PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Harmony Biosciences Holdings, Inc. (Nasdaq: HRMY), today announced that Harmony's management team will participate in the following upcoming investor conferences. Citi's 2025 Global Healthcare Conference Location: Miami, FL Tuesday, December 2, 2025 8th Annual Evercore Healthcare Conference Location: Miami, FL Fireside Chat: Tuesday, December 2, 2025, at 2:35 p.m. ET Piper Sandler 37th Annual Healthcare Conference Location: New York, NY Fireside Chat: Wed. ...

核心财务表现 - 第三季度每股收益为0.87美元，低于市场预期的0.92美元，但高于去年同期的0.79美元，出现-5.43%的收益意外 [1] - 第三季度营收为2.3946亿美元，超出市场预期4.59%，较去年同期的1.8604亿美元显著增长 [2] - 在过去四个季度中，公司有两次超过每股收益预期，三次超过营收预期 [2] - 上一季度每股收益为0.68美元，低于预期的0.78美元，收益意外为-12.82% [1] 近期股价表现与市场比较 - 公司股价年初至今下跌约14.8%，而同期标普500指数上涨16.5%，表现显著弱于大盘 [3] 未来业绩展望 - 当前市场对下一季度的共识预期为每股收益1.05美元，营收2.3918亿美元 [7] - 当前财年的共识预期为每股收益3.23美元，营收8.6424亿美元 [7] - 收益预期修正趋势在财报发布前表现不一，公司目前的Zacks评级为3（持有） [6] 行业背景与同业比较 - 公司所属的医疗-生物医学和遗传学行业在Zacks行业排名中位列前39% [8] - 同业公司Lifecore Biomedical预计在截至2025年8月的季度报告每股亏损0.30美元，同比改善43.4%，预期营收为2668万美元，同比增长8% [9][10]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净收入达到23950万美元，同比增长29% [5] - 将全年净收入指引从82000-86000万美元上调至84500-86500万美元 [5] - 第三季度产生强劲现金流10600万美元，截至9月30日资产负债表上现金及现金等价物为77800万美元 [5] - 第三季度总运营费用为11430万美元，而2024年同期为8160万美元，增加的投资用于推进后期研发管线及商业化 [21] - 2025年第三季度非GAAP调整后净收入为6350万美元，摊薄后每股收益180美元，而去年同期为5730万美元，摊薄后每股收益099美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX第三季度净销售额为23950万美元，在其上市第六年实现近30%的同比增长 [9] - WAKIX本季度实现了约500名患者的创纪录增长，这是自推出以来的最高季度增长，导致第三季度末平均患者数达到约8100名，超过了此前达到近8000名患者的指引 [5][9][10] - WAKIX在发作性睡病市场中，约45%的患者为1型发作性睡病，55%为2型发作性睡病，这一比例在过去几年保持稳定 [97] - 公司预计仅凭WAKIX在发作性睡病领域的收入将迅速突破10亿美元，成为重磅产品 [5][12][25] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于成为领先的以患者为中心的中枢神经系统公司，通过强大的资产负债表和资本配置纪律，战略性寻求增值资产以扩充管线并建立更广泛的产品组合 [7][22][46][66] - 下一代Pitolisant项目进展顺利，Pitolisant