临床试验进展 - 2021年第三季度，公司完成全球3期临床试验4WHIM试验的患者招募，共31名患者入组，预计2022年第四季度公布试验顶线数据[396] - 公司预计2022年第三季度从慢性中性粒细胞减少症的1b期临床试验获得额外数据，2022年下半年从华氏巨球蛋白血症的1b期临床试验获得额外数据[398] - 公司预计2022年下半年向FDA提交X4P - 002的研究性新药申请以开展临床开发[399] 财务数据关键指标变化 - 2020年公司因与Abbisko Therapeutics的许可协议实现300万美元许可收入，2021年无此类收入[407][408] - 2021年研发费用为5060万美元，2020年为4190万美元，增加870万美元，主要因马沃昔福的临床试验和第三方制造成本增加以及未分配费用增加[407][410] - 2021年一般及行政费用为2470万美元，2020年为2100万美元，增加370万美元[407] - 2021年商誉减值为980万美元，2020年无此项费用[407] - 2021年总运营费用为8510万美元，2020年为6290万美元，增加2220万美元[407] - 2021年运营亏损为8510万美元，2020年为5990万美元，亏损增加2520万美元[407] - 2021年净亏损为8870万美元，2020年为6210万美元，亏损增加2660万美元[407] - 2021年一般及行政费用为2470万美元，较2020年的2100万美元增加370万美元[413] - 2021年第四季度，公司确认980万美元的商誉减值损失，将商誉账面价值减至1740万美元[414] - 2021年其他净费用为360万美元，较2020年的210万美元增加150万美元[415] - 2021年公司记录了与奥地利子公司相关的微不足道的所得税费用，2020年记录了10万美元的所得税费用[416] 融资情况 - 公司通过ATM销售协议已出售约1500万美元的普通股，2022年1月通过LPC协议筹集300万美元[417][418] - 2021年3月和11月，公司分别通过出售普通股和预融资认股权证筹集5300万美元和1000万美元[419] - 截至2021年12月31日，公司通过与Hercules的贷款安排借款3250万美元，还可在2022年12月前再借1750万美元[420] - 公司通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求，有ATM销售协议可售最高5000万美元普通股，已售1500万美元；与林肯公园资本有普通股购买协议，对方承诺36个月内最高购买5000万美元普通股，已售300万美元[434] 现金流情况 - 2021年经营活动净现金使用量为7090万美元，投资活动现金使用量为60万美元，融资活动净现金流入为7420万美元[423] 贷款协议条款 - 与Hercules的贷款协议规定借款利率为8.75%，还款期从2023年2月开始，2024年7月到期[427][428] 租赁义务情况 - 不可撤销租赁义务在2022年、2023年、2024年分别为160万美元、160万美元、140万美元，之后为310万美元[431] 融资风险 - 若通过股权或债务融资，股东权益可能被稀释；若无法筹集资金，可能需延迟、减少或取消产品开发和商业化工作[435] 会计估计与判断 - 公司需对多项关键会计事项进行估计和判断，包括知识产权成本、外包制造成本等[436] - 公司需估计应计研发费用，依据服务接收和努力投入情况，目前对前期估计无重大调整[439][440] - 公司按授予日公允价值计量股份支付奖励，根据不同归属条件采用不同方法确认费用，估值假设变化可能影响费用[441][443] 收入确认 - 公司收入主要来自研发和商业化协议，仅与Abbisko的许可协议产生收入，按ASC 606准则确认收入[444][446] 企业合并核算 - 企业合并按收购法核算，购买价超过可辨认净资产公允价值的部分确认为商誉，每年第四季度进行减值测试[448][449] 公司性质与披露规定 - 公司是新兴成长公司，选择不享受会计准则过渡期限；也是较小报告公司，满足条件可利用规模披露[450][451] - 较小报告公司无需提供关于市场风险的定量和定性披露[453]