核心观点 - Harmony Biosciences 的 pitolisant 在治疗 Myotonic dystrophy Type 1 (DM1) 患者的过度日间嗜睡 (EDS) 和疲劳方面显示出积极效果 [1][2] - 公司计划推进 pitolisant 的 DM1 开发项目，进入关键性 Phase 3 研究，使用下一代配方 (NG2) 以优化药代动力学特征和更高剂量强度 [4] 研究数据 - Phase 2 信号检测研究显示，pitolisant 在减少 EDS 和疲劳方面优于安慰剂，高剂量组显示出更强的疗效信号 [2][6] - 主要疗效终点为 Daytime Sleepiness Scale 评分从基线到第 11 周的变化，高剂量 pitolisant 组平均改善为 -2.5，低剂量组为 -1.0，安慰剂组为 -0.2 [6] - 其他次要疗效终点（EDS、疲劳、疾病负担）也显示 pitolisant 优于安慰剂，高剂量组在 Epworth Sleepiness Scale 和 Fatigue Severity Scale 上的改善分别为 -4.9 和 -0.9 [6][13] 市场潜力 - 美国目前约有 40,000 名 DM1 患者，其中高达 90% 报告有 EDS 和疲劳症状 [3] - 公司预计，如果成功，pitolisant 的下一代配方可能惠及超过 100,000 名未满足医疗需求的患者 [4] 药物背景 - Pitolisant 以 WAKIX® 品牌在美国上市，已获 FDA 批准用于治疗成人发作性睡病患者的 EDS 或猝倒症 [7][9] - WAKIX 是一种选择性组胺 H₃ 受体拮抗剂/反向激动剂，通过增加组胺的合成和释放来促进清醒 [9] 公司背景 - Harmony Biosciences 专注于开发和提供罕见神经系统疾病的治疗方法，总部位于宾夕法尼亚州 Plymouth Meeting [22] - 公司拥有 Bioprojet 的独家许可，负责 pitolisant 在美国的开发、制造和商业化 [9]

公司动态 - Harmony Biosciences 的管理团队将参加 Goldman Sachs 第45届全球医疗保健会议，并进行炉边谈话，时间为2024年6月10日上午9:20 ET [1] - 炉边谈话的网络直播将在 Harmony Biosciences 官网的投资者页面提供 [1] 公司背景 - Harmony Biosciences 专注于开发和提供罕见神经系统疾病的治疗方案 [2] - 公司成立于2017年，总部位于宾夕法尼亚州普利茅斯会议，由 Paragon Biosciences LLC 创立 [2] - 公司团队由多学科专家组成，致力于通过创新科学为患者提供治疗可能性 [2]

成长股投资吸引力 - 成长股因其高于平均水平的财务增长而吸引投资者，能够产生超额回报 [1] - 寻找真正具有潜力的成长股具有挑战性，因为这些股票通常伴随较高的风险和波动性 [2] Zacks成长风格评分系统 - Zacks成长风格评分系统通过分析公司的真实增长前景，帮助投资者找到前沿的成长股 [3] - Harmony Biosciences Holdings Inc (HRMY) 因其优异的成长评分和Zacks排名第一（强烈买入）而被推荐 [4] - 研究表明，具有最佳成长特征的股票持续跑赢市场，尤其是那些同时拥有A或B成长评分和Zacks排名1或2的股票 [5] Harmony Biosciences的成长潜力 - 盈利增长是成长股最重要的因素，Harmony Biosciences的历史每股收益（EPS）增长率为33.7%，预计今年EPS增长率为41.8%，远超行业平均的15.7% [6][7] - 资产利用率（销售与总资产比率）为0.77，高于行业平均的0.21，表明公司在资产利用效率上表现优异 [8][9] - 公司今年销售额预计增长22.3%，远高于行业平均的1.3% [10] 盈利预测修正 - 当前年度盈利预测的向上修正进一步验证了公司的成长潜力，过去一个月Zacks共识预测上调了0.5% [11][12] - 综合盈利预测修正和成长评分，Harmony Biosciences被评为Zacks排名第一（强烈买入）和成长评分B，表明其是成长投资者的优质选择 [13][14]

核心观点 - Harmony Biosciences Holdings, Inc. (HRMY) 和 Techne (TECH) 是医疗生物技术和遗传学领域的两只股票，HRMY 在价值投资方面表现更优 [1][9] 公司评级与价值分析 - HRMY 的 Zacks 评级为 1（强力买入），而 TECH 的评级为 4（卖出），表明 HRMY 的盈利前景改善更为显著 [3] - HRMY 的远期市盈率（P/E）为 10.23，远低于 TECH 的 35.87，显示 HRMY 的估值更具吸引力 [6] - HRMY 的 PEG 比率为 0.43，显著低于 TECH 的 6.79，表明 HRMY 的盈利增长预期更优 [6] - HRMY 的市净率（P/B）为 3.41，低于 TECH 的 5.09，进一步支持 HRMY 的估值优势 [7] 价值评分与投资建议 - HRMY 在价值评分系统中获得 A 级，而 TECH 仅获得 D 级，表明 HRMY 更具投资价值 [8] - 综合盈利前景和估值指标，HRMY 被认为是当前更具吸引力的价值投资选择 [9]