HD的新药临床试验申请已提交给FDA，针对发作性睡病和特发性嗜睡症的两个III期试验预计在2025年第四季度启动，目标审评日期在2028年 [6][14] - Pitolisant GR是一种快速上市策略，旨在证明与WAKIX制剂的生物等效性，关键生物等效性研究的顶线数据预计在2025年第四季度，目标审评日期在2027年第一季度 [16][17] - 公司对管线仍有坚定信心，包括高效食欲素-2受体激动剂BPN-15205，预计将在本季度给首批受试者用药，并在2026年分享临床数据 [17][18] - 针对ZYN002在脆性X综合征中的III期ReConnect研究未达到主要终点，主要由于安慰剂反应高于预期，对该数据的深入审查正在进行中，22q缺失综合征的研究已暂停 [18][98] - 癫痫领域，EPX-100（氯马斯汀盐酸盐）在Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的两项全球III期注册试验中继续积极招募患者，预计2026年分享顶线数据 [19][87][88] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对团队执行力及第三季度业绩感到自豪，认为公司是当今生物技术领域最具吸引力的增长故事之一 [4][8] - WAKIX的持续增长势头得益于其作为唯一非管制治疗选择的独特定位、极高的品牌知名度、广泛的支付方覆盖以及销售团队对基础的关注和执行调整 [10][11][12][50][51][52] - 尽管未来可能有食欲素受体激动剂等新疗法进入市场，管理层对WAKIX的持续增长充满信心，原因在于该市场的多药治疗模式、WAKIX的高度差异化特性以及新品牌进入往往能扩大品牌使用的市场历史 [49][50][51][52][126][129] - 公司预计WAKIX的收入将在专利到期前突破10亿美元 [136] 其他重要信息 - Pitolisant GR和HD的用途专利已提交，潜在独占期至2044年，确保了长期的特许经营价值 [12][17] - 在Pitolisant GR的剂量优化研究中，46名发作性睡病患者全部能够以178毫克的治疗剂量起始，无安全性或耐受性问题，98%的患者在第二周能够良好耐受356毫克的更高剂量 [16] - 公司计划在2025年12月的美国癫痫学会会议上展示EPX-100来自AUGUST开放标签扩展研究的一些疗效数据以及安全性和耐受性数据 [19][39][40] - 公司商业团队覆盖超过9000名医生，包括4000名参与羟丁酸盐REMS项目的医生和5000多名未参与的医生，患者增长来自现有处方医生渗透率的提高和新处方医生的增加 [124][125] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: 关于WAKIX增长轨迹和2026年可持续性的看法 [27][28] - 回答：业绩根本上由患者增长驱动，对品牌的基础表现和势头感到非常满意，预计势头将延续至第四季度及2026年，强劲的资产负债表为增长战略提供了坚实基础 [30][31][32][33][34] 问题: Pitolisant GR制剂胃肠道不良事件的情况及与上市制剂的比较 [35] - 回答：目前披露的信息是未观察到新的安全性或耐受性问题，无严重不良事件，安全性与已确立的Pitolisant GR安全性特征一致，关键区别在于GR制剂允许患者从治疗剂量起始，无需滴定，可能带来更好的患者体验 [36][37] 问题: 对业务发展和并购的最新想法，以及WAKIX在食欲素激动剂潜在上市后的长期轨迹 [43][44] - 回答：业务发展战略未改变，继续专注于战略性、深思熟虑地部署资本，寻找创新资产以构建管线和产品组合，对WAKIX的未来增长充满信心，原因在于多药治疗模式、市场历史以及WAKIX的高度差异化特性 [45][46][47][48][49][50][51][52][53] 问题: 第四季度销售指引隐含的环比持平或下降的原因，以及现金余额的部署想法 [57][62] - 回答：第四季度指引反映了对持续强劲需求增长的预期，但贸易库存波动难以预测，公司对给出的范围有信心，在资本部署方面，优先考虑业务发展，但也保留股票回购等选项，重点是追求增值资产以构建管线 [58][59][60][61][63][64][66] 问题: Pitolisant GR和HD的生命周期管理计划，目标患者群体，以及食欲素2项目I期研究的关注点 [72] - 回答：GR策略侧重于新的WAKIX患者和既往患者，HD策略则还包括现有WAKIX患者的转换，医生反馈积极，食欲素2项目I期研究将关注剂量、安全性和有效性，并借鉴其他项目的经验 [74][75][76][78][79][80][81] 问题: EPX-100癫痫项目的现有数据信心、入组情况、时间安排以及扩展至其他发育性癫痫性脑病的可能性 [85][88] - 回答：对EPX-100的独特获益风险特征充满信心，将继续在Dravet和LGS患者中招募，预计2026年分享顶线数据，目前重点保持患者群体的同质性以尽快获得数据 [87][88][89][91][92] 问题: WAKIX患者基数中1型与2型发作性睡病的比例，以及重启22q试验所需的数据发现 [96] - 回答：患者比例稳定，约45%为NT1，55%为NT2，关于脆性X数据，正在进行多项事后分析，难以断言重启22q试验所需的确切数据，预计年底完成工作，明年初提供更新 [97][98][99] 问题: Pitolisant HD III期研究在爱泼沃斯嗜睡量表上设定的效应量及临床意义 [104] - 回答：Pitolisant HD是下一代制剂，基于现有剂量反应和暴露反应数据，预计在日间过度嗜睡方面有显著疗效提升，同时靶向发作性睡病中的疲劳和特发性嗜睡症中的睡眠惯性，且不损害安全性 [105][106] 问题: 第三季度创纪录患者增长的驱动因素及可持续性，以及Pitolisant HD早期反馈的细节 [110][111] - 回答：驱动因素包括产品高度差异化以及组织各部门的卓越执行，预计势头将持续，关于HD，改善疗效的承诺、无需滴定、独特适应症（如发作性睡病疲劳）引起共鸣，支付方研究显示预期覆盖广泛 [112][113][114][115][116] 问题: EPX-100在管理安慰剂反应方面的经验，以及WAKIX新患者增长的来源 [119][120] - 回答：癫痫发作频率终点与行为终点不同，更客观可观测，但公司仍设有控制措施管理安慰剂反应，WAKIX新患者增长来自现有处方医生渗透加深和新处方医生增加，公司覆盖医生群体广泛 [121][122][123][124][125][126][128] 问题: 近期管线挫折后的信心来源，以及实现WAKIX 10亿美元收入目标的时间表 [131][132] - 回答：对管线项目仍有坚定信心，近期挫折有具体原因（如脆性X研究中的高安慰剂反应），并已吸取经验，对于10亿美元收入目标，基于强劲势头，有信心在专利到期前实现 [133][134][136] 问题: 适合从WAKIX转换至HD的患者定义，以及GR是否允许转换 [139] - 回答：适合转换至HD的患者可能包括那些仍有残余症状（75%患者）或主诉疲劳（60%患者）的个体，由医生决定，GR策略主要针对新患者和既往患者，但转换也是一种选择 [140][141]

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净收入达到2.395亿美元，同比增长29% [5][20] - 第三季度非GAAP调整后净收入为6350万美元，摊薄后每股收益1.08美元，去年同期为5730万美元，每股0.99美元 [21] - 第三季度产生强劲现金流1.06亿美元，截至9月30日资产负债表上现金及现金等价物为7.78亿美元 [5][21] - 第三季度总运营费用为1.143亿美元，去年同期为8160万美元，增长主要源于对后期管线的投资、ZYN-002试验完成入组的1500万美元里程碑支出以及Wakix的持续商业化 [21] - 公司将全年收入指引从8.2-8.6亿美元上调至8.45-8.65亿美元的高端区间 [5][11][22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 核心产品Wakix第三季度净销售额为2.395亿美元，同比增长近30%，在其上市第六年保持强劲增长 [9] - Wakix本季度实现了创纪录的约500名平均患者增长，导致第三季度平均患者数达到约8100名，超出此前近8000名的指引 [5][9] - Pitolisant GR（胃滞留）制剂研究中，46名发作性睡病患者全部成功耐受17.8毫克治疗剂量起始，98%的患者在一周后能良好耐受35.6毫克更高剂量，未观察到新的安全性问题 [15][16][34] - 