9个月为1738.6万美元[205] 业务收购与合作 - 2021年8月4日，公司以350万美元的预付款收购HBS - 102及相关资产[114] - 2021年8月，公司以350万美元收购HBS - 102全球开发和商业化权利（大中华区除外），另有里程碑付款[185] - 2021年1月6日，公司向Bioprojet支付1亿美元里程碑付款[186] - 2021年8月9日，公司与黑石集团签订信贷协议，获得2亿美元初始定期贷款和最高1亿美元延迟提取定期贷款[179] - 公司与Paragon的管理服务协议中，每月支付管理费0.3百万美元[158] WAKIX业务线数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，约40%（约8000名）治疗多数确诊发作性睡病患者的医疗专业人员曾开具WAKIX处方[123] - 2021年9月30日，WAKIX的平均患者数量约为3500人[123] - 截至2021年9月30日，公司已为美国约80%的参保人群（商业保险、医疗保险和医疗补助）确保并维持了WAKIX的医保目录准入[123] - 2019年8月，WAKIX获美国FDA批准用于治疗成人发作性睡病患者的白天过度嗜睡；2020年10月，获批用于治疗成人发作性睡病患者的猝倒症[108,111] - 公司自成立至2019年第四季度未产生任何收入，WAKIX于2019年11月上市销售[138] - 公司产品WAKIX的保质期为自制造日期起三年，当前库存最早到期时间为2022年5月[142] - 公司预计WAKIX供应在2022年第四季度充足，额外API库存至少可支持24个月[131] 临床试验进展 - 2020年12月，公司启动评估pitolisant治疗普拉德 - 威利综合征患者白天过度嗜睡等症状的2期临床试验，预计2022年上半年公布顶线结果[113] - 2021年6月，公司启动评估pitolisant治疗成人1型强直性肌营养不良患者白天过度嗜睡、疲劳和认知功能障碍的2期临床试验，预计2022年下半年公布顶线结果[113] 业务发展计划 - 公司计划推进WAKIX在儿科发作性睡病患者中的标签扩展，并与FDA沟通争取儿科独占权[112] 疫情对业务的影响 - 新冠疫情影响公司业务，若疫情再次出现或未来爆发，包括任何新冠变种，公司增长可能受到不利影响[125] - 公司为应对疫情采取远程和虚拟临床试验方法，但仍面临睡眠实验室访问困难等挑战[133] - 疫情导致公司产品处方需求、收入转化和临床试验等方面受到负面影响[127][128][130][133] 费用预期变化 - 公司成本产品销售费用因扩大生产和销售基础设施而适度增加[141] - 公司研发费用预计未来几年会显著增加，以推进临床项目和寻求监管批准[147] - 公司销售和营销费用在近期和中期会增加，以支持现有和潜在适应症[152] - 公司预计未来一般和行政费用会增加，以支持商业化、研发和上市运营[157] 公司身份与资产负债表外安排 - 公司将在满足特定条件前保持新兴成长公司（EGC）身份，最早于2021年12月31日不再是EGC，届时无法享受相关减少披露要求[200] - 2021年和2020年前9个月公司无美国证券交易委员会规则定义的资产负债表外安排[193] 债务与利率情况 - 截至2021年9月30日，公司有2亿美元未偿还借款，定期贷款利息为伦敦银行同业拆借利率（下限1%）加6.5%[207] - 截至2021年9月30日，市场利率或优惠利率立即变动10%，不会对公司投资组合公允价值、财务状况或经营成果产生重大影响[206][207]

业绩总结 - Harmony Biosciences在2020年实现净收入1.6亿美元[3] - WAKIX®在2021年第二季度的收入为7380万美元，较2020年第二季度增长94%[19][21] - Q2 2021财报显示，净产品收入为7380万美元，较2020年同期的3800万美元增长94.2%[40] 用户数据 - 2020年，WAKIX®在美国嗜睡症市场的机会估计为20亿美元[3] - 预计未来将继续增加WAKIX®的处方使用，约90%的医疗保健专业人员表示会增加使用[17] 新产品和新技术研发 - Harmony Biosciences的产品管线包括针对其他罕见神经疾病的新适应症[3] - Harmony公司计划在2021年下半年发布针对Myotonic Dystrophy (DM)的二期临床试验结果[34] 临床试验结果 - WAKIX的临床试验显示在减少过度嗜睡和发作性肌无力方面具有统计学显著性[15] - WAKIX在HARMONY 1研究中，95名患者接受治疗，35.6 mg剂量下，Epworth Sleepiness Scale (ESS)评分变化为-6.0，相较于安慰剂的-2.9，治疗效果为-3.1，p=0.022[24] - 在HARMONY CTP研究中，106名患者接受治疗，35.6 mg剂量下，Cataplexy的每周发生率(WRC)下降75%，而安慰剂组下降38%，比率为0.51，p<0.0001[24] 财务支出 - Q2 2021的研发费用为650万美元，较2020年同期的420万美元增长54.8%[40] - Q2 