财务数据和关键指标变化 - 公司报告第一季度净收入为1.546亿美元,同比增长30% [2][5][56][57] - 非GAAP调整后净收益为5070万美元,每股0.88美元,同比增长 [59] - 公司预计2024年全年净收入为7亿美元至7.2亿美元 [61] 各条业务线数据和关键指标变化 - WAKIX在成人narcolepsy市场的表现强劲,第一季度销售额同比增长30% [7][25][27][33] - WAKIX患者人数持续增长,第一季度平均患者人数增加约6,300人 [28][33] - WAKIX处方医生群体持续扩大,非oxybate REMS医生群体渗透率超过33% [29][30][31] - WAKIX在oxybate REMS医生群体中的渗透率和处方深度也在持续增加 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未提及具体市场数据和关键指标变化 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展管线,通过自主研发和业务合作的方式,建立了三大稀有神经系统疾病领域的产品管线 [6][9][10][11][12][14] - 公司正在开发WAKIX的新一代制剂,以改善患者体验、延长专利期,并拓展适应症至儿童narcolepsy和特发性嗜睡症 [8][16][17][36][37][38] - 公司通过收购Epygenix Therapeutics,进军罕见癫痫领域,获得两个新资产作为该领域的基础 [20][21][49][50][51] - 公司未来5年内每年预计至少推出一个新产品或新适应症 [23] - 公司有450多万美元的现金,有能力继续进行业务合作和并购 [15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对WAKIX在成人narcolepsy市场的长期增长前景充满信心,认为其有10亿美元以上的市场机会 [7][25] - 公司看好新管线项目的发展前景,认为每个项目都有10亿至20亿美元的峰值销售潜力 [10] - 公司认为自身有能力成为领先的以患者为中心的中枢神经系统生物技术公司,为患有未满足医疗需求的患者提供创新治疗,并实现持久的价值创造 [11] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Charles Duncan 提问** 询问WAKIX新一代制剂的预期对患者使用的影响 [74][75] **Jeffrey Dierks 回答** 公司正在开发新一代WAKIX制剂,可以更快达到治疗剂量,预计将改善患者体验 [76][77][78][79][80] 问题2 **Francois Brisebois 提问** 询问Epygenix资产的历史数据是否会公开 [85][86] **Kumar Budur 回答** 公司将适时公开Epygenix资产的相关数据,包括临床前和临床试验数据 [87][88][89][90] 问题3 **David Amsellem 提问** 询问Clemizole与同类竞争品的对比,以及公司在Orexin-2受体激动剂领域的发展计划 [113][114][115][116][117][118][119][120][121] **Kumar Budur 和 Jeffrey Dayno 回答** 公司认为Clemizole有独特的产品特征和优势,在罕见癫痫领域有较大的市场机会。在Orexin-2受体激动剂领域,公司将根据其他竞争品的临床进展情况,灵活确定自身的最佳发展路径 [116][117][118][119][120][121]

业绩总结 - 2024年第一季度净产品收入为1.546亿美元，较2023年第一季度的1.191亿美元增长30%[51] - 2024年第一季度净收入为3830万美元，较2023年同期的2950万美元增长30%[53] - 2023年总收入为425.6百万美元，2024年预计收入为453.6百万美元[63] - 公司重申2024年净收入指导为7亿至7.2亿美元[68] - 2023年第一季度非GAAP调整净收入为4070万美元，2024年第一季度为5070万美元，同比增长25%[62] 用户数据 - WAKIX的平均患者数量约为6300人，持续增长[39] 研发与产品 - 2024年第一季度研发费用为2220万美元，较2023年同期的1330万美元增长67%[53] - 预计2024年下半年提交IH的补充新药申请(sNDA)[5] - 2024年6月21日将进行儿童嗜睡症的PDUFA审查[20] - 预计2026年将发布EPX-100在Dravet综合症的顶线数据[6] 成本与费用 - 2024年第一季度销售成本为2750万美元，较2023年同期的2080万美元增长32%[53] - 2024年第一季度总运营费用为7510万美元，较2023年同期的5790万美元增长30%[53] 市场展望 - WAKIX在成人嗜睡症市场的净收入潜力超过10亿美元，预计到2030年保持市场领导地位[5] - WAKIX年度净收入从2020年的3.05亿美元增长至2023年的7亿至7.2亿美元的指导[71]