针对Pitolisant HD（高剂量）制剂的新药临床试验申请已提交给FDA，预计在2025年第四季度启动针对发作性睡病和特发性嗜睡症的两项三期试验 [13][14] - ZYN-002在脆性X综合征的三期RECONNECT研究中未达到主要终点，主要由于高于预期的安慰剂反应，22q11.2缺失综合征的研究已暂停 [17][18] - 癫痫领域，EPX-100（cenobamate hydrochloride）在Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的两项全球三期注册试验中正在积极入组患者，预计2026年公布顶线数据 [18][71] 各个市场数据和关键指标变化 - Wakix在发作性睡病患者中的使用分布稳定，约45%为1型发作性睡病，55%为2型发作性睡病 [79] - 公司呼叫超过9000名医生，包括4000名参与Oxybate REMS项目的医生和5000多名未参与的医生，新处方医生数量季度持续增长 [99] - 发作性睡病诊断患者市场估计超过8万人，目前Wakix覆盖8100名平均患者，显示巨大增长潜力 [105] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是利用强劲的资产负债表，在孤儿罕见中枢神经系统疾病领域，战略性寻求增值资产，以扩充管线并建立更广泛的产品组合 [7][43][55] - 业务发展重点集中在当前专营领域内及相邻的更广泛神经适应症，以利用成熟的商业化引擎 [43] - 对于Wakix，尽管未来可能有orexin拮抗剂等新疗法进入市场（预计2026年后），公司对其持续增长充满信心，原因在于其作为唯一非管制治疗选择的独特定位、医生丰富的临床经验以及多药治疗的市场特点 [45][46][103] - Pitolisant GR和HD制剂均旨在解决显著未满足的患者需求，并已提交效用专利至2044年，以延长专营权价值 [11][16] - Orexin 2受体激动剂项目临床前数据显示出同类最佳潜力，预计本季度开始一期试验，2026年分享临床数据 [17][63][64] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对第三季度的业绩和势头感到非常满意，认为Wakix正迅速接近仅在发作性睡病领域年收入超过10亿美元的"重磅炸弹"地位 [5][6][24][32] - 公司认为其构建了一个行业中罕见的盈利、自我维持的生物技术公司模式，拥有创新且催化剂丰富的管线 [8] - 尽管ZYN-002在脆性X综合征的研究结果令人失望，但公司对其他管线项目（如EPX-100）仍抱有坚定信念 [109] - 预计第四季度平均患者数将继续增长，对进入2026年的势头充满信心 [10][32][113] 其他重要信息 - 公司预计到年底将有五个三期注册研究项目进行中 [13][22] - 第四季度预计将因orexin 2激动剂项目一期试验启动而产生400万美元的里程碑支出 [23] - 将于12月在美国癫痫学会会议上分享EPX-100在Dravet综合征开放标签扩展研究中的疗效数据以及安全耐受性数据 [19][38][71] - 对脆性X综合征RECONNECT研究的全面数据审查正在进行中，预计年底完成，明年初提供更新 [80] 总结问答环节所有的提问和回答 问题: Wakix的患者增长轨迹和2026年可持续性 [27] - 业绩根本上由患者增长驱动，本季度500名患者的增长是上市以来最高，此前Q2的400名增长也仅出现过两次，预计势头将延续至Q4和2026年 [29][30][31] - 收入指引上调反映了强劲需求，但批发商库存 ordering patterns 难以预测，可能影响季度间收入波动，但对顶层需求增长非常乐观 [31][32] 问题: Pitolisant GR制剂的安全性事件概况及与市售Wakix的比较 [34] - Pitolisant GR未观察到新的安全性或耐受性问题，无严重不良事件，安全性总体与Pitolisant已确立的概况一致 [34] - GR制剂的关键差异在于允许患者直接从17.8毫克治疗剂量起始，无需滴定，这可能带来更早起效、更少脱落和更好的患者体验 [35] 问题: 12月美国癫痫学会会议上EPX-100开放标签扩展数据的预期 [37] - 