2021的销售和市场费用为1700万美元，较2020年同期的1240万美元增长37.1%[40] 融资与市场扩张 - Harmony公司获得了3.3亿美元的融资，以扩展其在罕见神经疾病领域的资产组合[37]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度WAKIX净销售额达到7380万美元，同比增长942%，环比增长237% [7][11][27] - 第二季度毛利率为6110万美元，相比去年同期的3150万美元大幅提升 [28] - 第二季度净收入为1410万美元，每股收益024美元，相比去年同期的净亏损1050万美元显著改善 [28] - 非GAAP调整后净收入为3190万美元，每股收益054美元，相比去年同期的净亏损50万美元大幅提升 [29] - 公司第二季度末现金及等价物为1597亿美元，较第一季度有所增加 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在第二季度的平均患者数量达到3200人，较第一季度增长15% [12] - 超过三分之二的WAKIX患者使用最高剂量，预计这一比例将随着医生经验的增加而提升 [12] - 超过8000名医疗专业人员中，38%已在第二季度末前开具WAKIX处方，且大多数医生为重复处方者 [13] - WAKIX在美国市场的覆盖率达到80%以上，患者获取药物的速度在第二季度有所加快 [14] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国市场的WAKIX处方需求强劲，第二季度处方量显著增长，主要得益于医疗机构的重新开放和面对面互动的增加 [15] - 公司通过Blackstone的战略合作获得了33亿美元的资金支持，包括2亿美元的债务资本、1亿美元的资本用于扩展管线以及3000万美元的股权融资 [25][26] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过三大支柱战略推动增长：优化WAKIX的商业表现、扩展WAKIX的临床用途至其他罕见病、以及通过收购新资产扩展产品组合 [7][8][9] - 公司正在评估pitolisant在Prader-Willi综合征和肌强直性营养不良患者中的临床效用，并计划扩展WAKIX在其他罕见神经系统疾病中的适应症 [8] - 公司收购了HBS-102，这是一种潜在的首创新药，具有针对MCH神经元的新型作用机制，可能成为下一代治疗发作性睡病的靶向疗法 [9][19] - 公司计划通过Blackstone的合作进一步扩展其罕见神经系统疾病的产品管线，目标是成为多产品公司 [10][26] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对WAKIX在发作性睡病市场的表现表示乐观，认为其独特的作用机制和产品特性使其在竞争激烈的市场中保持差异化 [16][17] - 公司预计下半年将继续保持季度收入增长，尽管夏季季节性因素可能带来一定影响 [30][56] - 管理层对HBS-102的开发充满信心，认为其有望成为治疗REM相关症状的创新疗法 [19][24] 其他重要信息 - 公司通过Blackstone的合作降低了资本成本，预计每年节省约1000万美元的利息支出 [26] - 公司计划在未来提交HBS-102的研究性新药申请，并启动第二阶段临床试验 [24] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于WAKIX的患者援助计划和HBS-102的未满足需求 - 公司表示，尽管COVID-19限制有所缓解，但患者援助计划的需求仍然较高，预计随着疫情持续，这一需求将保持稳定 [43] - 关于HBS-102，公司认为其针对REM失调的机制有望改善发作性睡病患者的猝倒、幻觉和睡眠瘫痪症状 [45][46] 问题: 关于COVID-19和Delta变种对公司业务的影响 - 公司表示，随着医疗机构的重新开放，WAKIX的处方需求显著增加，但未来COVID-19的影响仍难以预测 [52][53] - 公司预计第三季度将受到夏季季节性因素的影响，但整体需求仍然强劲 [59][60] 问题: 关于Blackstone合作和未来业务发展计划 - 公司表示，Blackstone的合作提供了更大的灵活性，未来将专注于扩展罕见神经系统疾病的产品管线，包括早期和晚期资产 [63][64] - 公司对HBS-102的安全性表示乐观，认为其具有潜在的治疗窗口，并计划进一步推进临床试验 [69][71] 问题: 关于WAKIX的患者流失率和与钠氧酸盐的联合使用 - 公司表示，WAKIX的患者流失率与行业平均水平一致，约为30%-50%，且患者对WAKIX的持续使用意愿较高 [76][77] - 关于与钠氧酸盐的联合使用，公司表示约有低双位数的患者同时使用WAKIX和钠氧酸盐，且支付方对此没有明显阻力 [80] 问题: 关于未来业务发展策略 - 公司表示，未来将专注于收购符合其战略标准的资产，包括早期和晚期阶段的资产，目标是成为领先的罕见神经系统疾病公司 [84]