WAKIX市场表现与收入 - WAKIX的平均患者数量在2024年第一季度达到约6,300人[61] - WAKIX在美国的保险覆盖率达到80%以上（包括商业保险、医疗保险和医疗补助）[61] - WAKIX的净产品收入在2024年第一季度达到1.546亿美元，同比增长29.8%，主要由于出货量增加28.3%和价格上调7%[71] - WAKIX的产品销售成本在2024年第一季度为2748万美元，同比增长32.3%，占净产品收入的17.8%[71] 研发进展与新产品开发 - 公司计划在2024年下半年提交针对特发性嗜睡症（IH）的补充新药申请（sNDA）[55] - 公司已启动针对Prader-Willi综合征（PWS）的TEMPO研究，并于2024年3月进入第三阶段[55] - 公司预计在2024年下半年获得NG2配方药代动力学研究的数据[57] - 公司正在开发两种新的pitolisant配方（NG1和NG2），预计将延长pitolisant的知识产权保护至2040年以后[57] - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，以推进pitolisant和ZYN002的临床试验和新适应症开发[66] 收购与合作 - 公司于2023年10月完成对Zynerba Pharmaceuticals的收购，ZYN002的第三阶段试验数据预计在2025年中期公布[57] - 公司于2024年4月与Bioprojet签署了针对OX2R激动剂的次级许可协议，用于治疗嗜睡症及其他潜在适应症[58] - 2023年10月，公司完成了对Zynerba的收购，支付了6000万美元的现金对价，并发行了或有价值权利[74] - 2024年4月，公司与Bioprojet签订了独家许可协议，支付了2550万美元的前期许可费，并承诺支付最高1.275亿美元的开发和监管里程碑付款[75] 财务与运营 - 公司在2024年第一季度的研发费用为2219万美元，同比增长67.0%，主要由于ZYN002项目的研发投入增加389万美元[71] - 销售和营销费用在2024年第一季度为2723万美元，同比增长20.6%，主要由于患者参与和营销活动增加270万美元[71] - 一般和行政费用在2024年第一季度为2568万美元，同比增长16.4%，主要由于股票补偿增加260万美元[71] - 公司在2024年第一季度的利息收入为443万美元，同比增长43.5%，主要由于投资余额增加和投资收益率提高[71] - 公司在2024年第一季度的所得税费用为1345万美元，有效税率为26.0%，相比2023年同期的22.0%有所上升[71] - 2024年第一季度，公司经营活动产生的现金流量为3114万美元，投资活动使用的现金流量为618.6万美元，融资活动使用的现金流量为363.4万美元[77] - 截至2024年3月31日，公司持有现金、现金等价物及投资总额为4.536亿美元，未偿还债务为1.925亿美元，累计赤字为1.049亿美元[73] - 公司预计现有现金、现金等价物及投资将满足未来12个月的运营流动性需求和计划投资活动[73] 融资与债务 - 2023年7月，公司与摩根大通银行签订了一项5年期高级担保定期贷款协议，总额为1.85亿美元[73] - 2023年9月，公司与美国银行签订了第一增量修正案，增加了1500万美元的增量定期贷款[73] - 截至2024年3月31日，公司未偿还本金为1.925亿美元，SOFR利率的10%变化不会对债务相关义务、财务状况或经营结果产生重大影响[80] 投资与风险管理 - 截至2024年3月31日，公司投资组合总额为3.847亿美元，主要投资于货币市场基金、美国国债、公司债券和市政债券[79] - 公司预计利率的10%变化不会对其投资组合的公允价值或财务状况产生重大影响[79] - 公司目前未面临与外汇汇率变化相关的重大市场风险，但未来可能因与欧洲供应商合作而受到汇率波动的影响[80] - 通货膨胀对公司的劳动力成本和临床试验成本有影响，但在截至2024年3月31日的三个月内，未对业务、财务状况或经营结果产生重大影响[81] 产品供应与库存 - WAKIX的库存有效期至2025年6月，公司预计在2025年第三季度前有足够的供应[63] 销售与营销策略 - 公司预计销售和营销费用将在中短期内增加，以支持WAKIX的适应症扩展和产品组合增长[69]