将分享EPX-100在Dravet综合征Argus开放标签扩展研究中的疗效数据，以及来自双盲随机研究和开放标签扩展研究的安全耐受性数据，展示其独特的获益-风险特征 [38] 问题: 业务发展和并购策略，特别是考虑到ZYN-002失败后 [42] - 业务发展战略未改变，继续专注于在中枢神经系统孤儿罕见病领域战略性、深思熟虑地部署资本，积极评估多项资产，旨在构建管线和产品组合 [43][55] - 策略包括在当前专营领域内及相邻的更广泛神经适应症寻找机会，以利用商业化引擎 [43] 问题: 面对2026年后可能上市的orexin拮抗剂，Wakix的长期增长轨迹 [42] - 对Wakix的未来增长和表现保持信心，原因在于多药治疗是市场常态，历史表明新品牌进入往往会扩大品牌使用，且Wakix作为唯一非管制选项具有高度差异性 [45][46] - 到orexin上市时，医生已积累7-8年Wakix使用经验，其强效、耐受性好的认知使其能广泛用于联合治疗 [46] 问题: 2025年第四季度指引的细节和建模考虑 [50] - Q4指引隐含的销售额环比大致持平，部分原因是Q3贸易库存增加了几天对销售额有正面影响，而Q4存在典型可变性（如假期），但顶层需求增长预计持续，对指引范围充满信心 [51][52] 问题: 不断增长的现金余额的部署策略 [53] - 现金部署将保持深思熟虑，优先考虑业务发展，过去也曾进行股票回购，将在适当时机评估各种为股东创造价值的机会 [54][55] - 主要意图是寻求创新、增值的资产来构建管线和更广泛的产品组合 [55] 问题: Pitolisant GR和HD的生命周期管理计划及目标患者 [58] - GR策略是快速上市，目标为新患者和既往停药的患者，HD策略则针对新患者、既往患者和现有Wakix患者转换，市场调研显示医生对其差异化 profile 反应积极 [60][61] - HD制剂的转换潜力在于为75%仍有残留症状的发作性睡病患者提供增效可能，且60%伴有疲劳症状的患者也是主要候选人群 [117] 问题: Orexin 2项目一期研究的预期及从其他orexin项目中的学习 [58] - 一期研究将包括健康志愿者单次递增剂量研究和睡眠剥夺研究，密切关注其他orexin激动剂的剂量、安全性和疗效数据，自身项目因其高效力而具有剂量灵活性，计划加速开发 [63][64][65] 问题: EPX-100癫痫项目的现有数据信心、入组情况和数据时间线 [69] - 对EPX-100充满信心，源于其作为第一代抗组胺药已有20年市场经验的安全性，以及相较于其他药物（如需监测肝功能或心脏瓣膜病风险）的有利风险获益特征 [73][74] - 两项三期试验持续入组，顶线数据预计2026年，将随进展提供更详细时间线 [71] - 目前专注于Dravet和Lennox-Gastaut综合征以保持患者同质性和尽快获得数据，暂未考虑更广泛的发育性癫痫性脑病适应症 [72] 问题: Wakix患者基数中1型与2型发作性睡病的比例 [78] - 患者分布多年来保持稳定，约45%为1型，55%为2型 [79] 问题: 可能重启22q11.2缺失综合征试验的脆性X数据审查结果 [78] - 正在对RECONNECT研究数据进行深入审查和多项事后分析，目前难以确定重启22q试验所需的数据集，审查工作预计年底完成，明年初提供更新 [80] 问题: Pitolisant HD三期研究的目标效应量及临床意义差异 [84] - Pitolisant HD是下一代增强制剂，基于既往研究和暴露反应数据，预计在日间过度嗜睡方面有显著疗效提升，同时靶向发作性睡病中的疲劳和特发性嗜睡症中的睡眠惯性这两个未满足需求的症状 [85][86] - 早期高剂量（最高达标签最大剂量5倍）研究显示安全性与Wakix相似，旨在保持非管制状态和简单给药方案的同时提供独特获益风险 [86][87] 问题: 第三季度创纪录患者增长的驱动因素及可持续性 [90] - 驱动因素包括Wakix的高度差异化产品特性（唯一非管制选项）以及公司在销售有效性、营销推广、支付方覆盖和患者支持各方面卓越的执行力调整，预计势头将持续至Q4和2026年 [91] 问题: 医生和支付方对Pitolisant HD的早期反馈要点 [90] - 医生对改善疗效、无需滴定起始治疗剂量以及针对特发性嗜睡症和疲劳的独特适应症反馈积极，支付方调研预计HD产品将获得广泛覆盖，LOE前后对Wakix的最小或无阶梯治疗限制 [92][93][94] 