WAKIX® (pitolisant) 业绩表现 - WAKIX® (pitolisant) 2024年第一季度净收入为1.546亿美元，同比增长30%[1][3] - 2024年第一季度WAKIX的平均患者数量增加约150人，达到约6300人[3][15] - 公司2024年第一季度净产品收入为1.546亿美元，同比增长29.8%[66] 研发与产品管线 - 公司计划在2024年下半年提交pitolisant用于特发性嗜睡症（IH）的补充新药申请（sNDA）[4] - 下一代pitolisant配方1（NG1）的药代动力学数据积极，预计2026年获得PDUFA批准[5] - 公司通过收购Epygenix Therapeutics, Inc. 建立了潜在的10亿美元以上的罕见癫痫药物管线[9] - 公司正在探索pitolisant在其他适应症中的治疗潜力[64] - 公司计划扩大与Bioprojet Société Civile de Recherche的许可协议范围[64] 财务表现 - 公司预计2024年全年净产品收入为7亿至7.2亿美元[21] - 2024年第一季度研发费用为2220万美元，同比增长67%[19] - 2024年第一季度研发费用为2219万美元，同比增长66.9%[66] - 2024年第一季度销售和营销费用为2723万美元，同比增长20.6%[66] - 2024年第一季度净利润为3833万美元，同比增长30.0%[66] - 2024年第一季度GAAP净收入为3833.4万美元，同比增长30%[68] - 2024年第一季度非GAAP调整后净收入为5072.2万美元，同比增长24.5%[68] - 2024年第一季度GAAP每股收益为0.67美元，同比增长39.6%[68] - 2024年第一季度非GAAP调整后每股收益为0.88美元，同比增长31.3%[68] 现金与投资 - 截至2024年3月31日，公司现金及投资总额为4.536亿美元[20] - 公司2024年第一季度现金及现金等价物为3.33亿美元，较2023年底的3.12亿美元增长6.8%[67] - 2024年第一季度短期投资为3936.9万美元，较2023年底的4180万美元下降5.8%[67] - 2024年第一季度应收账款净额为7971.9万美元，较2023年底的7414万美元增长7.5%[67] - 2024年第一季度无形资产净值为1.31亿美元，较2023年底的1.37亿美元下降4.3%[67] - 2024年第一季度递延税项资产为1.48亿美元，较2023年底的1.44亿美元增长2.4%[67] - 2024年第一季度长期债务净值为1.75亿美元，较2023年底的1.79亿美元下降2%[67] 未来展望与战略 - 公司预计未来五年每年至少推出一款新产品或新适应症，收入潜力将延续至2040年以后[3] - 公司通过授权TPM-1116（一种高效选择性口服orexin-2受体激动剂）加强了在睡眠/觉醒领域的领导地位[6] - 公司预计2024年全年净产品收入将继续增长[63] - 公司预计未来将面临保险覆盖和报销方面的挑战[64] - 公司计划进行股票回购，但未明确具体时间表[64]

财务表现 - 公司2024年第一季度净产品收入为1.546亿美元，同比增长30% [1][15] - 公司GAAP净收入为3830万美元，摊薄后每股收益为0.67美元，非GAAP调整后净收入为5070万美元，摊薄后每股收益为0.88美元 [16] - 公司重申2024年净产品收入指引为7亿至7.2亿美元 [20][21] 产品与研发进展 - WAKIX®（pitolisant）在2024年第一季度净收入为1.546亿美元，同比增长30% [1][2] - 公司计划在2024年下半年提交pitolisant用于特发性嗜睡症（IH）的补充新药申请（sNDA） [4] - 公司报告了下一代pitolisant制剂NG1的积极药代动力学数据，预计2026年获得PDUFA批准 [5] - 公司启动了Prader-Willi综合征（PWS）的Phase 3 TEMPO研究 [5] - 公司通过收购Epygenix Therapeutics建立了潜在的十亿美元级罕见癫痫产品线 [10] 战略合作与扩展 - 公司与Bioprojet签署了独家许可协议，开发、制造和商业化TPM-1116，一种高效选择性口服orexin-2受体激动剂，预计2025年中期提交IND申请 [7][8] - 公司通过收购Epygenix Therapeutics扩展了其罕见癫痫产品线，主要产品EPX-100正在进行Dravet综合征的关键注册试验，预计2026年公布顶线数据 [10][11] 市场与患者数据 - 2024年第一季度使用WAKIX的患者平均数量增加了约150人，达到约6300人 [3] - 美国约有8万名被诊断为发作性睡病的患者 [15] 研发费用与运营支出 - 2024年第一季度研发费用为2220万美元，同比增长67% [18] - 销售和营销费用为2720万美元，同比增长21% [18] - 总运营费用为7510万美元，同比增长30% [18] 现金与投资 - 截至2024年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和投资共计4.536亿美元 [19]

Harmony Biosciences Holdings, Inc.调查 - Wolf Popper LLP正在调查Harmony Biosciences Holdings, Inc.（"Harmony"）普通股（NASDAQ:HRMY）的潜在证券欺诈索赔[1] - Scorpion Capital发布了一份短卖报告，指控Harmony的WAKIX药物存在严重风险，FDA收到了大量严重不良事件报告[3] - Harmony的股价在短卖报告发布后下跌25.8%[3] - Wolf Popper已经成功为被欺诈投资者追回了数十亿美元[5]