问题: EPX-100三期研究中管理安慰剂反应的策略 [97] - EPX-100研究终点为癫痫发作频率，比行为终点更客观明确，但公司仍在该试验中设置了管理安慰剂反应的检查与平衡措施 [98] 问题: Wakix新患者增长的来源 [97] - 新患者增长既来自现有处方医生渗透率的提升，也来自新处方医生的增加，公司呼叫的医生基数庞大且持续增长 [99] 问题: 近期管线挫折后的整体管线信心及Wakix 10亿美元收入目标时间表 [108] - 对管线保持坚定信心，近期挫折有具体原因（如脆性X研究中的高安慰剂反应是此类无获批疗法领域三期研究的常见挑战），并从中吸取经验 [109] - 对2026年达到10亿美元收入目标的具体时间尚未提供指引，但基于强劲势头，有信心在LOE前实现这一目标 [113] 问题: 适合从Wakix转换至HD的患者定义及GR是否也可转换 [116] - 适合转换至HD的患者包括那些存在残留症状（75%患者）或伴有疲劳症状（60%患者）的个体，医生可能考虑为其提升疗效，GR转换也是一种选择，但策略上更侧重于新患者和既往患者 [117][118]

收入和利润表现 - 公司WAKIX在2023年第四季度净收入为1.647亿美元，同比增长32%[1] - 公司2023年全年总收入为5.826亿美元，同比增长12%[1] - 公司2025年第三季度净产品收入为2.39455亿美元，同比增长28.7%[155][156] - 公司2025年前九个月净产品收入为6.24677亿美元，同比增长21.7%[155][156] - 公司2025年第三季度毛利润为1.79805亿美元，毛利率约为75.1%[155] - 公司2025年第三季度净收入为5086.5万美元，较2024年同期4609.3万美元有所增长[155] - 收入增长主要由于2025年第三季度出货量增长26.8%以及7.0%的价格上涨[156] - 2025年第三季度收入增长被约5.1%的较高回扣部分抵消，前九个月增长被约3.0%的较高回扣部分抵消[156] 成本和费用 - 公司研发费用2023年第四季度为3,110万美元，同比增长39%[1] - 公司研发费用2023年全年为1.092亿美元，同比增长46%[1] - 公司2025年第三季度研发费用为5496.2万美元，较2024年同期2538.7万美元显著增加[155] - 产品销售成本在2025年第三季度增加1690万美元（39.4%），九个月期间增加2740万美元（26.7%），主要由于WAKIX净产品收入增长带来的特许权使用费增加[157] - 研发费用在2025年第三季度增加2958万美元（116.5%），九个月期间增加2850万美元（25.6%），主要受ZYN002临床里程碑导致的1500万美元IPR&D费用推动[158][159][160] - 销售和营销费用在2025年第三季度增加200万美元（7.2%），九个月期间增加700万美元（8.4%），主要由于患者互动和营销活动以及人员成本增加[162] - 一般及行政费用在2025年第三季度增加120万美元（4.3%），九个月期间增加1350万美元（16.6%），主要由于专利诉讼相关的法律和专业费用增加[163] - 利息支出在2025年第三季度减少70万美元（16.7%），九个月期间减少220万美元（16.4%），主要由于平均未偿还债务余额降低[164] - 利息收入在2025年第三季度增加80万美元（16.2%），九个月期间增加200万美元（14.3%），主要由于投资余额高于上年[165] 财务指引 - 公司预计2024年全年总收入在7亿至7.15亿美元之间，同比增长20%至22%[1] - 公司预计2024年研发费用在1.6亿至1.7亿美元之间[1] - 公司预计2024年调整后非GAAP运营费用占收入比例约为60%[1] 现金流状况 - 截至2025年9月30日的九个月，公司经营活动产生的现金流量净额为2.22048亿美元，较2024年同期的1.44259亿美元增长53.9%[182] - 截至2025年9月30日的九个月，公司经营活动现金流量净额包含1.362亿美元净收入，以及非现金项目调整：3470万美元股权激励费用、3000万美元收购的在研研发项目（IPR&D）、1790万美元无形资产摊销和折旧，扣除1470万美元递延所得税资产影响[183] - 截至2025年9月30日的九个月，公司投资活动使用的现金流量净额为2201.6万美元，主要由于购买债务证券6730万美元及支付给CiRC的1500万美元预付款[185] - 截至2024年9月30日的九个月，公司投资活动使用的现金流量净额为6029.7万美元，主要由于购买债务证券6960万美元、支付给Bioprojet的2550万美元许可费以及收购Epygenix的3310万美元净现金对价[186] - 截至2025年9月30日的九个月，公司融资活动使用的现金流量净额为603.4万美元，主要包括与TLA信贷协议相关的1130万美元本金还款[187] 财务状况（现金、投资与债务） - 公司现金及现金等价物截至2023年12月31日为3.537亿美元[1] - 截至2025年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资总额为7.784亿美元，未偿还债务为1.7亿美元，留存收益为1.384亿美元[168] - 截至2025年9月30日，公司持有6.852亿美元投资（货币市场基金、美国国债、公司债券等），利率即时变动10%对其投资组合公允价值无重大影响[194] - 截至2025年9月30日，公司未偿还借款总额为1.7亿美元，基于该本金计算，Term SOFR利率即时变动10%对其债务相关义务无重大影响[195] 业务运营与市场覆盖 - 截至2025年9月30日，WAKIX的平均患者人数约为8,100人[137] - 截至2025年9月30日，WAKIX在美国获得了超过80%参保人的处方集覆盖[138] - 公司估计EPX-100在Dravet综合征患者中的可服务市场约为5,000人，在Lennox-Gastaut综合征患者中约为35,000人[135] 研发管线进展 - 用于Prader-Willi综合征的Pitolisant三期TEMPO研究于2024年第一季度启动[125] - 用于发作性睡病和特发性嗜睡症的Pitolisant高剂量制剂三期注册试验预计于2025年第四季度启动[129] 投资、收购与合作协议 - 公司根据2023年10月批准的股票回购计划，截至2025年9月30日仍有1.5亿美元授权回购额度[173] - 2024年4月收购Epygenix支付前期对价3500万美元，并可能支付最高1.3亿美元的开发和监管里程碑付款以及5.15亿美元的销售里程碑付款[174][175] - 公司与Bioprojet签订的OX2R激动剂再许可协议支付前期许可费2550万美元，并可能支付最高1.275亿美元的里程碑付款以及2.4亿美元的销售里程碑付款[177] - 公司与关联方CiRC Biosciences签订研发合作协议，支付1500万美元预付款，并为每个候选药物支付200万美元研究里程碑款项，期权执行费为800万美元（合计1600万美元）[179][180] - 公司因ZYN002达到临床里程碑，需在2025年第四季度向或有价值权持有人支付1500万美元[181] - 公司达到一项临床前里程碑，根据APA条款于2024年10月支付了100万美元[181]

业绩总结 - 2025年第三季度净产品收入为2.395亿美元，同比增长29%[38] - 2025年第三季度净收入为5090万美元，同比增长10%[38] - 2025年前九个月GAAP净收入为1.362亿美元，较2024年同期的9600万美元增长41.9%[39] - 2025年第三季度GAAP净收入为5090万美元，较2024年同期的4610万美元增长14.0%[39] 财务数据 - 2025年第三季度研发费用为5500万美元，同比增长117%[38] - 2025年第三季度总运营费用为1.143亿美元，同比增长40%[38] - 2025年第三季度销售和市场费用为2950万美元，同比增长7%[38] - 2025年第三季度产品销售成本为5970万美元，同比增长39%[38] - 2025年第三季度现金、现金等价物及投资总额为7.784亿美元，同比增长54%[38] 每股收益 - 2025年第三季度GAAP每股摊薄净收入为0.87美元，较2024年同期的0.79美元增长10.1%[39] - 2025年前九个月GAAP每股摊薄净收入为2.32美元，较2024年同期的1.66美元增长39.8%[39] - 2025年第三季度非GAAP每股摊薄净收入为1.08美元，较2024年同期的0.99美元增长9.1%[39] - 2025年前九个月非GAAP每股摊薄净收入为3.02美元，较2024年同期的2.29美元增长31.9%[39] 用户数据 - 2025年第三季度平均患者数量达到8100人，创下自上市以来的最高季度增长[11] - WAKIX在市场上的覆盖率超过80%[11] 未来展望 - 2025全年收入指导范围为8.45亿至8.65亿美元[37] 股本信息 - 2025年第三季度的加权平均普通股数量为5870万股，较2024年同期的5810万股增加1.0%[39] - 2025年前九个月的加权平均普通股数量为5870万股，较2024年同期的5780万股增加1.6%[39]

财务数据关键指标变化 - WAKIX在2025年第三季度实现净收入约2.39亿美元，同比增长29%[2] - Harmony将2025年全年收入指引上调至8.45亿-8.65亿美元，原指引为8.2亿-8.6亿美元[2] 业务运营表现 - 2025年第三季度平均患者人数达到约8100人，季度净增约500人，创历史新高[2] 产品信息 - WAKIX是一种首创药物，获美国FDA批准用于成人发作性睡病的日间过度嗜睡或猝倒症[5] - 在成人安慰剂对照临床试验中，WAKIX最常见的不良反应（≥5%且至少为安慰剂组两倍）为失眠（6%）、恶心（6%）和焦虑（5%）[11] - 在儿科临床试验中，WAKIX最常见的不良反应（≥5%且高于安慰剂）为头痛（19%）和失眠（7%）[12] 公司背景与市场 - 据估计，美国约有17万人受发作性睡病影响[20] - Harmony Biosciences是一家专注于为罕见神经系统疾病患者开发和商业化创新疗法的制药公司[21] 财报发布与说明 - 公司计划于2025年11月4日美国股市开盘前公布2025年第三季度完整财务业绩[2] - 初步财务结果未经审计，可能在公司完成季度末结算程序并经审计师审查后进行调整[4]

财务业绩 - 公司第三季度营收为2.395亿美元 [1] - WAKIX®产品收入同比增长29% [1] - 公司已连续四年实现收入增长和盈利 [1] 产品表现 - WAKIX®季度内患者平均数量达到历史最高水平，增加约500名 [1] - WAKIX®在发作性睡病领域的销售势头加速，有望成为重磅药物 [1]

分析师评级与股价表现 - Truist Financial分析师Danielle Brill重申对Harmony Biosciences Holdings Inc的买入评级 [1] 第三季度财务与运营表现 - 公司第三季度WAKIX产品收入约为2.39亿美元，同比增长29% [2] - 收入增长由患者数量创纪录增加驱动，季度内患者数量增加500名，达到平均8100名患者 [2] 2025年业绩指引 - 公司将2025年收入指引从之前的8.2亿至8.6亿美元上调至8.45亿至8.65亿美元 [3] 公司业务概况 - 公司致力于为罕见神经系统疾病及其他未满足医疗需求的领域开发和商业化疗法 [3]

股价表现 - Harmony Biosciences Holdings, Inc (HRMY) 股价在最近一个交易日大幅上涨12.7%，收于29.6美元 [1] - 此次上涨伴随显著放量，成交量远超正常水平 [1] - 此次上涨与过去四周该股累计下跌1.8%形成对比 [1] 业绩表现与指引 - 股价上涨源于公司公布了2025年第三季度强劲的初步业绩 [2] - 2025年第三季度Wakix (pitolisant) 产品系列收入约为2.39亿美元，同比增长29% [2] - 公司上调了2025年全年收入指引，新指引范围为8.45亿至8.65亿美元，此前指引为8.2亿至8.6亿美元 [2] - 公司预计将于11月4日报告2025年第三季度完整业绩 [2] - 市场预期公司即将公布的季度每股收益为0.83美元，同比增长5.1% [3] - 市场预期季度收入为2.2095亿美元，同比增长18.8% [3] 行业比较 - Harmony Biosciences所属行业为Zacks医疗-生物医学和遗传学行业 [5] - 同行业公司Oculis Holding AG (OCS) 在上一交易日上涨0.7%，收于21.35美元 [5] - OCS在过去一个月内回报率为19.6% [5] - OCS对即将公布报告的共识每股收益预期在过去一个月维持在-0.5美元不变，较去年同期预期增长9.1% [6] - OCS目前的Zacks评级也为3级（持有）[6]